北京10家医院入选罕见病用药“白名单”
北京市卫生健康委日前公布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构“白名单”。北京协和医院、北大医院、北京儿童医院、首儿所、宣武医院、北医三院、天坛医院、北大人民医院、积水潭医院、解放军总医院第一医学中心入选。 根据《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，本市以临床需求为导向，建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品保障先行区“白名单”制度，旨在打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道。该制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业3个“白名单”。对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用。来源可查、去向可追，推动“人等药”向“药等人”转变。 医疗机构“白名单”由市卫生健康委组织遴选和认定，并实行动态调整。纳入“白名单”的医疗......阅读全文
北京10家医院入选罕见病用药“白名单”
北京市卫生健康委日前公布2024年罕见病药品保障先行区医疗机构“白名单”。北京协和医院、北大医院、北京儿童医院、首儿所、宣武医院、北医三院、天坛医院、北大人民医院、积水潭医院、解放军总医院第一医学中心入选。 根据《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，本市以临床需求为导向，
抗癌药品和罕见病药品清单公布
为鼓励制药产业发展，降低患者用药成本，现将第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单等公告如下： 一、自2022年12月1日起，本公告附件1中的抗癌药品和罕见病药品，按照《财政部 海关总署 税务总局 国家药品监督管理局关于抗癌药品增值税政策的通知》（财税〔2018〕47号）、《财政部 海关总
欧美大力鼓励罕见病药品研发－积极抢占罕见病药物市场
据《世界报》报道，爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布，以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示，公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变。罕见病一般为慢性、严重性疾病
蔡威委员：完善罕见病药品进口检验流程
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518576.shtm近日，全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威指出，长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，罕见病药品进口流程完善直接关系到罕见病患者用药的可及性。 蔡威为了缓解目前
为了进口药－北京加速跑
海关数据显示，2024年上半年，北京地区医药健康产业进出口额810.6亿元，其中医药材及药品进口额645.6亿元，居全国首位。踏入医药进口产业的汇聚地——北京首都国际机场临空经济区，能深切感受到多项开创性政策催生出的增长活力。建立罕见病药品保障先行区、推进跨境电商销售医药产品试点、开设进口生物制品检
正式官宣，北京取消医院用药数量限制
4月17日，《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2024年）》（简称《措施》）正式发布并即日起生效，由市医保局、市金融委、市发改委等9部门联合推出，旨在为创新药的临床研究、审批、应用与支付提供全方位政策支持，标志着创新药步入高速发展的黄金期。《措施》亮点纷呈，尤其在临床应用层面：取消医疗机构药品
安徽省罕见病专科联盟成立－24家医疗机构首批加盟
2月28日是第16个“国际罕见病日”。为提升安徽省罕见病规范化诊治水平，有效整合医疗资源，发挥各方力量，推进罕见病早诊、早治、早预防，当天上午，安徽省罕见病专科联盟在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）（以下简称中国科大附一院）成立。该联盟由中国科大附一院牵头，联合省、市、县、区医疗卫生单位
罕见病真的罕见吗？
“如果有一天，疾病的细分超过了分子的尺度，那么世界上可能就没有“罕见病”了，而“病”也就会从一种“非常态”变成一种“常态”。因为没有一个人是完美的，我们总是携带着几个甚至数个有缺陷的基因。从这个意义上来说，现在为罕见病所作出的努力，不是为了这群现在看来“极其少”的人，而是为了我们所有这些距离“罕
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见
万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。 “好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直
罕见病：太过罕见，难以开发？
对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。 罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重
国家医保药品目录已纳入40余种罕见病用药
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。 自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时
共计2860种药品！达67％罕见病用药已纳入医保
截至目前，已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。10年间，我国医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿。同时，我国建成了全世界规模最大的基本医疗保障网。为了一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系，国家一直在努力！
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
