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生物医学研究的重要里程碑——世界首张小鼠“扰动图谱”

“人类基因组早被测序,但其功能至今深藏不露,这严重妨碍了疾病诊治。”上海科技大学生命学院教授池天说,“21世纪生物医学的重要任务就是解码人类基因组这部‘神秘天书’。”7月22日,池天团队在《细胞》在线发表论文,报道了一种崭新的小鼠基因打靶技术iMAP,并快速鉴定了90个基因在39种组织的基本功能,构建了世界首张小鼠微型“扰动图谱”。该基因解码技术为破解人类基因组密码提供了强大武器。iMAP原理革命性的iMAP“iMAP融合了Cre-loxP和CRISPR-Cas9技术。”池天介绍说,“通过药物诱导,能在小鼠全身敲除100个基因,但每个细胞只能随机敲除一个,从而将小鼠转化为嵌合体动物(mosaic organism)。”野生型动物各细胞基因组相同,嵌合体则由携带不同基因组的细胞构成。iMAP嵌合体可用于快速普查100个靶基因分别在全身各种细胞中的基本功能,同时也能通过简单的交配繁殖衍生出100个传统的单基因敲除品系,从而大大降低后......阅读全文

体内基因组编辑介绍

这应该是最受期待的基因治疗方法,即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA,消除致病基因,恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如,在亨特综合征或血友病A患者中,尿酸-2-硫酸酯酶(IDS)或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组,它可以终身正常表达;缺点是

Science解析热点基因组编辑工具

  近来,Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具,引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员,首次成像了这种酶的精细三维结构,这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。   加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物

人类基因组编辑指南

    人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。    一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 

科学家改进基因编辑技术CRISPR 有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

植物基因组“剪刀” 被成功打造 可编辑基因组任意位置

中科院上海植物逆境生物学研究中心朱健康课题组通过模仿和改造微生物中的一种抵御外源侵染的防护机制,成功开发出能对植物基因组进行精确定点修饰的技术,从而使高效植物分子改良性状成为可能。这一适用于植物的CRISPR-Cas技术就像一把剪刀,可以对基因组中任意感兴趣的位置进行编辑,它的成功开发将革命性地改变

Nature子刊:基因编辑揭开细菌基因组秘密

  由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授(音译,Huimin Zhao)带领的一个研究团队指出,他们利用一种创新的DNA工程技术,发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能。这项研究成果发表在12月5日的Nature Communications杂志上。   每种

基因组编辑为罕见病带来希望

  对于患有重症联合免疫缺陷(SCID)的婴幼儿来说,一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统,也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”,即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染,即便这样,大多数患者都不会活过一年或两年。这

Nature子刊:基因组编辑终结贫血

   澳大利亚新南威尔士大学的研究人员发现,改变红细胞中DNA的单个碱基,可提高它们生产携氧血红蛋白的能力。这项成果于5月14日在线发表在《Nature Communications》上,有望带来镰状细胞贫血及其他血液疾病的治疗。  研究人员利用TALENs基因组编辑技术,将一个有益的、天然存在的遗

Science:新技术实现精确基因组编辑

  麻省理工学院、布洛德研究所以及洛克菲勒大学的研究者开发出了一种新颖的技术,可以通过添加或去除基因来对活细胞的基因组进行修改。研究者表示,这种技术易于操作且成本低,可以用于对产生物燃料的生物将进行基因工程操作,设计用于人类疾病研究的动物模型,开发新的疾病疗法,以及其他的潜在应用

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  利用两种互补的分析方法,Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们,第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。  他们的研究结果和在该研究中开发出的材料,不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源,还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的