Science：揭示铰链状蛋白结构，或将治疗囊性纤维化患者
近几十年来，囊性纤维化患者的治疗方案有了显着改善。最新的药物，即所谓的增强剂，针对的是一种叫做囊性纤维化跨膜电导调节剂的蛋白质，这种蛋白质在患者身上发生突变。然而，尽管这些药物可以帮助一些CF患者，但它们远非完美。此外，到目前为止，研究人员还没有弄清楚这些药物是如何起作用的。 洛克菲勒科学家的一项新研究首次描述了在原子分辨率下增强剂和它们所针对的蛋白质之间的相互作用。Science最近的一份报告中描述的这项研究表明，两种不同的化合物对同一蛋白质区域起作用--这一发现为开发更有效的药物指明了方向。图片来源：Laboratory of Membrane Biology and Biophysics at The Rockefeller University 寻找热点 囊性纤维化跨膜电导调节因子（CTFR）是一个通道，当打开时，允许氯离子进出细胞。当CFTR发生突变时，离子无法自由流动，导致粘膜内壁的组成发生变化。这些变化在......阅读全文
Science：揭示铰链状蛋白结构，或将治疗囊性纤维化患者
近几十年来，囊性纤维化患者的治疗方案有了显着改善。最新的药物，即所谓的增强剂，针对的是一种叫做囊性纤维化跨膜电导调节剂的蛋白质，这种蛋白质在患者身上发生突变。然而，尽管这些药物可以帮助一些CF患者，但它们远非完美。此外，到目前为止，研究人员还没有弄清楚这些药物是如何起作用的。 洛克菲勒科学家的
囊性纤维化疾病最新研究成果
小编整理了近年来科学家们发表的多篇研究成果，共同解析囊性纤维化疾病研究成果，与大家一起学习！图片来源：CC0 Public Domain 【1】Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变 doi：10.1038/s41467-019-1
3种三联疗法治疗囊性纤维化（CF）将使90％的患者受益
囊性纤维化（CF）领域的统治者美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）近日宣布，该公司开发用于治疗CF的3种三联疗法在I期和II期临床研究中获得成功，这意味着将有更多的CF患者能够从治疗中受益。受此利好消息刺激，该公司股价在今天上午飙升25%。 这些I期和II期临床研究在携
囊性纤维化跨膜传导调节因子与增效剂结合的分子机制
囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）突变引起的致命疾病。在过去的八十年中，医学进步改善了囊性纤维化的治疗。患者的平均生存年龄从20世纪30年代的早期婴儿期延长至目前的47岁左右。大多数治疗提供症状缓解，包括帮助消化的胰酶补充剂，预防和治疗感染的抗生素，清除气道的粘液稀释药物和肺移
囊性纤维化患者易遭受铜绿假单胞菌感染的研究
囊性纤维化（cystic fibrosis, CF）患者容易遭受铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa, 也译作绿脓杆菌）感染，人们对原因知之甚少。 PTEN是一种肿瘤抑制蛋白，因它能够调节细胞增殖和代谢而广为人所知。PTEN与质膜上的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（cysti
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
Vertex公司药物Kalydeco获欧盟批准
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G1349D、G17
显著改善肺功能－囊性纤维化新药达到3期临床终点
今日，Vertex Pharmaceuticals宣布其在研下一代矫正剂VX-659，与tezacaftor和ivacaftor构成的三联组合疗法，在两项治疗囊性纤维化（CF）患者的3期试验中，皆取得了积极顶线结果。该三联组合疗法统计显著地改善了CF患者的肺功能（检测标准为一秒用力呼气容积占预计
三联疗法获美FDA优先审查，治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。 该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的C
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折，英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi，尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。 囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因
Vertex三联疗法(VX445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和
治疗囊性纤维化的一种药物可能会妨碍另外一种治疗用药
本期杂志中的2篇文章显示，一种叫做依伐卡托的治疗囊性纤维化（CF）的药物——它是以Kalydeco的商品名销售的——会抵消另外一类用来治疗此病的治疗性化合物的益处。囊性纤维化是影响白人的最常见的遗传性疾病之一。这种疾病是由内衬多种器官——最值得注意的是肺部——的上皮细胞中的某个蛋白突变引起的，该
Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于611岁儿童患者
福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CF
不仅能治疗囊性纤维化还可以减少炎症！
根据最近一项研究，一种治疗囊性纤维化（CF）的新方法已被证明可以减少炎症，这有可能减少对肺移植的需求并降低死亡风险。 这项研究由爱尔兰皇家外科医学院RCSI的研究人员领导完成，相关结果发表在《American Journal of Respiratory and Critical Care M
