7月12日Science杂志精选
大脑如何处理视觉世界的一个新观点 日本的一个团队的研究为人们就我们的大脑是如何创建视觉世界的内部体现的提供了一种新的观点，从而揭示了这些体现可能较早开始于脑内的视觉处理等级系统，并且比科学家们曾经认为的发育要更具有累积性。大脑会回忆我们观察到的图案和物体，而这一过程是伴随着大脑发展出的独特的神经元来体现我们所观察到的图案和物体来达到的。科学家们长期以来推测，具有最大数量神经元体现的这些脑部区域也是当我们看到新物体时神经元首次产生这些体现的区域。 在这项研究中，Toshiyuki Hirabayashi及其同事测试了在某特定脑区域内的一个物体的神经元体现是在其前面就在该脑区域中出现的可能性。研究人员分析了在2只成年恒河猴的脑区域TE及36中的神经细胞对，后者脑区域中的神经细胞对具有较高的层级。当这些恒河猴看着某一屏幕上的6组成对的刺激并试图学习将相关的物体关联在一起时(这一过程可导致脑中神经元对之间的编码)，研......阅读全文
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
盘点国内5家基因疗法初创公司
基因治疗正在开始成为人类战胜疾病的利器，潜力巨大。随着美国几款基因疗法的上市，全球基因疗法不断取得突破，国内也正在涌现一批聚焦基因疗法的创新公司。有不完全统计数据称，目前中国涉及病毒转载和基因编辑的企业有20多家，但大多数以技术支持和服务为主，真正开发基因疗法的创业者还很少。本文仅盘点几家颇受关
囊性纤维变性的基因疗法介绍
在过去的10年间，研究人员应用常规基因治疗囊性纤维变性几乎未获得成功，该基因疗法简单将一个完整的矫正基因添加到病人的DNA中。而SMaRT的作用机制与其有所不同。SMaRT可阻碍RNA的处理进程——DNA与组成机体组织蛋白间的中间阶段。 当机体构造一种新的蛋白时，首先将相关的DNA序列复制成蓝
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
我国学者发现延缓衰老“基因疗法”
中国科学院动物研究所研究员刘光慧等首次利用全基因组CRISPR/Cas9筛选体系在人间充质干细胞中鉴定出新的衰老调控基因，并在此基础上开发了可延缓机体衰老的新型“基因疗法”。该研究于1月7日在线发表于《科学转化医学》，为延缓衰老、防治衰老相关疾病提供了干预靶标与新型策略。 细胞衰老是器官乃至个体
「干细胞疗法」又迈进一步，制造感觉中间神经元
这项发现意义十分重大，意味着瘫痪病人有望通过细胞移植重新恢复知觉。 感觉中间神经元（sensory interneurons）是一类脊髓神经元，负责将全身信息传递给中枢神经系统，触觉也因此而生。 “恢复行走能力是瘫痪治疗领域的长期目标，”项目领导者神经生物学副教授、这篇《Stem Cell
美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批
今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。
实验鼠内耳发现三种新神经元－有助开发听觉障碍新疗法
据美国每日科学网站近日报道，瑞典研究人员确定了实验鼠外周听觉系统中的4种神经元，其中3种为新发现的。他们指出，对这些细胞进行分析有望带来针对各种听力障碍的新疗法。研究发表于近期《自然·通讯》杂志。 当声音到达内耳时，它被转换成电信号，通过耳蜗中的耳朵神经细胞传递到大脑。以前，这些细胞大多数被认
基因疗法，你准备好了吗？
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
推动细胞和基因疗法工艺标准的发展
Polyplus，萨多利斯集团的一部分，已同意与韩国细胞和基因疗法（CGT）的CDMO MarkHerz 合作，开发以降低治疗产品每剂的成本并提高质量为重点的新的CGT效率标准。团队将通过利用Polyplus产品和专业知识与MarkHerz的制造能力，努力提高工艺效率。Polyplus的e-Zyve
Cell：肌萎缩症基因疗法获重要突破
最近，巴西圣保罗大学生物科学学院（IB-USP）和美国哈佛大学等处的研究人员发现，一个叫Jagged1（简称JAG1）的基因，可能是开发杜氏肌营养不良症（DMD）疗法的一个靶标，DMD是一种遗传性疾病，特征是渐进性肌肉退化。相关研究结果发表在十一月十二日的《Cell》杂志。 这项研究是在人类基
加速干细胞疗法的基因表达分析技术
最近，美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发出一种技术，将加快干细胞衍生组织的生产。 这种方法可同时测量多个基因的表达，使科学家们能够根据细胞的功能和发育阶段，快速地描述细胞。该技术将帮助研究人员使用患者的皮肤，再生视网膜色素上皮细胞（RPE，眼睛后面的一种组织，在几种致盲眼疾中受影响）。
基因疗法首次用于囊肿性纤维化
在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后，研究人员日前证实，患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。 尽管肺功能的改善很小，和安慰剂组相比只有3.7%，但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。 囊肿性纤维化是全球
俄研究用新方式改善基因疗法效果
