第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这种疾病，但是由于TGCT具有多个类型，并且一般发生在骨组织和关节处，因此使得临床上急需新的介入疗法的出现。今年三月份，第一三共制药公司招募了126名TGCT患者，开展了一项临床三期研究，以评估这一药物的实际效果。 此次，FDA授予pexidartinib突破性药物认证，主要是基于公司提供的验证性临床一期研究结果。在这项研究中科学家证明pexidartinib在TGCT治疗中有着良好效果，足以支持其直接进入临床三期研究。同时，第一三共还表示，此次突破性药物认证将提供一条与FDA管理人员直接沟通的路线，并能够在临床三期研究中与管理人员直......阅读全文
第一三共治疗罕见癌症新药获得FDA突破性药物认证
日本著名药企第一三共最近宣布公司开发的新药pexidartinib已经获得了FDA的突破性药物疗法认证。这也标志着这种疗法将正式走上优先审批的道路。 Pexidartinib是一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药。腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的腱鞘癌。目前临床上一般是通过手术切除的方法来治疗这
第一三共乳腺癌新药喜获FDA突破性疗法认定
29日，FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定，该药物是一种ADC药物（抗体偶联药物），用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及经ado-trastuzumab emtansine（T-DM1）治疗后出现病情恶化的HER2阳性，局部晚期或者转移性乳腺癌患者。 截
首个腱鞘巨细胞瘤药物！
日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pexidartinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），该NDA申请批准pexidartinib用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者
欧盟批准AZ/第一三共Enhertu治疗晚期乳腺癌
1月20日，阿斯利康和第一三共宣布，抗体药物偶联物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）已在欧盟（EU）获得有条件的批准，作为一种单一疗法，用于治疗接受过两种或两种以上抗HER2方案的不能切除或转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者。同时，Swedish Orphan Bio
Zymeworks联合第一三共株式会社－开发双特异性抗体
近日，Zymeworks与第一三共株式会社(Daiichi Sankyo Company)宣布，他们已经签署了一项新的许可协议，继续开发双特异性抗体。 Zymeworks联合第一三共株式会社 开发双特异性抗体 Zymeworks是一家致力于下一代多功能生物疗法的发现、开发和推广的临床
阿斯利康/第一三共$69亿合作产品Enhertu在美国上市
第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，在美国市场推出乳腺癌新药Enhertu（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，DS-8201），该药与阿斯利康（AstraZeneca）合作开发，于2019年12月20日获得FDA加速批准，用于在转移性疾病中已接受过
Zymeworks联合第一三共株式会社－开发双特异性抗体
近日，Zymeworks与第一三共株式会社(Daiichi Sankyo Company)宣布，他们已经签署了一项新的许可协议，继续开发双特异性抗体。 Zymeworks是一家致力于下一代多功能生物疗法的发现、开发和推广的临床阶段生物医药公司。其Azymetric™平台能够将单特异性抗体转
糖尿病肾病新药！第一三共esaxerenone关键III期临床成功
11月8日，第一三共宣布评估esaxerenone治疗2型糖尿病患者早期糖尿病性肾病的关键性III期临床研究达到了主要终点。 这是一项随机、双盲、两臂、平行组比较研究，在正接受一种血管紧张素II受体阻断剂（ARB）或血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂治疗、伴有微量白蛋白尿的2型糖尿病患者中开展，
白血病新药获突破性疗法认定！
第一三共公司（Daiichi Sankyo）今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早
日本第一三共制药公司药物quizartinib获突破性疗法认定
8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。 公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT
Blood：诱发癌症的罕见蛋白
来自辛辛那提大学Hoxworth血液研究中心，哈佛医学院等处的研究人员发表了题为“Vav3 collaborates with p190-BCR-ABL in lymphoid progenitor leukemogenesis, proliferation and survival”的
FDA今日批准Ruzurgi，用于治疗儿科罕见
近日，FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi（amifampridine）药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。LEMS患者的自身抗体攻击神经肌肉接头（图
Alexion罕见病新药审批遭FDA延迟
著名药企Alexion医药公司似乎是铁了心要开发出全世界最贵的药物。但是最近FDA的一项决议或许将延迟其计划。FDA最近表示，将审批其用于治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）药物Kanuma上市申请的最后期限推迟三个月，原因是FDA需要审核该药物生产的相关数据。FDA原计划将于未来一周
