GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的治疗领域是肿瘤学，1,855项试验里有1,254项（三分之二）；其次是心血管疾病，214项试验（11.5％）；之后是传染性疾病（6.5％）。 Informa Pharma Intelligence估计，未来基因疗法的发展在2个方面会有所增加。第一，临床试验会增加。部分原因是由于FDA通过《21世纪治愈法案》，正加紧推进再生医学先进疗法(regenerative medicine advanced therapies,RMAT)的研发和上市。第二，基因疗法的开发者数量会增加。据ARM统计，数量已经从2014年的69个增长到今天的2......阅读全文
年终盘点：2018肠道微生物重要研究盘点
在人体肠道内的微生物中，超过99%都是细菌。人体正常的肠道细菌种类有500～1000 种。人肠道中的细菌细胞数达100万亿个，占人体总微生物量的 78 %，然而人体细胞总数也不过10万亿个，这意味着胃肠道内的细菌总数比人体细胞总数还多10倍。 肠道细菌不仅数量庞大，种类也繁多。占主要地位的是厚
中国占28％！全球癌症细胞疗法深度盘点
2017年，多项有关细胞疗法的新闻刷爆了我们的朋友圈：我们见证了首款和第二款CAR-T疗法的诞生，见证了Gilead Sciences对Kite的收购，也见证了杨森与南京传奇的CAR-T合作。我们也在系列文章中指出，我们正在进入一个波澜壮阔的细胞疗法时代！ 近日，来自纽约癌症研究所（Cance
2016年10大制药巨头研发动态：罗氏砸钱最多！
罗氏 研发投入方面，罗氏位列各大药企前排，去年其研发上花费了115.32亿美元，比2015年增长20.4%，研发占收入比为22.8%。 高投入下，罗氏2016年收获颇丰。2016年FDA批准了罗氏的肿瘤免疫疗法药物Tecentriq (atezolizumab)用于治疗膀胱癌，Tecentr
【2018年度盘点】生物医药行业备受关注的人事变动大事件
眨眼之间2018年又接近了尾声，在这一年里，几大生物医药的企业人事更迭频繁。 今天就让转折点带你回顾 2018年生物医药人事变动的大事件 1 1月19日 华大基因独立董事王石辞职 8月4日 王石担任华大基因联席董事长 华大基因(300676)1月19日晚间公告，董事会近日收到公
葛兰素史克GSK2857916获欧盟EMA加速评估
-葛兰素史克（GSK）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理该公司提交的一份营销授权申请（MAA），该MAA寻求批准B细胞成熟抗原（BCMA）靶向抗体药物偶联物（ADC）belantamab mafodotin（GSK2857916，2.5mg/kg剂量）的营销授权申请（MAA），用于治疗既往
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
诺华乳腺癌新药获FDA突破性疗法认定
诺华（Novartis）公司今天宣布，Kisqali（ribociclib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于与他莫昔芬（tamoxifen）或芳香酶抑制剂联合，治疗绝经前期和围绝经期的激素受体阳性，人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。 绝经前乳腺
诺华CAR T疗法今日获美国FDA优先审评资格
3月29日，诺华宣布美国 FDA 已为其 CAR -T 疗法 CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款 CAR -T 生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。 CTL019 最初由宾夕法尼亚大学开发。2012 年，诺华与
－Life－Tech与诺华签署独家授权开发T细胞免疫疗法
美国生命技术公司(Life Technologies)7月31日宣布，已与诺华(Novartis)签署了一项长期的供应及独家许可协议，Life Technologies将提供其专有技术——磁珠CD3/CD28 CTS，用于诺华抗癌免疫疗法的开发，涉及修饰T细胞表达嵌合抗原受体，用于癌症治
诺华复方哮喘药物达到3期临床终点－优于标准疗法
诺华（Novartis）公司宣布，其复方疗法QMF149，在治疗哮喘患者的关键性3期临床试验PALLADIUM中，达到主要终点和关键性次要终点。QMF149可显着改善患者的肺功能，表现优于皮质类固醇单药疗法mometasone furoate和标准疗法salmeterol xinafoate/f
－汇总2014年：20家大型药企的成绩单－辉瑞现在能排第几？
2014年注定是近年来制药行业变革巨大的一年，除了多款重磅新药的上市，大型并购的风起云涌，还有各种围绕药价、商业贿赂、仿制药等话题的热炒。此前，盘点了2014年国内大型医药上市公司股市表现，冷暖不均。传统大型蓝筹医药股表现欠佳。 纵观全球，2014年大型制药行业表现不俗。市值超过千亿美元规模的
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
Nature－Gen：外显子测序发现肺癌新突变基因
最近，来自美国几所主要大学和俄罗斯ITMO大学的研究人员，在肺癌细胞中发现了一些新的驱动突变（driver mutations），可能用于基因靶向治疗和免疫治疗。相关研究结果发表在最新一期的《Nature Genetics》杂志。 在超过1000名肺癌或鳞状细胞癌患者中，研究者对他们的肿瘤外显
GSK静脉/皮下注射Benlysta联合疗法在欧盟获批
葛兰素史克（GSK）宣布，欧盟委员会已批准扩大静脉注射和皮下注射剂型BENLYSTA（belimumab）与背景免疫抑制疗法相结合，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）成年患者，但系统性红斑狼疮（SLE）患者除外。 本次上市许可申请是基于BLISS-LN（Belimumab对活动性LN成人患者的疗效
携手并进－GSK与强生关节炎新疗法挺近FDA
众所周知，以类风湿性关节炎为代表的自身免疫疾病已经成为市场份额最大的疾病领域之一。而几乎所有的生物医药巨头都希望在这一领域中分一杯羹。最近制药巨头葛兰素史克和强生公司就表示，双方合作开发的新型药物sirukumab的临床三期研究已经取得积极成果，并有望于2016年获得FDA的批准。 Siruk
