2020年孤儿药市场将达1760亿美元，BMS或超诺华
近年来，孤儿药研发热度不减。罕见疾病的临床试验规模往往较小，且缺乏治疗选择，这给孤儿药的监管审查带来优势。此外，税收的优惠政策进一步降低研发成本，而当孤儿药进入市场后，其平均售价是非孤儿药的6倍，定价能力十分出众。 1760亿美元巨市场 EvaluatePharma 最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19%，达1760亿美元。据预测，被美国、欧洲、日本的监管部门认定为孤儿药的药物销售规模到2020年的年复合增长率接近11%，而治疗较大患者群体药物的年增长率只有约4%。 报告指出，制药行业对孤儿药适应症的研究并没有放缓迹象。虽然美国修订孤儿药法案时，为防止制药企业不当定义孤儿药适应症，在言语方面变得谨慎，但这并不影响孤儿药的发展。随着新定义的孤儿药适应症数量不断增加，那些成功完成了临床试验并注册的孤儿药数量也将会不断增加。 此外......阅读全文
核酸适配子新分子获得美国FDA孤儿药认定
成骨不全症，是一种罕见的遗传性骨疾病（图）。患儿经历轻微的碰撞，就会造成严重的骨折。这类患儿俗称“瓷娃娃”。目前临床上缺乏专门针对成骨不全症的治疗药物。美国FDA把开发针对这类疾病的药物称为“孤儿药”。中国药品监管机构也把这类疾病纳入罕见病目录。获得美国FDA孤儿药认定，将为后续药物研发带来一系
SpringWorks－γ分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格！
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药资格。 今年8月底，美国FDA还授予了n
从FDA的审批分析孤儿药的发展前景
都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。 仅指突破治疗(breakthroughtherapy)和快速审批(fasttrack)两种模式，不讨论优先审查(priorityreview)和加速批准(acceleratedapproval)
孤儿药的研究及其对新药研发的促进作用
在美国，罕见病的定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤儿药是预防、治疗、诊断这类疾病的药物。在美国，大约有3000万人患上罕见病，其中约有50%是儿童。在世界范围内，约有3.5亿人患有一种或以上的罕见病，大约80%的罕见病是源于基因遗传的。目前，美国估计罕见
未来药物研发的六大走向
一个药企的投资方向、研发重点和开发策略既要强调创意，也要关注市场的变化，还需随时吸取同行成功的经验和失败的教训，并根据科学进展和临床结果进行调整，在回顾过去的同时探讨市场的发展趋势。日前，IMS Health发布的2013年医药市场的统计数据显示，美国医药市场受主付方影响较大，新药开发有效区分现
诺华在华销售额增长30％－或在中国扩大收购
继并购浙江天元之后，诺华或将进一步扩大在中国市场的并购。 日前，诺华中国区总裁易珉在接受记者采访时表示，任何一个市场，如果单靠自身的有机增长实现扩充其实很难，而并购既可以满足市场需求，又能够实现自身增长，“诺华一直致力于满足中国市场需求的同时，在中国市场找到这样的解决方案。” 今年7
美国FDA授予卵巢癌在研新药孤儿药资格
今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药ZW25和ZW33孤儿药资格。 仅以美国为例，每年就有超过2.2万多的妇女被诊断患有卵巢癌，该疾病造成了多达1.4万患者死亡。目前，还没有针对 HER2 的卵巢癌靶向治疗方案获得批准，意味着
美国FDA授予AROAPOC3孤儿药资格,治疗FCS
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。 孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见
瑞德西韦获美国药管局“孤儿药”认定
美国食品和药物管理局官网数据库显示，已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”，涉及适应症为新冠肺炎。瑞德西韦是美国吉利德科技公司一款在研药，尚未在全球任何地方获批上市。美国药管局官网信息显示，瑞德西韦仅得到“孤儿药”认定，还没有获得“孤儿药”用途的上市批准。美国“孤儿药
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neur
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
“重磅炸弹”模式步履维艰，孤儿药可否小鬼当家？
“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。 一个此类药物，足可以铸就一个超级跨国企业，比如说修美乐的东家艾伯维(Abbvie)，2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元
Xeris液态稳定胰高血糖素获得孤儿药资格认定
Xeris Pharmaceuticals近日宣布，该公司的即用型液态稳定胰高血糖素（liquid-stable glucagon）获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗高胰岛素血症性低血糖症（Hyperinsulinemic Hypoglycemia, HH）。Xeris还宣布2a
