诺和诺德concizumabII／III期项目因非致命血栓事件暂停！
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验（EXPLORER 7、8）、II期项目中的一项临床试验（EXPLORER 5）已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗，无论其抑制剂状态如何。由于这些试验的暂停，将不再招募额外的患者，针对目前已入组concizumab试验的患者，进一步的治疗也将停止。 诺和诺德表示，这一决定是由于正在进行的III期项目中入组的3例患者发生了非致命血栓事件。诺和诺德和一个独立数据监测委员会（IDMC）正在评估这些事件与项目继续的关联性，目前尚未得出任何结论。 诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示：“虽然暂停试验令人失望，但对诺和诺德来说，患者安全是最重要的——无论是对那些参加我们临床试验的患者还是那些每天使用我们产品的患者......阅读全文
血友病的临床表现
出血是本病的主要临床表现患者终身有自发的/轻微损伤/手术后长时间的出血倾向，重型可在出生后既发病，轻者发病稍晚。 1.皮肤粘膜出血 由于皮下组织、齿龈、舌口腔粘膜等部位易于受伤，故为出血多发部位。幼儿多见于额部碰撞后出血/血肿，但皮肤、粘膜出血并非是本病的特异性特点。 2.关节积血 是血友病
血友病是怎么回事
你知道不知道，你的血液里有一种肉眼看不见的“急救箱”，万一血管破裂，大自然便往破裂处堵上“吸水棉”，不让血液流出。当然，大自然用的并非真正的吸水棉，而是别的什么东西，其作用很像吸水棉。这指的是一种生理过程，称为血液凝固。血液之所以能凝固，是因为其中出现坚韧而有弹性的纤维蛋白长丝，其作用有如塞子，可以
血友病的并发症
血肿压迫神经可导致受压神经支配区域麻木、感觉丧失、剧痛肌肉萎缩等；局部血管受压迫可引起组织坏死；舌、口腔底部、扁桃体咽后壁、前颈部出血，则可引起上呼吸道梗阻导致呼吸困难，甚至窒息而死。
B型血友病的检查
1.实验室检查（1）凝血象检查见凝血时间延长(轻型可正常)，凝血酶原消耗不良。（2）凝血因子测定异常。2.初筛试验凝血酶原消耗试验（PCT）、白陶土部分凝血活酶时间、简易凝血活酶生成试验（STGT）有助于轻型和重型血友病A、B的诊断。APTT纠正试验有助于区别获得性血友病。3.特异因子Ⅸ活性测定
血友病乙的鉴别诊断
1.首先应与血友病甲鉴别 两者具有同样的遗传类型和出血症状，但实验室检查容易做出鉴别。 2.其他出血性疾病如血管性血友病和其他凝血因子缺乏症可以根据临床特点、遗传类型以及实验室检查加以鉴别 3.血友病乙还需与获得性维生素K依赖因子缺乏鉴别，肝病，双香豆素类药物以及长期使用抗生素可引起维生素K
血友病乙的发病机制
1.抗因子Ⅸ抗体 因子Ⅸ基因的完全丧失引起严重的抗原阴性的血友病乙，可能引起因子Ⅸ替代治疗产生抗因子Ⅸ抗体引起，但难以单用因子Ⅸ基因的完全丧失来解释抗体的产生，因并非所有这样的患者都产生此类反应，且某些有抗因子Ⅸ抗体者并不表现全部基因丧失，如一例血浆含抗因子Ⅸ抗体，基因测定仍然阳性，因此可认为因
B型血友病的介绍
B型血友病又称乙型血友病、PTC缺乏症、血浆凝血活酶成分缺乏综合征，是凝血因子Ⅸ缺乏所导致的出血性疾病，属性染色体隐性遗传，其特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，出血症状较A型血友病轻，重症病人无明显外伤也可发生自发性出血。
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
血友病治疗有长效药
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Alprolix(重组凝血因子IX Fc融合蛋白)用于患有B型血友病的成人及儿童患者。在预防或减少出血频次方面，Alprolix是首款旨在减少注射频次的B型血友病治疗药物。 血友病是一组由于血液中某些凝血因子的缺陷而导致患者产生严重凝血障碍的遗
B型血友病的治疗
1.局部止血治疗伤口小者局部加压5分钟以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当肿胀不再继续加重时改为热敷。2.替代疗法（1）输血浆为轻型B型血友病的重要治疗方法。但由于用量过多易致血容量过大，其应用受到限制。（2）凝血
血友病治疗前景及分析
血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病，其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。无论是缺少凝血因子VIII的血友病A型，还是缺少凝血因子FIX的B型，都会具有轻微创伤后不受控制的出血倾向，其中关节内和肌肉内出血是血友病主要的临床表现。血友病依据患者的残余血浆凝血因子水平分为严重、中度或轻度。据统计，仅在法
血友病的疾病分型
血友病分为 A、B 两型，C型少见。 血友病A(hemophilia A)是凝血因子VIII 缺乏所导致的出血性疾病，具有遗传性，约占先天性出血性疾病的 85% 根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为15～20/10万人口，欧美各国统
关于血友病的疾病检查
1、一般项目 血小板计数正常，束臂试验阴性，出血时间正常，血块回缩正常；凝血酶原时间正常，凝血酶时间正常，纤维蛋白原定量正常；凝血时间延长为本病的特征，但仅在FⅧ：C活性低于1%～2%时才延长，>4%可正常。 2、初筛试验 凝血酶原消耗试验（PCT）、活化部分凝血活酶时间（APTT，当因子
血友病的疾病治疗介绍
1、局部止血治疗 伤口小者局部加压5min以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。国外有人配制止血剂内含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理盐水中，当口腔、皮肤、包皮损伤部位出血时，可外用止血，疗效较好。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷
【血友病】检查及鉴别诊断
检查1.一般项目血小板计数正常，束臂试验阴性，出血时间正常，血块回缩正常；凝血酶原时间正常，凝血酶时间正常，纤维蛋白原定量正常；凝血时间延长为本病的特征，但仅在FⅧ：C活性低于1%～2%时才延长，>4%可正常。2.初筛试验凝血酶原消耗试验（PCT）、白陶土部分凝血活酶时间（APTT，当Ⅷ、Ⅸ的活性3
这些血友病潜在创新疗法正在涌现
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中，凝血因子VIII（FVIII）缺失，而B型血友病中因子IX（FIX）缺失，导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活
NEJM：AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。 A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性
uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，uniQure公司宣布，旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，结果公布后，uniQure公司股价随之
喜讯！拜耳血友病药物Kovaltry欧洲获批！
近日，拜耳血友病A药物Kovaltry在欧洲监管方面传来喜讯，获得欧盟批准，用于所有年龄段患者的治疗。 Kovaltry（BAY 81-8973）是一类未经修饰的重组因子VIII化合物，经试验证明能够控制和预防血友病A患者的出血症状，预防用途给药的频率是每周两至三次。 此次获批是基于一项针对
全球血友病基因治疗进展：推进最快的竟然不是Spark？
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
关于基因治疗在中国的前景分析介绍
1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验,目已有4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。随后,我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入1期临床试验,初步的观察表明,生存期超过1年以上者占55%
首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一
《Haemophilia》刊登首个国产重组凝血因子VIII临床研究
文章来源：医药魔方Info 血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，按发病机制，分为血友病A及血友病B，其中血友病A约占总患病人数的85%[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗，且对于重度血友病患者，应进行规律、充分地预防治疗，以维持骨骼肌、关节功能，提高生活质量[2]。 凝血
概述血友病的临床表现
主要表现为出血，以软组织、肌肉、负重关节出血为特征。通常自幼儿期即有出血倾向，轻型可在青少年甚至成年才被诊断。出血症状出现越早，病情越重。患者可表现为轻微外伤或手术后严重出血，往往在拔牙或小手术时出血不止。少数患者以此为首发症状。出血可持续数小时甚至数周。出血程度与血浆因子活性(浓度)相关。虽然
关于血友病乙的预后介绍
预后取决于出血严重性和是否进行替代治疗，治疗并发症如肝炎或同种抗体存在影响患者的预后。一般而言，有替代治疗保证的患者可达到正常人相同的寿命。 血友病乙与血友病甲一样要面临反复出血带来各种并发症。除关节变形外，慢性活动性肝炎，慢性迁延性肝炎，于1985年以前，在血友病患者中十分常见。另外，在美国
关于血友病甲的预后介绍
1.建立遗传咨询，严格婚前检查，加强产前诊断，从而减少血友病患儿的出生。 2.血友病患者应避免剧烈或易致损伤的活动、运动及工作，以减少出血发生的危险。 3.重型病例进行创伤性检查和创伤性治疗前应给予替代治疗。
关于小儿血友病的基本介绍
血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，包括：①血友病甲、即因子Ⅷ（乘成抗血友球蛋白，AHG）缺乏症，②血友病乙，即因子Ⅸ（又称血浆凝血活酶成分，PTC）缺乏症。③血友病丙，即因子Ⅺ（又称血浆凝血活酶前质，PTA）缺乏正。其发病率为5—10/10万，以血友病甲较为常见，血液友病乙次之，血友病
【血友病】病因及临床表现
病因为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长所致。1.血友病A（血友病甲）即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症；2.血友病B（血友病乙）即因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症；3.因子Ⅺ缺乏症（血友病丙）即Ⅺ因子缺乏症，又称PTA缺乏症、凝
血友病检验结果的判定方法
血友病是一组先天性凝血因子缺乏，以致凝血活酶生成障碍的出血性疾病，以出血及关节病变为主要特点。其中包括血友病甲（因子Ⅷ、AHG缺乏），血友病乙（因子Ⅸ缺乏、PTC缺乏）及血友病丙（因子Ⅺ、PTA缺乏）。血友病甲多见，约为血友病乙的7倍。 【检验项目选择】 血常规，血小板计数，出血时间，凝血时间，
关于甲型血友病的概述
公元 18 世纪 Schonlein 等首先报道了本病，并首先提出了“血友病”的概念。 因子 Ⅷ 是血浆中的一种球蛋白，它与von Willebrand Factor（vWF）以非共价形式结合成复合物存在于血浆中。因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ缺乏均可使凝血过程的第一阶段中的凝血活酶生成减少，引起血液凝固障碍