患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
2010年，Sonia Vallabh 目睹了自己52岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致命性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia 得知自己同样携带了PRNPD178N致病基因突变，这意味着她自己也很可能也会患上这种朊病毒病，更重要的是，这种致命性疾病通常在50岁左右发病并很快导致死亡，且仍然无药可医。 Sonia Vallabh 毕业于哈佛大学法学院，此时正在从事法律与咨询工作，而他的丈夫 Eric Minikel 正在麻省理工学院（MIT）进行城市规划与交通专业的硕士专业学习。不愿坐以待毙的他们，决定放弃当前的工作和学业，从零开始学习生命科学，致力于寻找和开发出能够阻止朊病毒病发生的方法。2015年，他们被哈佛大学医学院录取读博，2019年获得生物医学博士学位。在读博期间，他们发表了包括 Science Translational......阅读全文
多篇文章聚焦肿瘤抑制基因研究新成果！
小编整理了多篇研究成果，共同解读肿瘤抑制基因研究领域的新成果，与大家一起学习！图片来源：Science, 2019, doi:10.1126/science.aau0159 【1】Science：揭示西兰花抗癌新机制！让肿瘤抑制基因再激活的新型抗癌疗法出炉 doi：10.1126/scien
开发新型免疫疗法灵感来自脐带血
免疫细胞具有识别和杀死许多类型受感染或异常细胞的强大能力，于是科学家们巧妙地把免疫细胞设计成可特定靶向追捕肿瘤细胞的“精准武器”，以治疗癌症。随着诺华（Novartis）公司更加接近于获得FDA的相关批准，有望上市首个CAR-T产品tisagenlecleucel-T；科学家们继续不懈努力，寻求
或帮助开发治疗帕金森疾病的新型疗法
近日，发表于国际杂志PLoS Genetics上的一篇研究报告中，来自蒙特利尔临床研究学院的研究人员通过对患早期帕金森疾病的小鼠模型进行研究揭示了调节大脑中多巴胺水平的机制。 利用基因表达谱技术来测定成千上万个基因的活性，研究人员就可以调查中脑中的多巴胺能神经元，多巴胺能神经元可以利用多巴胺
新型多功能基因编辑平台面世
美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗
关键基因或能帮助科学家开发治疗癌症等疾病的新型疗法
多年以来，科学家们一直知道，基因EAK-7在确定线虫生存时间上扮演着重要的角色，但研究人员并不清楚是否该基因在人类机体中有相似的版本，如果有的话，该基因在人类机体中又是如何发挥作用的？近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究首次
剖析microRNAs分子的功能或有望开发出新型疾病基因疗法
日前，一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自东芬兰大学和牛津大学的科学家们通过研究发现，细胞中天然存在的小RNA分子—microRNA或许在细胞核中也大量存在；此前，microRNAs被认为主要存在于细胞质中，而研究者却发现，细胞核中microRNA的浓度会因
关键基因或能帮助科学家开发治疗癌症等疾病的新型疗法
多年以来，科学家们一直知道，基因EAK-7在确定线虫生存时间上扮演着重要的角色，但研究人员并不清楚是否该基因在人类机体中有相似的版本，如果有的话，该基因在人类机体中又是如何发挥作用的？近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究首次
张志国教授Science解析肿瘤表观基因组
来自梅奥临床医学院、明尼苏达大学和中科院生物物理研究所等机构的研究人员证实，组蛋白H3.3K36M突变重编程了成软骨细胞瘤（chondroblastomas）的表观基因组。这一重要的研究发现发布在5月26日的《科学》（Science）杂志上。 领导这一研究的是著名分子生物学家、梅奥临床医学院的
Science子刊：“神药”新成果！阿司匹林“助攻”癌症免疫疗法
