候选新药塞拉维诺渐冻症适应症获批进入临床研究

近日,由中国科学院上海药物研究所研究员柳红团队开发的候选新药塞拉维诺渐冻症适应症,获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书,同意开展临床试验。渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种以大脑和脊髓运动神经元进行性缺失为特征的致死性神经退行性疾病。ALS尚无有效治疗方法,目前临床用药主要用于延缓病情进展,对ALS的治疗疗效十分有限。CCR5是G蛋白偶联因子超家族(GPCR)成员的细胞膜蛋白,其最为人熟知的作用是HIV感染T细胞的辅助受体。塞拉维诺是具有我国自主知识产权的CCR5拮抗剂,具有高效的CCR5受体拮抗活性;塞拉维诺具有良好的药代动力学特性,种属差异小、对CYP450酶无抑制和诱导作用,无潜在的药物-药物相互作用,安全性良好。研究发现,ALS患者的大脑和脊髓中CCR5水平与ALS的发生发展高度相关;ALS病人脑脊液中CCR5的配体CCL4和CCL5水平增加,提示ALS与CCR5之间存在相关性,CCR5是渐冻症治疗的潜在......阅读全文

Cell揭示“渐冻人”病因机制

  研究人员将肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)与其他神经退行性疾病的一个致病基因的突变,与细胞中某些蛋白质和相关分子的毒性累积联系起来。这项发表在近期《细胞》(Cell)杂志上的研究,为开发出对抗这些破坏性疾病的治疗提供了一种新方法。  

渐冻人ALS的诊断条件

  LS必须具备的条件  (1)20岁以后起病。  (2)进展性,无明显的缓解期和平台期。  (3)所有患者均有肌萎缩和肌无力,多数有束颤。  (4)肌电图示广泛失神经。  支持脊髓性肌萎缩的条件  (1)上述的下运动神经元体征。  (2)腱反射消失。  (3)无Hoffmann和Babinski征

“渐冻人”依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究

  三菱田边制药(Mitsubishi Tanabe Pharma)美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America(MTPA)近日宣布启动一项全球性III期临床试验(NCT04165824),评估依达拉奉(edaravone,MT-1186)一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性

Science子刊:利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症

  肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS),又称路格里克氏病(Lou Gehrig’s disease),或者渐冻人症,是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人,其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌

渐冻症基因研究获突破-冰桶挑战捐款功不可没

资料图:2014年,全球数百万人参与“冰桶挑战赛”。该活动旨在是让更多人知道被称为渐冻人的罕见疾病,同时也达到献爱心帮助治疗的目的。  据外媒28日报道,研究人员指出,两年前掀起一波热潮的冰桶挑战,募得数亿美元捐款,已帮助发现导致神经退化疾病ALS的一个新基因。  ALS为肌萎缩性脊髓侧索硬化症的

有望成为美国20年来首个渐冻人症治疗药

  喜欢霍金是源于生活大爆炸,觉得他不光是世界级的物理大师,幽默又不失风趣,更显露出他的无奈和高处不胜寒。感觉更亲近,仿佛忘了他的病。  这种肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS),俗称渐冻人症,这是一种不可逆的致死性运动神经元病,主要症状为四肢和

日发现一种能推迟渐冻症发展的蛋白质

  日本岐阜药科大学教授原英彰率领的研究小组在13日的英国《科学报告》杂志网络版上报告说,他们发现了一种能推迟渐冻症发展的蛋白质。这一发现有望为弄清该病的发病机制和开发新的治疗药物作出贡献。   肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症,这种疾病的患者运动神经出现障碍,导致全身肌肉逐渐变得无力。渐冻症患者约有1

Cell-stem-cell:神经丝损伤可能是渐冻症的致病源

  最新研究发现,神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物,对渐冻症患者可能是一大福音。  华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现,神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化,缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路,导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表

辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议-治疗“渐冻人症”

  近日,Sangamo Therapeutics宣布,其与辉瑞(Pfizer)合作研发一种使用锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性(FTLD)。  ALS也被称为Lou Gehrig病,是一种罕见疾病,可以攻击和杀死控

