新里程碑！基因编辑疗法首获人体概念验证，永久降低心血管疾病风险！
日前，Verve Therapeutics首次公布了其单碱基编辑疗法VERVE-101，在正在进行的1b期临床试验heart-1中获得的人体概念验证数据。数据显示，这种创新疗法在家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中显示出剂量依赖性降低有害低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的趋势。最高剂量可以一次治疗，将患者LDL-C水平降低55%，并持续长达180天以上。 心血管疾病是全球导致死亡的首要原因。然而尽管医学上已有充分数据证明，很多心血管疾病可以预防，然而真正做到防患于未然却并不容易。饮食控制和锻炼虽然能够有效降低LDL-C水平，但是大多数人无法持久地严格遵循这种生活方式。虽然已经有口服的他汀类药物，但用药依从性是心血管疾病防治的另一重大挑战。 Verve Therapeutics首席执行官，同时也是心脏病专家和科学家的Sekar Kathiresan博士在2022药明康德健康产业论坛上指出：“如果你问今天100名心脏病发作的......阅读全文
通过基因编辑技术对先天性肺部疾病进行缓解或治愈
自20世纪初至今，短短百年之内，基因技术研究领域的高歌猛进，让人类与基因之间的关系发生了巨变。去年，首例基因编辑婴儿的问世引发了众多热议，但是抛开伦理问题，基因技术无疑在不断走向成熟。近日，宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院在基因编辑领域再次取得突破，他们的研究团队成功修复了小鼠的一种致命基因
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。
基因编辑具有治愈遗传性视网膜疾病的巨大潜力
全球约有200多万人因遗传性视网膜疾病失明，被称为“不可治眼病”、“家族的梦魇”，其中以视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa, RP）最为常见，缺乏有效治疗。基于CRISPR的基因编辑技术能够原位纠正引起疾病的基因突变，可以恢复生理水平蛋白表达，具有一次治疗终身治愈的巨大潜力
敲除这个基因位点，我们就不会患上心血管疾病？
在过去的十年中，科学家们在数十亿人的DNA中发现了一种神秘的“基因幽灵”，无论采用什么饮食，增加运动或者医疗手段，都会增加人体患上心脏病，动脉瘤或中风的风险。 近期，来自Scripps研究所的研究人员通过精确切割基因组中的DNA罪魁祸首，揭开了这一医学之谜，取得了重大突破，防止与这些破坏性疾病
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
心血管疾病的初级预防介绍
初级预防针对无心血管疾病也无危险因素的人群，防止危险因素的发生。其核心是以人群预防为基础，避免心血管危险因素的发生。无危险因素的个体终生心血管疾病风险为8%，有1个危险因素心血管疾病风险增加17%，有2个危险因素风险增加26%。任何一个危险因素的存在都会增加终生心血管疾病的风险，即使危险因素已用
先天性心血管疾病预防
人体心血管系统是由心脏、动脉、静脉连接而成的一个封闭的循环系统。全身血管单根排列的自然全长约15万公里，可绕地球四圈。而全身血液24小时的循环总里程约为26.4万公里，比长江、黄河相加的总长度还要长20多倍。人们将血液和血管比作“生命的蜡烛”，当这二者出了毛病时，生命就不能放出光和热。 一、心
先天性心血管疾病治疗
本病的治疗方法是手术修补，若临床上出现右至左分流的发绀患者不宜手术治疗。合并有高血压及冠心病的老年患者，在手术前或不宜手术者必须降压处理及改善心肌供血。
先天性心血管疾病检查
实验室检查： 呼吸道感染白细胞升高。 其它辅助检查： 1.X线检查 典型X线改变有：肺野充血肺动脉段突出、肺门血管影粗且搏动增强；右心房和右心室增大，呈梨形心；主动脉弓小。 2.超声心动图检查 可显示房间隔缺损中部回声中断右心室、右心房增大肺动脉增宽；彩色多普勒血流显示穿房间隔的红色分流柱。
纳米“定时**”可对抗心血管疾病
因动脉硬化导致的动脉狭窄和心血管疾病，是全球死亡的主要原因。直到现在，仍没有治疗方式能够仅定位病变区域，从而提升药效并减少副作用。为了辅助填补这一缺失，瑞士日内瓦大学和巴塞尔大学等机构组成的联合研究小组研发出一种纳米“定时炸弹”，能够识别病变区域并针对其进行治疗，且不会对健康区域造成伤害。
心血管疾病防止呼唤“本土证据”
心血管疾病已成为危害严重、不容忽视的全球性公共卫生问题，心血管药物也成为临床使用最广泛、最重要的药物之一，在近日召开的第四届全国药物性损害与安全用药学术会议——心血管药物安全应用与药源性心血管疾病防止专题研讨会上，专家强调，我国临床医生和药师应紧密携手，从实践中找出我国自己的相关证据和数据，
食疗能治愈心血管疾病吗？
如今，常有一些食疗偏方帖在朋友圈热传，有的食疗方子称可以将一些无法根治的疾病彻底治愈，甚至比吃药动手术还管用。请关注—— 食疗能治愈心血管疾病吗？ 最近，朋友圈流行一个热贴称，一位三条血管已经被严重堵塞的病人，本来需要做搭桥手术，结果通过一个食疗偏方，1杯柠檬汁、1杯姜汁、1杯大蒜汁、1杯苹
