15款孤儿药思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法，为经扩增的CD3阳性的gamma delta T细胞。它已进入临床试验，治疗急性髓系白血病。 剩下的4款癌症疗法治疗的都是实体瘤，其中阿斯利康的PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）和CTLA-4抑制剂tremelimumab所获的孤儿药资格均针对肝细胞癌。思路迪的皮下PD-L1抗体envafolimab所获孤儿药资格针对的是胆道癌。台湾浩鼎公司的OBI-999则是针对Globo-H抗原的抗体偶联药物，孤儿药资格针对的是胃癌。 基因疗法 我们也在其中看到了一些基因疗法，譬如Esteve Pharmaceutic......阅读全文
15款孤儿药－思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法
台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI999获美国FDA授予孤儿药资格
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新型、首创抗体药物偶联物（ADC）OBI-999治疗胰腺癌的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率
台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI999获美国FDA批准
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一份临床试验申请（IND），对其抗体药物偶联物（ADC）OBI-999开展一项I/II期临床研究。 该研究是评估OBI-999的首个人体临床研究，计划招募胰腺癌、胃癌、结直肠癌
癌症免疫疗法OBI888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是，今年7月和9月，浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）也获得了FDA的
美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于2
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
肝癌新药获FDA孤儿药资格
今日，中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 H
丹诺医药治疗人工关节感染首创新药获FDA认定
2020年1月20日 （中国苏州）– 专注于同适应症首创抗菌新药研发的领军企业丹诺医药今天宣布，其临床阶段在研产品TNP-2092获得美国FDA孤儿药资格（Orphan Drug）认定，用于治疗人工关节感染。该产品是针对医疗器械相关生物膜感染开发的多靶点偶联分子，有望成为这一领域的全球首创疗法。
2022CPhI“思享会”——新药开发与合作高峰论坛
会展时间：2022-08-18 至 2022-08-19会展地点：苏州澹台湖大酒店主办方：中国医药保健品进出口商会2022CPhI“思享会”——新药开发与合作高峰论坛举办时间丨2022年8月18-19日举办地点丨苏州澹台湖大酒店主办单位丨中国医药保健品进出口商会承办单位丨苏州吴中区医药行业商会协办单
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
孤儿药Ryanodex获批准
7月23日，Eagle制药宣布FDA已批准Ryanodex（丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。 恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手
千万“孤儿”等药来：世界最大“孤儿药”市场病在哪儿
罕为人知、罕有人用却又关乎人命的“孤儿药”，再次进入了公共政策视野内。 国务院总理李克强12月21日主持召开国务院常务会议，通过“十三五”卫生与健康规划，部署今后5年深化医药卫生体制改革工作。会议确定了“十三五”期间深化医改重点任务。其中之一，就是健全药品供应保障体系，扶持低价药、“孤儿药”、
－免疫疗法明星药共同斩获“医药界诺奖”
随着本周的到来，“诺奖月”的热潮也渐渐退去；此前，预测中的热门领域癌症免疫疗法最终未能摘得诺奖。然而，上周公布的2015美国盖伦奖（Prix Galien USA Award）中，BMS与默沙东的PD-1抑制剂Opdivo和Keytruda共同荣获了“最佳生物制品”奖。 盖伦奖由法国药物学家R
Marizomib孤儿药资格获批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的治疗。由此，Triphase公司可以获得7年的孤儿药资格独占期以及其他利益。 “我们很高兴FDA授予m
儿童乙肝药物获得孤儿药资格
ContraVir公司日前宣布，美国FDA已给其主要在研药物tenofovir exalidex（TXL）授予孤儿药资格，该药物是用于治疗0至11岁患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤儿药资格能使该药物的开发者获得各种激励措施。TXL获得这个资格，意味着药物获批后该公司在美国有七年的ZL期，并且享有
