凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL008获美国FDA授予孤儿药资格

凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL008获美国FDA授予孤儿药资格

　　凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。　　孤儿药是指用于预防、治疗

肝癌新药获FDA孤儿药资格

　　今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。　　H

亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定

Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neur

祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格

　　 值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。　　HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多

FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

　　Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加

FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

　　Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics 正在开发小分子候选药物，专门用于

FDA推动孤儿药资格审批流程再升级

　　1983年美国颁布了孤儿药法案(Orphan Drug Act)，法案明确规定：在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病(Rare diseases)。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中80-85%的疾病会严重威胁生命健康，且普遍面临缺医少药的困境。据估计，全美罕见病人数接近3000

创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格

　　速递 | 下半年有望启动3期临床试验　　今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。　　胃癌是全世界第五大常见癌症，也是

FDA授予TG－Therapeutics公司2个药物孤儿药地位

　　美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS

Puma靶向药物Nerlynx获美国FDA授予孤儿药资格

　　Puma Biotechnology是一家专注于开发和商业化创新产品以加强癌症护理的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。　　孤儿药是指用

依生生物肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质

　　 10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科

从FDA的审批分析孤儿药的发展前景

　　都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 　　仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)

－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位

　　全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 　　目前，Alnylam正开发ALN-

核酸适配子新分子获得美国FDA孤儿药认定

　　成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系

Sunosi获FDA批准，专注治疗睡眠呼吸暂停与嗜睡症

　　据外媒获悉，美国当地时间3月20日，总部位于加利福尼亚州的生物制药公司Jazz Pharmaceuticals宣布其最新研发的药物Sunosi（solriamfetol）通过了美国食品和药物管理局（FDA）的审核，批准用于改善和治疗嗜睡症或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）等相关睡眠疾病。图片来源于网

如何诊断嗜睡症？

　　如果嗜睡症状符合下列特征，即可以诊断：　　1.白天睡眠过多或睡眠发作或清醒时达到完全觉醒状态的过渡时间延长，无法以睡眠时间不足来解释；　　2.至少1个月几乎每天发作，或在更短的时间内反复发作，引起明显的苦恼或影响患者日常生活；　　3.缺乏发作性睡病附加症状（猝倒、睡眠麻痹、入睡前幻觉）或睡眠呼吸

美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格

　　今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。　　仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着

美国FDA授予AROAPOC3孤儿药资格,治疗FCS

　　Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！

高胆固醇血症RNAi疗法AROAGN3获美国FDA授予孤儿药资格

　　Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕

2020年第一季度美国FDA批准的孤儿药适应症！

　　孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。　　目前

荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定

10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的

泰它西普针对重症肌无力适应症获得FDA“孤儿药”资格认定

东亚前海证券10月12日发布研报称，给予荣昌生物（688331.SH，最新价：47.31元）推荐评级。评级理由主要包括：1）泰它西普治疗重症肌无力（MG）获“孤儿药”资格认定，加速其抢占国际市场；2）广泛布局市场空间较大的多个自身免疫疾病，国内国际两个市场进展良好。风险提示：创新药研发失败风险；商业

中医治老年嗜睡症

  嗜睡症老年人常见，其特征是不论昼夜，时时欲睡，呼之即醒，醒后又睡，兼有神疲食少，懒言易汗，或畏寒肢冷，舌淡苔白，脉细弱等。发病原因，多由年老体衰，肾阳不足，不能温煦于脾，使脾肾阳气俱虚，阴寒偏胜、伤及心阳，形成本症。    根据老年人阴盛阳虚的病理特点，中医治疗予以温阳益气健脾法。    组方：

欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症

　　Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,

美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位

台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于2

FDA批准创新疗法－有望治疗过度嗜睡

　　3月21日是中国的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的时间用于睡眠。睡眠是否充足和质量的好坏对人体健康有着举足轻重的影响。而有些被睡眠障碍困扰的患者，不但晚上睡眠质量不高，而且导致白天会出现嗜睡，甚至不自主地进入睡眠的症状。这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。3月21日，FDA宣布批准

MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位

　　8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。　　AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射

获得FDA和EMA孤儿药资格环孢素A脂质体LCsAi

本期AVT小编为大家带来一款有名的脂质体制剂，之所以说它有名气，因为它已获得FDA和EMA的孤儿药资格，相信有的小伙伴已经认识它了-环孢素A脂质体L-CsA-i。L-CsA-i是由德国 BREATH THERAPEUTICS 公司开发的一款环孢素A脂质体吸入制剂，适用于治疗闭塞性细支气管炎综合征

孤儿药Ryanodex获批准

　　7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。　　恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手