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利用CRISPR-Cas基因组编辑系统，现在可以对细胞中的基因进行精准地切割、修复甚至替换，这一技术已为治愈一系列罕见的遗传疾病开辟了新的可能。因发现CRISPR基因组编辑系统的两位科学家也在今年荣获诺贝尔奖化学奖。 这项技术的应用范围还在不断突破。近日，《科学》旗下Science Advances期刊发表了一项研究，以色列特拉维夫大学（Tel Aviv University）的科学家与其合作者，开发了利用CRISPR-Cas9技术治疗癌症的创新方法。主要负责人Dan Peer教授表示：“这是世界上首次通过研究证明，CRISPR基因组编辑系统可以有效地用于治疗动物癌症。” 论文中指出，利用CRISPR-Cas9技术治疗癌症，需要克服两个主要障碍：肿瘤编辑效率低和现有递送系统的潜在毒性。 为此，这支研究团队采用了一种新方法，以脂质纳米颗粒（简称LNP）作为递送工具，把编码Cas9的信使RNA以及靶向特定基因的向导RNA包......阅读全文
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR -Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿
《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗的报道想必大家都看到了，惊叹于卢铀教授的勇气与先见的同时，笔者发现最近华西医院还有一项CRISPR应用研究也取得了新进展，来自华西生物治疗国家重点实验室的魏于全院士课题组首次采用人工病毒进行CR
近日，一项新研究发现，CRISPR-Cas9基因组编辑系统能将一个促进小鼠肿瘤生长的细胞信号转变为缩小肿瘤的信号。相关论文9月5日在线发表于《自然—方法》期刊。 真核细胞（包括植物和动物细胞）的存活和凋亡由它们收到的调控其基因表达的信号决定。在这一实验中，深圳大学第一附属医院刘宇辰及同事使用了
小细胞肺癌（SCLC）是一种极易复发、恶性程度极高的神经内分泌肿瘤，在肺癌中占比约为15%～20%。由于确诊时肿瘤很可能已经广泛扩散，因此小细胞肺癌往往很难治愈。尽管大规模测序研究已经在人体SCLC肿瘤中发现了许多反复突变的基因，但我们对于它们的功能仍然知之甚少。 然而，这一局面或许将在不久之
Jennifer A. Doudna（左） 很少有发现能够像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas原本是原核生物的适应性免疫系统，自从人们发现了Cas9的应用潜力，这一系统迅速成为了炙手可热的基因组编辑工具。加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna在本期M
CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效的新型细胞疗法，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。自从
CRISPR-Cas9体系作为当前最热门的基因编辑工具，在癌症等重大疾病的治疗方面具有巨大的应用前景。然而，CRISPR-Cas9体系本身具有脱靶效应，如何利用CRISPR-Cas9体系进行精准治疗仍然是一大难题。 目前基于CRISPR-Cas9的治疗技术主要是通过靶向递送来实现的，一般是以病毒
日前，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究开发了一种有效增强癌症免疫疗法的新型治疗策略，其或能有效减缓肿瘤的生长并延长患癌小鼠的寿命。本文研究发现或能为开发更有效的过继细胞疗法（adoptive cell therapy）提供一种有希望的策
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正
只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道，Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方，也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方，还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文发表之后，我们几分钟后就会接到电话。”这家美国马萨诸塞州
小鼠常被用于研究癌症，但科学家仍在努力改善这一模型，以更好地研究人类疾病。基因编辑的进步使研究人员能够构建更能反映人类疾病的小鼠模型。 1915年，全球处于战争状态，日本病理学家Katsusaburo Yamagiwa和他的助理Koichi Ichikawa正在努力研究一个致命武器，其杀伤力
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
2018年6月12日，同时有2篇Nature Medicine发表文章，宣称CRISPR/Cas9技术，可能会增加癌症的患病风险，这给CRISPR/Cas9技术蒙上了一层阴影，同时在全球范围内引起了血雨腥风，各大媒体争相报道，这CRISPR/Cas9技术到底何去何，使人非常的茫然。iNature
不知不觉，再过天2016年就离我们远去了，迎接我们的将是崭新的2017年，那么即将过去的12月里Nature杂志又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位一起学习。 【1】Nature：首次揭示RNA剪接与衰老存在因果关联 doi：10.1038/nature20789 衰老是