5月5日，发表在Science Immunology杂志上一篇题为“Platelets subvert T cell immunity against cancer via GARP-TGFβ axis”的论文中，来自南卡罗莱纳医科大学（MUSC）的研究人员发现，血小板能够通过抑制T细胞，帮助癌
Science子刊：癌症免疫疗法的又一新工具
来自加州大学旧金山分校与洛杉矶分校的研究人员，与Sequenta公司合作，利用后者生产的LymphoSIGHT™免疫组库测序平台（LymphoSIGHT™ immune repertoire sequencing platform），分析了抗CTLA4抗体对一位患者血液中存在的T细胞类型和数量产
Science子刊：靶向肿瘤血管可提高癌症免疫疗法功效
最近，洛桑联邦理工学院（EPFL）的科学家发现，通过阻断调节肿瘤血管生长的两种蛋白质，可改善癌症免疫疗法的功效。 癌症免疫疗法旨在增强或恢复患者的免疫系统（主要就是T细胞）识别和攻击肿瘤的能力。然而，肿瘤可以采取数种策略来抵抗免疫攻击，使得癌症免疫疗法仅在少数患者中有效。例如，肿瘤可促使血管新
Science子刊：“神药”新成果！阿司匹林“助攻”癌症免疫疗法
导读 “世纪之药”阿司匹林又出新成果了。这次与癌症免疫疗法息息相关。发表在《科学》子刊上的一项研究发现，血小板能够通过抑制T细胞，帮助癌症“躲过”免疫系统，而当联合了常见的抗血小板药物（如阿司匹林），T细胞疗法能够更加成功地提高抗癌免疫力。 5月5日，发表在Science Immunology
新型近红外光免疫疗法，或能为开发新型靶向性疗法铺平道路
近日，一篇发表在国际杂志eBioMedicine上题为“Contrast-enhanced ultrasound imaging for monitoring the efficacy of near-infrared photoimmunotherapy”的研究报告中，来自日本名古屋大学等机构
王文研究组连发Science，Nature子刊文章解析基因组
在“973”项目的支持下，中国科学院昆明动物研究所研究员王文领导的团队继2013年解析山羊基因组揭示羊绒生长的基因基础之后，近日再次携手华大基因研究院、澳大利亚联邦科学与工业研究组织等国内外机构“破译”了绵羊基因组。至此，所有重要家畜动物的基因组密码全部告破。 山羊和绵羊是反刍动物的典型代表动
Science子刊：粘性珠子——种新型的避孕药
一种新型的避孕药即将面世：科学家们通过粘性的珠子模仿女性的卵子，竞争性地吸引男性的精子与之结合，从而避免其与真正的卵子相遇。 这种珠子目前在小鼠水平得到了验证，这要归功于一类存在于薄如动物卵细胞表面的蛋白质—ZP2。在受精过程中，精子会与卵细胞表面的ZP2识别并结合，从而促进受精过程的完成。通
Science子刊：11个基因联手诊断疾病
来自斯坦福大学医学院，辛辛那提儿童医院等处的研究人员发表了题为“A comprehensive time-course–based multicohort analysis of sepsis and sterile inflammation reveals a robust diagnosti
Science子刊：基因组医学显神威
最新一项研究公布了针对超过100个患有广泛神经功能和发育障碍的儿童的家庭，进行基因组测序分析的大规模研究成果，这一成果公布在12月3日Science Translational Medicine.杂志上。 这项研究第一次利用基因组诊断方法直接对神经系统疾病婴儿和儿童进行分析，其中45%的家庭完
新的基因编辑领域突破口——表观遗传调控（二）
2. 神经系统疾病▼ 致病机理：神经细胞中由于遗传缺陷导致的疾病▼ 代表工作：同时另一项突破性的工作则使用一种SunTag（dCas9-10xGCN4）系统融合多个拷贝的转录激活蛋白（p65-HSF1），构建了一种Cre依赖性的SunTag-p65-HSF1（SPH）转基因小鼠模型。使用AAV
新的基因编辑领域突破口——表观遗传调控（一）
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白修饰
美国研究发现新型基因疗法－或有望攻克艾滋病
