新型ADC药物在美优先审查，治疗PD(L)1抑制剂难治患者
西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与安斯泰来（Astellas）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理双方提交的一份生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查，该BLA寻求加速批准抗体药物偶联物（ADC）enfortumab vedotin，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，具体为：既往已接受一种PD-1/L1抑制剂并在新辅助/辅助治疗、局部晚期或转移性疾病治疗中已接受了一种含铂化疗方案的患者。FDA已指定该BLA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年3月15日。 之前，FDA已授予enfortumab vedotin突破性药物资格，用于治疗接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗期间或治疗后病情进展的局部晚期或转移性UC患者。 enfortumab vedotin是一种研究性抗体药物偶联物（ADC），由靶向连接蛋白-4（Nectin-4）的人IgG1单克隆抗体enfo......阅读全文
PI3Kδ抑制剂ME401获美国FDA快速通道资格
MEI Pharma是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于癌症治疗的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂ME-401快速通道资格（FTD），用于治疗已接受至少2种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R
【2025开年首场】BPI抗体蛋白创新药精品盛会来袭，探讨双抗/XDC/双抗ADC/细胞因子等热点议题，共赴万物复苏春日约！
双抗、单抗、ADC药物……近期，国产创新药“出海”捷报频传。9月29日，据人民日报健康客户端记者不完全统计，2024年1月到9月29日国内创新药license out（对外授权）交易记录共有48项。在今年成功“出海”的国产创新药中，ADC、双抗类药物成绩瞩目。CD3及更多双抗正在重塑自身免疫疾病治疗
八月这9款新药纳入优先审评－来自再鼎医药、默沙东…
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息显示，截止8月31日，八月份共有11项药品上市申请纳入优先审评，涉及9款创新药，来自再鼎医药、默沙东（MSD）、基石药业、荣昌生物等公司。根据纳入优先审评的理由划分，其中5款符合附条件批准，3款为临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创
Eltanexor治疗MDS的去甲基化药物最新临床数据发布
6月9日，德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了eltanexor治疗去甲基化药物（HMA)难治的骨髓增生异常综合征（MDS）的最新临床数据。 该试验为一项I/II期临床研究，旨在评估单药eltanexor治疗较高危
治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤有了新药
近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼上市申请，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。外周T细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存
治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤有了新药
近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼上市申请，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。 外周T细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴
质子泵抑制剂可增加肝硬化腹水患者感染的风险
肝硬化患者容易感染，而且往往是致命的。因此，识别和消除感染的危险因素非常重要。 质子泵抑制剂(PPI)的使用与健康人的肠道感染有关，因为它们破坏胃酸屏障，改变肠道微生物群，并促进小肠细菌过度生长。这被认为是自发性细菌腹膜炎产生的原因，并且使用PPI的确与增加肝硬化患者的自发细菌腹膜炎的危险有关
口服MPO抑制剂获FDA快速通道资格－治疗多系统萎缩患者
