标准化治疗让血友病儿童奔跑不再是奇迹零支付使用重组
4月15日，由北京血友之家罕见病中心主办、北京市慈善协会协办、拜耳公司支持的“ Running Boy－奔跑吧！少年——拜耳血友病关爱运动汇”项目在北京启动，该项目旨在建立血友病患者标准治疗观念；同时，为了进一步减轻患者负担，北京市慈善协会“拜科奇Co-pay慈善援助项目”也正式启动。 来自医疗机构、慈善机构、企业及患者团体约150名爱心人士倾情出席以实际行动和爱的力量，表达了对血友病儿童群体的关注和支持 启动仪式上，德甲劲旅拜耳勒沃库森足球队的前国脚Jens Nowotny介绍了他曾参加世界杯和欧洲杯的精彩经历，用勇于拼搏的体育精神鼓励血友病儿童们克服疾病，做生活的强者。他还通过视频带来了三位球队现役球员的祝福。在“奔跑吧，少年！”项目启动仪式后，Jens和三位勒沃库森球队的教练带领小朋友们在球场上玩起了足球，血友病儿童积极参与各种足球技巧练习，一起体验足球和运动带来的快乐。 拜耳勒沃库森足球队的前国脚......阅读全文
标准化治疗让血友病儿童奔跑不再是奇迹零支付使用重组
4月15日，由北京血友之家罕见病中心主办、北京市慈善协会协办、拜耳公司支持的“ Running Boy－奔跑吧！少年——拜耳血友病关爱运动汇”项目在北京启动，该项目旨在建立血友病患者标准治疗观念；同时，为了进一步减轻患者负担，北京市慈善协会“拜科奇Co-pay慈善援助项目”也正式启动。
标准化治疗让血友病儿童奔跑不再是奇迹
4月15日，由北京血友之家罕见病中心主办、北京市慈善协会协办、拜耳公司支持的“ Running Boy－奔跑吧！少年——拜耳血友病关爱运动汇”项目在北京启动，该项目旨在建立血友病患者标准治疗观念；同时，为了进一步减轻患者负担，北京市慈善协会“拜科奇Co-pay慈善援助项目”也正式启动。来自医疗
GSK非处方儿童用抗过敏药上市－让儿童在花丛中自由奔跑
在过去的20年里，过敏儿童数量翻了一番。英国最近的一项研究显示，国内过敏的儿童比例约为10%。 最近由Flonase Allergy Relief（丙酸氟替卡松50微克鼻喷雾剂）生产商进行的一项调查显示：绝大多数季节性过敏儿童的户外活动，在过敏易发季节受到限制。不过，这种情况会因为儿童用Flo
法国儿童再创HIV治疗奇迹：停止治疗12年依然健康
法国儿童艾滋病感染者停止治疗12年后依然健康 加拿大温哥华举行的国际艾滋病大会今天报道了一件不寻常的事迹：法国儿童艾滋病感染者停止治疗12年后依然健康，该事件的报道旨在帮助那些没有接受抗逆转录病毒（ARV）药物治疗的HIV感染者控制病情，同时给艾滋病疫苗开发商一些启示。 1996年，法国一名
AI破译MRI，他们让儿童脑瘫诊断走向标准化
两千多年前，《黄帝内经》中提出“上医治未病”，即医术最高明的医生治疗还没有发生的病，是能够预防疾病的人。 如今，伴随着科技的发展和进步，这句千年箴言正在赋予新的内涵。面对儿童致残首因——脑瘫的早期预警难题，西安交大一附院联合全国十余家医疗机构，基于常规磁共振成像（MRI），首次构建6月龄至2岁
让皮肤返老还童－不再是梦
最近，美国麻省综合医院（MGH）开发出一种新的方法，可让皮肤返老还童，而且很少会有意想不到的副作用，如疤痕和色素改变，相关研究结果发表在最近的《Scientific Reports》。在这项研究中，MGH研究小组报道称，用脉冲电场（Pulsed Electric Fields，PEF）
基因治疗创造奇迹！11岁儿童先天性耳聋治愈，重获新声
先天性耳聋对家庭的打击无疑是巨大的。然而，最近传来了好消息，一位男童，在沉默无声的世界度过了11年，接受了美国费城儿童医院的基因治疗，最终恢复听力，听到了来自外界的各种声音。 尽管由于错失最佳语言关键期，他或许无法掌握语言的听、说能力，但能感知到声音对他来说已经是一种幸福。 《纽约时报》近期
“光学澄清”让透视不再是难事
图右处理后的组织样本明显更加清晰。图片来源：《自然—神经科学》 在糖水调和液中经历了3天的浸泡使原本不透明的组织（图左）变得清晰起来（图右），这项工作为科学家探究大脑和其他器官的内部运行提供了可能。 这种果糖、水和少量其他化学物质的组合是一项被称为深层大脑观察（SeeDB
【血友病】治疗