－GSK黑色素瘤口服靶向组合疗法获FDA批准
葛兰素史克(GSK)1 月10日宣布，FDA已批准将抗癌药Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)联合用药，用于携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。这些突变，必须经由FDA批准的一款伴侣诊断试剂盒(TH
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
诺华研发的放射配体疗法获认定，前列腺癌治疗有望
2021年6月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA授予其潜在“first-in-class”靶向放射性配体疗法（radioligand therapy, RLT）177Lu-PSMA-617突破性疗法认定，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）
继CART之后，TCR技术或成为第3代免疫疗法明星
美国时间7月3日，全球领先的TCR公司Immunocore宣布其合作伙伴葛兰素史克（GSK）又开展了一项计划作为他们正在进行的肿瘤免疫疗法合作的一部分，该合作于2013年首次推出，是基于Immunocore公司的T细胞受体（TCR）平台ImmTAC，该平台承诺创造更小的生物分子，从而达到常规单克
诺华之后，这家CRISPR公司$1.25亿“牵手”Regeneron
4月11日，据GEN网站报道，Regeneron Pharmaceuticals将许可Intellia Therapeutics的基因编辑技术，这一合作将为Intellia Therapeutics带来超过1.25亿美元的收益，其中预付款为7500万美元。 根据为期6年的协议，Regenero
CART疗法投入生产！Cellectis股票应声大涨
Cellectis公司在GMP条件下，完成了通用性CAR-T疗法的3个生产批。该新闻直接导致巴黎交易所的Cellectis股票上涨20%。这充分强调工业化生产在接下来的肿瘤免疫竞争中发挥着重要作用（相关阅读：CAR-T疗法前途大好，但是如何实现商业化？）。 Cellectis公司总部位于法国巴
低调的“CRISPR女神”Emmanuelle－Charpentier
5月17日，据拜耳（Bayer）官网消息，公司与ERS Genomics签订了ZL许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR三大先驱之一的Emmanuelle Charpentier博士获得的CRISPR-Cas9基础的ZL权。值得注意的是，这其实是拜耳与Charpentier达成的第
2024年预期最畅销的10款在研基因疗法
基因疗法定价高一直被诟病，随着2018年11月Luxturna在欧盟获批，以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元，这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群，基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%，还未排除“Harvoni现象”，患者功能性的治愈会导致
新股上市，海尔生物布局疫苗可否大有作为？
海尔生物公布发行价了，每股15.53元，预计将发行近8000万股。 这家来自青岛的的生物企业上次如此引人注目的还是三十多年前海尔掌门人张瑞敏砸冰箱一事，如今海尔生物即将登陆科创板也告诉公众海尔集团并不只是在卖家电。 7月30日，上交所发布科创板上市委第17次审议会议结果，同意了3家公司首发上
号外！辉瑞和GSK宣布合并消费者保健业务
继3月份，GSK宣布退出交易谈判后，刚刚传来最新消息：辉瑞和GSK将成立合资公司，合并消费者保健业务。 定了！辉瑞消费者保健业务去向 刚刚，辉瑞公司和葛兰素史克公司（GSK）宣布，双方已达成协议，成立一家拥有强大标志性品牌的全球顶级消费者保健公司，合并后的2017年全球销售额约为127亿美元
盘点：淋巴瘤13种靶向药物（新疗法）
淋巴瘤传统的治疗方法为化疗和放疗，但近年来，随着靶向疗法、免疫疗法的进展，淋巴瘤治愈正成为现实。本文盘点了13种已上市的淋巴瘤药物： No.1 药品名称：Idelalisib（Zydelig） 生产厂商：Gilead Sciences,Inc. 作用机制：Idelalisib是一种PI3
8.4亿美元助力开发新型免疫疗法－诺华再度与IFM合作
近日，致力于开发靶向先天免疫系统的创新疗法的生物医药公司IFM Therapeutics宣布，其子公司IFM Due已与诺华（Novartis）公司达成研发协议。双方将协同开发抑制cGAS/STING信号通路的一系列创新免疫疗法，治疗多种严重炎症和自身免疫疾病。此前，IFM Therapeuti
诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定－用于镰状细胞疾病
诺华1月8日宣布，单克隆抗体候选药物crizanlizumab（SEG101）近日获得FDA突破性疗法认定资格，用于预防所有镰状细胞疾病（SCD）基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs）。图片来源于网络 镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红
诺华、礼来青睐，这家蛋白降解疗法初创公司有何不同？
今日，Amphista Therapeutics公司宣布完成数额为5300万美元的B轮融资。本轮融资由Forbion和Gilde Healthcare公司领投，其它投资者包括诺华风投基金（Novartis Venture Fund）和礼来公司（Eli Lilly and Company）。获得的
诺华首款CART疗法获美国FDA优先审评资格
日前，诺华宣布美国FDA已为其CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款CAR-T生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。 CTL019最初由宾夕法尼亚大学开发。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协