Nature医学揭示:改良版CRISPR新进展有望实现产前编辑

图片来源于网络 CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是,其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。 1、论文一:纠正成年小鼠的苯丙酮尿症 来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)的基因突变。 苯丙酮尿症是一种常见的氨基酸代谢病,因为苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷导致苯丙氨酸异常累积,最终引发智力低下、发育迟缓、皮肤湿疹等症状。通常,PKU患者需要特殊的饮食控制,防治体内苯丙氨酸过度累积。 通常,CRISPR-Cas9系统会在目标位点造成双链断裂,随后启动同源定向修复机制进行修复。但是在分裂缓慢或者非分裂的组织中这种修复效率非常低。所以在这项研究中,科学家们以携带苯......阅读全文

Nature发布CRISPR/Cas9系统应用新突破

  来自洛克菲勒大学的研究人员报告称,他们利用CRISPR/Cas9成功地有效引入了特异的纯合子和杂合子突变。这一突破性的成果发布在4月27日的《自然》(Nature)杂志上。  细菌CRISPR/Cas9系统使得人们能够在许多生物中实现序列特异性的基因编辑,有望成为在人类多能干细胞中建立人类疾病模

Nature大型访谈:中国科学家众说CRISPR(下)

  近日,《自然生物技术》(Nature Biotechnology)联系了全球社区的50名研究人员、伦理学家和商业领袖对CRISPR改造人类生殖细胞会引发的问题发表评论。在这些联系人中26人对Nature Biotechnology给予了回复,其中不乏我们熟知的中外华人科学家:麻省理工学院的张锋(

-Nature:“魔剪”CRISPR的七大事实

  2015年12月1-3日,在华盛顿特区将召开一次大型国际会议,人类基因组编辑的伦理学将会再次成为召开的一个的主题。这次峰会将由美国国家科学院、美国国家医学科学院、中国科学院和英国皇家学会联合组织,在该会议举办前,《自然》收集整理了关于人类基因编辑的7个事实。  一、目前只发表一项人类生殖细胞的基

Nature-Methods:全面检测CRISPR脱靶效应的新策略

  CRISPR/Cas9基因组编辑目前正应用得如火如荼,但若要转化到临床应用,准确检测脱靶效应则是必不可少的。近日,麻省总医院的研究人员开发出一种新策略,能够鉴定全基因组范围的CRISPR/Cas9脱靶突变。  之前,在全基因组范围鉴定脱靶效应的细胞方法也时有报道,但这些方法可能错过低频率的脱靶突

Nature:CRISPR技术可研究人类早期胚胎发育

  英国《自然》杂志近日发表一篇论文报告称,CRISPR-Cas9基因组编辑技术已被用于研究OCT4基因在人类早期胚胎发育中的作用。该成果为未来相关研究建立起框架,并为认识控制胚胎发育的分子机制提供了新见解。这一原理研究表明,CRISPR-Cas9基因组编辑技术可用于评估基因在人类早期发育阶段所起的

张锋Nature发表重要突破:用-CRISPR启动基因

  麻省理工的科学家们对目前最热门的基因编辑系统CRISPR/Cas9进行了改造,这一成果发表在十二月十日的Nature杂志上。现在,人们可以用这一技术在活细胞中有效启动任何基因。  这个系统可以让科学家们更简便地研究不同基因的功能,领导这项研究的CRISPR技术先驱张锋(Feng Zhang)说。

Nature:中国大胆的CRISPR研究引发国际担忧

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

反CRISPR噬菌体合作克服CRISPRCas免疫

  英国埃克塞特大学的研究人员发现,一种被称为噬菌体的病毒在面对迎面而来的攻击时,首先削弱细菌的防御力,然后再杀死细菌。  这一发现是一个关键性突破,它将有助于改善噬菌体疗法,治疗危机生命的细菌感染。  细菌有防御系统,例如众所周知的CRISPR-Cas,以保护自身免受病毒侵袭。像军备竞赛一样,噬菌