治疗1.局部止血治疗伤口小者局部加压5min以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。国外有人配制止血剂内含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理盐水中，当口腔、皮肤、包皮损伤部位出血时，可外用止血，疗效较好。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当
狼疮治疗不再是难题
一种阻止人体过度活跃的免疫系统的药物可能是治疗狼疮的关键。这将是60年来第二种治疗自身免疫性疾病的新药。相关成果日前发表于《新英格兰医学杂志》。干扰素参与调节人体免疫系统。图片来源：iStock/Getty Images 全球约有500万人患有红斑狼疮。这种疾病会使人体免疫系统攻击健康器官，导
儿童使用注射用重组人凝血因子Ⅸ的介绍
在既往接受过治疗的（PTP）和既往未接受过治疗（PUP）的儿童患者中评价了本品的安全性、疗效和药代动力学[见用法用量、临床试验、药理毒理、药代动力学和不良反应]。 通常儿童患者（< 15岁）活性恢复值较低，可能需要调整剂量（注：本品儿童使用剂量主要依据国外临床试验结果，尚未获得中国儿童的临床数
NEJM：AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。 A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性
“治霾”大家谈：让清洁生产不再是梦
2016年入冬至今，全国范围内的灰霾来势迅猛，并引发社会舆论的持续关注。如今，灰霾已超出单纯的科学问题，成为一个公共话题。暂时抛开科学与非科学的概念纠缠，仍有一些问题能够通过辨析、澄清并给出可行性建议，从而为解决当下治理与监管等紧要问题提供启发。 “现在去河北都进不到货了。”近日，一位经营化
新研究让柔性材料夜间发光不再是难题
近日，湖北大学李振教授团队和天津大学合作者在柔性智能材料领域取得重要进展，他们成功开发出一种新型磷光液晶弹性体材料。该材料不仅能在移除紫外光源后持续发出肉眼可见的绿色余辉，还可随温度变化产生类似肌肉的形变，实现了材料在宏观上柔软、微观上刚性的统一，为柔性电子、仿生机器人等前沿领域提供了新的材料选择。
血友病乙的治疗
治疗原则同血友病甲，主要为FⅨ的替代治疗。主要制剂有新鲜血浆或新鲜冰冻血浆、凝血酶原复合物、高度提纯的FⅨ和重组FⅨ。FⅨ半衰期为18～24h，应每12～24小时输注1次才能维持血液FⅨ水平，严重出血或手术患者应12小时1次。与FⅧ不同，输注后的FⅨ约50%弥散至血管外，弥散半衰期约5h，因而输
500多名血友病患儿获赠药捐助
目前，我国约有13.6万血友病患者，但诊断率不足10%，继而导致关节出血，造成永久性关节损伤或丧失运动能力。据统计，中国血友病患者14岁以下大约有50%出现残障，18岁以上的有90%出现残障。8月21—22日，由中国儿童少年基金会、夏尔中国共同主办的“血有止境，自由人生”2017血友病儿童夏令
FDA批准拜耳KogenateFS用于A型血友病常规预防
拜耳（Bayer）5月13日宣布，抗血友病因子VIII（重组）Kogenate-FS新适应症获FDA批准，用于A型血有病成人患者的常规预防，以防止或降低出血发作的频率。该新适应症的获批，是基于SPINART研究的积极数据。该项研究在A型血有病成人患者中开展，达到了疗效和安全性主要终点。 此前，
药物治疗艾滋病出现了新奇迹？
2020年7月16日讯 /生物谷BIOON /——巴西一名36岁男子似乎已经清除了一种艾滋病病毒感染，这使他成为一种新型药物的原理证明案例，这种药物可以将艾滋病病毒从体内的所有宿主中清除出去。在接受了抗逆转录病毒(ARV)药物和烟酰胺(维生素B3)特别有效的联合治疗后，这名男子在2019年3月停
复旦耳聋基因治疗新成果：让聋哑儿童听见和说话