11家药企和医疗机构联手开启罕见肿瘤研究
7月31日，世界首个由药企和医疗机构联手主攻罕见肿瘤的研究开航。 日本国立癌症中心肿瘤医院主导的这个研究，可谓日版“肿瘤登月计划（Cancer Moonshot）”，但是与美国的计划不同，这个计划针对的都是罕见肿瘤。 那么，什么是罕见肿瘤？根据这个研究，罕见癌的定义如下： 年间发病率少于1
罕见病药品注册申请，可有条件接受境外临床试验数据
7月10日，国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》（以下简称《原则》）。《原则》指出，对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的，可采用有条件接受临床试验数据方式，在药品上市后收集进一步的有效性和安全
超100种药品被纳入医保目录，卡住罕见病药物的还有什么
两会期间，要问医药界什么话题最受全国人大代表、政协委员们的关注：创新、医保、罕见病排在前三。其中罕见病尤值得一提，行业共识里，罕见病药品的问题本质上是创新药面临的所有问题的集合，因而建议提案也不在少数，覆盖研发、诊疗、支付、进院各个环节。 罕见病诊疗进入新的时代 过去一年多时间里，我国在罕见
罕见病，你了解多少
“熊猫宝宝”（戈谢病）、“蓝嘴唇”（肺动脉高压）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）……这一个个看似美丽又可爱的名字背后，是很多罕见病患者的痛。 每年2月的最后一天，是国际罕见病日。今年的国际罕见病日，中国首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》正式发布，为121种罕见病诊疗提供依据。与此同时，国家卫健
－“罕见病”的经济疗法
人类正以类似行为艺术的方式对抗着上天的捉弄。 2014年夏天，人们往自己身上倾倒着一桶又一桶冰水。娱乐感爆棚的“冰桶挑战”以病毒式传播让“罕见病”获得了罕见的社会关注。 绝大多数罕见病是基因缺陷所致，而医学问题也有其经济学疗法。 经济杠杆激励“孤儿药”研发 “冰桶挑战”让人们关注渐冻症，
国家药监局拟规定：医疗机构不得邮售药品
即日起，国家药监局网站向社会各界公开征求对《医疗机构药品质量监督管理办法》的意见。办法明确指出，医疗机构不得以邮售等方式经营或者变相经营药品。 邮售药品是当前一种常见的药品销售方式，近年来被一些不法分子利用，成了假冒伪劣药品进入流通市场的一种途径，同时还有一些医疗机构自制的药品和制剂，依照
罕见病不再“罕见”？孤儿药市场前景良好
罕见病，又称“孤儿病”，泛指一类发病率极低的疾病。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为“患病人数占总人口0.065-0.1%的疾病或病变”。 中国罕见病发展中心（CORD）创始人和主任黄如方先生曾在报告中这样描述罕见病： 这是最坏的时代： 国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾
3月新规：首批21个罕见病药品减按3％征增值税
首批21个罕见病药品减按3%征增值税、新《ZL代理条例》实施、民政部制定《“孤儿医疗康复明天计划”项目实施办法》、……3月起，一批新的法律法规将影响我们的生活。3月起首批21个罕见病药品减按3%征增值税 2月11日召开的国务院常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对21个罕见病药品
北京市增加生物医药研发用物品进口试点
为推动落实《北京市加快医药健康协同创新行动计划（2021年-2023年）》，进一步激发我市生物医药产业创新活力，促进我市生物医药领域研发能力持续提升，近日，市药监局、市科委中关村管委会、市经信局、市商务局、北京海关于联合印发了《北京市生物医药研发用物品进口试点方案》（以下简称《试点方案》），
北京市医保局：医疗机构集采全部执行网上采购
北京市医保局发布通知，要求参加药品、医用耗材阳光挂网采购和集中带量采购的所有医疗机构，均应在招采子系统开展相关产品网上采购，做到全品种全用量网上采购。 市医保局介绍，本市所有公立医疗机构（含军队医疗机构）作为采购主体，均应参加本市药品、医用耗材阳光挂网采购和集中带量采购工作。非公立医保定点医疗
蓝皮书：儿童罕见病病例占湖南省罕见病登记病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二届中国罕见病高峰论坛在长沙举办。论坛现场发布了由中南大学湘雅医院、长沙市湘医公益慈善服务中心、湖南省医院协会罕见病管理专业委员会共同完成的《湖南省罕见病诊疗协作
聚焦第二届国际罕见病联盟会议－让“罕见”不再罕见
2014年11月9日，为期三天的第二届国际罕见病研究联盟会议在深圳福田大中华喜来登酒店顺利落下帷幕。本次会议在国际罕见病研究联盟、华大基因、中华医学会医学遗传学分会、中国稀有病联盟、中国罕见病发展中心及国家基因库和中华医学会的参与和支持下，创下了罕见病会议史上规模最大、参会人员最多、演讲人员水平
法国禁止任何形式的医疗机构或药品做广告
法国街道两边琳琅满目的广告牌上，几乎从未见过医院的广告。这是因为法国禁止所有医疗机构做广告。法国政府对此称，行医不是经商，经营医院绝不能使用商业规则。 法国《公共健康法》和《医疗职业道德法》规定，禁止任何形式的医疗机构或药品做广告。也就是说，无论是公立医院、医生，还是私人诊所，都禁止做商业广告
法国禁止任何形式的医疗机构或药品做广告
法国街道两边琳琅满目的广告牌上，几乎从未见过医院的广告。这是因为法国禁止所有医疗机构做广告。法国政府对此称，行医不是经商，经营医院绝不能使用商业规则。 法国《公共健康法》和《医疗职业道德法》规定，禁止任何形式的医疗机构或药品做广告。也就是说，无论是公立医院、医生，还是私人诊所，都禁止做商业广告
关于印发医疗机构药品集中采购工作规范的通知
卫规财发〔2010〕64号 各省、自治区、直辖市卫生厅局、纠风办、发展改革委（物价局）、监察厅局、财政厅局、工商行政管理局、食品药品监管局（药品监管局），新疆生产建设兵团卫生局、纠风办、发展改革委、监察局、财务局、食品药品监管局： 2001年11月，国务院6部
沙特基因“侦探”捕杀罕见病
Fowzan Alkuraya在为一个患有癫痫和发育迟缓的6岁男孩作检查。图片来源：Thamer Al-Hassan 在沙特阿拉伯首都一家医院的会议室里，一位沙特陆军上校在讲述着一个因遗传而导致死亡的故事。2004年，他和妻子迎来了第一个孩子，最初这个孩子看上去很健康，但6个月大时，这个女