凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL008获美国FDA授予孤儿药资格
凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。 发作性睡病（又称嗜睡症）是一种慢性神经系统睡眠障碍疾病，患者神经细胞因缺乏下丘脑泌素（hypocretin）导致出现睡眠-觉醒周期调节异常。这种疾病的典型特征是白天过度嗜睡（EDS）和猝倒（由情绪引发的肌肉突然失去控制能力）。在美国发作性睡病的......阅读全文
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
南开大学抗脑胶质瘤药物获FDA孤儿药认定
从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物(即：孤儿药)的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。 “孤儿药”(Orph
FDA承诺：9月21日前解决所有积压的孤儿药申请！
针对孤儿药，FDA启动一个特别计划——Orphan Drug Modernization Plan，其中首推的举措是： 9月21日前解决所有积压的孤儿药申请！ 此外，对于新申请的孤儿药审批，FDA将在接受后的90天内给予制药企业回复。FDA希望，这些积极运作将给市场带来更多的孤儿药，且有利于降
FDA授予Sigilon公司SIG001孤儿药资格，治疗A型血友病！
Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司，致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。 近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SIG-001孤儿药资格（Orphan D
吉利德Yescarta获美国FDA授予孤儿药资格，在中国优先审查
吉利德旗下细胞治疗公司凯特制药（Kite Pharma）开发的CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予了2个孤儿药资格（ODD），分别用于治疗：结外边缘区淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴结边
荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。12月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（F
阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性食管炎（EoE）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA还授予了Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES
FDA授予sGC刺激剂olinciguat治疗镰状细胞病的孤儿药资格
Ironwood制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予olinciguat（IW-1701）治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格。 olinciguat是一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，由Ironwood公司发现并拥有完全控制权，目前正处于II期临床，评估治疗SCD和贲
逆代谢新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格
Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病（ESRD）和心房颤动（AFib）患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。 孤儿药是指用于
FDA批准“firstinclass”创新疗法－治疗白日过度嗜睡
今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和
关于嗜睡症的临床分析介绍
嗜睡症是指白天睡眠过多，这种睡眠过多并非由于睡眠不足，或者酒精、药物、躯体疾病所致，也不是某种精神障碍（如抑郁症）所致。目前病因不清，但常与心理因素有关。 患者不分场合表现为经常困乏思睡，出现不同程度、不可抗拒的入睡。过多的睡眠引起显著痛苦或职业、社交等社会功能和生活质量的下降。也会有认知功能
关于嗜睡症的治疗方法介绍
1、一般治疗 主要从生活规律方面进行调节。 （1）严格作息时间 对患者进行适当的解释，白天有意识地让患者小睡，养成良好的生活习惯。要克服嗜睡，首先生活节奏要把握好，不要三天两头一时冲动要学习就熬通宵，睡觉时间时早时晚，应养成比较有规律的生活习惯。实践证明，对冬日里养成的生活习惯作适当调整，使
FDA已授予Daratumumab治疗多发性骨髓瘤的孤儿药地位
近日，首个单克隆抗体药物Daratumumab已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。对于经至少3种疗法治疗的患者来说，该药是一种极佳的治疗选择。 FDA称，2项开放性研究已经证实了该药的安全性和有效性。其中的一项研究纳入106名MM患者，并给予daratumum
PD1抑制剂达伯舒®获美国FDA授予孤儿药资格！
信达生物制药（Innovent Biologics）是一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司。 近日，该公司自主研发的创新PD-1抑制剂Tyvyt（达伯舒®，通用名：sintilimab，信迪利单抗注射液）获美国食品和药物管理局（FDA）授
石药集团在研骨癌单克隆抗体获FDA颁发孤儿药资格认定
9月23日，石药集团发布公告称，集团附属公司AlaMab Therapeutics， Inc.自主研发的在研产品人源化connexin 43(Cx43)单克隆抗体(ALMB-0168)获得FDA颁发就治疗骨癌(Osteosarcoma)的孤儿药资格认定。 骨肿瘤是发生于骨骼或其附属组织的肿瘤。
EMA 和 FDA 同时授予 Therachon 蛋白质疗法 TA46 孤儿药地位
Therachon 是瑞士一家专注于开发创新药物用于目前没有治疗方法的罕见性遗传疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）均已授予其先导药物 TA-46 治疗软骨发育不全（achondroplasia）患者的孤儿药地位。该病又称胎儿型软骨营养障
长效C型利钠肽前体药物获美国FDA授予孤儿药资格
Ascendis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格（ODD）。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽（CNP）前药（prodrug），每周一次皮下注射，通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露，解决软
癌症免疫疗法OBI888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是，今年7月和9月，浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）也获得了FDA的
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
美国FDA授予MB102治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗
阿斯利康PDL1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi（durvalumab）治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤
阿斯利康SRC抑制剂获美国FDA孤儿药资格，治疗肺纤维化
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的
大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727获美国FDA孤儿药资格
日本药企大冢制药（Otsuka Phamra）全资子公司Astex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨]，C-DEC）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，
北恒生物自体CART产品CTB001获FDA孤儿药资格
2022年1月28日获悉，南京北恒生物科技有限公司开发的抗Claudin18.2自体CAR-T细胞治疗产品CTB001，已收到美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗胃癌。CTB001是一种靶向Claudin18.2的第四代自体CAR-T细胞治疗产品，采用北恒生物Explored CAR-T平
台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI999获美国FDA授予孤儿药资格
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新型、首创抗体药物偶联物（ADC）OBI-999治疗胰腺癌的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获FDA孤儿药资格
瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)旗下全资子公司Dova Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化血小板减少症药物的制药公司。近日，Dova公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤儿药资
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
2015年4月全球新药申报与审批数据
一、新药批准 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批准沙丁胺醇气雾剂用于哮喘治疗的上市申请。 2.2015年4月1日，艾伯维宣布欧盟委员会通过了阿达木单抗用于重度斑块型银屑病治疗的sNDA申请。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批准达比加群酯甲磺酸盐sNDA申请，获得其
美国FDA认证瑞德西韦为新冠孤儿药却遇反转为哪般？
美国食品和药物管理局官网数据库显示，美国吉利德科技公司一款在研药、已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”，涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦获得孤儿药资格 瑞德西韦是一种核苷类似物，原用于抗埃博拉病毒感染的临床试验，一些体外及动物研究显示，一定浓度下该药可对严重急性
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运