孤儿药|选择性IL2激动剂等4款在研疗法入围
上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白，其中包括由Alkermes开发，治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa（ALKS 4230），以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司（ubenimex）。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。 药物：Nemvaleukin alfa 研发企业：Alkermes 治疗疾病：黏膜黑色素瘤（mucosal melanoma） 简介：Nemvaleukin alfa是一种在研创新工程化融合蛋白，由经过改造的白介素-2（IL-2）和高亲和力IL-2α受体链组成，旨在选择性地扩增杀死肿瘤的效应免疫细胞，同时避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY是一项由Alkermes赞助的临床开发计划，旨在使用nemvaleukin alfa治疗晚期实体瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTIS......阅读全文
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
开花植物中，花粉的形成以及随后的花粉管生长和受精在植物的育性中具有关键作用。花粉的适当发育和成熟对种子植物的遗传多样性具有重要影响，对农业作物生产产生重要作用。植物中孤儿基因的出现可能是植物不断适应环境的进化结果，其功能可能促进植物的生存。近年来，拟南芥特异性孤儿基因Qua Quine Starch
标准药筛小知识
标准药筛（药典筛）规格：药筛筛号 筛孔内径（平均值） 目号一号药筛 2000μm±70μm 10目二号药筛 850μm±29μm 24目三号药筛 355μm±13μm 50目IV号药筛 250μm±9.9μm 65目五号药筛
标准药筛小知识
标准药筛（药典筛）规格：药筛筛号 筛孔内径（平均值） 目号一号药筛 2000μm±70μm 10目二号药筛 850μm±29μm 24目三号药筛 355μm±13μm 50目IV号药筛 250μm±9.9μm 65目五号药筛
特异靶向自噬关键转录因子TFEB的小分子化合物研新进展
2月8日，PNAS发表了中国科学院上海有机化学研究所王婧研究员、俞飚院士研究团队、房鹏飞研究员、上海交通大学医学院附属仁济医院冯海忠研究员合作的最新研究成果“特异抑制自噬关键转录因子TFEB的小分子化合物研发”。这项工作首次报道了具有明确作用机理，高效抑制自噬关键转录因子TFEB（transcrip
上海药物所靶向cMet抗肿瘤小分子抑制剂研究取得进展
受体酪氨酸激酶c-Met在绝大部分的癌及部分肉瘤中高表达并异常激活，在肿瘤发生发展、侵袭转移、化疗抗性等各个环节均发挥关键作用。不同于其他激酶，c-Met作为肿瘤信号网络通路中的关键节点蛋白，因可以与细胞表面其他激酶、受体相互作用而备受关注。特别是，MET基因扩增与20%的EGFR
HPV治疗性疫苗、武田维得利珠单抗等4款创新疗法入围
孤儿药周报 | 上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括1款化学小分子、1款小分子靶向药、1款疫苗、1款单克隆抗体。其中包括武田开发的靶向α4β7整合素的维得利珠单抗，以及Precigen治疗复发性呼吸道乳头状瘤的治疗性疫苗PRGN-2012。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。
脂质大分子和小分子
脂肪到底是不是生物大分子，这是一个让很多生物老师都很纠结的问题，高中生物人教版必修一并没有生物大分子的定义（必修一33页提到“多糖、蛋白质、核酸等都是生物大分子”），很多辅导书籍及练习题也经常添乱，搞得我们在备课时一头雾水。开卷有益，让我们翻开高校教材找找答案吧！ 一、高分子化合物 根据《有
量子点选择靶向于小神经胶质细胞
小神经胶质细胞是脑部固有的免疫细胞，在损伤修复和对抗微生物入侵等方面具有重要作用。但是，在某些病理条件下，小胶质细胞会加剧炎症反应并造成神经退行性变。因此，向小胶质细胞靶向递送生物活性物质，将有助于阐明其作用机制，明确其在疾病治疗中的调节作用。加州大学旧金山分校格莱斯顿神经疾病研究所Li Gan
小分子抗体的应用
1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像，协助肿瘤的诊断。3.优点：分子量小，穿透性强，抗原性低;由于不含Fc段，不会与带有Fc段受体的细胞结合，不良反应少；半衰期短，有利于及时中和及清除毒素；另外，可在原核系统表达及易于基因工程操作。
小分子抗体的应用
1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像，协助肿瘤的诊断。3.优点：分子量小，穿透性强，抗原性低;由于不含Fc段，不会与带有Fc段受体的细胞结合，不良反应少；半衰期短，有利于及时中和及清除毒素；另外，可在原核系统表达及易于基因工程操作。
什么是小分子RNA？
MicroRNA (miRNA) 是一类由内源基因编码的长度约为22 个核苷酸的非编码单链RNA分子，它们在动植物中参与转录后基因表达调控。在动植物以及病毒中已经发现有28645个miRNA 分子(Release 21: June 2014) 。大多数miRNA 基因以单拷贝、多拷贝或基因簇(c
小分子RNA的简介
MicroRNA (miRNA) 是一类内生的、长度约为20-24个核苷酸的小RNA，其在细胞内具有多种重要的调节作用。每个miRNA可以有多个靶基因，而几个miRNA也可以调节同一个基因。这种复杂的调节网络既可以通过一个miRNA来调控多个基因的表达，也可以通过几个miRNA的组合来精细调控某
