NEJM：新型基因疗法可降低血友病患者出血风险
一项涉及伦敦大学学院研究人员的研究发现，单基因治疗注射可以显著降低血友病B患者的出血风险。这篇发表在《新英格兰医学杂志》上的论文中，来自伦敦大学学院、皇家自由医院和生物技术公司Freeline Therapeutics的专家们试验并继续评估了一种名为FLT180a的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选药物，用于治疗严重和中度严重的情况。血友病B是一种罕见的遗传性遗传性出血疾病，由低水平的IX (FIX)蛋白引起，FIX蛋白是形成血块所需的，有助于预防或止血。负责产生FIX蛋白的基因位于X染色体上，因此严重的B型血友病在男性中更常见。目前，B型血友病患者需要定期(通常是每周)注射重组FIX，即定期替代治疗，以防止出血过多。尽管治疗技术有了进步，但患者的关节损伤可能会持续恶化。I/II期多中心临床试验(称为B-AMAZE)和相关的长期随访研究发现，在4个不同剂量水平的患者中，一次性使用FLT180a可使9 / 10的患者从肝脏持续产......阅读全文
非整合型慢病毒——新型基因研究工具
常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞，将外源基因有效地整合到宿主染色体上，从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是，研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。 百恩维生物对整合酶蛋白进行突变，推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统（非整合型慢病毒）。非整合型慢病
非整合型慢病毒——新型基因研究工具
常规慢病毒载体能高效感染分裂细胞和非分裂细胞，将外源基因有效地整合到宿主染色体上，从而实现持久性表达。然而这种随机整合会带来插入突变的风险。于是，研究人员也期望用到非整合型的慢病毒包装系统。百恩维生物对整合酶蛋白进行突变，推出了整合酶缺陷型的慢病毒包装系统（非整合型慢病毒）。非整合型慢病毒在目的细胞
Science医学:－发现前列腺癌新型基因标记
前列腺癌作为现代社会男性的高发疾病之一，一直困扰着广大男同胞。看似低风险的前列腺癌，实际上常常由于无法预测少部分缓慢生长的前列腺肿瘤是否最终会扩散，因而常常导致患者治疗不当或过度治疗。一项来自哥伦比亚大学医学中心的最新研究发现，根据3种与衰老相关的基因表达水平，就可以预测看似低风险的前列腺癌是否
实时跟踪！新型双基因荧光报告子系统（DuTrAc）
λ噬菌体是最常见的一种感染大肠杆菌的温和噬菌体，称为生物界的氢原子，它典型的调控机制使其成为生物学家研究基因调控及细胞分化最优异的模型。互相抑制的转录因子CI和Cro的相互作用决定了细胞的命运（即细胞最终处于裂解发育还是溶源发育）。尽管在过去几十年，λ噬菌体调控系统有所报道，但其调控机制仍然没有
科学家通过对野生大豆基因研究发现新型耐盐基因
由香港中文大学、华大基因等单位联合完成的野生大豆W05的全基因组测序工作，通过对野生大豆重要农业性状关联基因研究，发现了新的耐盐基因。7月10日，最新研究成果于《自然通讯》杂志在线发表。 大约6000至9000年前，我国就开始进行野生大豆的驯化。驯化过程中，大豆的栽培种丢失了很多与环境适应相关
科学家新型基因编辑系统寻找之路从未止步！
CRISPR–Cas9工具可以帮助科学家修改基因组，其被誉为简便、便宜且具有多功能、优于此前多种技术的新型基因编辑技术，目前全球很多实验室都在探索CRISPR–Cas9技术在医学和基础研究中的新应用。 来自加利福尼亚大学的研究者Prashant Mali指出，尽管CRISPR–Cas9技术有着
新型高效精确的基因靶向整合策略研究获进展
近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所研究员杨辉研究组与山东大学附属生殖医院、上海交通大学医学院附属仁济医院教授陈子江课题组合作，设计了一种新型基因靶向整合策略Tild-CRISPR，它可以在小鼠和人的细胞中实现高效精确的基因敲入，不仅适用于高效地构建小鼠动物模型，同时也为
预防儿童腹泻:－新型抗病毒转基因水稻问世
