2016开年生命科学界名人名言
本月值得关注的研究点评与名人名言： 我们可能正处于人类历史上一个新时代来临之前的风口浪尖。虽然基因编辑目前还尚属于初级阶段，但随着时间的推进，其应用压力也会增加，而我们现在采取的行动将会指引未来的发展。 ——加州理工学院名誉校长，诺贝尔奖得主David Baltimore在上个月举行的人类基因编辑国际峰会上指出。 注： 人类基因编辑国际峰会主于12月1日-3日在华盛顿特区举行，此次峰会主席David Baltimore表示，“我们希望测量这项技术在全世界的‘温度’。”植物生物学家、中科院院士许智宏将代表中国科学院参加此次会议，他想知道科研人员对这项技术的态度究竟存在多大分歧，尤其是在中美两国科学家中间。“我认为这是一个应该共同思考的严肃问题。”他说。 在文学作品中，从渴望飞翔的人类少年Icarus到科学怪人Frankenstein，都告诉了我们科学家们试图扮演上帝的角色所带来的灾难，但是你也必须认识到，我们人类自从......阅读全文
英媒：基因检测让癌症治疗进入“精准时代”
据英国《泰晤士报》网站8月8日报道，专家表示，应该对所有癌症患者都提供基因检测的选项，以便医生对症下药，给他们使用最有效的药物。改变病患命运这一呼吁是英国癌症研究院的科学家与慈善机构、利益攸关方组织和生命科学企业发表的最新共识声明的一部分。他们说，科学已经推进到了一个新的阶段，因此，对癌症患者进行癌
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
肺癌的精准治疗
肺癌主要分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌占80-90％。肺腺癌是非小细胞肺癌最常见的组织类型，占70%-80%。包括手术、化疗、放疗、靶向治疗及免疫治疗的综合治疗已成为肺癌的治疗共识。目前肺癌已经进入精准化治疗时代，患者的生存得到大幅度提高。最近收治的一位晚期肺癌患者，得益于精准化治疗
基因探索－|－Sci－Rep:科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病
CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具，近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异
中国专家学者取得基因编辑治疗研究创新突破
病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，该病愈后易复发，并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用，也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。 记者12日获悉，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治
优于CRISPR，新一代基因编辑技术治疗血液疾病
由卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的科学家开发的新一代基因编辑系统成功地治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病，过程仅使用了一个简单的静脉治疗。与流行的CRISPR基因编辑技术不同，新技术可用于活体动物，并显著降低了不必要的、目标基因之外的突变发生。相关结果报道在Nature Communications杂志
基因编辑一针“剪”血，助力角膜新生血管治疗
近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院主任医师黄锦海、周行涛团队，与暨南大学附属深圳眼科医院教授雷和田团队、温州医科大学附属眼视光医院教授王勤美团队合作，开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统，为角膜新生血管的治疗带来新突破。相关研究发表于《先进科学》。 角膜新生血管（CoNV）
基因编辑一针“剪”血，助力角膜新生血管治疗
近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院主任医师黄锦海、周行涛团队，与暨南大学附属深圳眼科医院教授雷和田团队、温州医科大学附属眼视光医院教授王勤美团队合作，开发了一种针对VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因编辑系统，为角膜新生血管的治疗带来新突破。相关研究发表于《先进科学》。 角膜新生血管（CoNV）
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”
美国科学家发现，较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度，可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。 多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相关基因（Cas genes）
