基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾病》（Molecular Neurodegeneration）。 亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由4号染色体亨廷顿基因（HTT）中CAG重复序列的过度扩增引起。患者通常会出现运动障碍、认知功能下降和精神症状，严重影响生活质量。尽管科学家们已经明确了亨廷顿舞蹈症的致病基因，但至今尚无有效的治疗方法。对polyQ疾病的广泛研究揭示了异常扩增的polyQ蛋白影响了细胞的多种正常生理功能，这导致了一种流行的理论，即阻断扩展polyQ蛋白的表达或清除已经生成的扩展polyQ蛋白将是治愈这类疾病的有效途径。 近年来，基因......阅读全文
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
陈子江课题组在阻断线粒体遗传病研究领域取得进展
5月12日，国际学术权威刊物自然出版集团旗下子刊《Cell Research》杂志（IF=14.812）在线发表了山东大学生殖医学研究中心陈子江教授课题组线粒体移植技术研究的新成果。线粒体移植技术，即俗称的“三亲试管婴儿”所应用的关键核心技术。陈子江教授课题组率先在人类受精卵中实施第二极体移植，
2016（第三届）基因编辑研讨会在沪圆满闭幕
2016年6月18日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在上海交通大学浩然高科技大厦圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对基因编辑技术的过去，现在和未来进行了深入的探讨，为参会嘉宾对整个领域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作为自然界细菌防御系统的C
基因编辑专家亓磊：未来人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
超小型编辑器实现动物高效基因编辑
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
国务院任命李晓红为中国工程院院长
据人社部网站8日消息，国务院任免国家工作人员。王广华兼任国家自然资源总督察；任命王受文为商务部国际贸易谈判代表(正部长级)；任命赵保林为审计署总审计师；任命罗文为国家市场监督管理总局局长；任命李晓红为中国工程院院长，钟志华、邓秀新、王辰、吴曼青、李仲平为中国工程院副院长；任命陆昊为国务院发展研究中心
我国制出杜氏肌萎缩症猕猴模型
近期一项关于非人类灵长类动物的疾病研究成果在《人类分子遗传学》在线发表。中科院遗传所李晓江研究组和云南中科院灵长类生物医学重点实验室季维智团队合作，通过应用最新的基因打靶技术和改进实验方法，建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型，共获得11只携带有杜氏基因突变的新生猴。通过对猴子这样的灵长类动物疾病机理
苏州纳微江必旺，纳谱刘晓东：创造中国色谱“芯”
“打破国际垄断”是很多行业的心声，这其中也包括生化、分析检测领域。在第九届慕尼黑上海分析生化展（Analytica China 2018）现场，采访了纳微科技和纳谱分析两家专注于色谱填料、层析介质的高新技术企业，聆听了他们专注“本土创新、赶超国际水平”的历程。苏州纳微科技股份有限公司董事长江
遗传发育所等在自闭症的非人灵长类模型研究中获进展
自闭症谱系障碍(ASD)儿童表现出社交障碍，刻板重复行为和兴趣狭隘等行为学特征。流行病学研究表明，世界范围内大约1%的儿童表现有ASD。大量基础研究使用遗传修饰小鼠深入分析ASD的病理学机制。然而，小鼠和人类在大脑结构和行为学特征上存在巨大差异，严重影响小鼠模型研究的临床转化价值。因此，有必要开
中科院科学家首次制备出帕金森病猕猴模型
帕金森病是仅次于老年痴呆的世界第二大神经退行性疾病，对中老年人的健康造成严重威胁。中国科学院遗传与发育生物学研究所李晓江及其合作者获得了6只转基因帕金森病猕猴。这是国际上首次制备成功帕金森病的转基因猴模型，为帕金森病的早期发病机理研究及早期干预治疗提供了重要动物模型。该研究结果于2014年12月
