FDA：授予Spark夜盲症药物SPKRPE65突破性疗法地位
11月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予基因治疗药物创业公司Spark Therapeutics公司在研产品SPK-RPE65突破性疗法地位，用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症（Leber'scongenital amaurosis）患者的夜盲症（nyctalopia, or night blindness）。 Spark Therapeutics 为其主要候选药物赢得 FDA 令人梦寐以求的突破性治疗药物资格，这款药物是一种一次性治疗药物，该药物可为一些罕见眼病患者提供一种永久的解决方案。 SPK-RPE65主要针对一种因为遗传性视网膜营养不良（inheritedretinal dystrophies，IRDs）而致盲的状况。IRDs通常是由RPE65基因常染色体隐性遗传突变所引起的，目前尚无治疗药物。 FDA授予SPK-RPE65突破性疗法地位是基于早前的两项临床试验，相关结果表明，与治......阅读全文
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
浅谈基因治疗药物市场展望（二）
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
浅谈基因治疗药物市场展望（一）
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
PNAS：基因治疗药物攻破皮肤屏障
美国西北大学研发出结合商业化乳膏将基因调控药物传递到皮肤深层的新方法，有望帮助治疗皮肤癌。文章发表在Proceedings of the National Academy of Sciences杂志上。 皮肤是机体的强大屏障，通过局部给药对皮肤深层的细胞进行基因调控极为困难。美国西北大
能否使用靶向治疗药物先做基因检测
随着分子生物学研究的不断深入，“伴随诊断”正越来越多地用于疾病治疗领域。近日，记者从罗氏诊断召开的肺癌个体化治疗媒体会上了解到，以间变性淋巴瘤激酶融合基因检测来确定非小细胞肺癌患者能否使用靶向治疗药物，这一新的检测方式，已成为业内关注的热点，并将促使肺癌个体化医疗的发展。 由于个体遗传基因差
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
浅谈基因治疗药物市场战略投资展望
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
Cancer－Cell：基因测序发现治疗儿童肿瘤的药物
横纹肌肉瘤(Rhabdomyosarcoma)，是起源于横纹肌细胞或向横纹肌细胞分化的间叶细胞的一种恶性肿瘤，是儿童软组织肉瘤中最常见的一种，少发生于成人。胚胎型横纹肌肉瘤，多发于8岁前儿童(平均年龄为6岁)，肺泡型横纹肌肉瘤见于青春期男性(平均年龄为12岁)，多型性横纹肌瘤最常见于成人，也可见
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共开展了2597个临床试验，主
【辨证论治】基因与个性化药物治疗
精准医疗是一个建立在了解个体基因、环境以及生活方式基础上的新兴疾病治疗和预防方法，具有整体观、个体化、预测性的特点。这与中医整体治疗、辨证论治、治未病的思想不谋而合。个性化药物治疗是精准医疗的核心，要求医生根据患者个体的基因型和基因表型制定给药方案，对患者“量体裁衣”合理用药，以提高药物的有效性
裸质粒载体在基因治疗药物中的应用
基因治疗药物研发概况 基因治疗是二十世纪九十年代发展起来的一种全新的疾病治疗模式，是通过载体将外源基因导入靶细胞，以纠正或改善致病基因所产生的缺陷，达到治疗疾病的目的。根据“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的统计，至2017年11月，全球范围共
疥疮药物治疗
如想要彻底消灭痤疮，用药就必须自颈部以下，全身涂擦杀疥螨药才能彻底消灭，同居者或家属患有疥疮时应该同时治疗以防复发及相互侵染。疥疮的药物治疗主要包括一下几种药物： 1.硫磺制剂 硫磺软膏是治疗疥疮的传统外用药，10％硫磺软膏应用于成人，5％硫磺软膏应用于婴儿，但硫磺软膏既有令
首个治疗法布雷病rAAV基因药物临床研究启动，已完成首例治疗
四川大学华西医院9日对外披露，该医院近期已启动国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目，并完成了首例患者治疗。 法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。研究显示，男性新生儿中发病率为1/110000-1/40000，其病因为α-半乳糖苷