机器可预测基因组修复结果－实现精准无模板CRISPRCas9编辑
英国《自然》杂志8日在线发表了一项人工智能及生物技术研究：科学家报告了一种方法，可通过机器学习对致病基因变异实现精准且可预测的编辑。这项成果为研究遗传疾病，开发潜在疗法提供了新的可能性。 虽然CRISPR-Cas9彻底改变了用于研究的基因组编辑技术，但目前认为，保证这项技术的准确性尤其重要。 C
从基因测序到精准治疗－黑科技多久能见到光明
1月8日，包括医疗健康行业在内的众多专家智囊汇集2016凯盛年度峰会，在“健 康中国”分会场，来自官学研的各路专家就“良好的政策环境下企业应该如何发展”、“目前又有哪些技术取得了可喜的突破”以及“移动互联时代，医疗健康产业 的机会如何挖掘”等问题进行了探讨。 其中，深圳华大医学有限公司副总裁赵
精准医疗－解决传统低效治疗之路－肿瘤基因检测即将爆发
传统疗法对复杂疾病，尤其是恶性肿瘤治疗的无效性催生了精准医疗发展。肿瘤领域的基因测序是精准医疗最重要组成部分，包括易感基因检测、早期筛查、疾病确诊、个性化用药指导、随诊与疗效评价等众多环节，未来有望达到千亿的市场规模。 基因检测技术进步，肿瘤基因检测迎来发展 基因检测的普及和技术的突破是带动
美股精准医疗热度不减－基因治疗渐成风口
实际上，作为此次诺贝尔奖的大热门，精准医疗相关概念早已在美股市场有不俗表现。此外，持续六年领涨美股的生物医疗板块，其炒作风口近期出现了向精准医疗下游板块——基因治疗转变的趋势。 板块个股暴涨 作为纳斯达克第一大板块，生物医疗一直是著名的“牛股集中营”，而基因技术作为生物医疗板块长盛不衰的代表
精准医疗：解决传统低效治疗之路－肿瘤基因检测将爆发
传统疗法对复杂疾病，尤其是恶性肿瘤治疗的无效性催生了精准医疗发展。肿瘤领域的基因测序是精准医疗最重要组成部分，包括易感基因检测、早期筛查、疾病确诊、个性化用药指导、随诊与疗效评价等众多环节，未来有望达到千亿的市场规模。 基因检测技术进步，肿瘤基因检测迎来发展 基因检测的普及和技术的突破是带动
重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
CRISPR创新“发现和替换”基因组编辑，基因治疗被重新定义
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
Nat－Med：等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv
基因的体外编辑介绍
由于体内的细胞发生变异，功能失调甚至癌变，一种简单的方法是“修复”体外的细胞，然后将其注入体内，以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术（在体外用病毒转染T细胞，使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质），以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟，编辑是在身体之外进行的。
如何看待基因编辑技术
基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来，就有着其它基因编辑技术无可比拟的优势，技术不断改进后，更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源
基因编辑工具的开发
基因编辑已经被越来越广泛的用于生物学的研究和应用当中，例如合成生物学，基因治疗，药物靶点发现，mRNA剪接，蛋白定向进化等等。我们在使用各种各样的基因编辑工具时，不禁感叹这些工具是多么的精巧绝伦。但科研人员发现基因编辑工具，改进这些工具的功能、效率并非易事。高效、精准、便捷的基因编辑工具，一直是人们
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日的
基因编辑先前Doudna盛赞：CRISPR治疗癌症是安全有效的
工程化的T细胞疗法通过实现与血液相关的癌症（如白血病和淋巴瘤）的长期缓解，正在彻底改变癌症的治疗方法。这些疗法涉及获得患者的T细胞，对其进行“重编程”以攻击癌细胞，然后将其转移回患者体内。使用CRISPR-Cas9进行靶向基因灭活（敲除）可以增强T细胞活性，并具有扩大细胞治疗应用的潜力。到目前为
《Science》改良版CRISPR无需基因编辑，就可治疗多种疾病
一项重要的新研究表明，CRISPR疗法可以在不切割DNA的前提下减少脂肪。 来自加州大学旧金山分校的研究人员利用改良版的CRISPR提高了某些基因的活性，可以帮助易肥胖体质的小鼠预防严重肥胖。更重要的是，研究人员还实现了长期的体重控制，并且无需进行基因组编辑。 这一研究成果公布在12月13日
基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