新型脂质系统可以减少mRNA疫苗的副作用
新的脂质输送系统旨在提高效力和减少副作用。 正如任何营养师都会告诉你的那样，有些脂肪是有益的，在世界上使用最广泛的两种COVID-19疫苗中发现的小脂质球也是如此。这些被称为脂质纳米粒（LNPs）的微小脂质泡包裹着信使RNA（mRNA），它编码一种病毒蛋白，帮助将其运送到细胞中，并保护它免受破坏性酶的侵害。这项技术是Moderna公司和辉瑞生物科技公司合作成功COVID-19疫苗的关键。尽管这些脂质有益，但仍有很大的改善空间。 当纳米颗粒在体内扩散时，会引发许多人在接种疫苗后的疼痛和炎症，从而引发不良副作用。一旦进入细胞，它们就不能很好地卸载货物，这是蛋白质制造机器将mRNA序列转化为免疫启动信号的必要步骤。而且，由于它们在温暖时容易散开，因此必须在低温下储存，从而限制了它们在全球的使用。 新一代的LNPs具有更高的效力、更少的副作用、更高的稳定性和更精确的组织靶向性，目前正在大型制药和生物技术初创公司中开发。这些改进......阅读全文
孟幻/刘湘圣团队开发“非LNP类”mRNA递送载体
随着mRNA新冠疫苗的获批上市和广泛接种，mRNA技术受到了空前关注，并在传染病疫苗、癌症疫苗、罕见病治疗等领域取得了一系列突破。但迄今为止，人们主要关注基于脂质的mRNA递送纳米技术，尤其是脂质纳米颗粒（LNP），而对其他类型材料的递送载体，特别是无机纳米材料的关注相对较少。 介孔二氧化硅纳
7.8亿美元|默克收购LNP界专家，开拓mRNA市场新领域
领先的科技公司默克公司已签署最终协议，以约 7.8 亿美元现金收购生物制药合同开发和制造组织 (CDMO) 的 Exelead。 Exelead 专注于复杂的注射制剂，包括基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的药物递送技术，该技术是用于 Covid-19 和许多其他适应症的 mRNA 治疗的关键。
李博文等开发新型LNP载体，可高效mRNA递送及基因编辑
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等等，会导致终身发病甚至是死亡。虽然这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案。最近，可吸入式mRNA递送平台备受制药业和学术界的关注。这种平台可以提供非侵入性、直接进入肺上皮细胞和肺泡的RNA药物，在应用
mRNALNP有助婴儿在母体抗体的存在下产生更强的免疫反应
婴儿容易受到许多感染。保护它们的一种有前途的策略是在怀孕期间给母体接种疫苗，从而提供可以暂时保护婴儿免受疾病侵害的母体抗体。然而，虽然母体抗体可为婴儿提供针对多种感染的短期保护，但是，它们也可以阻止感染或疫苗接种在婴儿体内从头产生抗体反应，从而导致婴儿对传染病的长期易感性增加。因此，人们需要开发
国内首个《基于mRNALNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》团体标准正式发布
由中国食药促进会疫苗及生物制品质量评价与标准专业委员会组织全国30多家企事业单位共同编制的《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055—2024）团体标准于近日正式发布，将于2024年10月3日起实施。 标准详细规定了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免
颠覆mRNA递送技术：国内团队开发非阳离子LNP系统，可靶向脾脏并诱发强大免疫反应
近年来，mRNA技术作为一种全新的药物形式，在疫苗生产、基因治疗和肿瘤治疗中引领变革且大放异彩。2023年诺贝尔生理学或医学奖更是授予了mRNA技术先驱Katalin Karikó和Drew Weissman。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到靶组织仍然是当下面临的一个重要挑战。 “工
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Maurice－iCIEF法在疫苗质量控制的应用（二）
Merck疫苗分析和开发部门第一次基于成像毛细管等电聚焦（iCIEF）表征LNPS包装的mRNA的疫苗。他们利用iCIEF，通过对两性电解质以及甘油的添加来优化检测LNP的表观pI。确定好优化条件后，对不同LNP样品的三种独立制剂之间的pI进行重复性检测，结果显示三次样品的峰形保持一致，重现性很好。
