【官方首次发布罕见病目录】带来了怎样的行业转变

【官方首次发布罕见病目录】带来了怎样的行业转变

　　2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共包括了121种罕见病！ 　　得知此消息后，业内外都十分欣喜，因为长期以来，与常见疾病相比，我国罕见病的相关医学研究水平明显滞后，对许多罕见病的发病机制认识受限

【官方首次发布罕见病目录】带来了怎样的行业转变

　　2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共包括了121种罕见病！ 　　得知此消息后，业内外都十分欣喜，因为长期以来，与常见疾病相比，我国罕见病的相关医学研究水平明显滞后，对许多罕见病的发病机制认识受限

中国官方公布首批罕见病目录－共121种

记者6日从中国国家卫生健康委员会获悉，近日，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》。第一批纳入目录的罕见病共121种。 该目录根据中国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一

官方首次“点名”罕见病用药－哪家企业将会受益？

　　2月11日，最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息，这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益，也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。　　具体而言，会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主，推进癌

中国公布首批罕见病目录－共121种

　　近日，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》。第一批纳入目录的罕见病共121种。图片来源于网络　　该目录根据中国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。目录广泛

我国罕见病仍无官方界定－相关政策法规欠缺

　　瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶宝贝……这些动听的名字背后有一个共同的名字——“罕见病”。 　　每年2月的最后一天是国际罕见病日，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口千分之零点六五到千分之一的疾病，也就是说，一万人里只有6到10位患者。国际确认的罕见病有近七千种，约占人类疾病总数的10%。因罕见病

国家医保药品目录已纳入40余种罕见病用药

　　为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。　　自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时

建议更名大学！官方回复来了

　　近日，有网友在人民网领导留言板上向辽宁省领导留言：建议鞍山师范学院更名大学。对于网友建议鞍山师范学院更名大学，该校给出答复将充分论证。　　2021年12月29日，有网友在人民网领导留言板上向辽宁省领导留言：“希望鞍山师范学院能够增设职业技术师范类专业，为我省各级职业院校培养符合地方发展需要的职业

重磅！国家卫健委联合发布第一批罕见病，纳入121种疾病

　　今日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》，共计121种疾病。至此，国家版罕见病目录终于落定，这将极大地改善罕见病患者“病无所医、医无所药、药无所保”的窘境。　　罕见病是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。目

“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见

　　万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。　　“好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直

“罕见”的坚强|罕见病，其实从不罕见

　　万分之一的变数，可能是生命的奇迹，也可能是一个难以治愈的医疗难题，罕见病，就是这样一个存在。2008年，欧洲罕见病组织将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。在2月28日第十四届国际罕见病日即将到来之际，让我们将目光再次聚焦这一群体。　　“好像被冰雪冻住，从手指、手臂，到腿，冰冻的感觉一路蔓延，直

罕见病药物「氯苯唑酸葡甲胺软胶囊」来了

　　2月6日，辉瑞氯苯唑酸葡甲胺软胶囊国内上市申请（受理号：JXHS1900100）在NMPA的状态变更为「已发件」，据悉此次申请的适应症是野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），但未查到官方来源的确证信息，预计很快将会有官方信息发布。　　ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（

摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？

　　1月7日召开的摩根健康会，一年一度，有上千名投资人和药企的高管参加，可谓济济一堂，人头攒动，小编参加了两届，从会场酒店的一楼到主会场的三楼，光走楼梯都需要交通管制，可谓奇观。　　今年是第39届摩根会，开场的7日，第一天Serepta公司就开始了一个讲演，其中介绍了最新基因疗法的进展。　　如果大家

英国发布首个罕见病应对策略

　　英国卫生部近日发布首个罕见病应对策略，以期加大对罕见病病因和治疗手段研究的支持力度，普及相关健康知识，培养专业医疗和护理人员。 　　英国卫生部提供的资料显示，罕见病是指发病率低于万分之五、需要特殊治疗的慢性病和致命疾病。目前已发现的罕见病超过5000种，主要是遗传病。 　　根据上述新策略，英

罕见病诊疗指南（2019年版）发布

　　国家卫生健康委近日发布罕见病诊疗指南（2019年版），涵盖121种罕见病，对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗，并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程，以清晰的流程图形式向读者展现诊断流程和治疗原则，对提高我国罕见病规范化的诊疗水平具有重要意义。

罕见病真的罕见吗？

　　“如果有一天，疾病的细分超过了分子的尺度，那么世界上可能就没有“罕见病”了，而“病”也就会从一种“非常态”变成一种“常态”。因为没有一个人是完美的，我们总是携带着几个甚至数个有缺陷的基因。从这个意义上来说，现在为罕见病所作出的努力，不是为了这群现在看来“极其少”的人，而是为了我们所有这些距离“罕

超100种药品被纳入医保目录，卡住罕见病药物的还有什么

　　两会期间，要问医药界什么话题最受全国人大代表、政协委员们的关注：创新、医保、罕见病排在前三。其中罕见病尤值得一提，行业共识里，罕见病药品的问题本质上是创新药面临的所有问题的集合，因而建议提案也不在少数，覆盖研发、诊疗、支付、进院各个环节。　　罕见病诊疗进入新的时代　　过去一年多时间里，我国在罕见

