NEJM:新型基因疗法可降低血友病患者出血风险

一项涉及伦敦大学学院研究人员的研究发现,单基因治疗注射可以显著降低血友病B患者的出血风险。这篇发表在《新英格兰医学杂志》上的论文中,来自伦敦大学学院、皇家自由医院和生物技术公司Freeline Therapeutics的专家们试验并继续评估了一种名为FLT180a的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选药物,用于治疗严重和中度严重的情况。血友病B是一种罕见的遗传性遗传性出血疾病,由低水平的IX (FIX)蛋白引起,FIX蛋白是形成血块所需的,有助于预防或止血。负责产生FIX蛋白的基因位于X染色体上,因此严重的B型血友病在男性中更常见。目前,B型血友病患者需要定期(通常是每周)注射重组FIX,即定期替代治疗,以防止出血过多。尽管治疗技术有了进步,但患者的关节损伤可能会持续恶化。I/II期多中心临床试验(称为B-AMAZE)和相关的长期随访研究发现,在4个不同剂量水平的患者中,一次性使用FLT180a可使9 / 10的患者从肝脏持续产......阅读全文

华大基因全球发布新型桌面化测序系统BGISEQ500

  2015年10月24日,中国深圳--在第十届国际基因组学大会(ICG-10)上,全球最大的基因组学研发机构华大基因发布了其自主研发的新型桌面化测序系统BGISEQ-500。该仪器是华大基因继今年6月推出“超级测序仪”DRevolocity™之后的第二款测序系统。华大基因2013年全资并

Mol-Cell:参与肿瘤进展的基因调节的新型分子机制

  基因中包含多种机体细胞、组织和器官维持功能所需要的信息,基因的表达会像流水线一样被彻底控制着,一个接着一个发生;近日,一项刊登在国际杂志Molecular Cell上的研究报告中,来自巴塞罗那基因调控中心等机构的科学家们通过研究发现了一种控制癌症中某些基因表达的重要步骤;研究者指出,乳腺癌细胞需

神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法

  当地时间 6 月 15 日,美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics(简称 Capsida)与生物制药公司 CRISPR Therapeutics(简称 CRISPR)签订协议,宣布两家公司建立战略合作伙伴关系,共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法,其中包含利用工

英研发新型转基因土豆-可抵御病害且产量更高

  马铃薯晚疫病是对土豆威胁最大的真菌性病害。英国研究人员17日报告说,他们最新研发出一种转基因土豆,不仅可以抵御这种病害,且产量更高。   马铃薯晚疫病由一种喜爱潮湿环境的致病真菌引起,患病作物的叶子和根茎均会腐烂。它在19世纪导致爱尔兰大面积马铃薯绝收,爱尔兰人口锐减近四分之一。欧洲农民为预防

日本育新型桑蚕可产发光蚕丝-嵌入水母基因

  据日本媒体11日报道,日本一研究所近日培育出新型桑蚕,该桑蚕所产蚕丝通过滤镜观察,可呈现出多种颜色,并且计划在未来投入到实际应用。   据报道,这种看起来呈荧光彩色的布料是用转基因桑蚕的蚕丝制作的荧光丝制成。为今后能够投入实际应用,相关人员预计在2014年夏天实施日本国内首次实验性培育。  

黄勇平研究员PNAS展示新型转基因家蚕

  科学家们给家蚕(Bombyx mori)装上了选择性的致死开关,能够鉴别雌雄家蚕,帮助人们选择雄性家蚕进行饲养,文章发表在美国国家科学院院刊PNAS杂志上。英国Oxitec公司的首席科学家Luke Alphey指出,与雌性家蚕相比,雄性家蚕更抗病,食量更小而且产丝能力更强,对于桑蚕业来说雄性家蚕

-基因检测走向大众生活,或成为企业员工新型福利

  随着基因概念以及相关基因检测产品向普通大众生活的逐步渗透,在国外,已有部分公司开始为员工提供免费的遗传基因检测,这些检测通常与新陈代谢、体重增加和暴饮暴食相关。另外一些公司,例如Visa、软件开发商Slack Technologies和食品杂货配送公司Instacart,为他们的员工提供乳腺癌和

PNAS:新型DNA分析策略助力土壤宏基因组研究

  对于土壤微生物来说,这是最好的时代。虽然没有人进行过准确的调查,但一勺土壤中就容纳了数千亿个微生物细胞,包含成千上万的物种。密歇根州立大学(MSU)微生物生态学中心的特聘教授Jim Tiedje指出:“土壤是地球上最多样的微生物栖息地,但我们很少了解土壤微生物的身份和功能。”Tiedje和M