IBM-Watson参与渐冻症研究,已经发现五个新的相关基因

  渐冻症的全称为肌萎缩性脊髓侧索硬化症,英文缩写是ALS。渐冻症是一种会致命的神经系统疾病,患者会出现肌肉乏力、抽搐、颤抖、退化和萎缩等情况,严重的会更发生吞咽困难、咳嗽和呼吸功能衰退,丧失活动及自理能力。现在只有一种经FDA批准的药物,显示出较小疗效。大家对渐冻症的了解,可能很多都来自于两年前掀

北大博士患渐冻症-医学专家呼吁建罕见病细胞库

  25日,安徽一家研究机构已经获得北大“渐冻症”娄滔博士的血液样本,并为其制备细胞株,着手建相关疾病模型中。记者采访获悉,这将需要数月的时间,才能完成相关实验。  近日,29岁北大女博士娄滔的一则遗嘱引来社会关注和热议。娄滔在2015年患上渐冻症,日前在她清醒的时候留下:死后将器官捐献,头部可留给

研究发现:一种蛋白质能改善渐冻症症状

  肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症,患者运动神经会出现障碍,导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布,他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状,有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。   渐冻症患者约有10%属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因,医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。   日本京

Science发布渐冻人、痴呆研究重要成果

  来自美国梅奥诊所(Mayo Clinic)的科学家们构建出了一种新型小鼠,其显示出与肌萎缩侧索硬化症(ALS,又称渐冻人症)和额颞痴呆(FTD)最常见的遗传形式相关的一些症状和神经退行性变。ALS和FTD这两种疾病都是由于C9ORF72基因突变引起。这项研究发布在近期的《科学》(Science)

拯救渐冻人,发现ALS真正诱因

  肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS),又被称作卢伽雷氏症,也就是最近被大家所关注的渐冻人。该疾病是由于破坏性的神经退行性变和运动神经元缺失所引起,病人肌肉麻痹,一般在发病后2到5年内就会死亡。目前,这种疾病仍然无药可治。  ALS与其他神经

治疗抑郁症、渐冻症...2024上半年这5项临床试验值得关注

  神经退行性疾病和精神疾病领域近年迎来多项突破。比如阿尔茨海默病领域两款靶向淀粉样蛋白的抗体已经获得FDA的批准,今年有望迎来第三款抗淀粉样蛋白抗体的批准。精神分裂症领域也有望迎来数十年来首个新机制药物。今日,行业媒体BioSpace发布的一篇文章列举了在神经退行性疾病和精神疾病领域值得关注的5个

有救了?Nature子刊:干细胞+基因治疗的渐冻症联合疗法

  美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法,可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。  研究人员称,使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式,否

霍金后,海绵宝宝创造者也去世,渐冻人症是什么病?

  前天(11月26日),美国漫画家、“海绵宝宝”的创造者史蒂芬•海伦伯格去世,终年57岁。海伦伯格去年3月被诊断出罹患渐冻人症(肌萎缩侧索硬化,ALS),此次病发,在南加州的家中去世。  之前让这种罕见病走进大众视野的,一个是已逝的物理学家霍金,另一个是风靡全球的冰桶挑战。3月14日,当今最著名的

渐冻症迎来新的转机!美国研发了人体脑机接口技术

马克思·霍达克(Max Hodak)上一个为人所知的身份是脑机接口公司Neuralink的联合创始人兼总裁,但现在,他的新身份是另一家脑机接口公司Synchron的投资人。离开Neuralink后,他成为了Neuralink的竞争对手。就在7月6日,纽约的西奈山医疗中心,Synchron实施了美国第

简述维拉帕米的适应症

  维拉帕米口服适用于治疗:  ①各种类型心绞痛,包括稳定型或不稳定型心绞痛,以及冠状动脉痉挛所致的心绞痛,如变异型心绞痛;  ②房性过早搏动,预防心绞痛或阵发性室上性心动过速;  ③肥厚型心肌病;  ④高血压病。  静注适用于治疗快速性室上性心律失常,使阵发性室上性心动过速转为窦性,使心房扑动或心

简述维拉帕米的适应症

  口服适用于治疗:  ①各种类型心绞痛,包括稳定型或不稳定型心绞痛,以及冠状动脉痉挛所致的心绞痛,如变异型心绞痛;  ②房性过早搏动,预防心绞痛或阵发性室上性心动过速;  ③肥厚型心肌病;  ④高血压病。  静注适用于治疗快速性室上性心律失常,使阵发性室上性心动过速转为窦性,使心房扑动或心房颤动的