Nature子刊：刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP，实现器官靶向的mRNA积累和翻译
mRNA疗法在治疗多种蛋白质相关疾病方面已展现出巨大潜力，其潜在应用与靶向给药技术的进步密切相关。真正的靶向需要在特定器官中同时发生mRNA的积累和翻译，以实现治疗功能并将副作用降至最低. 然而，现有的mRNA递送载体在减少器官外积累方面仍然极具挑战性。当前的器官特异性递送系统仅能实现靶向mR
全球首款冻干mRNA疫苗，来自中国，可在25℃下长期稳定
2019年底突然暴发的新冠疫情让全世界措手不及，疫情的出现也让我们看到并见证了mRNA技术的巨大潜力。但目前只有 Moderna 和 辉瑞/BioNTech 开发的两款mRNA疫苗获批上市。 稳定性是mRNA疫苗开发中面临的主要挑战之一，其稳定性主要由mRNA本身及LNP递送系统决定。目前已上
没有它就没有mRNA新冠疫苗，脂质纳米颗粒技术迎来“复兴”
如今，世界上成百上千万人已经接种了基于mRNA技术开发的新冠疫苗。它们在帮助人们产生对新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了举足轻重的作用。这种疫苗的一个关键元素是mRNA，这种遗传物质能够让我们自己身体中的细胞生成新冠病毒蛋白，从而激发免疫系统产生针对新冠病毒的免疫反应，从而预防未来可
深度解析|脂质纳米粒(LNP)递送RNA药物全过程+如何设计LNP!
前言 脂质纳米粒(LNP)是一种具有均匀脂质核心的脂质囊泡，广泛用于小分子和核酸药物的递送，最近因其作为COVID-19mRNA疫苗递送平台的巨大成功而备受关注。由mRNA诱导的瞬时蛋白表达的应用远不止传染病疫苗，在癌症疫苗、蛋白质替代疗法和罕见遗传病的基因编辑组件等也具有巨大的潜在应用价值。然而
mRNA在癌症治疗中的靶向策略与未来方向
以色列特拉维夫大学的研究团队在 Nature 旗下综述期刊 Nature Reviews Clinical Oncology 上发表了题为：Targeting cancer with mRNA–lipid nanoparticles: key considerations and future
脂质纳米颗粒有望“大显身手
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。 小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著
攻击癌症细胞：脂质纳米颗粒有望“大显身手”
在应对新冠肺炎的鏖战中，脂质纳米颗粒（LNP）发挥了重要作用且引发极大关注。英国《自然》杂志网站2月22日报道指出，除用于研制新冠疫苗，LNP还可应用于治疗癌症等疾病，不过科学家们仍面临着降低其毒性，以及将其输送到人体内合适器官等难题。小块头 大用途 LNP将小分子输送到人体内，其输送的最著名的
脂质纳米颗粒有助治疗遗传性失明
据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证明了使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）治疗与一种罕见遗传疾病相关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因治疗方法或改善治疗遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。 研究人员克
器官选择性mRNA递送系统的机制，扩展mRNA和CRISPR技术应用
近年来，mRNA作为新型制药技术，短时间内在传染性疾病及肿瘤治疗领域取得了突破性进展。然而，如何将mRNA药物安全、高效地递送到特定靶细胞并保护其免于降解是目前mRNA疗法的主要障碍之一。 理想的递送载体必须是安全的、稳定的和器官特异性的。脂质纳米颗粒（LNP）是目前临床上最先进的mRNA递送
疫苗用mRNA递送系统性能的决定因素
mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的，包括：(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力；(2)它们的佐剂性，可增强免疫应答；(3)将注射部位过度炎症或全身分布和脱靶表达可能引起的不良事件或毒性的任何作用降至最低。 1、剂量 目前SARS-CoV-2临床试
