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突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者

Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或存在2个F508del突变的患者。 Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表示：“EMA受理三联疗法的MAA，标志着我们努力为全球更多的CF患者提供新药的一个重要里程碑。我们期待着与EMA就这款三联疗法的审查展开合作。” 在美国，这款三联疗法已于上月底批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），该药适用于：CFTR基因中存在至......阅读全文