荣登Nature封面:基因泰克团队发现新型抗生素

  本周,顶尖学术期刊《自然》上刊登了一项重量级的研究——基因泰克科学家领衔的一支科研团队发现了一类新型抗生素,有望转化为创新疗法,缓解当下的耐药菌危机。凭借其重要性,该研究也荣登当期的《自然》封面。我们很高兴地看到来自药明康德的陈永胜博士、俞智勇博士、以及卫小文博士协助合作伙伴完成了这项研究。  

BMC-Medical-Genetics:科学家鉴别出新型肉瘤风险基因

  近日,一项发表于BMC Medical Genetics的研究报告中,来自Harry Perkins医学研究所等机构的科学家们通过研究发现了一类新基因或在肉瘤发生过程中扮演着重要角色,肉瘤是一种罕见的骨骼、肌肉和结缔组织癌症等。文章中,研究者鉴别出了一类新型的肉瘤家族风险基因,其会通过父母进行遗

直接输送至心脏的新型基因疗法可逆转心脏衰竭

  心脏衰竭是指心脏过于虚弱,无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。    来自美国伊坎医学院的研究人员在猪身上测试了一种把基因直接输送至心脏的新型基因疗法,结果表明它可有效逆转心脏衰竭的过程。    科学家在《科学-转化医学》(Science T

新型基因检测技术实现丙肝个性化诊疗-缩短治疗时间

  近日,解放军302医院临床检验医学中心科研人员开发出一种针对丙型肝炎患者的新型基因检测技术。该技术对患者本身的白介素28B基因进行多态性分析,在国内率先将多色荧光探针技术(PCR)运用于丙肝患者临床抗病毒疗效的预测和评估中。这为快速检测丙肝患者对某种抗病毒药物是否有效提供了重要依据,从而能更有效

David-Liu团队发表新型基因编辑工具,有效减少脱靶效应

  目前,CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组,但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行,科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。  2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊

Cell-Res封面文章:新型三维基因组成像系统

  来自中科院生物物理研究所,中科院动物研究所等处的研究人员发展了一种新型三维基因组活细胞成像工具TTALE,并利用该系统实现了对端粒缩短和着丝粒构象变化等衰老伴随的染色质结构改变的精准成像。此外,该研究发现了核仁区核糖体DNA拷贝数减少可以作为人类衰老的新型分子标志物。上述成果为在遗传和表观遗传水

Nature:新型胚胎干细胞,只有一半基因组

  二倍性是哺乳动物的一个基本遗传特性,单倍体细胞往往只出现在生殖细胞中。3月16日,发表在《自然》杂志上的一项研究中,科学家们成功生成了一种只携带单拷贝人类基因组的新型胚胎干细胞。  研究人员分析了一批来自单倍体卵母细胞的人类孤雌生殖胚胎干细胞系,成功分离和培养了携带正常单倍体染色体组型的人类胚胎

研究发展出新型三维基因组成像系统

  4月7日,《细胞研究》发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧课题组和徐涛课题组,以及中科院动物研究所曲静课题组合作的题为Visualization of Aging-Associated Chromatin Alterations with an Engineered TALE System的研究

新型转基因猪对致命疾病具备天然免疫力

罗斯林研究所成功培育出转基因猪。 全球第一只克隆羊——多利   据英国《每日邮报》网站4月16日报道,曾因培育出全球第一只克隆羊多利而名噪一时的英国爱丁堡大学罗斯林研究所近日又有新突破,该研究所的科学家们宣布他们通过一种比克隆简单的技术,成功培育出一只转基因猪仔,从而使转基因肉类的研究更进一步。

英国发布新型冠状病毒完整基因组测序结果

        前段时间一种与“非典”病毒相近的新型冠状病毒的出现曾引起各方高度关注,英国卫生部门日前发布了这种病毒的完整基因组测序结果,希望有助于对其研究和防治。   新型冠状病毒之所以引起高度关注,是因为曾造成极大恐慌的“非典”(SARS)病毒与它同属冠状病毒。但基因分析显示,与新型冠状病毒

新型表观基因组技术——助力了解人体如何对抗疾病

   关于疾病,以及我们的身体对疾病的反应方式,至今我们仍然知之甚少,部分原因在于人类基因组是一个完整的DNA组装体,我们每个人都有独一无二的序列。  弗吉尼亚理工大学的一个研究小组近期研发了一种新的表观基因组技术,可以帮助我们了解人体如何对抗疾病。这一研究成果公布在Nature Protocols