美国两项研究发现，根治艾滋病或许是可以实现的目标，研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者。尽管只取得了初步证据，但依然让人们看到了希望的曙光。 今年的逆转录病毒及伺机感染会议(Conference on Retroviruses and Opportunistic I
PNAS：科学家制备双重核酸酶让CRISPR技术更上一层楼
生物通报道：最近，美国西安大略大学的研究人员，就像玩分子乐高游戏一样，向革命性的新基因编辑工具CRISPR/Cas9添加了一种工程酶。他们的研究发表在12月12日出版的美国国家科学院院刊PNAS，表明他们添加的这种工程酶，使得CRISPR基因编辑技术能够更有效和有特异性地靶定基因。延伸阅读：从N
《自然》子刊发现：新型抗癌疗法竟可能会促进癌症生长
随着生物技术的不断发展，近年来新型抗癌疗法也层出不穷。但本周发表在《自然》子刊上的两篇论文，却揭示了一个意想不到的结果——基于表观遗传学的新型抗癌方法，可能会反过来促进癌症生长。这也提醒我们在开发新型疗法时，需要先把背后的生物学机制弄透彻。 第一篇论文发表在《Nature Cell Biolo
科学家开发新型RNA单碱基编辑工具AMBER
中国科学院上海药物研究所研究员郝沛团队和中国科学院分子植物科学卓越创新中心研究员李轩团队合作，开发了一种新型RNA单碱基（C>U）编辑工具AMBER，并在细胞和小鼠动物模型体内实现对多个靶标基因RNA转录本的精准编辑，为基于RNA编辑的遗传病治疗策略开拓了新技术路径，同时进一步丰富了RNA编辑工具库
深大院士团队成果登上《Science》期刊
近日，深圳大学项元江副教授课题组与英国伯明翰大学张霜教授课题组、宾夕法尼亚州立大学刘超星教授课题组合作，首次通过调节外尔超材料中每个元胞内部结构，将整个外尔超材料做成非均匀体系，实现了三维光学外尔体系的人工磁场。该结果刊登在国际顶尖期刊《Science》上，深圳大学博士后贾宏伟为第一作者，深圳大
华人研究登上Nature子刊：植物开花的分子开关找到了？
我们很多人都有过种植花花草草的经历。在欣赏美丽的花朵时，也许很少有人会关心植物的开花时机。对于人类来说，何时开花只事关观赏花卉的时间。而对于植物而言，如果开花太早，可能就会错过给它们传播花粉的动物；如果开花太晚，种子还没有成熟，就会被秋季、冬季的气温所冻伤。因此开花时间的精确选择，可是生死攸关的
2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展，张锋实验室遥遥领先
这项研究凸显了CRISPR前所未有的多样性和灵活性，也表明了大多数CRISPR系统是罕见的，只在不寻常的细菌和古细菌中发现。随着可用来搜索数据库的不断增长，可能还有更多罕见系统被发现。 诞生于2012年的CRISPR基因编辑技术，可能是21世纪以来生命科学领域最受关注的科学突破。2020年，C
科学研究揭示引发原发性硬化性胆管炎的遗传原因
近日，一篇刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现了引发严重肝病的遗传性原因。原发性硬化性胆管炎（PSC， Primary sclerosing cholangitis）是一种罕见的胆管慢性炎性疾病，
2018年6月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
《Science》：神奇！基因疗法竟然可以降血脂！
心血管疾病影响着全球数以百万的患者，这其中又以血脂异常引起动脉粥样硬化最为严重。因此，世界各个研究机构和医药公司都在想方设法的研究调节血脂的药物。一个来自中国的研究团队或者为此开辟新的研究道路，他们最新的研究成果发表于最新的《Science》杂志社上。 “好”胆固醇和“坏”胆固醇 正常人体存
－谢晓亮院士Science子刊：开发先进肿瘤检测技术
来自哈佛大学、密歇根大学等处的研究人员证实，可以采用定量受激拉曼散射(Stimulated Raman Scattering, SRS)显微镜来检测人类脑肿瘤浸润。这一研究成果发布在10月14日的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。 哈佛大学