如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。 将核糖核酸（ＲＮＡ）或脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么
基因疗法，你准备好了吗？
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
化学基因疗法给大脑装上药物开关
英国伦敦大学学院科学家最近找到一种“入侵”大脑的新方法：通过基因工程改造脑细胞，使神经元在遇到某种药物时会放电，以此治疗癫痫发作。这种化学基因疗法已在有类癫痫症状的小鼠身上进行实验，也将很快用于人类。相关论文在线发表于最近的《自然·通讯》网站上。 化学基因学以光基因学为基础。在光基因学中，打开
基因疗法开创！帕金森病终于有救了？
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。 他们结合基因工程和化学遗传学技术，成功开发出一种可以选择性调控帕金森病相关的特定神经回路的治疗方法。非人灵长类动物实验验证表明，这种治疗方法不仅可以有效缓解帕金森病症状，
新基因疗法可用于治疗颞叶癫痫
德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作，开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫，这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药，抑制癫痫发作症状。 在整个欧洲，约有500万人患有癫痫病，其特征是神经细胞反复同步放电，导致正常脑功能中断，并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫（TLE），这
将CRISPRCas系统用于抗菌“基因疗法”
CRISPR于1987年出现于日本，当时的研究人员报告称，他们在大肠杆菌基因组中发现了一种不寻常的结构，其中包含一系列重复片段，中间以独特的间隔序列隔开。后来的研究表明，间隔序列对应了感染细菌细胞的噬菌体的序列。在一些原核生物和古生物中，CRISPR和CRISPR相关蛋白（Cas）作为一种适应性
英国议会批准“三亲线粒体”基因疗法
当地时间2月3日，英国下议院以压倒性多数通过决议，允许英国研究人员继续开展一种可以防止某些类型遗传疾病的新生育疗法。这种被称为线粒体DNA替代疗法的技术，能让线粒体基因中携带致病突变的女性产下基因上相关但没有线粒体疾病的孩子。 该项举措一直颇具争议，尤其是因为它会改变胚胎DNA，而且这种方式
欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市
5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。 基因疗法Strimvelis由GSK公司与意大利科学家共同
英国：纳米基因靶向疗法－治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
基因疗法使失聪实验鼠恢复听力
美国研究人员4日在英国《自然-医学》杂志网络版上报告说，他们利用基因疗法，改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。 据介绍，尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因，其发病与USH1C基因变异有关，这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常，从而导致先天性失聪，并伴有平衡障碍。
基因疗法首次用于囊肿性纤维化
在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后，研究人员日前证实，患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。 尽管肺功能的改善很小，和安慰剂组相比只有3.7%，但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。 囊肿性纤维化是全球最常见的遗传疾病
开发基因疗法－Ionis达成17亿美元许可
Ionis Pharmaceuticals与其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球独家授权许可Akcea进行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）两项药物的开发和推广，该协议总值达17亿美元。通过利用Ionis的前期准备以及A
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
生殖细胞基因治疗法介绍
生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短
NIH将停止基因疗法实验的特殊审查
基因治疗遗传性失明是该领域的最新成就之一 美国国立卫生研究院（NIH）将不再要求基因治疗临床试验接受联邦特别咨询委员会的审查，这是基因治疗领域的里程碑。 “我相信目前的监管机构能有效评定大部分基因转移计划，并且一体化流程将能减少相关实验的重复和延迟。” NIH 院长 Francis Collin