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
基因多态性的遗传病学应用
基因的有害突变导致基因多态性，经典的突变和动态突变本身可能是遗传病的病因；同时，众多的多态性位点又是很好的遗传标记，可以在遗传病的研究和临床诊断中发挥重要的作用。1.多态性作为遗传病的病因：点突变引起的疾病：从镰刀状细胞贫血开始，突变引起各种遗传病的例子愈来愈多，遗传性肿瘤也逐渐被认识。重复序列多态
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
基因异常不明的遗传病的诊断方法
基因异常不明的遗传病的诊断 成年型多囊肾病（adult polycystic kidney disease,APKD）是一种常染色体显性遗传病，发病率高，约1000人中有1名致病基因的携带者，起病较晚，多在30岁以后，主要为肾和肝中出现多发性囊肿，临床表现为腰疼、蛋白尿、血尿、高血压、肾盂肾炎、肾结
分析单基因遗传病的形成因素
人类受精卵继承来自双亲的23对染色体，这些染色体传递由脱氧核糖核酸（DNA）组成的遗传信息。这些DNA片段构成了基因，已知是由2-2.5万个基因控制着人体的生长发育和功能。基因位于染色体上,一条染色体上有多个基因,基因在染色体上呈线性排列。等位基因和相同基因位于同源染色体的相同位置上,非等位基因
Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新
科学家改进基因编辑技术CRISPR－有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
四川大学华西四院院长李晓松教授病逝
四川大学华西公共卫生学院院长，川大华西第四医院院长，我国著名生物统计学家李晓松教授因病于7月4日下午14:55去世，享年56岁。 李晓松教授出生于重庆市人，先后毕业于重庆医科大学、中国协和医科大学和获华西医科大博士学位。曾作为高级访问学者在美国华盛顿大学学习。教授、博士生导师、国家杰出青年科学
精准基因编辑技术的意义
2012年，卡彭蒂耶和杜德娜发明了精准基因编辑技术，使编辑基因更快、更准、更简单。不仅可以修“改”生命之书中DNA序列的任意片段，甚至可以精确改变单一碱基。基因测序技术是合成生物学的三大底层技术之一。“读、写、改”分别对应了基因测序、基因合成和基因编辑。读，指如何读取生命信息，对应了基因测序技术。写
新基因编辑工具SeekRNA面世
科技日报北京6月23日电 （记者刘霞）“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程
评论：基因编辑，福音还是祸根？
你是否设想过，艾滋病、癌症可以被治愈，秃头、肥胖等“不完美”形体可以轻松被摆脱，甚至真的可以返老还童，寿命不再受时间的束缚？通过基因编辑技术，这些愿景或许都有可能实现。 据英国《独立报》近日报道，科学家们发现了一种新的基因编辑方法，能够修复大脑的“破损基因”。之前报道称，研究人员无法对眼睛、
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家
新基因编辑工具SeekRNA面世
“基因剪刀”CRISPR技术已彻底改变了医学、农业和生物技术领域的面貌。如今，澳大利亚悉尼大学生命与环境科学学院团队成功开发出一种比CRISPR更准确、更灵活的基因编辑工具SeekRNA。该工具利用可编程RNA链，能直接识别基因序列中的插入位点，从而简化编辑过程并减少错误。相关论文发表于新一期《自然
基因编辑摧毁疱疹病毒
几乎所有人都会携带不同形式的疱疹病毒，而后果可能比偶发的唇疱疹严重得多。疱疹病毒还会引发带状疱疹，并且与失明、出生缺陷，甚至是癌症存在关联。然而，人们至今仍未摆脱它们。 对抗疱疹病毒的最好方法之一是阻断它们复制DNA时所需的酶。不过，尽管这会使人体内的病毒水平下降，但它无法清除感染。更糟糕的是
基因编辑到底是什么
CRISPR/Cas9系统中sgRNA(smallguideRNA)识别并结合目标基因的靶向序列，引导Cas9对结合位点进行剪切，产生DNA双链断裂（double-strandbreak,DSB），机体自身通过非同源重组（non-homologousendjoining，NHEJ）的方
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是