CRISPR/Cas9抗体—CRISPR/Cas9研究

能够方便而精确的对DNA和核苷酸序列进行编辑,是科研工作者们长期以来的梦想。CRISPR/Cas9系统的诞生和成熟标志这这一梦想逐渐变为现实。CRISPR/Cas9系统,作为第三代基因编辑技术,它的本质其实是细菌中一种对付诸如病毒等外来DNA的防御系统。此系统的工作原理是 成簇的、规律间隔的短回

Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制

  想象一下细菌和病毒一直处于军备竞赛之中。对很多细菌而言,一种抵抗病毒感染的防御线是一种复杂的RNA引导的“免疫系统”,即CRISPR-Cas。这个免疫系统的核心是一种识别病毒DNA和触发它破坏的监视复合物。然而,病毒能够反击,利用抗CRISPR蛋白让这种监视复合物不能够发挥功能。但是,在此之前,

最新Nature,Nature子刊公布CRISPR两项突破性成果

  近年来,CRISPR/Cas9系统的发现和开发带来了许多新希望。最新Nature和Nature Communications杂志公布了两项重要成果,分别报道了首次哺乳动物CRISPR-Cas9基因驱动,以及第三种CRISPR-Cas系统。  作为生命的基本遗传物质,DNA的精准编辑和快速检测一直

Nature:风口浪尖上的CRISPR技术“再遭争议”

  “扯淡!”,这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文时,口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中,并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣,这份研究报告却让Esvelt感到不安:如

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

Nature:CRISPRCAS9推动后基因组时代

  近日,来自美国的科学家在国际期刊Nature发表了他们的最新研究成果,他们利用结构导向的方法改造了CRISPR-CAS9复合物来系统性研究基因功能,并通过构建sgRNA文库大规模筛选抵抗BRAF抑制剂的激活基因。该文章利用CRISPR-CAS9技术研究基因功能,对后基因组时代的基因功能研究具有推

Nature:巨型病毒也有类似细菌CRISPR的免疫系统

  就像细菌,体型较大的病毒也需要保护自己,免受其他微小生物入侵。根据法国科学们的一项新研究,这些巨型病毒有类似于细菌中的CRISPR系统的免疫系统,来保护自己。相关工作发表在近期的《Nature》上。  2003年,法国艾克斯-马赛大学的 Didier Raoult和Bernard La Scol

Nature子刊:CRISPR在癌症研究中的新应用

  p53是最早发现也是最重要的肿瘤抑制子之一,被称为基因组的守护者。这种蛋白可以作为转录因子在细胞核中起作用,通过控制特定基因的表达,在细胞周期、DNA修复和细胞凋亡等重要过程中发挥关键作用。  Mdm2失活p53是癌症中最常见的事件之一,因此用化合物靶标p53-Mdm2互作是很有前景的癌症治疗策

Nature子刊:提高CRISPRCas9保真度

  上海科技大学,中科院-马普计算生物学研究所,南京医科大学三处的研究人员合作发表了题为“APOBEC3 induces mutations during repair of CRISPR-Cas9-generated DNA breaks”的文章,证实了APOBEC在CRISPR/Cas9引发的同

Nature子刊:-CRISPR/Cas系统的多功能“RNA剪刀”

  天然的CRISPR/Cas系统广泛存在于细菌和古细菌,它是微生物的免疫系统,帮助细菌抵御病毒入侵。成簇的规律间隔的短回文重复序列(Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats,CRISPR)-衍生RNAs(crRNAs)对C

Nature:CRISPR就是这么好用!让癌症免疫疗法“更有效”

  短短几年的时间,革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在,将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日,一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR,他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。  这篇题为“I

Nature公布CRISPR最新研究突破:修复遗传病细胞

  镰状细胞病(Sickle Cell Disease)是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病,因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名,在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物,百年来唯一获批的药物仅有一个,这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。  斯坦福大学医学院的研究人员利

