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镰状细胞贫血是遗传病，由镰状血红蛋白（HbS）引起的。镰刀状聚合物破坏红细胞、缩短其寿命并触发血管闭塞性疾病。中风是镰状细胞贫血的并发症之一，常伴随大脑低速血流，这与内皮损伤、颅内和颅外血管闭塞、脑出血相关。输血可减少脑血流低速、降低循环镰状细胞百分比等。 镰状细胞贫血患儿约35%有脑血管疾病，包括静止性脑梗塞和中风。在静止性脑梗塞输血（SIT）试验中，通过磁共振成像进行静止性脑梗塞检测正常的儿童和不具有中风高风险的患者随机分配接受标准治疗（观察组），另外输血组每月输血维持血红蛋白超过9g/dL和目标血红蛋白的浓度低于30%。3年后，与观察组相比，输血组新的静止性脑梗塞相对风险降低到56%，但输血方案中没有对认知功能改善的观察。 临床上输血可显著预防镰状细胞贫血患儿中风，同时减少其他并发症的发生率，故本试验的结果是意料当中。因为镰状细......阅读全文
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
Brigham和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）、哈佛医学院在《New England Journal of Medicine》发表文章，基因治疗成功治愈了22例严重血液疾病患者。国际临床医生研究小组宣布，基因疗法对患有严重血液疾病，β地中海贫血的病人
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新