2016（第七届）国际体外诊断产业高峰论坛
大会特色 定位：着眼大健康 聚焦精准医疗 打通诊断、治疗与用药的全产业链 政府：上海医疗器械行业协会、上海食药监局、上海临检中心、江苏临检中心 话题：67+主题报告 6+高层访谈 辐射六大方向—政策、市场、研发、生产、临床、合作 影响：800+行业嘉宾参加 20+行业专业媒体关注合作
2015广州国际环保展将于8月2020日在广交会展馆盛大开幕
2015CEPEE第九届中国广州国际环保产业博览会将于2015年8月20日至22日在中国进出口商品交易会展馆盛大举办！同期举办的20余场高端行业论坛，展会将契合市场发展趋势，将水处理、空气治理、固废处理、市容环境主题展不断升级、汇聚国内外顶尖品牌展品，成为覆盖市政、工业、民用及商用水处理全领域，
CISAsia2023｜第十二届化学制药国际峰会亚洲
举办时间丨2023年3月16-17日举办地点丨中国 · 天津社会山国际会议中心主办单位丨百世传媒｜Best Media、中国药学会制药工程专业委员会支持单位丨百世药学院、药方舟、苑东生物合作媒体丨制药在线、药渡、药智网、中国生物器材网、贝壳社、生物探索、生命奥秘、肽度 TIMEDOO、化工仪器网、盖
思路迪AXL抑制剂申报临床－国内首个！
思路迪AXL抑制剂3D-229注射液临床试验申请正式获CDE受理，是国内首个申报临床的AXL抑制剂。 3D-229（AVB-500），由美国Aravive公司开发，2020年11月11日，思路迪以总计2.19亿美元从Aravive公司获得了3D-229大中华区肿瘤领域的独家开发和商业化权利。
关于丹迪沃尔克综合征的基本介绍
丹迪-沃尔克综合征又称Luschka-Magendie氏孔(第四脑室孔)闭锁综合征；非交通性脑积水。为Dandy氏(1914)、Walker氏(1942)先后报道。Taggart、Walker二氏(1942)认为本病的原发疾病为第四脑室出口部的闭塞。Gardner氏(1973)认为本病及类似疾患
祝贺!肝癌新药获FDA孤儿药资格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。 HCC是全球第六大癌症，但在美国十分罕见，2018年发病人数约为61483人。HCC是一种致命性癌症，五年存活率为12.2％，是癌症第三大死因。虽然大多
Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。 对于肝癌患者来说，存在一个关键的
－医药界诺奖揭晓：丙肝明星药Sovaldi获最佳药品奖
盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。美国盖伦奖(Prix Galien USA Award)自2007年开始在美国评选，包括三个奖项：最佳药品，最佳生物制品和最
－医药界诺奖揭晓：丙肝明星药Sovaldi获最佳药品奖
盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。美国盖伦奖 (Prix Galien USA Award)自2007年开始在美国评选，包括三个奖项：最佳药品，最佳生物制品和
2025南京科学仪器及实验室装备展（CESEE）即将盛大开幕
作为全国知名科教行业专业展会，南京科教博览会已成为行业领先的科教产业交易平台，2025年展览面积将超过20000平方米，再创历史新高，目前确认展位来自世界各地的展商已经超过600家优质企业参展，涵盖科学仪器、教育技术与装备、实验室装备、生命科学与生物技术、人工智能与机器人、智慧教育、信息化装备技术等
精准医疗大会—聚焦大队列、大数据、多组学技术研究突破
导读：2018年12月1-2日，北京朗丽兹西山花园酒店，P4 China 第三届国际精准医疗大会将隆重召开！有美中院士领衔的主旨论坛+队列与多组学转化研究论坛+肿瘤精准诊断与用药研究论坛+精准医疗产业技术开发论坛四大细分论坛分别围绕科研转化、应用探索及技术开发进行深入分享与探讨。 届时Illu
CD20xCD3双特异性抗体！再生元与再鼎医药达成战略合作
再生元(Regeneron）与再鼎医药（Zai Lab）近日联合宣布，双方已就一款CD20xCD3双特异性抗体REGN1979在中国内地、香港、台湾和澳门地区的开发和商业化达成战略合作。 此项合作将支持REGN1979的全球临床研发工作，包括目前正在进行的针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）
简述丹迪沃尔克综合征的临床表现
丹迪-沃尔克综合征临床上主要表现为颅内压增高症状和脑积水症状，亦伴有小脑症状和颅神经麻痹。诊断Dandy-Walker氏综合征的基本条件有： ①充满了颅后窝的第四脑室囊包状扩大； ②小脑蚓部发育不全(后蚓部缺损)，由扩大的第四脑室将前蚓部和小脑半球分别推向前上方和侧方； ③小脑幕和横窦向上
龙鼎医药助力精准医疗，HNC展会大放异彩
2016年6月21-23日上海龙鼎医药科技有限公司应邀参加了在上海新国际博览中心举办的第七届中国国际健康与营养保健品展（简称HNC 2016）。作为国内精准医疗和大健康管理领域中领先的践行者，龙鼎医药秉持“更高的品质，更低的价格，更好的服务”，与众多大健康领域里的同行同业举行高峰论坛，充分交流与
近期我国孤儿药研发领域动态“亮点”分析
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，