19日，Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，其口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat（BHV-3241）已获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗多系统萎缩（MSA）患者。 MSA是一种进行性神经退行性疾病，会影响自主神经系统（控制血压或消化等无意识动
FDA批准礼来口服JAK抑制剂Olumiant治疗住院新冠成人患者
根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2022年05月12日10时，全球累计确诊超过5.18亿例，死亡超过628万例。 近日，礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服JAK抑制剂Olumiant（中文商品名：艾乐明，通用名
ADC－单抗药物的分子量、氨基酸序列、糖基化位点以...（一）
ADC 单抗药物的分子量、氨基酸序列、糖基化位点以及ADC 药物结合位点鉴定1. 前言单克隆抗体药物是具有高度特异性的靶向药物，能够特异性作用于肿瘤细胞，被誉为治疗恶性肿瘤的“生物导弹”。ADC 抗体药，则是在抗体蛋白的特定天然氨基酸上非定点偶联具有抗肿瘤作用的化疗药物（或称小分子药物），以增加
ADC－单抗药物的分子量、氨基酸序列、糖基化位点以...（四）
3.2 糖基化位点确定ADC 单抗蛋白与其他单抗蛋白相同，也都包含 N-糖基化修饰，一般发生在保守序列 NXS 或 NXT 中（X 为除脯氨酸外的任意氨基酸）。在糖链完整的情况下，直接进行 trypsin 酶解，我们在搜库时进行 G0F 糖基化可变修饰设定，可以直接获得该 N 糖基化位点：重
ADC－单抗药物的分子量、氨基酸序列、糖基化位点以...（三）
经过 Protein Deconvolution 2.0 软件去卷积处理之后的单抗分子量分布图如下所示（图 4），根据单抗的氨基酸理论序列分子量进行计算，将观察到的质谱峰进行归属，从图中我们观察到，该 ADC 单抗分子之间存在 956 Da 左右的质量增加，由此推断该单抗分子结合了不同数目的
ADC－单抗药物的分子量、氨基酸序列、糖基化位点以...（二）
2.1.3 数据分析方法采用 Protein Deconvolution 2.0 软件对原始质谱图进行去卷积处理，得到完整的蛋白质分子量信息。 2.2 氨基酸序列、糖基化位点和 ADC 药物结合位点测定 2.2.1 仪器和试剂质谱仪器：Q-Exactive（赛默飞世尔科技，美国）；色谱仪器：Acce
靶向HER3针对非小细胞肺癌临床结果积极
2021年6月4日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其靶向HER3的在研抗体偶联药物（ADC）patritumab deruxtecan，在治疗携带耐药性EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1期临床试验中显示出有潜力的临床活性。这项研究的数据为最近在类似患者人群中启动的关
安进/强生Kyprolis+地塞米松+Darzalex(KdD)III期临床获得成功！
生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，评估Kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）与地塞米松及Darzalex（daratumumab）三药方案（KdD）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的III期临床研究CANDOR（NCT03158688）达到了主要终点。值得一提的
AVEO靶向抗癌药tivozanib在美国申请上市
AVEO Oncology近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药Fotivda（tivozanib）的新药申请（NDA），这是一种血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI），用于治疗复发或难治性肾细胞癌（RCC）。 此次NDA提交基于关键III期临床研究T
AVEO靶向抗癌药tivozanib在美国申请上市
AVEO Oncology近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药Fotivda（tivozanib）的新药申请（NDA），这是一种血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI），用于治疗复发或难治性肾细胞癌（RCC）。 此次NDA提交基于关键III期临床研究T
PDX模型的好帮手——BNDG®小鼠介绍
随着医学的不断发展，人们对肿瘤的认识越来越深入，同时对肿瘤模型的要求也越来越高。PDX (Patient-derived xenograft )模型，由于其更贴近病人的肿瘤遗传特性和异质性(Fig 1)，不断受到药企和科研院所的青睐。然而PDX模型因为在构建过程中受制于异源移植物免疫反应，所
