孤儿药|选择性IL2激动剂等4款在研疗法入围
上周FDA共颁发4项孤儿药资格，包括3款小分子靶向药、1款融合蛋白，其中包括由Alkermes开发，治疗黏膜黑色素瘤的IL-2选择性激动剂nemvaleukin alfa（ALKS 4230），以及RNR BioMedical治疗慢性粒细胞白血病的二肽小分子药物乌苯美司（ubenimex）。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。 药物：Nemvaleukin alfa 研发企业：Alkermes 治疗疾病：黏膜黑色素瘤（mucosal melanoma） 简介：Nemvaleukin alfa是一种在研创新工程化融合蛋白，由经过改造的白介素-2（IL-2）和高亲和力IL-2α受体链组成，旨在选择性地扩增杀死肿瘤的效应免疫细胞，同时避免激活免疫抑制细胞。ARTISTRY是一项由Alkermes赞助的临床开发计划，旨在使用nemvaleukin alfa治疗晚期实体瘤患者。ARTISTRY-1 和ARTIS......阅读全文
分子靶向治疗肿瘤未来或成主流
记者从近日在沪举行的CSCO（中国抗癌协会临床肿瘤学协会）肿瘤新进展治疗论坛上获悉，今后肿瘤治疗将依靠分子靶向治疗的“精确制导”和较轻的毒性，实现将恶性肿瘤转变为慢性病治疗的目标，使更多患者能够“带瘤生存”。 据了解，由于传统的肿瘤药物治疗一般是指化学治疗，具有“不分敌我，你死我活”、毒
小细胞肺癌靶向治疗研究领域取得重要进展
记者从中科院合肥物质科学研究院获悉：近日，强磁场科学中心林文楚研究员课题组在小细胞肺癌靶向治疗研究领域取得重要进展，相关研究成果在国际肿瘤学学术期刊上在线发表。 小细胞肺癌是肺癌中恶性程度最高的一种亚型，约占肺癌病人的15%—20%。小细胞肺癌分化程度低、倍增时间短、转移早且广泛、对化疗敏感但
世界首例经基因靶向修饰小猴问世
2月25日，记者从云南中科灵长类生物医学重点实验室获悉，该实验室和南京医科大学、南京大学、同济大学、中科院动物研究所等多家单位合作，运用CRISPR/Cas9和TALENs基因靶向修饰技术，分别成功获得了世界首例经过基因靶向修饰的小猴，标志着我国在转基因灵长类动物模型研究方面取得重大突破。 据
小分子抗体的应用范围
1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像，协助肿瘤的诊断。3.优点：分子量小，穿透性强，抗原性低；由于不含Fc段，不会与带有Fc段受体的细胞结合，不良反应少；半衰期短，有利于及时中和及清除毒素；另外，可在原核系统表达及易于基因工程操作。
小分子蛋白Western－blot－检测
实验概要 1.目的 检测小分子蛋白抗体2． 3． 适用范围 单克隆抗体和多克隆抗体实验原理将经电泳分离的抗原转印到膜上作为固相,利用酶标记的抗抗体以检测已与固相抗原结合的受检抗体主要试剂试剂配制4.1.1 40% Bis-acrylamide with 2.6% C （Acrylamide:
小分子RNA的功能介绍
科学家开始认识到这些普遍存在的小分子在真核基因表达调控中有着广泛的作用。在线虫，果蝇，小鼠和人等物种中已经发现的数百个miRNAs中的多数具有和其他参与调控基因表达的分子一样的特征——在不同组织、不同发育阶段中miRNA的水平有显著差异，这种miRNAs表达模式具有分化的位相性和时序性（diff
小分子RNA的特征介绍
已经被鉴定的miRNAs据推测大都是由具有发夹结构，约70个碱基大小形成发夹结构的单链RNA前体经过Dicer酶加工后生成的，有5’端磷酸基和3’羟基，大小约21—25nt的小分子RNA片段，定位于RNA前体的3’端或者5’端。 3个研究小组分别从线虫、果蝇和Hela细胞中鉴定的100个新mi
小分子RNA——microRNA综述(1)
RNA一度被认为仅仅是DNA和蛋白质之间的“过渡”，但越来越多的证据清楚的表明，RNA在生命的进程中扮演的角色远比我们早前设想的更为重要。RNA 干扰（RNA interference）的发现使得人们对RNA调控基因表达的功能有了全新的认识，更因为可以简化/替代基因敲除而成为研究基因功能的有
小分子RNA——microRNA综述(2)
