张锋博士Nature子刊再发CRISPR重要成果
规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组编辑。 由于这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，CRISPRs-Cas9迅速成为了科研领域的新宠儿。 日前，麻省理工的张锋（Feng Zhang）博士领导研究团队向人们展示了CRISPR-Cas9的新应用。他们用这一技术在哺乳动物大脑中进行了基因功能的活体研究，文章发表在十月十九日的Nature Biotechnology上。 张锋博士是CRISPR/Cas9技术的先驱之一。他是麻省理工学院脑与认知科学助理教授、McGovern 脑研究所和Broad研究所核心成员。去年七月，张锋荣获了美国生物医学大奖：瓦利基金青年研究家奖（Vallee Foundation Young Investigator Award），奖金25万美元。其研究组研究方向......阅读全文
基因疗法通过病毒载体靶向神经挽救婴儿
并没有什么特别的事情发生在长着红色小卷毛的3岁的Evelyn身上，除了她不应该在家里的起居室一边与来访者说话，一边穿着连裤袜跟着一首名为《快乐》的曲子旋转着跳舞。Milan和Elena Villarrea给Evelyn注册接受基因治疗试验，他们因为脊髓肌肉萎缩症曾失去了一个孩子。 图片来源：MI
腺病毒载体综述
腺病毒的一般特性 腺病毒的形态是特征性的二十面体病毒壳体（Stewart et al., 1993）。其病毒壳体含有三种主要的蛋白：六邻体（II），五邻体基底（III）和纤突（IV），还有多种其他的辅助蛋白VI，VIII，IX，IIIa和Iva2（Fig. 1）。腺病毒基因组是一个线性的双链D
病毒包装技术——病毒与非病毒载体
基于转化医学的研究理念，锐赛知道，每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究，整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。锐赛在多年的转化医学研究中，在于各个临床医师的整体项目合作中，探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路，一般实验方向
腺病毒载体综述-2
其他疗法 随着高龄人口的增加，对于人神经退化疾病如帕金森氏病的治疗提出了一个重要的挑战。腺病毒，因其可以感染有丝分裂后的细胞，同时具有潜在的高转导效率和在中枢神经系统免疫特惠区（immunologically privileged site）中的低病原性，因此是进行神经疾病基因治疗的有效
腺病毒载体的分类
第一代腺病毒载体：一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体，此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应，纯化后可以安全使用，体内表达周期可达4周。第二代腺病毒载体：E2A或E4基因缺失的腺病毒载体被称为第二代腺病毒载体，产生的免疫反应较弱其载体容量和安全性方面有所
病毒包装技术——腺病毒载体的制备
1 菌液的准备1.1. 取含目的质粒的甘油菌液（-80℃或-20℃冰箱中），待菌液融化后，在超净台用接种环划线于氨苄抗性的平板上，37℃倒置培养12-16h。待平板长出菌落，挑选生长状态良好的单克隆菌落。若无目的质粒的菌液，则需取库存质粒进行转化，然后挑单克隆摇菌。1.2. 将单克隆接种于5ml氨苄
病毒包装技术1——病毒与非病毒载体介绍
基于转化医学的研究理念，锐赛知道，每一项临床疾病的致病源头或表象最初都是由个体体内某个基因的突变导致了。所以每一项临床疾病的研究，整体课题项目开展的最初源头也必须从一个基因开始。 锐赛在多年的转化医学研究中，在于各个临床医师的整体项目合作中，探讨得出的不仅是转化医学临床研究课题的整体思路，
新的非病毒基因载体提高5倍转染率
聚乙烯亚胺（Polyethylenimine，PEI）是一种阳离子聚合物，已经被广泛地进行研究，显示出作为一种有效的基因传递工具的前景。同样地，HIV-1 Tat肽，是一种可透过细胞膜的肽，已经被成功应用于细胞内的基因传递。为了提高这两种载体的良好性能，纽约大学理工学院（NYU-Ploly）和纽
腺病毒载体的分类介绍
第一代腺病毒载体：一般将E1或E3基因缺失的腺病毒载体称为第一代腺病毒载体，此类型载体在未经过纯化时可引发机体产生较强的炎症反应和免疫反应，纯化后可以安全使用，体内表达周期可达4周。 第二代腺病毒载体：E2A或E4基因缺失的腺病毒载体被称为第二代腺病毒载体，产生的免疫反应较弱其载体容量和安全性
腺病毒载体有什么缺陷
它的优点体现在转基因效率高，通过体外实验检测结果显示，它能达到将近100%的转导效率，能转到不同类型的人组织细胞。它的缺点体现在：第一，基因组不能整合到宿主基因组上。第二，感染范围较广，缺乏明显的靶向性，有可能会让人的正常组织细胞被感染，产生一定不良反应。第三，它跟机体靶向细胞结合的同时会对异己抗原