三篇Nature子刊:如何克服CRISPR的脱靶效应

  规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合,原本是细菌抵御病毒的重要武器,现在这一组合已经成为了一个通用工具,被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组修饰。  最近Nature Biotechnology杂志上发表了三个研究团队的研究成果,研究人员深入分析了CRISPR的脱靶效应

哈尔滨工业大学Nature发表CRISPR研究重要成果

  来自哈尔滨工业大学、清华大学的研究人员报告称,他们获得了Cpf1/CRISPR RNA复合物的晶体结构。这一重要的研究成果发布在4月20日的《自然》(Nature)杂志上。  领导这一研究的是哈尔滨工业大学生命科学与技术学院的黄志伟(Zhiwei Huang)教授。其主要研究方向为结构分子生物学

Nature发布突破性CRISPRCas9新技术

   一种改良版本的新型基因编辑CRISPR-Cas9核酸酶似乎可以强有力地消除当前这一技术一个非常重要的限制:不必要的脱靶DNA断裂,将它们降低至无法检测到的水平。在发表于《自然》(Nature)杂志上的研究论文中,麻省总医院(MGH)的研究人员描述了改造Cas9酶,减少它与靶DNA的非特异性互作

Nature:CRISPR就是这么好用!让癌症免疫疗法“更有效”

  短短几年的时间,革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在,将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日,一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR,他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。   这篇题为

Nature:CRISPR将成为诺贝尔奖的赢家吗

  每年,诺贝尔奖的各路“占卜家”们都在预测谁将会最终获得这一殊荣,今年面对即将到来的10月,从诺贝尔医学奖评委丑闻开始,就一路喧嚣不止。一些科学家认为 CRISPR–Cas9基因编辑作为改变基因组的一种新型快速有效方法,可能会是今年的赢家,但对于诺贝尔委员会来说,要在短时间内做出判断并不容易, C

颠覆传统观点,逆转疾病:Nature公布CRISPR重要成果

  在人体和小鼠体内,如果Tmc1-a出现异常,那么内耳中负责感应声波振动的关键细胞:毛细胞(hair cells)就会受损,从而造成耳聋。来自哈佛大学的一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术,剔除了该基因的突变拷贝,从而减少了小鼠听力损失。这一研究成果公布在12月20日的Nature

CRISPR重要成果与前Nature子刊成果相呼应

  视网膜退行性疾病(Retinitis pigmentosa:RP)是一类遗传性的视觉损伤疾病,其中存在60多个基因的突变。全世界范围内,每4000人中就有一个人患有RP。这种杆细胞特异性的基因突变会导致杆状光受体的功能失活,进而锥状细胞的功能也会紊乱。目前还没有有效的针对RP的治疗方案。  近期

Nature:CRISPR/Cas系统介导细菌躲避宿主免疫系统

  CRISPR/Cas(规律成簇的间隔短回文重复)是细菌用来抵御病毒的一个基因系统,该系统在基因工程领域的应用潜力巨大,由此吸引了许多科学家的注意。而埃默里大学(Emory University)的研究人员发现,这一系统还能帮助细菌躲避哺乳动物的免疫系统,相关研究论文刊登在了近期出版的《自然》(N

安捷伦推出CRISPR-激活和干扰-(CRISPR-a/i)-的混合文库

  安捷伦通过基于 CRISPR 的产品扩展了 SureGuide 产品系列,从而加速疾病研究  基于 CRISPR 的全新转录激活和干扰 (a/i) 文库  2017年10月20日,北京——安捷伦科技公司(纽约证交所: A)今日宣布首次将 SureGuide 混合 CRISPR 文库扩展到功能基因

吴志坚发布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治疗疾病

  美国国立卫生研究院眼科研究所的一组研究人员报道了最新成果:他们通过一种病毒载体直接向眼睛输送了基于CRISPR-as9的治疗元件,成功在视网膜变性小鼠中阻止了视网膜色素变性。这一研究成果公布在3月14日的Nature Communications杂志上,文章的通讯作者是美国国立卫生研究院眼科研究