孤儿药|选择性IL2激动剂等4款在研疗法入围
上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白，其中包括由Alkermes开发，治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa（ALKS 4230），以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司（ubenimex）。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。 药物：Nemvaleukin alfa 研发企业：Alkermes 治疗疾病：黏膜黑色素瘤（mucosal melanoma） 简介：Nemvaleukin alfa是一种在研创新工程化融合蛋白，由经过改造的白介素-2（IL-2）和高亲和力IL-2α受体链组成，旨在选择性地扩增杀死肿瘤的效应免疫细胞，同时避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY是一项由Alkermes赞助的临床开发计划，旨在使用nemvaleukin alfa治疗晚期实体瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTIS......阅读全文
厦门大学EMBO分子医学解析孤儿受体
来自厦门大学生命科学学院，第四军医大学等处的研究人员发现一种孤儿受体：TR3能通过调控mTOR信号通路影响心肌细胞大小，结果导致心肌细胞肥大，这将有助于解析心肌肥大等心血管疾病的致病机理。 这一研究成果公布在EMBO Molecular Medicine杂志上，这是一份属于全球出版商约翰威
全球首创！光谷药企研发“孤儿药”有望国内率先上市
武汉晚报讯（记者李昕宇 通讯员康鹏）每一款“孤儿药”的研发上市都是对一个罕见病患者群体的解困。记者获悉，光谷药企纽福斯生物科技有限公司研发的产品NR082眼用注射液，是一款治疗眼部罕见疾病的药物，目前已进入三期临床试验阶段。 “孤儿药”是对于预防、治疗、诊断罕见病的药品的称号，其研发过程
Nature：非小细胞肺癌新药——靶向药AMG－510的庐山真面目
近日，美国、澳大利亚等多个医疗机构的研究人员报道提出了一种针对基因组突变蛋白的新型药物，并且在针对鼠的动物试验和前期临床首批给药组中已经被证明可有效抑制肿瘤的生长。相关研究发表于近日的《Nature》杂志中，该研究为缺乏有效治疗方法的癌症患者带来了新的希望。 在人类癌症中，KRAS是癌症中最
科学家成功开发出靶向STAT5的小分子化合物
信号转导和转录激活因子5（STAT5）在某些血液系统恶性肿瘤的发生和进展中起着关键作用，如慢性粒细胞白血病（CML），因而一直以来是一个有吸引力的治疗靶标，但成功靶向STAT5是困难的。近期，密歇根大学的科学家开发了一种选择性小分子降解剂——AK-2292，它可以成功靶向并且去除体内的STAT5
蛋白降解靶向嵌合体在小分子药物研发中的机遇与挑战
白色脂肪组织作为储能组织，主要以三酰甘油的形式储存多余的能量。棕色脂肪组织作为耗能组织，利用解偶联蛋白 1 解偶联的方式产生热量，维持体温，从而消耗机体储存多余的能量。肾上腺素受体激活和寒冷刺激等因素均可引发白色脂肪棕色化。棕色脂肪产热以及白色脂肪棕色化是一个复杂的、由多种因素参与的调控过程
全球首个丨治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物获批上市
近日，国家药品监督管理局正式批准伯瑞替尼脑胶质瘤的适应症，这是全球首个批准上市的用于治疗脑胶质瘤的小分子靶向药物。该药物由中国工程院院士、北京市神经外科研究所所长、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛带领团队历时数年研发。 脑胶质瘤是最常见的成人颅内恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的46%。长期以来，手术
驰骋2018年医药市场的20种“孤儿药”
在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病(患有通常性疾病的大数量群体)人群上，并将其作为潜在的收入流。然而随着处方药在欧美市场销量的停滞不前，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠。这类药物由于治疗的疾病罕见且药物稀缺，因而被形象的称为“孤儿药”。
欧盟批准天价孤儿药Kalydeco扩大适应症
Vertex制药近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大罕见病药物Kalydeco（ivacaftor）的适应症，用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）9种门控突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
－EC授予卫材单抗药amatuximab孤儿药地位
卫材(Eisai)1月21日宣布，欧盟委员会(EC)已授予单抗药物amatuximab孤儿药地位，用于恶性间皮瘤(malignant mesothelioma)的治疗。 恶性间皮瘤是一种罕见肿瘤，在欧洲，每年的发病率为1/50000。研究表明，英国和爱尔兰发病率最高，而东欧发病率最低。
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
－罕见病成市场新宠－“孤儿药”产业亟待政策支持
一、国外“孤儿药”政策较完善 在过去一段很漫长的时间里，制药公司都将目光锁定在大疾病人群上，并将其作为潜在的收入流，一个“重磅炸弹”足以铸就一个超级跨国企业，艾伯维（Abbvie）便因“修美乐”成为药业新巨头（2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元）。 孤儿药单品市场规模虽小，但
瑞德西韦成为孤儿药－国内如何应对
3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）批准认证该国吉利德科学公司的瑞德西韦（Remdesivir）孤儿药认证，适应症为新冠肺炎（COVID-19）。 根据美国《孤儿药法案》，FDA将为制药公司提供7年的市场独占期。其间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA不再批准其他具有相同适应症的药