2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas9系统，并在其发表的研究论文中预示：CRISPR可作为一种高效而特异的RNA介导的基因编辑工具。2013年，张锋等人利用CRISPR进行哺乳动物细胞的基因编辑，开启了CRISPR作为可编程的基因编辑工具的新纪元。 作为CRISP
覃文新研究员在实验室指导交流工作 叶佳琪摄 10月3日凌晨，《自然》在线发表了上海交通大学医学院附属仁济医院上海市肿瘤研究所与荷兰癌症研究所的合作研究成果“诱导和利用肿瘤细胞弱点治疗肝癌”。该研究通过CRISPR-Cas9基因敲除技术结合高通量化合物筛选，首次发现诱导TP53基因突变的肝癌细胞发生
国自然每年都会出现新的热点，从gene到miRNA到LncRNA到circRNA，从SNP到GWAS到三代测序到单细胞测序，从坏死到凋亡到自噬到焦亡，以及大火的肠道微生物，外泌体，间充质干细胞等bulabula。从热点出发，将新的热点与自己的研究领域相结合，将为申请到国自然的添加重要砝码。申请国
Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心开发了一种新型筛选方法：使用CRISPR-Cas9基因编辑技术测试小鼠中数千种肿瘤基因的功能。新型筛选方法揭示了新的药物靶标，可能潜在地增强 PD-1检查点抑制剂的有效性，是一种有前景的新型癌症免疫治疗手段。 研究结果在线发表在Natur
美国圣裘德儿童研究医院的华人科学家们，发现了一种限制过继细胞疗法有效性的分子“刹车”。 这种新的治疗策略可增强癌症免疫治疗的效果，从而减缓肿瘤生长，并延长癌症小鼠的寿命。 北京时间2019年12月12日2时，《自然》发表了这项研究。 这一发现为开发更有效的过继细胞疗法，如嵌合抗原受体（CA
美国圣裘德儿童研究医院的华人科学家们，发现了一种限制过继细胞疗法有效性的分子“刹车”。 这种新的治疗策略可增强癌症免疫治疗的效果，从而减缓肿瘤生长，并延长癌症小鼠的寿命。 北京时间2019年12月12日2时，《自然》发表了这项研究。 这一发现为开发更有效的过继细胞疗法，如嵌合抗原受体（C
肿瘤转移是一个复杂的过程，受到多基因的调控，也是实体瘤患者死亡的主要原因之一【1】。目前系统性理解影响肿瘤转移的基因间相互作用仍是一个挑战。相比于Cas9系统，CRISPR-Cas12a（Cpf1）不需要tracrRNA（trans-activating CRISPR RNA），可同时在多位点进
直到今天，针对lncRNA的简洁且合理的分类系统仍遥不可及。长链非编码RNA的概念模型 2013年，一群研究人员决定更加深入地挖掘一种名为H1的人类胚胎干细胞系，并且获得了一些惊喜。H1是最著名的干细胞系之一，但该团队还是成功发现了2000多个此前未被阐明的RNA片段。更重要的是，其中有1
来自匹兹堡大学健康科学学院的研究人员发现，利用基于CRISPR基因组编辑技术的一种新型基因治疗技术能有效地靶向致癌“融合基因”，而且能改善患有侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的存活率。 这一研究成果公布在5月1日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是匹兹堡大学病理学教授
几十年来，研究人员一直都在尝试复制β细胞的功能，这一微小的胰岛素生产细胞在糖尿病患者中不能正常工作。糖尿病患者依赖的胰岛素注射是痛苦的，而且往往是不完美的替代品。而移植的正常β细胞，会带来免疫抑制疗法的排斥或副作用的风险。 现在，美国北卡罗来纳大学教堂山分校和北卡罗来纳州立大学（UNC/NC
编者按：药物靶点永远是新药研发人员关注的重点，它们代表了全新疗法的可能。今日，我们为大家整理了7月份值得关注的一些靶点新闻。它们有些已经令人耳熟能详，有些则少有人知。尽管它们仍处于研发的极早期，但在10年，20年后，也许就有一款新药基于这些靶点获批上市。我们相信，对于关心未来的您来说，这份清单值
疾病模型，作为各种疾病的替代物，在研究疾病发生发展的过程及机制、药物筛选及开发、药物药效及作用机制等过程中发挥着至关重要的作用。而建立和人类疾病状态相当的疾病膜型并不容易，各种模式动物在基因水平、生活习惯、体内微生物组成等方面都与人类有着相当大的差别，而疾病模型与真实疾病接近程度决定了我们的疾病
【干货】小鼠肿瘤模型那些事儿 嗨，小伙伴们晚上好啊！首先呢，小编想问大家一个问题，咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢？每种模型的特点是什么？最优秀的模型又属哪一个？.....其实吧，要说模型佼佼者，当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好，毕竟，“坚持以人为本”才是我们的
短短几年的时间，革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在，将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日，一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR，他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。 这篇题为“I
CRISPR-Cas9，一种基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。 研制经过 盖茨投资了生物医药公司Editas Medicine，这家公司开发出了一种名为CRISPR-Cas9的基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病，不过尚未进入人体试验阶段。[1] 2