未来要解决的问题miRNAs在多个物种中广泛被发现，而且在进化上高度保守。这些“小玩意儿”留给我们一大堆谜团：miRNA的确切功能是什么？它的目标靶是什么？作用机制是什么？也许需要对植物或者线虫的基因组进行miRNAs突变株的筛选，在果蝇中可以用targeted-disruption缺失miRNA序
科学家研发靶向携带EML4ALK融合基因突变肺癌的小分子降解剂
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517139.shtm
上海药物所发现靶向酪氨酸激酶ALK的二代小分子抑制剂
以蛋白激酶为靶标的分子靶向抗肿瘤药物由于重点针对肿瘤发生发展机制中的关键酶或蛋白，具有选择性好、安全性较高等优点，基于蛋白激酶的分子靶向药物已成为目前抗肿瘤药物研究的前沿领域，至今已有二十余个蛋白激酶小分子抑制剂获批上市。 渐变性淋巴瘤激酶（anaplastic lymphoma kinas
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定
10月12日，荣昌生物制药股份有限公司宣布：泰它西普获得美国食品药品监督管理局颁发的针对重症肌无力治疗的孤儿药资格认定。10月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（研发代号：RC18，商品名：泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的
－孤儿药成全世界最贵药品－专家建议审批设特例
你知道全世界最昂贵的药有哪些吗?大多数是孤儿药!这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。 “目前我国对孤儿药的研发几乎空白，全进口药费昂贵、未进医保，很多罕见病患者只能放弃治疗。”刚刚过去的周末，孤儿药界定与市场准入政策全国学
孤儿药药品供应保障现状调查:罕见病医药洼地待填补
目前，我国罕见病患者的药品供应保障存在哪些问题？造成这些问题的原因有哪些？有哪些可能的改善途径？带着这些问题，《经济日报》记者走访了患者、专家、药企以及有关部门等。 创新型“孤儿药”难寻“中国造” 近日，记者在北京见到了黏多糖贮积症I型患者张笑。黏多糖贮积症是一种罕见隐性遗传疾病，患者身体呈
超级CART细胞疗法!PRGN3005获孤儿药资格
Precigen是一家致力于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格（ODD），这是一款首创疗法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治疗平台开发，用于治疗复发或难治性急性髓性白血病（AML
15款孤儿药－思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜
在过去的一周，美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格，其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。 治疗癌症 在这15款药物里，有5款用于癌症的治疗，占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法
生产水企业检测小分子团水，小分子团水检测有这些方面
生产水企业检测小分子团水，小分子团水检测哪里可以做，需做哪些项目。这篇文章就为大家答疑关于小分子团水检测相关知识内容。小分子团水检测小分子团水较普通水更为珍稀，小分子团水检测企业生产水方可能会有类似需求，或是开发矿泉水检测小分子团水等等。小分子团水检测需委托第三方检测机构，小分子团水检测小分子团项目
荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。12月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：公司注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（F
具有靶向功能的高分子阿霉素键合药纳米胶囊研究获新进展
4月29日，从中科院长春应用化学研究所景遐斌研究员处获悉，其课题组发明的“具有靶向功能的高分子阿霉素键合药纳米胶囊及其制备方法”的ZL，获国家发明ZL授权（ZL号：CN101234205）。 阿霉素为一种蒽环类抗肿瘤抗生素，主要用于治疗急性白血病、恶性淋巴瘤、肝癌、肺癌、胃癌
