首个在人体内使用的CRISPR疗法！已完成第一例患者给药
当地时间3月4日，全球领先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，已完成首例患者给药。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。值得注意的是，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。图片来源：Editas Medicine官网 据了解，AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，目前正在开发中，用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。LCA是一类遗传性视网膜退行性病变，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10，它是由......阅读全文
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
国际期刊评论CRISPR基因疗法
在医疗领域，基因编辑技术可以更加准确、深入地了解疾病发病机理和探究基因功能，可以改造人的基因，达到基因治疗的目的等。今年五月份，来自中山大学的遗传学，在世界上首次尝试使用CRISPR–Cas9基因组编辑技术，修改来自人类胚胎的疾病相关DNA，从而引发了科学界的激烈争论。这篇论文发表在五月份的《P
新技术有助改善CRISPR基因疗法
基于对人细胞中基因排布和修复方式的理解，加拿大戴尔豪斯大学医学院病理学系副教授Graham Dellaire博士开发出一种很可能能够让基因疗法更加有效和安全的技术。他的研究成果近期发表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。 作为2015年的突破性发现，CRIS
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
将CRISPRCas系统用于抗菌“基因疗法”
CRISPR于1987年出现于日本，当时的研究人员报告称，他们在大肠杆菌基因组中发现了一种不寻常的结构，其中包含一系列重复片段，中间以独特的间隔序列隔开。后来的研究表明，间隔序列对应了感染细菌细胞的噬菌体的序列。在一些原核生物和古生物中，CRISPR和CRISPR相关蛋白（Cas）作为一种适应性
Nature：CRISPR用于免疫疗法，结果让人振奋
Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心开发了一种新型筛选方法：使用CRISPR-Cas9基因编辑技术测试小鼠中数千种肿瘤基因的功能。新型筛选方法揭示了新的药物靶标，可能潜在地增强 PD-1检查点抑制剂的有效性，是一种有前景的新型癌症免疫治疗手段。 研究结果在线发表在Natur
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
我国科学家开展世界首例CRISPR疗法
四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验：他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞，对其进行基因修改后再注入患者体内。 用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效，而引入CRISPR技术，会让治疗变得
Nature：CRISPR就是这么好用！让癌症免疫疗法“更有效”
短短几年的时间，革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在，将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日，一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR，他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。 这篇题为
Nature：CRISPR就是这么好用！让癌症免疫疗法“更有效”
短短几年的时间，革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在，将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日，一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR，他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。 这篇题为“I
大牛Jennifer－Doudna专访：CRISPR用于免疫疗法让人兴奋
Jennifer Doudna这个名字想必大家都不陌生。作为CRISPR领域的先驱之一，她在学术和商业上的成就是有目共睹的。每年，她带领的团队都会在CNS等顶级期刊上发表多项成果。据Doudna实验室官网显示，2016年，研究小组已经在Cell、Nature、Science、Nature Bio
首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs)，用于研究治疗镰状
Cell发布新一代癌症免疫疗法：新型CRISPR系统
基于CRISPR的新系统将为新一代靶向免疫疗法打开大门，大规模扩展免疫系统的抗癌作用 生物通报道：免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自
《Nature－Biotechnology》CRISPR疗法可能损害基因组的新证据
研究人员解释说，CRISPR是一项用于编辑DNA的突破性技术——在特定位置切割DNA序列，以删除不需要的片段，或交替修复或插入有益的片段。这项技术在大约10年前开发出来，已经被证明在治疗一系列疾病方面非常有效——癌症、肝病、遗传综合征等等。首次批准使用CRISPR的临床试验于2020年在宾夕法尼亚大
全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块
《科创板日报》11月22日讯（实习记者张真、记者郑炳巽）全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。 昨日，基因编辑概念股集体走强，截至收盘，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM涨停，三元基因（837344.BJ）涨超13%，诺思兰德（430047.BJ
张素春教授Cell－Stem－Cell：当细胞疗法遇上CRISPR
来自威斯康星大学麦迪逊分校的神经科学家们将一种遗传开关插入到了神经细胞中，使得患者可以通过服用不影响任何其他细胞的设计药物来改变它们的活性。正在研究的细胞是可以生成神经递质多巴胺的神经元，其发生缺陷是广泛运动障碍帕金森病的罪魁祸首。 多巴胺是对协调运动至关重要的一种大脑化学物质。帕金森病标准疗
腺相关病毒CRISPR疗法有潜力用于治疗乙型肝炎
乙型肝炎病毒（HBV）抗原（HBsAg）的慢性生产可引起炎症和坏死，导致坏死性肝细胞、肝炎、肝硬化、肝细胞癌和肝衰竭。目前，没有治疗手段可以显著降低患者HBsAg表达。 北京军事医学科学院（Academy of Military Medical Sciences）疾病控制与预防研究所的科研人员
Cell突破：癌症免疫疗法“不够牛”？“魔剪”CRISPR发力了！
图片来源：Cell 11月15日，发表在《Cell》杂志上题为“Genome-wide CRISPR Screens in Primary Human T Cells Reveal Key Regulators of Immune Function”的论文中，科学家们证实，SLICE这一强大的工具
CRISPR筛选发现关键基因，让抗肿瘤T细胞疗法更持久
免疫疗法方兴未艾，并在肿瘤治疗中展现出极佳的治疗效果，而抗肿瘤T细胞疗法是免疫疗法的重要代表。 细胞毒性CD8 T细胞可以直接杀死肿瘤细胞，是在临床使用的许多免疫治疗方法中动员的关键武器。然而，肿瘤组织能够创造严酷的微环境，招募免疫调节细胞，并诱导抑制T细胞功能的信号分子的产生，从而阻碍了T细
聚焦CRISPR！从“新款”基因剪刀到先天性失明突破疗法
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
CRISPRCas9基因治疗法基础知识ABC
CRISPR-Cas9，一种基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病。 研制经过 盖茨投资了生物医药公司Editas Medicine，这家公司开发出了一种名为CRISPR-Cas9的基因治疗法，这种方法能够通过DNA剪切技术治疗多种疾病，不过尚未进入人体试验阶段。[1] 2
CRISPR：首个大型动物研究证实－基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。 在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
以“基因剪刀”CRISPR－/－Cas9技术为基础，创新基因疗法问世
使用新的细胞模型，遗传性免疫缺陷慢性肉芽肿病的创新基因治疗方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法治疗严重受影响的患者。 慢性肉芽肿病是免疫系统
金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
四川大学开展世界首例CRISPR疗法人体试验
四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验：他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞，对其进行基因修改后再注入患者体内。 用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效，而引入CRISPR技术，会让治疗变得
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法有望进入临床
开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的生物医药公司Intellia Therapeutics宣布，一项临床前研究结果于近日发表在《Cell Reports》期刊上。?在这项临床前试验中取得的出色结果，也有望助力CRISPR/Cas9技术进入人体临床试验。研究显示，脂质纳米粒子递送Cas9 mR
博雅辑因提交国内首个CRISPR基因编辑疗法临床试验申请
2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加