FDA奖励15个罕见病药械开发项目
在美国政府遭遇财政困境的当口作出这一安排实属不易。资助金额可谓杯水车薪，但这是对项目的道义支持。 10月21日，FDA宣布对15个罕见病开发项目颁发奖励基金，总额超过1400万美元。 罕见病药械是指用于患者人数(在美国)不超过20万的疾病药品，用于治疗罕见疾病，如果没有帮助难以开发的
FDA：新网络工具助力罕见病研究
你可能会认为，罕见病在美国3.2亿人中，只占很少的一部分。但是这只是针对一种罕见病。实际上，我们现在确定的罕见病大约有7000种。如果你把这些罕见病影响的人群叠加起来，大概有3200万-差不多每十个美国人中就有一个患有罕见病。然而，不幸的是，尽管在一些方面我们已经取得了进步，但是很多人还是不能得
Cell新文章聚焦罕见致命癌症
由St. Jude儿童研究医院和德国癌症研究中心领导的一项新研究显示，分子分析有可能改善一种罕见脑瘤的分类与诊断，并推动精准施药。 该国际研究小组利用分子技术鉴别出了这种罕见脑瘤4种可能的新亚型，这为更准确地诊断这一难治性癌症及定身定制治疗方案奠定了基础。研究结果发布在2月25日的《细胞》（C
罕见癌症的发病率增加
根据美国癌症协会的一份报告，在美国，大约五分之一的癌症诊断是罕见的癌症。该报告发表在 CA： 一份美国癌症协会的同行评审期刊上，该报告指出，罕见的癌症在儿童和青少年中发生的三种癌症中有超过两种。作者说，随着使用分子标记来对癌症进行分类，罕见癌症的比例可能会增加。 罕见的癌症对临床医生和患者来说
中国公布首批罕见病目录－共121种
近日，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》。第一批纳入目录的罕见病共121种。图片来源于网络 该目录根据中国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。目录广泛
中国官方公布首批罕见病目录－共121种
记者6日从中国国家卫生健康委员会获悉，近日，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》。第一批纳入目录的罕见病共121种。 该目录根据中国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
第一三共即将开展HER3单抗Patritumab乳腺癌II期临床试验
近日，日本第一三共制药决定开展一项名为I-SPY2 TRIAL的II期临床试验，以验证HER3单抗patritumab在乳腺癌中的安全性和有效性。 I-SPY 2 TRIAL是一项随机、对照、多中心的临床试验，旨在迅速筛选和鉴定出针对首次确诊的、局部进展期乳腺癌（II/III期乳腺癌）的新药。
FLT3抑制剂Vanflyta在日本获全球首批，在美国遭FDA拒绝批准
日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，该公司已收到美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），该CRL是关于靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。 值得一提的是，就在本周，q
FDA批准MSK癌症精准诊断测试
FDA近日批准了纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的IMPACT肿瘤分布体外诊断测试，与以往的所有测试相比，它能发现更多种癌症基因突变。 根据NIH的国家癌症研究所（National Cancer Institute）统计，大约38.5％的美国人在一生中会被诊断为癌症。癌症资料测试正在获得更广
国际罕见病日：细数近两年FDA批准的27种罕见病药物
2月的最后一天是国际罕见病日。自2008年举办首届以来，国际罕见病日已经走过了10个年头。今天，我们也将带来整版报道，从新药盘点、临床进展、政策举措、患者故事等多个角度，为各位读者完整呈现罕见病对于社会、对于个人的影响。正如国际罕见病日所呼吁的那样，我们期待这些内容，能提高公众对罕见病的认知，促
疾病发作减少95％！美国FDA今日批准罕见病新药
近几天，美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后，今日，美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂（C1
FDA批准安进高价罕见白血病新药Blincyto
安进公司最新批准的Blincyto用于治疗一种罕见形式的白血病，包括两个循环的疗程，费用高达17.8万美元，使之成为市场上最昂贵的药品之一。 这次高额的价格标签可能会再次引发有关健康体系能否能负担得起孤儿疾病患者的治疗，尤其是有特定患者群体的癌症领域，近年来在市场上出现新的免疫疗法，
第25个！FDA批准生物类似药Abrilada
纽约当地时间11月18日，辉瑞公司宣布，FDA已批准该公司申报的Abrilada （adalimumab-afzb）上市。Abrilada是一款Humira（adalimumab）的生物类似药，该药物的获批，也使得辉瑞公司拥有的获批生物类似物达到6个，成为拥有最多生物类似药产品组合的公司之一。图
一种罕见癌症的弱点——胆固醇
癌细胞无情地生长，通过“长生不老”来回避衰老过程，并逃避免疫系统持续追杀。但为了获得这种超级功能，细胞必须偶尔放弃其他普通技能，包括生产某些营养素的能力。 洛克菲勒大学的研究人员宣布，一种罕见肿瘤类型它不能合成胆固醇，只要没有胆固醇，癌细胞就无法生存下去。 “这些细胞依赖于从环境中摄取胆固醇
11家药企和医疗机构联手开启罕见肿瘤研究
7月31日，世界首个由药企和医疗机构联手主攻罕见肿瘤的研究开航。 日本国立癌症中心肿瘤医院主导的这个研究，可谓日版“肿瘤登月计划（Cancer Moonshot）”，但是与美国的计划不同，这个计划针对的都是罕见肿瘤。 那么，什么是罕见肿瘤？根据这个研究，罕见癌的定义如下： 年
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F