基因靶向的原理方法
将外源DNA导入靶细胞后，利用基因重组，将外源DNA与靶细胞内染色体上同源DNA间进行重组，从而将外源DNA定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点。对于不同的生物体，所使用的基因打靶的方法也不用。对于小鼠来说，大致的流程如下：从小鼠胚胎上提取干细胞；同时，构建靶载体，靶载体中含有与靶基因同源的DNA片段；将靶载体转染到干细胞中；将筛选后获得的含有靶载体的干细胞进行扩增；将含有靶载体的干细胞注入小鼠胚胎；胚胎发育为嵌合体小鼠（部分器官为该改造后的干细胞发育而成）后，通过选择性培育（将嵌合体小鼠与正常小鼠交配，在下一代中进行筛选），获得基因敲除小鼠（全部器官为该改造后的干细胞发育而成）。修改后的方法还可用于其他哺乳动物，如牛、羊、猪等。基因打靶技术还被用于一些植物，特别是小立碗藓的研究。......阅读全文
kras基因突变要不要用靶向药
是否要用什么治疗方案 是要听从主治医生的虽说基因突变不常见 但是也是有解决的办法的在（刘也为癌之坚持）中有说过提高患者的免疫力 也是很有必要的
靶向深度测序和单细胞基因测序的区别
1、目标序列靶向测序是一种对感兴趣的基因组区域进行富集测序的研究策略。目标区域测序的主要优势在于可针对特定区域进行测序，有效降低了测序成本，提高了测序深度，能够更为经济有效地研究特定区域的遗传变异。2 单细胞测序是指单个细胞水平上对基因组进行测序。3、靶向测序步骤为 样品准备、探针/引物设计、目标序
关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
世界首例经基因靶向修饰小猴问世
2月25日，记者从云南中科灵长类生物医学重点实验室获悉，该实验室和南京医科大学、南京大学、同济大学、中科院动物研究所等多家单位合作，运用CRISPR/Cas9和TALENs基因靶向修饰技术，分别成功获得了世界首例经过基因靶向修饰的小猴，标志着我国在转基因灵长类动物模型研究方面取得重大突破。 据
研究发现与癌症发生有关的可靶向基因
由乔治城大学伦巴狄综合癌症中心(Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center，Georgetown Lombardi)研究人员领导的一个研究小组完成了对一种新基因融合的分析，这是目前为止对该基因最大型的分析。他们认为这种基因融合会导致患多种类型癌
Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能
【大盘点】胰腺癌的基因和靶向治疗
NCI 和 SEER 的数据显示胰腺癌 5 年生存只有 5-6%，大多数患者诊断时都已是进展期，区域性和远处转移分别为 27% 和 53%。胰腺癌治疗方面最近也没有突破性进展，含吉西他滨的治疗和手术是近 10 余年来的标准治疗，无论是用作新辅助还是辅助化疗，化疗选择很有限。美国 Frank 博士
－如何关闭原癌基因MYC，靶向“超级控制因子”？
参考1月26日发表在神级期刊CA Cancer J Clin的《2015年中国癌症统计数据》一文，2015年中国约有429.2万名新诊断的浸润性肿瘤病例，也就是说平均每天约1万2千名中国人被诊断出患有癌症。 各种内外因，包括环境、饮食、遗传、免疫等多种因素，可能以协同或序贯的方式引起细胞非致死
华大基因正式发布PTseq™分枝杆菌靶向高通量基因检测产品
近期，深圳国家感染性疾病临床医学研究中心和深圳市第三人民医院联合举办了国家感染性疾病临床医学研究中心2024年年会暨第十五届结核病东方论坛。该论坛以“科技惠民，天下无痨”为主题，汇聚了众多结核病防控领域的专家、学者和医疗工作者。华大基因作为生命科学领域的引领企业，也积极参与了此次论坛。参会者对结
研究人员利用基因编辑技术靶向miRNA基因改良大豆抗病性
大豆作为粮食与经济作物，在田间生产常受多种病害侵袭，导致其产量损失。microRNA是植物基因表达调控的核心分子，通过介导靶基因沉默及phasiRNA生成，在生长发育与抗病应答中发挥作用。其中，miR2118家族作为保守的phasiRNA触发器，在单子叶作物中功能已证实，但大豆中生物学功能尚未明确。