创新胃癌抗体偶联药物获FDA孤儿药资格
速递 | 下半年有望启动3期临床试验 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美国FDA已经授予该公司的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）ARX788孤儿药资格，用于治疗HER2阳性胃癌，包括胃食道结合部癌。孤儿药资格将为ARX788的开发提供多种优惠政策。 胃癌是全世界第五大常见癌症，也是
camsirubicin获美欧孤儿药资格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治疗软组织肉瘤（STS
新的根除癌症干细胞小分子抗癌药被发现
托莱多大学的科学家们在对一种常用化疗药物的进行改进时发现了一类全新的抗癌药物，有望根除癌症干细胞。 尽管目前的研究在癌症预防和早期检测方面取得了重大进展，但是许多肿瘤仅在它们扩散到远处器官后才被发现，这为临床治疗带来巨大的难题。 事实上，对人类某些肿瘤分析已表明，扩散可能很早就已经发生。但是
默克抗癌药tepotinib获孤儿药资格，有望实现精准治疗
德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外
上药所揭示抗抑郁药氯胺酮靶向人源NMDA受体的分子机制
2021年7月28日23时，《自然》期刊在线发表题为《氯胺酮作用于人源NMDA受体的结构基础》的研究论文，该研究由中科院上海药物所罗成课题组与中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）竺淑佳课题组合作完成。该研究通过冷冻电镜解析了NMDA受体结合快速抗抑郁药氯胺酮的三维结构，确定了
欧盟批准辉瑞靶向抗癌药Xalkori治疗ROS1阳性非小细胞肺癌
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）研发的口服靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）近日喜获欧盟委员会（EC）批准，用于ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者中的治疗。此前，Xalkori已获欧盟批准用于ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。在美国，Xal
孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
动物所等发现首个靶向Skp1的抗癌中药小分子化合物
泛素化修饰是细胞常用的标签，被贴上该标签的蛋白质将在蛋白酶体降解，而蛋白质修饰、降解的异常往往会导致肿瘤等疾病的发生。许多在细胞分化、增殖、凋亡、迁移、代谢等重要生理活动中发挥关键作用的蛋白质是由SCF复合物调控其泛素化修饰与降解的。SCF复合物由Skp1、Cullin 1及含有F-盒结构的泛素
小细胞肺癌靶向治疗研究取得进展
近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心林文楚课题组，在小细胞肺癌靶向治疗研究领域取得新进展，相关研究成果以JQ1 synergizes with the Bcl-2 inhibitor ABT-263 against MYCN-amplified small cell lung ca
依生生物肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质
10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科
－FDA授予Alnylam－RNAi药物ALNAT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。 目前，Alnylam正开发ALN-
这一国产企业孤儿药已获美欧认证！
日前，远大医药发布公告称集团用于治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的全球创新放射性核素偶联药物ITM-11的新药临床试验申请，近日已获得国家药品监督管理局正式受理。 ITM-11是一款基于放射性核素偶联技术靶向杀伤治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的RDC药物，该产品是将无载体177Lu与生长抑素类似物偶联，通过
从FDA的审批分析孤儿药的发展前景
都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
FDA授予TG－Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
美国食品和药物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款实验性药物孤儿药地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），这是一种糖基化的抗CD20单克隆抗体，开发用于视神经脊髓炎（NMO）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOS
新型抗炎药阿斯利康Fasenra治疗EGPA获孤儿药资格
英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”
SpringWorks－γ分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
开花植物中，花粉的形成以及随后的花粉管生长和受精在植物的育性中具有关键作用。花粉的适当发育和成熟对种子植物的遗传多样性具有重要影响，对农业作物生产产生重要作用。植物中孤儿基因的出现可能是植物不断适应环境的进化结果，其功能可能促进植物的生存。近年来，拟南芥特异性孤儿基因Qua Quine Starch
－新靶向药可解耐药困局
世卫组织近期发布的《全球癌症报告2014》显示：全球癌症患者和死亡病例均在增加，新增癌症病例近一半出现在亚洲，中国新增癌症病例高居首位，而肺癌是最普遍、最致命的癌症。据世卫组织预测，到2025年，中国每年新增肺癌病例将超过100万，成为世界第一肺癌大国。 肺癌患者尤其是非小细胞肺癌患者，确诊时