先天性心血管疾病概述
先天性心血管病是先天新畸形中最常见的一种，由于胎儿的心脏在母体内发育有缺陷或部分停顿所造成。病孩出生后即可发现有心血管病变，为儿科的常见病。但部分本病患儿又可自己或经治疗存活到成年，因此在成人心血管病中也占一定的比例。根据患者是否有发绀，可将本病粗分为无发绀和发绀两大类，通过血流力学检查，用病理
先天性心血管疾病病因
目前认为本病是多因素疾病，主要是遗传因素与子宫内环境因素相互作用的结果患先心病的母亲其子女的先心病发病率为3‰～16‰父亲为先心病患者其子女的先心病发病率为1‰～3‰，远高于正常人群的患病率这表明遗传因素在先心病发病中起着重要作用。某些子宫内环境因素也有引起先心病的危险，主要有子宫内病毒感染(如
心血管疾病的症状有哪些？
胸痛或不适感：可能是由于冠状动脉狭窄或阻塞引起的心肌缺血所致。 呼吸困难：可能是由于心脏泵血功能下降导致的肺部充血所致。 心悸或心跳过速：可能是由于心脏节律异常所致。 晕厥或头晕：可能是由于心脏泵血功能不足导致的脑部供血不足所致。 水肿：可能是由于心脏泵血功能下降导致的液体在身体组织中积
益生菌如何帮助预防心血管疾病？
益生菌通过调整肠道菌群平衡，有助于改善机体的整体健康，间接帮助预防心血管疾病。 益生菌是一类对人体有益的微生物，它们可以直接补充人体正常生理细菌，调整肠道菌群平衡，抑制并清除肠道中致病菌，减少肠源性毒素的产生。此外，益生菌还能促进机体对营养物的消化，合成机体所需的维生素，激发机体免疫力。 由
心血管疾病的联合用药
心血管疾病包括：高血压、冠心病、心力衰竭、高血脂、心律失常等。一般用药多采用两种以上的联合用药，疗效明显高于单一用药，但必须合理，副作用少，效果好这样一些优点。本文简要介绍一下心血管疾病的联合用药。 1 抗心绞痛用药 目前用于抗心绞痛的药物有钙离子拮抗剂、β受体阻滞剂和硝酸酯类药
严重精神疾病可能导致心血管疾病的发生
通过对320多万严重精神疾病患者的国际研究显示，相比于普通人群，患心血管疾病的风险大大增加。 由伦敦国王学院领导，研究表明，患有严重精神疾病（SMI），包括精神分裂症，双相情感障碍和重度抑郁症患者，患心血管疾病风险比健康对照组高53％，与患心血管疾病的风险要高78%。他们死于这种疾病的风险也比
关于心血管造影对心血管疾病诊断介绍
1、关于心血管造影—右心造影诊断介绍： 先天性心脏病术前明确诊断，特别是周围肺动脉的发育情况； 指导先天性心脏病的介入治疗，如肺动脉瓣狭窄的右心室造影； 心脏手术后效果的评价，决定下一步手术方案。 2、关于心血管造影—左心造影诊断： 二尖瓣狭窄或关闭不全； 主动脉瓣狭窄或关闭不全；
编辑基因可减轻自闭症－为研究治疗神经疾病打开了大门
美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版发表研究报告称，他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功减轻了患有脆性X综合征（FXS）的小鼠的自闭症症状。FXS是目前已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。图片来源于网络 研究人员使用的基因编辑技术称为CRISPR-Gold
基因的体外编辑介绍
由于体内的细胞发生变异，功能失调甚至癌变，一种简单的方法是“修复”体外的细胞，然后将其注入体内，以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术（在体外用病毒转染T细胞，使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质），以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟，编辑是在身体之外进行的。
基因编辑工具的开发
基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
基因编辑的精准“剪刀”
在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄，却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒，与传统的检测方法相比，它不需依赖复杂的仪器设备，更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检
如何看待基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
基因变异让1/3格陵兰人易患心血管疾病
一项研究表明，近30%的格陵兰人体内存在一种基因变异，该变异与高胆固醇和心血管疾病患病风险增加有关。正如作者所言，这是第一份关于北极地区居民特有的p.G137S变异与心血管疾病之间关联的报告。6月9日，相关研究发表在《人类遗传学和基因组学进展》杂志上。“由于p.G137S出现的频率高、效应量大，因此