脊髓器官芯片技术——为“渐冻人”点燃希望

  前不久,著名物理学家和宇宙学家史蒂芬・霍金的离世,让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),再次受到世人关注。这种俗称“渐冻症”的疾病,为患者及其家庭带来巨大痛苦,它的最新治疗进展究竟如何?日前,美国西达赛奈医疗中心一项最新研究为“渐冻人”带来治疗新希望。   ALS是一种侵犯脊髓

脊髓器官芯片技术——为“渐冻人”点燃希望

  前不久,著名物理学家和宇宙学家史蒂芬・霍金的离世,让其与之抗争55年的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),再次受到世人关注。这种俗称“渐冻症”的疾病,为患者及其家庭带来巨大痛苦,它的最新治疗进展究竟如何?日前,美国西达赛奈医疗中心一项最新研究为“渐冻人”带来治疗新希望。   ALS是一种侵犯脊髓

加速研发渐冻症等新药,京北崛起全球领先水平的“生命谷”

  中关村生命科学园地处中关村科学城、怀柔科学城之间,既是北京国际科技创新中心“三城一区”的重要支撑,也是全市生物医药领域的创新高地。记者近日探访生命科学园,深切感受到这里时不我待的创新氛围,一批顶尖科学家和高水平研发机构围绕生命科学原始创新与时间赛跑,昌平区搭平台、出政策、扩空间,扶持初创企业创新

拉塞格征是什么

  拉赛格征又称为直腿抬高加强试验,这个试验的阳性提示是神经根刺激的原因导致的。检查时患者仰卧,两下肢伸直,当抬高一侧下肢时候,才高不到30度,患者可能会就出现下肢的放射性疼痛,为拉塞格试验阳性。如果呈现阳性见于坐骨神经痛,腰椎间盘突出以及骶髂关节炎等。对于这些疾病有着比较高的诊断价值。

崇泉拜会格鲁吉亚总理瓦诺﹒梅拉比什维利

  7月10日,中国商务部国际贸易谈判副代表崇泉在格鲁吉亚首都第比利斯拜会了格鲁吉亚总理瓦诺﹒梅拉比什维利。   崇泉首先转达了温家宝总理对瓦诺总理的问候和对格鲁吉亚人民的良好祝愿。他说,发展良好的中格经贸关系对两国和两国人民都是有利的。本次中格经贸混委会取得圆满成功,达成诸多共识。双方一致认为,

关于维拉帕米的禁忌症介绍

  1、下列情况应禁用维拉帕米:  ①心源性休克;  ②充血性心力衰竭,除非继发于室上性心动过速而对该品有效者;  ③ Ⅱ至 Ⅲ度房室传导阻滞;  ④重度低血压,收缩压2.67kPa(20mmHg),喷血分数

外显子测序发现新的渐冻人基因

  最近,由美国马萨诸塞大学医学院(UMMS)John Landers博士带领的一个国际科学家小组,利用一种创新的外显子组测序策略发现,TUBA4A——编码Tubulin Alpha 4A蛋白质的基因,与家族性肌萎缩性侧索硬化症(ALS,一种致命的神经系统疾病,也被称为葛雷克氏症)有关。相关研究结果

简述盐酸维拉帕米片的适应症

  1.心绞痛:变异型心绞痛;不稳定性心绞痛;慢性稳定性心绞痛。  2.心律失常:与地高辛合用控制慢性心房颤动和 / 或心房扑动时的心室率;预防阵发性室上性心动过速的反复发作。  3.原发性高血压。

关于维拉帕米的使用禁忌症介绍

  1、下列情况应禁用:  ①心源性休克;  ②充血性心力衰竭,除非继发于室上性心动过速而对该品有效者;  ③ Ⅱ至 Ⅲ度房室传导阻滞;  ④重度低血压,收缩压2.67kPa(20mmHg),喷血分数

托拉塞米的检查方法

有关物质照高效液相色谱法(通则0512)定供试品溶液取本品约20mg,精密称定,置50ml量瓶中,加甲醇18ml使溶解,再加0.1%三乙胺溶液22ml,摇匀后,用流动相稀释至刻度,摇匀。对照溶液精密量取供试品溶液适量,用流动相定量稀释制成每1ml中约含0.81g的溶液杂质Ⅰ对照品溶液取杂质I对照品约