根据近日发表在《临床研究杂志》上的一项研究成果，一种能够预防腹泻的转基因水稻为保护发展中国家的儿童提供了一条划算的途径。 通过在水稻基因组中添加一种最初在美洲驼中发现的能够抵抗轮状病毒的抗体，研究人员用遗传手段培育了一种名为MucoRice-ARP1的水稻。 根据世界卫生组
新型基因治疗递送方式，恢复成年耳聋小鼠听力
听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。 预计到2050年，每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨，听力损失造成了社会和情感上的缺失，并
PNAS：科学家鉴别出新型癌症驱动基因
近日，一篇发表于Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“Leveraging protein dynamics to identify cancer mutational hotspots using 3D structures”的研究报
《细胞》：三效合一的新型基因表达调控技术
研究人员研制出一种分子开关，能够可逆控制哺乳动物基因的开启和关闭，控制基因的表达水平，将对生物学过程和疾病相关基因的研究的精确度提高到一个更高的水平。详细内容刊登于上周《Cell》。 作者对这项研究“允诺了很多，”明尼苏达大学Perry Hackett（未参与研究）说，“他们兑现了允诺。” 研究
科学家开发新型无创产前基因检测技术
贝勒医学院、德雷克赛尔大学医学院、德克萨斯儿童医院以及RareCyte公司的研究人员近日在《Prenatal Diagnosis》杂志表明，基于母体血液中罕见胎儿细胞的无创产前基因检测是可行的，他们估计，这种方法将在未来1至2年内向公众开放。 本文资深作者Arthur Beaudet博士说，“
中国科研人员开发出新型“基因剪刀”载体
来自南京大学、厦门大学和南京工业大学的科研人员日前在新一期美国《科学进展》杂志上发表论文说，他们开发出一种“基因剪刀”工具的新型载体，可实现基因编辑可控，在癌症等重大疾病治疗方面具有广阔的应用前景。 被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术能精确定位并切断DNA（脱氧核糖核酸）上的基因位点
科学家发现家畜粪便含有大量新型耐药基因
近日，西北农林科技大学教授谷洁/钱勋团队在Science Advances上发表研究论文。研究分析了来自26个国家横跨14年的4017个畜禽粪便宏基因组，揭示了家畜粪便中含有大量已知和此前未被识别的耐药基因。其中，许多耐药基因具有广泛的宿主范围并与病原菌密切相关，凸显出畜禽粪便在临床与自然生态系统之
我国科学家克隆到新型抗条锈病基因
日前，山东农业大学教授付道林领衔的小麦生物育种团队建立了快速基因克隆技术体系——性状关联突变体测序技术，在小麦中克隆到一个新型抗条锈病基因YrNAM。这一重要科研成果20日在《自然·通讯》在线发表，将为小麦抗病机理研究、生物育种和种质创新提供重要的基因资源及技术支撑。 小麦条锈病是世界范围内严
新型基因疗法首次成功恢复盲人部分视功能
视力恶化40年，一朝重见光明！ 日前，权威学术期刊《自然-医学》发表了一例振奋人心的临床试验结果：一名失明患者40年前就已被诊断为视网膜色素变性，经历多年的黑暗后，他接受了一种被称为c（optogenetic therapy）的基因治疗，近期成功恢复部分视力。经过治疗，这名患者已能识别、计数、
Nature：开发出抑制促癌基因活性的新型药物
当蛋白质Ral被激活后就可以驱动肿瘤的生长和转移，比如胰腺癌、结肠癌、肺癌等，目前并没有有效阻断该蛋白质活性的药物；近日，刊登在国际著名杂志Nature上的一篇研究论文中，来自科罗拉多大学癌症研究中心等处的研究人员通过研究开发了一种靶向作用Ral蛋白的新技术，研究者Dan Theodorescu
我科学家克隆到新型抗条锈病基因
日前，山东农业大学教授付道林领衔的小麦生物育种团队建立了快速基因克隆技术体系——性状关联突变体测序技术，在小麦中克隆到一个新型抗条锈病基因YrNAM。这一重要科研成果20日在《自然·通讯》在线发表，将为小麦抗病机理研究、生物育种和种质创新提供重要的基因资源及技术支撑。 小麦条锈病是世界范围内严
科学家发现家畜粪便含有大量新型耐药基因
近日，西北农林科技大学教授谷洁/钱勋团队在Science Advances上发表研究论文。研究分析了来自26个国家横跨14年的4017个畜禽粪便宏基因组，揭示了家畜粪便中含有大量已知和此前未被识别的耐药基因。其中，许多耐药基因具有广泛的宿主范围并与病原菌密切相关，凸显出畜禽粪便在临床与自然生态系统之