两校拟合并？官方回复来了！

日前，有网友在人民网领导留言板就“哈尔滨医科大学会与黑龙江中医药大学合并”一事提出咨询，得到了哈尔滨医科大学的官方回复。网友认为：此次疫情期间，中西医结合发挥了极其重要的关键作用。但我省的中西医药结合高级人才依然不能满足人民需求。黑龙江中医药大学学科发展较为局限，难以做到中西医融合发展的要求，同时哈

建议扩大文科招录！官方回应来了

据人民网“领导留言板”4月5日消息，针对网民关于“安徽省应采取措施，降低高考文科招生分数”的建议，安徽省教育厅5日回复称， “十三五”以来，随着国家产业结构的不断调整，社会对理工科及应用型学科毕业生的需求日益旺盛，对文科生的需求则相对较小，而普通本专科招生计划为国家指令性计划，今后将进一步指导学校引

更名“交通大学”？官方回复来了！

日前，有网友在人民网领导留言板询问山东交通学院更名“山东交通大学”的进展情况。2月24日，经山东省教育厅调查处理，正式予以答复：山东省高度重视和支持山东交通学院发展，积极推动学院服务交通强国和交通强省建设。对照大学设置标准，学校在生均科研行政用房、主要学科门类学生占比等方面还存在一定差距。目前，山东

第三代测序首次成功诊断罕见病

　　目前临床上主要利用短读长测序（SRS）来进行基因组学分析，比如二代测序。SRS的主要特点是通量高、准确基数高以及成本低，但它无法解决高度杂合的基因组、高度重复序列、高GC区域、拷贝数变异、大的结构变异等问题。相比而言，长度长测序（LRS）有着与之互补的优势，在临床上可以检测到SRS遗漏的遗传变异

罕见病：太过罕见，难以开发？

　　对于那些被罕见病折磨的患者们来说，他们的病症通常都是一种孤立的存在。对于病症的整体知识很少，诊断和治疗的过程往往是长时间而且非常痛苦的。这些罕见病受害者大多数是年轻人或是儿童。　　罕见病往往是先天性的或与基因问题有关，其中一部分是由于癌症或自体免疫问题或是传染性疾病引起的。这些疾病都很复杂、严重

108种！官方发布新冠感染者用药目录（第一版）

　　最近，不少人购买的药物主要集中在“连花清瘟”“布洛芬”等国家第九版诊疗方案中推荐的有限品种上。为此，多位药学、临床、中医专家，结合北京市的气候特点，参考本轮疫情用药实际，论证了《新冠病毒感染者用药目录（第一版）》，现推荐给社会公众。　　此版用药目录按照中西药分开的原则，是对国家第九版诊疗方案中推

IT等8大行业污染地图首次发布

　　 苹果、彪马、松下、玛莎百货、西门子、可口可乐、三星……没有一个不是世界级的大品牌。然而,这些企业环境信息公开情况如何?在官方尚未有确切信息公开的时候,环保组织公众环境研究中心(以下简称IPE)以及自然资源保护协会12日却先于官方联合发布了全球首个基于品牌在华供应链环境管理表现而制订的量化评价体

“阳了”之后怎么吃？官方食谱来了！

两所大学，拟合并？官方回复来了

日前，有网友在人民网地方领导留言板上就提出的“为了支持皖江地区应用型本科高校的发展，建议考虑合并铜陵学院和池州学院，更名大学”的建议，得到了安徽省教育厅的官方回复。该网友表示：皖江地区自古以来依靠长江黄金水道和铁路，以及现代的高速公路高铁等全方位立体交通，一直都是安徽省经济发展的排头兵，位于这里独有

《粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2025版）》正式发布

近日，广东省药品监督管理局会同广东省卫生健康委员会联合发布《粤港澳大湾区内地九市临床急需进口港澳药品医疗器械目录（2025版）》（以下简称2025版目录）。自“港澳药械通”政策实施以来，截至2025年12月，政策已覆盖大湾区内地九市71家指定医疗机构，累计引进港澳已上市药械品种149种，惠及患者近2

官方发布|北京发布首份产业地图

　　2月20日，北京市发改委上线了本市首份产业地图，为企业在京发展提供清晰的产业指示指引，进一步擦亮“北京服务”品牌。　　这份产业地图覆盖一、二、三产，融合高精尖产业、现代服务业、两业融合、现代基础设施产业、现代农业等31个重点行业，聚焦16个区和经开区的重点产业区域，全面展示各区、相关园区产业基础

建议清华、北大扩建主校区！官方答复来了

针对网友留言提出的“为清华、北大预留足够的校园发展空间”建议，北京市近日给出了官方回复。 2021年12月26日，有网友在人民网“领导留言板”向北京市市长陈吉宁留言称，“北大、清华周边是海淀传统的三山五园范围。其周边现仍存在一亩园、挂甲屯、水磨社区、骚子营等棚户区及科源

官方透露：浙江科技大学，要来了！

近日，有网友在人民网领导留言板上咨询“浙江科技学院升格浙江科技大学进展如何”。2月11日，浙江科技学院做出回复称，浙江科技学院更名浙江科技大学，于2017年列入《浙江省“十三五”时期高等学校设置规划》，2019年由浙江省人民政府行文申报至教育部。目前，正待教育部统一部署，启动下一批高等学校设置有关事