日本发现抑制乳腺癌基因：有望研制治疗药物
据日本新华侨报网7月4日消息，乳腺癌是女性最易患的癌症之一。近日，日本研究机构发现了抑制乳腺癌扩散的基因。该研究成果将有助研制治疗乳腺癌药物。 据日本时事通讯社消息，近日，日本大阪大学一个研究小组发现了抑制乳腺癌细胞向周围扩散转移的基因。大阪大学与加拿大多伦多大学共同研究发现，如果能开发出
国内首个治疗法布雷病基因药物临床研究启动
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512001.shtm
治疗鼻咽癌新策略：药物基因组学
鼻咽癌是我国华南地区高发的肿瘤类型，但过往对其癌症发生机制和分子分型的研究较少，因而在鼻咽癌的临床治疗中，尚缺乏有效的精准治疗策略。化疗和放化疗是鼻咽癌治疗常用的手段，尤其是对于中晚期或者癌转移患者。但是，如何为不同类型的鼻咽癌患者提供最佳的个性化药物治疗方案，仍是临床上亟待解决的难题。 澳门
组合药物治疗方案
据发表在8月28日刊《美国医学会杂志》上的一则研究披露，用不含干扰素的sofosbuvir和利巴韦林的治疗方案治疗慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型-1感染可在有着不佳治疗特点的病人群体中导致高度的持续性病毒学应答率。 根据文章的背景资料：“丙型肝炎病毒的慢性感染是慢性肝病、终末期肝病、肝细
甲亢的药物治疗
目前甲亢主要有抗甲状腺药物治疗、放射碘治疗和甲状腺次全切除手术治疗三大治疗方法。其中，药物疗法是甲亢患者的首选，以疗效确切、简便易行、无创伤、并发症少、不会造成永久性甲减等优势在临床上被广泛应用。 一般治疗 对症支持治疗，补充足够热量和营养物质包括糖、蛋白质和B族维生素等，但应限制高
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通
ESH－2023－中国之声－|－药物基因组学指导下的高血压药物治疗
高血压是最常见的慢性病之一，也是心脑血管病最主要的危险因素，其脑卒中、心肌梗死、心力衰竭及慢性肾脏病等主要合并症致残率、致死率高。目前，我国高血压控制率只有16.8%，寻找合理的治疗方案及降压药物对提高血压控制率会带来帮助。基因多态性是造成药物反应差异的关键因素，药物基因组学经过对患者进行遗传分层，
PCI联合药物治疗效果或不优于单纯药物治疗
美国一项荟萃分析表明，在伴有客观心肌缺血的稳定性冠脉疾病患者中，与单纯药物治疗相比，经皮冠脉介入治疗（PCI）联合药物治疗与死亡、非致命性心梗、计划外血运重建和心绞痛减少无相关性。论文12月2日在线发表于《美国医学会杂志·内科学》（JAMA Intern Med）。 研究者检索了Medlin
－美国癌症中心筛选失败药物用于治疗特殊基因型患者群体
去年美国国家癌症研究中心(National Cancer Institute， NCI)宣布开始一项研究旨在重新分析过去十年中在临床试验中未能对大多数患者产生疗效的抗癌药物以用于治疗一些特殊基因型的癌症患者。纽约的 Memorial Sloan-Kettering Cancer Cent
家族性高乳糜微粒血症针对性基因治疗药物
2012年11月，欧盟委员会（EC）已批准了西方世界首个基因治疗药物Glybera，该药来自荷兰生物技术公司uniQure。Glybera将于2013年夏天上市，该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。Glybera得到欧盟委员会的批准标志着修复基因缺陷的新颖医疗
国家纳米中心在可控基因治疗纳米药物研究方面取得进展
10月2日，Science Advances（《科学-进展》）杂志在线发表了中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组在可控基因治疗纳米药物领域的研究进展“Gold-DNA nanosunflowers for efficient gene silencing with controllable t
导管消融－vs－药物治疗
房颤是一种最常见的心律失常类型，该病可致患者生活质量下降并且与卒中及致残风险增加有关。房颤在老年患者中较为常见，其中60岁人群中发病率为2%,70岁以上人群中发病率达5%以上。Jens Cosedis Nielsen（丹麦奥尔胡斯大学医院）表示，多数临床医生在治疗症状性房颤时会选择抗
催乳素的药物治疗检测
在国外可以用药物治疗脑垂体瘤，通过定期检测催乳素的数值观察垂体瘤的治疗情况。
房颤的药物治疗方法
核心提示: 房颤的出现给较多的朋友带来了困扰，将会严重的侵害患者的健康，所以说房颤是非常严重的，大家应当将房颤重视起来，在疾病出现后治疗的工作需要积极的展开，通过药物治疗可以有效缓解的病情。 日常生活当中房颤疾病的病发率较高，很多人会出现房颤的症状，危害到了患者的健康，而且