新型高性能基因编码的环磷酸腺苷荧光探针
近日，中国科学院深圳先进技术研究院生物医学与健康工程研究所生物医学光学与分子影像研究中心研究员储军课题组在《自然-通讯》（Nature Communications）上，发表了题为A high-performance genetically encoded fluorescent indicat
科学家发现家畜粪便含有大量新型耐药基因
近日，西北农林科技大学教授谷洁/钱勋团队在Science Advances上发表研究论文。研究分析了来自26个国家横跨14年的4017个畜禽粪便宏基因组，揭示了家畜粪便中含有大量已知和此前未被识别的耐药基因。其中，许多耐药基因具有广泛的宿主范围并与病原菌密切相关，凸显出畜禽粪便在临床与自然生态系统之
Nat－Biomed－Eng：新型基因疗法（组织纳米转染（TNT））策略
近日，科学家开发了一种新的基因疗法，可以利用人类细胞大量生产携带遗传物质的纳米颗粒，并用于治疗疾病。在该研究中，实验性疗法减缓了神经胶质瘤小鼠的肿瘤生长并延长了其存活时间。 外泌体作为治疗材料具有很多优势，其中包括数量庞大以及不会引起免疫学反应等。在这项研究中，作者通过特定的手段使得人类细胞分
新型DNA修复试剂盒有望用于基因治疗
使用一种可能改变游戏规则的DNA修复工具包，在患者提取的肾细胞中修复导致儿童和年轻人衰弱遗传性肾脏疾病的基因突变。这项由布里斯托尔大学科学家开发的研究成果发表在《Nucleic Acids Research》杂志上。在这项新研究中，这个国际团队描述了他们如何创造出一种DNA修复工具，从基因上修复有缺
Nature：用新型高效Cas9实现基因组编辑
来自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工学院和国立卫生研究院国家生物技术信息中心的研究人员，在一项合作研究中发现了一种高效的Cas9核酸酶，攻克了体内基因组编辑面临的一个主要挑战。发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，预计将有助于CRISPR工具箱更容易地应用于体内实验和治疗用途。
华中农业大学PNAS发现新型水稻抗旱基因
来自华中农业大学的研究人员鉴别出了一个水稻基因DWA1，证实其通过调控胁迫诱导的植物角质层蜡质(Cuticular wax)累积在发挥了至关重要的抗旱作用。这一研究发现发表在10月14日的《美国科学院院刊》(PNAS)杂志上。 论文的通讯作者是华中农业大学的熊立仲(Lizhong
Mol－Cell：参与肿瘤进展的基因调节的新型分子机制
基因中包含多种机体细胞、组织和器官维持功能所需要的信息，基因的表达会像流水线一样被彻底控制着，一个接着一个发生；近日，一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中，来自巴塞罗那基因调控中心等机构的科学家们通过研究发现了一种控制癌症中某些基因表达的重要步骤；研究者指出，乳腺癌细胞需
美国研究发现新型基因疗法－或有望攻克艾滋病
美国两项研究发现，根治艾滋病或许是可以实现的目标，研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者。尽管只取得了初步证据，但依然让人们看到了希望的曙光。 今年的逆转录病毒及伺机感染会议(Conference on Retroviruses and Opportunistic I
用材料基因工程方法合成新型高温非晶合金
在合金材料中，非晶合金（又称金属玻璃）是一类新型的多组元合金。它们有独特的无序原子结构、优异的力学和物理化学特性，吸引了材料科学和凝聚态物理等多个领域的关注。非晶合金既可以具有高达6.0 GPa、比普通钢材高出15倍的强度（如Co基非晶合金），又可以像塑料一样进行超塑性加工。非晶合金的多组元特点
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
华大基因全球发布新型桌面化测序系统BGISEQ500
2015年10月24日，中国深圳--在第十届国际基因组学大会（ICG-10）上，全球最大的基因组学研发机构华大基因发布了其自主研发的新型桌面化测序系统BGISEQ-500。该仪器是华大基因继今年6月推出“超级测序仪”DRevolocity™之后的第二款测序系统。华大基因2013年全资并