研究发展出新型三维基因组成像系统

  4月7日,《细胞研究》发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧课题组和徐涛课题组,以及中科院动物研究所曲静课题组合作的题为Visualization of Aging-Associated Chromatin Alterations with an Engineered TALE System的研究

NEJM:新型基因疗法可降低血友病患者出血风险

一项涉及伦敦大学学院研究人员的研究发现,单基因治疗注射可以显著降低血友病B患者的出血风险。这篇发表在《新英格兰医学杂志》上的论文中,来自伦敦大学学院、皇家自由医院和生物技术公司Freeline Therapeutics的专家们试验并继续评估了一种名为FLT180a的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候

Nature子刊:TALEN/CRISPR介导的新型替代基因敲入技术

  来自广岛大学的专任讲师Tetsushi Sakuma、Takashi Yamamoto教授,专任副教授Ken-Ichi T Suzuki及同事们在《Nature Protocols》杂志上,报告了一种利用基因组编辑技术的替代基因敲入方法的精简实验方案。这一创新方法被称作为PITCh系统(精确整合

新型CUT&RUN技术实现单细胞全基因组定位

  在一项新的突破性研究中,来自美国匹兹堡大学和马萨诸塞大学医学院的研究人员对一种称为CUT&RUN(cleavage under targets and release using nuclease)的方法进行改进,使得在使用少量细胞(包括单细胞和单个植入前胚胎)的情形下,它适合用来研究转录因子和

Cell重磅:新型基因编辑工具诞生,吹散最后一片乌云

  近日,韩国大田的基础科学研究所( Institute for Basic Science,IBS)基因组工程中心的研究团队开发了一种可编程工具,并在Cell发表了“Targeted A-to-G base editing in human mitochondrial DNA with progr

南京大学团队:新型基因组编辑系统尚需打磨

  基因组编辑是生命科学领域近几年最热门的话题。内切酶经过改造可以成为强大的编辑工具,比如ZFN、TALEN、风头正劲的CRISPR–Cas系统和引起争议的NgAgo技术。不过这些技术都是通过序列识别来实现靶向切割的,会受到序列偏好的限制。  九月十五日Genome Biology杂志发表了南京大学

安捷伦科技公司推出新型人类基因表达谱微阵列芯片

  安捷伦科技公司推出新型人类基因表达谱微阵列芯片   覆盖人类基因间长链非编码 RNA 区域   2012 年 5 月 22 日,安捷伦科技公司(纽约证交所: A)推出了 Agilent SurePrint G3 人类基因表达谱 v2 微阵列芯片,该芯片是唯一基于博德研究所最新公布的人

贺福初小组发现干扰抑癌基因的新型蛋白质

 由军事医学科学院副院长、中国科学院院士贺福初领导的军事医学科学院放射与辐射医学研究所蛋白质组学国家重点实验室,在肿瘤研究领域又有重要发现。他们发现了一种重要的新型蛋白质,可以选择性地干扰抑癌基因,可能成为肿瘤防治的新型靶向分子,为人类肿瘤疾病的预防和治疗研究提供新的途径。今年4月中旬国际刊物《自然

新型基因或和哺乳动物机体肠道的特殊代谢通路相关

  近日,一项刊登于国际杂志Science上的研究论文中,来自华盛顿大学的研究人员通过研究在哺乳动物机体的生物群落中发现了一系列和机体特殊代谢通路相关的基因,其中有些基因还会对饮食的剧烈改变产生反应,文章中,研究者描述了他们对四种肠道菌群进行的遗传性研究,同时也对和饮食改变相关的基因进行了相关的研究

Autoimmunity:能研究细胞表观基因组学特性的新型工具

  如今研究人员都知道,表观基因组在控制DNA表达上扮演着关键角色,而且表观基因组的一系列改变与多种健康问题直接相关,比如癌症、自身免疫性障碍等多种疾病,但目前科学家们关于表观基因组并不是知道地很多,甚至也并没有工具去研究表观基因组。图片来源:CC0 Public Domain  刊登在国际杂志Au

肿瘤抑制基因ARID1a或能作为免疫疗法疗效的新型生物

  近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的科学家们通过研究发现,一种频繁突变的肿瘤抑制基因—ARID1a的功能性缺失或会诱发正常DNA修复功能的缺失,并且促进肿瘤对免疫检查点抑制剂疗法变得敏感,前期研究结果表明,ARID1a的突变或