少见、罕见驱动基因靶向药物研发取得新进展
成功识别少见靶点为肺癌患者等带来了希望。同济大学附属东方医院肿瘤科主任周彩存教授15日表示，精准识别肺癌患者的驱动基因，尤其是那些少见的靶向基因，是治疗的关键。周彩存教授表示：“尽管这些基因的发生率低，但忽视其检测会对患者产生重大影响。”因此，他主张进行多基因检测，以全面识别治疗靶点，从而为患者提供
肺癌的基因靶向药劳拉替尼介绍和特点
劳拉替尼于2018年11月02日获FDA批准上市，用于治疗接受克唑替尼和至少一种其它ALK抑制剂治疗之后疾病发生恶化，或接受阿来替尼（alectinib）或色瑞替尼（ceritinib）作为第一个ALK抑制剂治疗但疾病恶化的ALK阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。劳拉替尼是一种第三代ALK抑
靶向|研究称基因检测可提高癌症治愈率
三年前，弗雷德-巴克(Fred Barker)被诊断出患有一种罕见的肾上腺恶性癌症，多数患上此病的人寿命将少于半年。而高度复杂的基因测试改变了癌症的治疗方式，也使得弗雷德的生命延续了将近三年。 这项测试的目的是寻找特定的肿瘤基因，之后便可以对病人进行针对性的药物治疗。这个月初，美国临床肿瘤年会
研究开发靶向前列腺衰老的基因疗法
作为男性生殖系统的关键器官，前列腺衰老会引起前列腺液成分改变、影响精子活力，还会因组织增生导致尿道机械性梗阻及下尿路功能障碍。同时，生理性衰老伴随的功能退化，与良性前列腺增生及前列腺癌等高发疾病密切相关。目前，由于缺乏理想的动物模型与系统性研究策略，学界对其核心机制的认识有限，制约了有效干预手段
新型高效精确的基因靶向整合策略研究获进展
近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所研究员杨辉研究组与山东大学附属生殖医院、上海交通大学医学院附属仁济医院教授陈子江课题组合作，设计了一种新型基因靶向整合策略Tild-CRISPR，它可以在小鼠和人的细胞中实现高效精确的基因敲入，不仅适用于高效地构建小鼠动物模型，同时也为
新研制！纳米粒子引导自杀基因进行靶向治疗
肝癌的发病机制复杂，传统治疗效果不佳且副作用大。而基因治疗具有针对性强、副作用小的优势。因此，基因治疗有希望成为临床上继放疗、化疗之后的又一肝癌治疗手段。在众多基因疗法中，自杀基因/前体药物系统疗法由于其独特的“旁观者效应”最具有临床转化潜能。自杀基因/前体药物系统疗法是通过将自杀基因和前体药物
Nature重大突破：靶向“无药可及”的癌症基因
在药物设计领域，K-Ras蛋白是一个传奇。作为人类癌症中最常见的突变癌基因，30多年来它一直位列在所有研究人员的“靶点”清单上。尽管如此的高调，由于许多的制药、生物技术公司和高校实验室都未能设计出一种能够成功靶向这一突变基因的药物，在科学界里K-Ras被视作是“无药可及”的靶点。 现在，来
人工智能新模型实现精准RNA靶向和基因调控
据发表在最新一期《自然·生物技术》杂志上的新研究，美国研究人员开发了一种人工智能模型，可预测RNA靶向CRISPR工具的脱靶活性。该模型可精确地设计向导RNA并调节基因表达，这些精确的基因控制可用于开发基于CRISPR的新疗法。 美国纽约大学、哥伦比亚大学工程学院和纽约基因组中心研究人员进行的
－攻克乙肝不是梦，基因编辑靶向“剪切”乙肝病毒
7月28日是一年“世界肝炎日”，肝炎是肝脏的炎症，最常见的原因是病毒感染。病毒性肝炎分为甲、乙、丙、丁和戊型，虽然病毒种类不同，但都足以对人构成严重危害，其中乙型和丙型肝炎可以导致肝硬化和肝癌的发生，给全球带来严重的疾病负担。 乙型肝炎病毒简称乙肝病毒，是一种DNA病毒，属于嗜肝DNA病毒科（
助力粮食储备安全，南财大学子研制基因靶向药剂
眼下，正值夏熟小麦成熟收获的黄金时期，如何促进减损增收？近日，南京财经大学食品科学与工程学院“虫影无踪”团队基于RNAi（基因干扰）技术开发的储粮害虫基因靶向药剂，已在全国多个省份的粮食储备库进行了推广应用。“虫影无踪”团队发挥专业特长，依托国家粮食储运工程研究中心平台优势，聚焦储粮害虫生长、变态发