小分子转膜时间
小分子的话就不要过夜转,采取100V一小时应该就可以了,注意降温。知识补充蛋白的分子量 是理论的分子量 其实还可能有一些修饰的 比如乙酰化 糖基化等那么要考虑分子量的问题 其次 你买的抗体怎么样？特异性 效价 亲和力等 是否适合做WB？ 再次 你可以用预染的蛋白marker试一试 确定你的目的蛋白没
小分子RNA（miRNA）简介
一、什么是小分子RNA（ MicroRNA）? MicroRNA (miRNA) 是一类长度约为20-24个核苷酸长度的具有调控功能的非编码RNA。 miRNA 主要参与基因转录后水平的调控。这些miRNA基因首先在细胞核内转录成原始miRNA转录本（primary transcrip
瑞德西韦获美国药管局“孤儿药”认定
美国食品和药物管理局官网数据库显示，已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”，涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦是美国吉利德科技公司一款在研药，尚未在全球任何地方获批上市。美国药管局官网信息显示，瑞德西韦仅得到“孤儿药”认定，还没有获得“孤儿药”用途的上市批准。美国“孤儿药
“重磅炸弹”模式步履维艰，孤儿药可否小鬼当家？
“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。 一个此类药物，足可以铸就一个超级跨国企业，比如说修美乐的东家艾伯维(Abbvie)，2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元
Xeris液态稳定胰高血糖素获得孤儿药资格认定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，该公司的即用型液态稳定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗高胰岛素血症性低血糖症（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris还宣布2a
美国FDA授予AROAPOC3孤儿药资格,治疗FCS
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格
今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。 仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neur
欧盟授予SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib
实验室常用小仪器——小分子类
实验室常用小仪器——小分子类1. 色谱柱恒温箱由于色谱柱恒温箱可以精确、稳定的控制色谱柱的使用温度，对于提高色谱柱的柱效，改善色谱峰的分离度，缩短保留时间，降低反压，减少泵的磨损，保证分析样品结果的重复性，具有不可忽视的作用，使其成为高效液相色谱仪的重要配套装置。2. 柱后衍生装置柱后衍生又称柱后反
NSMB－：揭示孤儿受体GPR119识别配体的分子机制
糖尿病、脂肪肝和肥胖症等代谢性疾病已经成为影响人类健康的一大“杀手”，研究显示一些孤儿受体可能成为治疗这些疾病的重要靶点。GPR119又被称为葡萄糖依赖的促胰岛素受体（Glucose-dependent insulinotropic receptor），是G蛋白偶联受体（GPCR）超家族中的一
美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于2
肺癌靶向抗癌药实现中国制造
1月8日，“小分子靶向抗癌药盐酸埃克替尼开发研究、产业化和推广应用”项目被授予国家科技进步一等奖。作为项目参与方，第三军医大学大坪医院参与了靶向抗癌药盐酸埃克替尼三期临床试验，并为该项目贡献了20多例有效病例。 创造中国靶向抗癌药的研发奇迹 “在中国，每年肺癌新发病人约有70万人，且发
肺癌靶向药Sotorasib的药物特点介绍
AMG-510 是一种有效的，口服生物可利用的，选择性的 KRAS G12C 共价抑制剂，将 KRAS G12C 锁定在非活跃的 GDP 约束状态。AMG-510 选择性靶向的 KRAS p.G12C 突变体，具有抗肿瘤活性。 KRAS是一种GTP结合蛋白，它可将受体酪氨酸激酶激活与细胞内信号传导相
肿瘤靶向药Vitrakvi发布最新临床结果
2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会即将于6月4~8日在线举行，会上将发布肿瘤精准治疗药物Vitrakvi（larotrectinib）最新临床应用结果。 larotrectinib是首款专为NTRK融合基因融合的肿瘤患者设计的口服TRK抑制剂。该化合物在成人和儿童TRK融合基因融合肿瘤
“精准”摧毁肿瘤，新靶向药临床成功！
中国浙江医药股份有限公司（简称：浙江医药）宣布，ARX788治疗HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌的II/III期临床，达到期中分析的界值。数据显示，该药物可以显著延长无进展生存期，并具有显著的统计学差异。 这意味着，又一款抗HER2阳性乳腺癌药物或许能够在国内上市，为患者带来更多的治疗选择。
14年近600项FDA申请总结，哪种加速通道最快？
11月1日，《美国医学会杂志》（JAMA）发表了一项分析了FDA在2008-2021年期间581项新药申请和新适应症申请（包括小分子和生物制品）的批准情况，其中包括孤儿药和非孤儿药，发现通过加速通道程序批准的新药申请（包括新适应症）比例大大增加，并预计这种增长趋势会持续下去。 FDA的加速通道