为什么基因突变才能吃靶向药
很多非小细胞肺癌患者都会有这样的经历：治疗肺癌期间先使用的是化疗，但是化疗过程中通过基因检测发现了基因突变。那么，这时到底是继续化疗还是使用靶向药呢？一般来说，可以分三种情况：第一，如果使用的化疗有效，可以先完成化疗方案，再考虑使用靶向治疗；第二，如果化疗副作用比较严重，疗效又不佳，这时可以停用化疗
靶向Exportin1的新型抗癌药
一项最新研究发现：基因修饰的癌细胞可以澄清新癌症药物的作用机制。在人类细胞中，细胞核含有我们的DNA，并作为一个“控制中心”，而细胞质充当细胞的“体”。正是在这里，蛋白质得以生成和回收。 但是否蛋白质有活性或无活性依赖于它在细胞中的位置。细胞使用运输系统，以确保蛋白质达到需要它的部位。在健
Nature：靶向“无药可及”的癌蛋白
长期以来，科学家们都致力于开发针对癌症相关蛋白 KRAS 的药物，但却一直没有取得成功。一种靶向该癌蛋白细胞定位的新策略重新点燃了失去的热情。 人类的 RAS 基因因两个原因背负着沉重的恶名。首先，它们构成了人类癌症中最频繁突变的癌基因家族，每 3 个癌症病例就有一个有 RAS 突变。
靶向抗癌药derazantinib申请临床试验
仑胜医药（Sinovant Sciences）是一家位于上海的创新生物制药公司，由包括“海归”华人科学家和医生在内的团队创立，并得到了中国顶尖投资机构中信产业基金和全球领先创新医疗集团Roivant Sciences的投资支持。 近日，该公司宣布，靶向抗癌药derazantinib的临床试验申
电离设备精确靶向给药有助癌症治疗
近日，发表于国际杂志Science Translational Medicine上的一项研究报告中，来自弗吉尼亚理工大学（Virginia Tech）的研究人员设计了一种新方法，可以利用抗癌药物来靶向作用肿瘤，相关研究或为开发针对癌症病人的临床疗法提供希望。 研究者Lissett Bickfo
阿尔法同位素靶向药：局面正在扭转
最近，科技领域多次出现与“新核素”有关的消息。2月初，中国科学院近代物理研究所（以下简称中国科学院近代物理所）及其合作者在科技期刊《物理快报B》上宣布首次合成了新核素锕-203；两周后，他们又在科技期刊《物理评论快报》上宣布合成出新核素锇-160、钨-156；3月末，他们宣布中国超重元素研究加速器装
Nature：靶向核受体分子－治疗贫血新策略
近日，来自美国麻省理工学院的研究人员在著名国际学术期刊nature在线发表了一项最新研究进展，他们发现PPARa激动剂对于治疗红细胞生成素抵抗性贫血症具有重要作用。 许多急性和慢性贫血症，包括红细胞溶解，脓毒病以及遗传性骨髓衰竭如Diamond-Blackfan贫血，对于红细胞生成素（Epo）
治疗晚期胃癌分子靶向新药Cyramza获批
近日，美国食品药品监督局（FDA）批准了一种治疗晚期胃癌的分子靶向药物ramucirumab（人血管内皮生长因子受体2拮抗剂）用于治疗晚期胃癌或胃食管连接部腺癌。 ramucirumab是一种“抗血管生成药物”，可以通过阻碍肿瘤新血管的形成来抑制肿瘤生长，用于氟嘧啶或铂类药物治疗
肿瘤分子靶向治疗和个体化治疗
所谓肿瘤靶向治疗，俗称“生物导弹”，指的是通过结合肿瘤生长相关的特定“靶标”，破坏其信号通路，进而阻止肿瘤发生发展的一种治疗策略。与传统细胞毒性化疗不同，分子靶向治疗以肿瘤细胞的特性改变为作用靶点，可以发挥更强的抗肿瘤活性，对正常细胞的毒副作用也更小。[1] 可是，肿瘤相关“靶标”这么多，
中科院：小细胞肺癌靶向治疗研究取得进展
小细胞肺癌是肺癌中恶性程度最高的一种亚型，约占肺癌病人的15%至20%。与非小细胞肺癌不同，由于可靶向治疗的激酶（如EGFR和ALK等）很少在小细胞肺癌中发生变异，因此目前没有有效的靶向治疗药物应用于小细胞肺癌的临床治疗。该研究发现一种针对N-MYC扩增的小细胞肺癌的有效靶向治疗方法：通过两种
获得FDA和EMA孤儿药资格环孢素A脂质体LCsAi
本期AVT小编为大家带来一款有名的脂质体制剂，之所以说它有名气，因为它已获得FDA和EMA的孤儿药资格，相信有的小伙伴已经认识它了-环孢素A脂质体L-CsA-i。L-CsA-i是由德国 BREATH THERAPEUTICS 公司开发的一款环孢素A脂质体吸入制剂，适用于治疗闭塞性细支气管炎综合征