欧盟授予SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib
美国FDA授予抗癌药OBI3424治疗肝细胞癌的孤儿药地位
台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于2
142亿美元|减肥神药销售额增长481％－诺和诺德三季度业绩远超预期
近日，诺和诺德（Novo Nordisk）与公布其2023年第三季度的财报，称马斯克用过的GLP-1减肥药Wegovy销售额大涨481%，其前三季度业绩大涨，远超出市场预期。 诺和诺德前三季度实现销售收入1663.98亿丹麦克朗，同比增长29%，营业利润为758.08亿丹麦克朗，同比增长31%
福建省药监局通报，一药企生产、销售伪劣药
2024年01月22日，福建药监局发布了行政处罚通知，福建铭远制药有限公司涉嫌生产销售劣药天麻（批号220501），被处罚没合计312645.6元。 通知原文 当事人：福建铭远制药有限公司 违法事实： 2023 年 6 月 14 日，我办收到省局闽药监科核函﹝2023﹞13 号及附件泉州
生产销售假劣药－甘肃11家药企被处罚
8月4日，甘肃省张掖市药监局发布《行政处罚信息公开报表（局网站）》，公开118起行政处罚案件。 其中有22起案件涉及13家药品生产、经营企业。除张掖市银杏林药业有限公司、兰州强生医药有限责任公司的主要违法事实为将终止妊娠药品销售给未获得施行终止妊娠手术资格的机构外，其余11家药企的主要违法事实
相宜本草拍拍网店销售增长迅速－－明年将加大投入
创立于1999年的老品牌相宜本草在药妆行业知名度颇高。如今，这一知名品牌通过嫁接电子商务平台，正在创造新的成长奇迹。 2011年相宜本草入驻拍拍网QQ商城，开店十天店铺等级达到一钻，并在3个月达到皇冠。依托腾讯QQ庞大而年轻的用户群，其推出的每次团购和抢购活动都能给店铺带去超过500个包裹及5
天瑞仪器09年度销售额增长30％
天瑞仪器2010年度销售总结大会在全国陆续举行 新年伊始，天瑞仪器“2010年度销售总结大会”分别在华南区、福建区、浙江区等销售区域成功举行。天瑞仪器董事长刘召贵博士、副总经理余正东、胡晓斌、市场总监唐健、各区域销售经理及所有业务员，参加了各分区的销售总结大会。本月下旬销售会议将在全国更多区域
孤儿药新处境：如今的问题不在于少，而在于太多又太贵
2010年11月，David Mitchell被诊断患有多发性骨髓瘤。当时他认为这种相对罕见的骨髓癌 （每年诊断出的病例约为30,000例）几乎意味着对他判了死刑。 幸运的是，事情并没有向着这个消极的方向发展。上个月，Mitchell和儿子一起在梦幻般的大峡谷漂流之旅中庆祝了他的67岁生日。
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定
10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
15款孤儿药－思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法
－孤儿药成全世界最贵药品－专家建议审批设特例
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗?大多数是孤儿药!这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。 “目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学
超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML
梅特勒托利多Q4销售增长4％－美洲和中国市场增长强劲
分析测试百科网讯 2020年2月6日，梅特勒-托利多（纽约证券交易所代码：MTD）宣布了2019年第四季度业绩，销售额比上年增长了3％。 以当地货币计，该季度销售额增长了4％，这是因为货币影响使销售额增长降低了1％。 以GAAP计算， 与去年同期相比，梅特勒-托利多本季度总销售额增长了3％，达
梅特勒托利多Q4发布－销售额增长5％－全年增长8％
分析测试百科网讯 近日，梅特勒-托利多（纽约证券交易所股票代码：MTD）发布了2018年第四季度业绩报告。报告显示，销售额与去年相比增长了5％，受当地货币影响，本季度销售额增长8％，其中货币使销售额增长3％。 第四季度业绩 梅特勒-托利多总裁兼首席执行官Olivier Filliol表示，“
丹纳赫Q4财报出炉－销售额增长12.6％
分析测试百科网讯 近日，丹纳赫（DHR）发布了2015年第四季度财务业绩报告。报告显示，丹纳赫第四季度调整后每股收益为1.27美元，与Zacks的普遍预期相一致。值得注意的是，调整后的盈利与去年同期相比增长13.4%。本季度丹纳赫总销售额达到58.848亿美元，同比增长12.6%。对于2015年
生物制品子行业销售收入增长26.55％－集聚发展态势
生物医药产业是近年来中国成长性最好、发展最为活跃的经济领域之一。生物医药分为传统生物医药和现代生物医药。我国政府对生物制药产业的发展予以大力扶持，通过政府引导与民间投资的联动，生物制药产业已经呈现集聚发展的态势。 生物制药行业概况分析 传统生物医药产业是指运用传统工艺对动物、植物、微生物等进