突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤
铰链区的区域特点
（1）铰链区不是一个独立的功能区，位于CH1与CH2之间；包括H链间二硫键，该区富含脯氨酸，不形成α-螺旋。（2）当Ab与Ag结合时，铰链区发生扭曲，使Ab的2个抗原结合点更好地与2个抗原决定簇互补。（3）由于CH2和CH3构型变化,显示出活化补体、结合组织细胞等生物学活性。（4）含有木瓜蛋白酶、胃
什么是铰链区的？
铰链区（hinge region）不是一个独立的功能区，但它与其客观存在功能区有关。铰链区位于CH1和CH2之间。不同H链铰链区含氨基酸数目不等，α1、α2、γ1、γ2和γ4链的铰链区较短，只有10多个氨基酸残基；γ3和δ链的铰链区较长，约含60多个氨基酸残基，其中γ3铰链区含有14个半胱氨酸残基。
铰链区的结构特点
铰链区包括H链间二硫键，该区富含脯氨酸，不形成α-螺旋，易发生伸展及一定程度的转动，当VL、VH与抗原结合时此氏发生扭曲，使抗体分子上两个抗原结合点更好地与两个抗原决定簇发生互补。由于CH2和CH3构型变化，显示出活化补体、结合组织细胞等生物学活性。铰链区对木瓜蛋白酶、胃蛋白酶敏感，当用这些蛋白酶水
关于铰链区的简介
铰链区（hinge region）不是一个独立的功能区，但它与其客观存在功能区有关。铰链区位于CH1和CH2之间。不同H链铰链区含氨基酸数目不等，α1、α2、γ1、γ2和γ4链的铰链区较短，只有10多个氨基酸残基；γ3和δ链的铰链区较长，约含60多个氨基酸残基，其中γ3铰链区含有14个半胱氨酸残
Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格－或明年3月获批
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19
Vertex囊性纤维化组合疗法获优先审评资格－或明年3月获批
Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA接受VX-445（elexacaftor），tezacaftor和ivacaftor三种药物构成的组合疗法的新药申请（NDA），用于治疗囊性纤维化（CF）。同时，美国FDA授予这一NDA优先审评资格，预计将在2020年3月19日前作
PLoS－Gene：研究表明囊性纤维化是两种类型疾病
一项由美国匹兹堡大学医学院多中心团队完成的新研究提示：囊性纤维化（CF）其实是两种不同的疾病，一种影响多个器官包括肺，一种不影响肺。这项研究发表在 PLOS Genetics杂志上，揭示了与囊性纤维化相关基因变异中的9个可导致胰腺炎，鼻窦炎和男性不育症，但却不对肺部造成伤害。CF患者继承分别来自父母
Sapphire光谱激光成像系统在囊性纤维化跨膜电导调节剂...
Sapphire光谱激光成像系统在囊性纤维化跨膜电导调节剂蛋白分析的应用2020年4月21日，由Tara N. Guhr Lee等在《Journal of Cystic Fibrosis》期刊中发表了《Accumulation and persistence of ivacaftor in ai
Nature丨两性霉素B可改善囊性纤维化患者的宿主防御能力
囊性纤维化跨膜传导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR)是一种cAMP激活的ATP门控性ABC（ATP-binding cassette, ABC）转运蛋白类离子通道蛋白，表达于气道，消化道和生殖道上皮细胞的
“三药联用”提高囊性纤维化患者肺脏功能
近日，由来自德克萨斯大学西南医学中心研究者们领导的一项三期临床试验发现，三药联用可改善患有单基因突变引发的囊性纤维化（CF）患者的肺功能并减少其症状。 本月初，食品药品管理局根据这一研究结果批准了该疗法，该研究结果近日发表在《New England Journal of Medicine》杂志
Nature：呼吸道疾病新模型
人的呼吸道并不适于微生物生存，呼吸道中存在许多免疫防御机制能在吸入的细菌引起疾病前将其杀死或清除。但囊性纤维化CF会扰乱这些防御机制，让患者对呼吸道感染特别敏感，而这也是CF致病或致死的主要原因。 Iowa大学的科学家通过一种独特的CF动物模型，发现健康呼吸道和CF呼吸道(杀菌能力减弱)之
关于铰链区的结构介绍
铰链区包括H链间二硫键，该区富含脯氨酸，不形成α-螺旋，易发生伸展及一定程度的转动，当VL、VH与抗原结合时此氏发生扭曲，使抗体分子上两个抗原结合点更好地与两个抗原决定簇发生互补。由于CH2和CH3构型变化，显示出活化补体、结合组织细胞等生物学活性。铰链区对木瓜蛋白酶、胃蛋白酶敏感，当用这些蛋白
昆虫翅膀铰链之谜首次揭开
昆虫是唯一一类从非四肢部位演化出飞行能力的动物，其翅膀是通过一种独特的复杂铰链与身体连接的。然而，翅膀铰链的力学机制一直是个谜。《自然》杂志18日发表的一项研究称，美国加州理工学院团队结合成像技术、机器学习建模和机器人飞行，首次揭示了昆虫翅膀铰链的工作原理。研究团通过技术手段拍摄到果蝇在一个电子飞行
昆虫翅膀铰链之谜首次揭开
昆虫是唯一一类从非四肢部位演化出飞行能力的动物，其翅膀是通过一种独特的复杂铰链与身体连接的。然而，翅膀铰链的力学机制一直是个谜。《自然》杂志18日发表的一项研究称，美国加州理工学院团队结合成像技术、机器学习建模和机器人飞行，首次揭示了昆虫翅膀铰链的工作原理。研究团通过技术手段拍摄到果蝇在一个电子飞行
铰链区的区域特点介绍
（1）铰链区不是一个独立的功能区，位于CH1与CH2之间；包括H链间二硫键，该区富含脯氨酸，不形成α-螺旋。 （2）当Ab与Ag结合时，铰链区发生扭曲，使Ab的2个抗原结合点更好地与2个抗原决定簇互补。 （3）由于CH2和CH3构型变化,显示出活化补体、结合组织细胞等生物学活性。 （4）含