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
7月11日，美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提供了一种为这些输送载体配备“导航”的方法，以更精确地实现对肝、肺和脾等特定器官的输送，为治疗这些器官中出现的疾病开
定制mRNA载体可快速创建并自带“导航”
脂质纳米颗粒是最先进的药物输送平台之一，可以运送mRNA。图片来源：penntoday网站科技日报北京7月11日电 （记者张梦然）美国宾夕法尼亚大学研究团队利用“点击化学”技术，通过一个简单步骤创建出脂质纳米颗粒（LNP）。发表在最新一期《自然·化学》杂志上的这项研究表明，其不仅加快了合成过程，还提
新型体内CART疗法有望破解高成本困境
“目前高端的细胞治疗药物价格仍高达每针数十万甚至上百万元，但通过mRNA和先进的递送技术，把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，将有机会把成本降至大多数患者可负担的范围。” 深圳深信生物科技有限公司创始人、CEO李林鲜介绍。 近日，记者在深圳深信生物科技有限公司（简称“深信生物”）了解到，该
遗传性失明患者新希望！LNP首次成功靶向感光细胞
过去几年间，在新冠疫情全球蔓延的背景之下，基于 mRNA 构建起的强大递送技术成为众人瞩目的焦点，其凭借优秀的临床有效性和快速响应的能力在生物医药领域掀起一阵热潮。近日，基于 mRNA 与脂质纳米颗粒（LNP）载体技术，一种新的基因疗法可能为遗传性视网膜疾病（IRD）患者带来更多选择。1 月 11
国产mRNA疫苗之战即将打响－两大核心技术值得关注！
目前，国内暂未有 mRNA 获批上市，这一市场仍处于空白状态。国内市场中，mRNA 疫苗研发进展最快的是艾博生物与沃森生物、军科院共同研发的 ARCoV，以及复星医药由 BioNTech 引进的 BNT162b2等。 在第二轮新冠疫苗需求到来之际，国产mRNA 疫苗的竞争将会打响。两大核心技术
mRNA技术有望治疗先兆子痫
一种mRNA疗法在小鼠身上的成功试验，为治疗常见妊娠并发症——先兆子痫带来希望。近日，相关论文发表于《自然》。高血压是子痫前期的常见症状。图片来源：Nataliya Piatrovich/Alamy在可能的情况下尽早分娩是处理先兆子痫的唯一方法。但现在，一种新的疗法已经成功应用于小鼠身上，即将mRN
Nature子刊：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。 脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，
锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资，聚焦数字PCR领域和mRNA－LNP领域
12月9日消息，苏州锐讯生物科技有限公司（简称“锐讯生物”）于近期正式完成C2轮数千万元人民币战略融资。本次由瑞江康圣领投。所募集资金将用于数字PCR产品国内外临床注册，欧洲市场推展和新产品研发，为锐讯生物持续在数字PCR领域和mRNA LNP领域保持领先地位提供强劲保障。通过本次融资，锐讯生物
开发前沿mRNA疗法！罕见病领域达成新合作
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
BioNTech与Genevant达成合作－开发5种罕见病领mRNA治疗方案
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。 除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研
mRNA药物制备的关键技术——切向流过滤的高效应用
mRNA药物作为一种新型的生物制药技术，因其在治疗和预防疾病方面的潜力而受到广泛关注。切向流过滤（TFF）技术高效率、高回收率特点，在mRNA药物制备中作用很大。一、什么是mRNA？mRNA是细胞中的一种核糖核酸，它携带遗传信息，指导细胞制造特定的蛋白质。在mRNA药物中，人工合成的mRNA被设计用
mRNA工艺技术平台之mRNA制剂
mRNA疫苗或药物的生产工艺，主要分为质粒DNA原液制备、mRNA原液制备、mRNA制剂制备三个阶段。本文讨论第三阶段的工艺平台，也是当前挑战最大的环节。 关键的制剂技术突破解决了mRNA的成药性问题，使其从60年的科研之路走向临床商业化应用，并在此次新冠疫苗应用中大放异彩。据公开信息， BN