6月5日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室教授李华伟、舒易来、王武庆团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一团队，通过双侧基因治疗，使5名聋哑患儿双耳听力得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。相关研究发表于《自然—医学》。 耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）是导致先天
复旦耳聋基因治疗新成果：让聋哑儿童听见和说话
6月5日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫健委听觉医学重点实验室教授李华伟、舒易来、王武庆团队领衔，联合哈佛大学医学院教授陈正一团队，通过双侧基因治疗，使5名聋哑患儿双耳听力得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。相关研究发表于《自然—医学》。 耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）是导致先天
A型血友病！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Canada Health）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）
让古籍与学生“零距离”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/1/516920.shtm
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
血友病需要终生治疗－基因疗法正在改写答案
对于57岁的Mark Skinner先生来说，即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候，你可能不小心扭了一下手腕，这就可能立刻引起出血，”他说：“或者你在走廊里走得好好的，却突然被行李车撞了一下。” Mark Skinner先生是一名律师，他曾经是世界血友病联盟（Wor
美国为什么支持使用基因编辑治疗儿童？
在婴儿出生前使用基因编辑技术修改其DNA，这一想法多年来一直饱受争议。据美国趣味科学网站报道，最近一项民调显示，大多数美国人支持使用基因编辑技术来治疗婴儿严重的遗传疾病或避免类似风险，但认为使用这种技术提高后代智力等做法“走得太远”。 皮尤研究中心对2537名美国成年人进行的调查表明，76%的
“零出现，零容忍”－让兴奋剂无处遁形
分析测试百科网讯 近日，中国反兴奋剂中心-安捷伦科技合作启动仪式于北京市朝阳区奥体中心体育馆举办。启动仪式宣布中国反兴奋剂中心-安捷伦科技（以下简称“安捷伦”）合作正式启动。双方领导在启动仪式上致辞，并就保障即将来临的国内、国际赛事上兴奋剂检测的重要任务，贯彻“零出现，零容忍”的重要指示，表示了
基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除
B型血友病的治疗
1.局部止血治疗伤口小者局部加压5分钟以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当肿胀不再继续加重时改为热敷。2.替代疗法（1）输血浆为轻型B型血友病的重要治疗方法。但由于用量过多易致血容量过大，其应用受到限制。（2）凝血
血友病治疗前景及分析
血友病是一种单基因的X连锁隐性疾病，其主要特征是出现活性凝血活酶生成障碍。无论是缺少凝血因子VIII的血友病A型，还是缺少凝血因子FIX的B型，都会具有轻微创伤后不受控制的出血倾向，其中关节内和肌肉内出血是血友病主要的临床表现。血友病依据患者的残余血浆凝血因子水平分为严重、中度或轻度。据统计，仅在法
血友病治疗有长效药
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Alprolix(重组凝血因子IX Fc融合蛋白)用于患有B型血友病的成人及儿童患者。在预防或减少出血频次方面，Alprolix是首款旨在减少注射频次的B型血友病治疗药物。 血友病是一组由于血液中某些凝血因子的缺陷而导致患者产生严重凝血障碍的遗