PDX模型的好帮手——BNDG®小鼠
随着医学的不断发展，人们对肿瘤的认识越来越深入，同时对肿瘤模型的要求也越来越高。PDX (Patient-derived xenograft )模型，由于其更贴近病人的肿瘤遗传特性和异质性(Fig 1)，不断受到药企和科研院所的青睐。然而PDX模型因为在构建过程中受制于异源移植物免疫反应，所以免
FDA授予强生多发性骨髓瘤新药daratumumab优先审查资格
强生（JNJ）旗下杨森近日宣布，FDA已受理单抗药物daratumumab治疗多发性骨髓瘤（MM）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA寻求批准daratumumab用于既往已接受至少3线治疗（包括一种蛋白酶抑制剂PI和免疫调节剂IMiD）的MM患者或对PI和IMiD均难治性MM患者的治疗。这类
关于难治性贫血的简介
难治性贫血（RA）是骨髓增生异常综合征（MDS）五个类型中的一个病理分型，这个称呼已经被WHO淘汰，被称为骨髓增生异常综合征伴单系或者多系病态造血。MDS是起源于造血干细胞的一组高度异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少和高风险向急性髓系白血病（AML）
难治性腹水的鉴别诊断
腹水可分为单纯性腹水和顽固性腹水。对于无感染及肝肾综合征并存的腹水称为单纯性腹水，其可分为轻、中、大量3度。对于经治疗后腹水不能消退、或者治疗有效后腹水很快复发的称为顽固性腹水，顽固性腹水又可分为利尿剂抵抗性腹水和利尿剂难治性腹水，前者是指限制钠的摄入(2000mg/d)和应用大剂量的利尿剂(螺
难治性面瘫1例思考
面瘫，又叫周围型面神经麻痹、面神经炎或者贝尔麻痹，起病突然，常在受风寒或者病毒感染后出现一侧口眼歪斜，表现为一侧面神经支配区感觉、运动障碍，具体可见患侧抬头纹变浅或消失，眼睑闭合不全，口角下垂歪向健侧，鼓腮漏气，露齿不全等，可有不同程度听觉、味觉障碍。面瘫的致病原因多种多样，一般常见于受寒受凉、循环
难治性腹水的治疗心得
腹水的形成是腹腔内液体的产生和吸收失去动态平衡的结果。引起腹水的病因很多，无论是腹水呈漏出性还是渗出性，均可因多种疾病而引起，为了减轻大量腹水引起的症状(包括腹胀、呼吸受限等)，可采取必要的对症治疗。以下是本人临床中总结的治疗腹水的经验。 一、1克Na可潴留200ml的水，故出现腹水时，应
急性髓系白血病新药进展－患者有望迎来首个IDH1抑制剂
急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，该疾病进展迅速，以内被称为中老年人的“噩梦”，面临着急迫的临床需求，尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者，一直缺乏有效的治疗方案，这一“窘状”有望打破。 8月3日，基石药业同类首创靶向药艾伏尼布（ivosidenib）在中国的注册研究CS3010
白血病新药！安斯泰来在美国推出FLT3靶向药物Xospata
日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，在美国市场推出白血病新药Xospata（gilteritinib），该药于上月底获得美国FDA批准，用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。Xospata是一种口服疗法，此
如何正确为患者选择正确的药物靶点？
蛋白质生物标志物提供了一种动态且强大的方法来识别和了解早期药物开发中的新药物靶点。 制药行业利用生物标志物来帮助发现疾病进展标志物、响应者特征、诊断生物标志物和潜在的新适应症。 在这个现在可以点播观看的虚拟圆桌讨论中，我们与领先的专家，勃林格殷格翰制药公司的 Jürgen Braunger 博
优化药物管理助力心衰患者渡过难关
孙艳玲 本人供图 当下，冬季天气寒冷，新冠病毒感染已成常态。心力衰竭作为各种心血管疾病的终末阶段，患者往往高龄且合并复杂的原发心脏疾病、免疫功能下降，更容易受到奥密克戎毒株感染的不良影响，发生急性心衰加重事件，而频繁的心衰加重又会使患者的心功能断崖式下降，在这样的特殊时期，心衰患者应如何进
心脏骤停高危患者的药物治疗预防介绍
长期使用抗心律失常药物的患者猝死发生率未见显著降低，主要原因在于不正确地选用药物和抗心律失常药物的致心律失常作用。目前多数学者认为器质性心脏病患者伴4级以上室性期前收缩时应积极治疗，最好根据电生理药物试验结果合理选用药物。 ①β受体阻滞药：为第Ⅱ类药物，长期应用该药可减少心绞痛发作，增强患者
肿瘤药物“纳米时代”来临，改善肿瘤患者生存状况
纳米药物是粒径在1-100nm的药物或药物载体的总称。众所周知，肿瘤具有EPR效应（enhanced permeability and retention effect），即实体瘤的高通透性和滞留效应。由于肿瘤细胞新生内皮细胞不连续性，粒径小于200nm的粒子可以通过血管壁进入组织间隙。大量研究