上海生科院等设计高效精确基因靶向整合新策略
5月19日，《细胞研究》期刊在线发表了题为《运用CRISPR/Cas9 技术实现以同源臂介导的末端接合为基础的靶向整合》的研究论文，该研究由中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组、基因编辑平台施霖宇团队与苏州非人灵长类研究平台孙强团队合作完成。该研究设
助力粮食储备安全，南财大学子研制基因靶向药剂
眼下，正值夏熟小麦成熟收获的黄金时期，如何促进减损增收？近日，南京财经大学食品科学与工程学院“虫影无踪”团队基于RNAi（基因干扰）技术开发的储粮害虫基因靶向药剂，已在全国多个省份的粮食储备库进行了推广应用。“虫影无踪”团队发挥专业特长，依托国家粮食储运工程研究中心平台优势，聚焦储粮害虫生长、变态发
华大基因成为安捷伦认证的靶向富集服务提供商
安捷伦指定华大基因为中国首家认证的靶向富集服务提供商 2011年4月4日， 安捷伦公司宣布，基因组学研究中心华大基因(BGI)已经正式成为安捷伦认证的SureSelect XT靶向序列捕获系统服务提供商(CSP)。安捷伦CSP计划是一项供应商合作计划，有望为客户提供更高水平数据质量的服务。
肿瘤治疗新手段－研究用基因靶向抑制肿瘤血管生成
日前，5名罹患肝癌和大肠癌放、化疗效果不佳的患者，在第三军医大学大坪医院肿瘤中心接受基因靶向放、化疗后，经检验肿瘤血管明显得到抑制。这项以基因APE1为靶点的放、化疗治疗手段，首开继手术、放疗、化疗以外的肿瘤治疗先河，或可成为治疗新途径。 分子靶向治疗针对肿瘤发病机制中的关键分子和关键事件
尘埃落定！首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研发，用于治疗由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病变。 2016年，LUXTURNA获得FDA孤儿药资格与突破性疗法认定。2017年，LUXTURNA被纳入优先审评通道，并于10月以
NTRK基因融合实体瘤儿童精准靶向药在华获批
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/6/481670.shtm 维泰凯（拉罗替尼）是全球目前唯一含婴幼儿适应症的神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合不限瘤种精准靶向药，维泰凯（拉罗替尼）片剂已于近日在国内获批，作为首个口服TRK抑制剂，
肺靶向基因疗法为肺囊性纤维化患者带来希望
CRISPR基因编辑疗法在克服了阻碍治疗的主要挑战后，有可能为肺囊性纤维化提供有效的、持久性的治疗。在近日一项发表于《科学》的研究中，研究人员成功利用基因编辑疗法，编辑了小鼠难以触及的肺干细胞DNA，并进行了至少22个月的修饰治疗，这个时长基本上是小鼠的一生了。“持续几个月的基因编辑治疗让我十分惊讶
病人对基因靶向药物的反应竟取决于癌症类型
一项新的研究显示，具有相同基因缺陷的癌症对靶向药物的反应因患者的肿瘤类型而异。 这项研究将促使人们对精准医疗的思考发生改变，因为它表明，癌症患者的基因可能并不总是足以判断其是否会对治疗产生反应。 研究人员已经开始在考虑基因缺陷和肿瘤类型的情况下设计临床试验，他们相信一些在一种肿瘤类型中"失败
“通用型”基因编辑工具，可靶向多种突变和细胞类型
基因编辑技术为治疗各种遗传疾病带来了希望。然而，许多类型的基因编辑工具都无法靶向DNA的关键区域，对于包含分裂或非分裂状态的不同细胞类型的组织开发通用且有效的体内基因组编辑工具仍然是一个挑战。 继上周“CRISPR先驱”张锋实验室的博士后研究员Randall Platt教授带来了CRISPR-
当EGFR和ALK基因突变同时出现，靶向药物如何用？
根据目前的数据统计，肺癌依然是临床上最常见和死亡率最高的恶性肿瘤之一，大约75-80%的肺癌为非小细胞肺癌。 在非小细胞肺癌中的肺腺癌亚型中，EGFR和ALK基因突变发生的概率最高，在亚裔肺腺癌患者中，EGFR基因的发生概率高达50%，ALK融合基因突变的概率为5-8%。由于这两个基因突变在免