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成都生物所在新的基因敲降工具研究中获进展

锤头状核酶HHRz是一种能够催化RNA剪切反应的功能核酸大分子，可在特定的位置对底物RNA进行剪切。目前，核酶作为基因治疗工具已应用于癌症、退行性疾病以及病毒性疾病的基因治疗研究中。其中将HHRz作为基因敲降工具治疗艾滋病的临床二期研究结果表明，锤头状核酶是非常安全的基因敲降工具，由于其不需要任何蛋白分子的协助，核酶能够通过两结合臂（binding arm）特异性识别目标RNA序列，同时在特定的位置将RNA链切开，到目前为止没有其脱靶现象的报道，因此在基因治疗中具有独特的优势。但是目前广泛使用的天然锤头状核酶，在体内是用于催化RNA自身剪切，当应用于分子间的RNA剪切时其活性大大下降，从而导致其基因敲降的效率低于其他的分子工具，如干扰RNA。 中国科学院成都生物研究所功能生物大分子和生物检测学科组发展了一个全新的核酶细胞内分子间筛选策略：以一个毒性蛋白（IbsC）为报告基因，在大肠杆菌中通过核酶对其mRNA的剪切来调节毒蛋......阅读全文