基因治疗能有效改善大动物模型神经退行性疾病
2月16日,我国科学家利用病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因(HTT),首次在国际上证明基因治疗能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。相关研究发表于《自然—生物医学工程》。该研究由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江、教授李世华、研究员闫森团队,联合中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队共同完成。复旦大学教授鲁伯埙、中国科学技术大学教授申勇,以及美国加州大学洛杉矶分校教授杨向东对该研究进行了点评,认为该研究成果是治疗亨廷顿疾病动物模型的一个重要里程碑。衰老是不可控的生物学进程,随着医疗条件改善及社会经济的发展,人们的寿命显著增加,人口老龄化成为世界面临的巨大挑战。目前仍然缺乏有效治疗手段来延长或阻断病人的发病时间及疾病进程。基因治疗对于遗传性疾病,特别是单基因突变导致的神经退行性疾病,是一种前景非常广阔的治疗策略。李晓江团队曾在2017年首次报道......阅读全文
神经科学家发现控制脑瘤增长的关键基因
美国洛杉矶希德斯-西奈医疗中心(美国西部最大的非盈利性三级医院)的研究人员证实,一种干细胞调节基因影响脑癌患者体内的肿瘤生长,关系患者的存活率。 为了了解神经胶质瘤干细胞(GCSCs)的增殖以及它们如何影响患者存活,研究人员历时3年分析了超过4000例脑瘤患者的基因组。通过基因组拷贝数分析、桑
转录体分析找到调控神经退化的基因和讯息传递路径
神经元大规模消失是正常神经系统发育中的一个重要过程,然而,神经退化性病变也有相同的特征,例如阿兹海默症,帕金森氏症,亨丁顿氏症和肌萎缩性侧索硬化症等。虽然在不同的神经退化性疾病中,触发这些神经死亡的分子机制是不同的,但这些疾病以及发育性调节神经元死亡所引起的下游神经细胞凋亡过程是共通的。为了理解
【中国科学报】神经胶质母细胞瘤基因研究获进展
中科院生物物理所刘光慧实验室与北京大学汤富酬实验室及中科院动物研究所曲静实验室合作,首次揭示了人神经干细胞中的基因突变是形成神经胶质母细胞瘤(GBM)的源驱动力,为实现针对携带特定基因突变的神经胶质母细胞瘤的精准治疗提供了新型研究平台和药物评价体系。相关成果12月3日发表于《自然—通讯》。 G
神经细胞的基因缺失导致WS相关异常超社会行为
威廉斯氏综合征(Williams syndrome,WS)是一种先天性疾病,患上这种罕见疾病的孩子天生有学习障碍,WS同样可能导致精神分裂,每10000人中就会有一人受到影响,心脏、肾脏和血液也很容易出毛病,但他们却往往具有惊人的语言能力、较高的社交能力,而且他们中出了不少音乐天才。 特拉维夫
神经学家识别出语言基因的关键作用
转录因子Foxp2已经与人类言语和语言的发育联系在了一起,而一项研究发现,向小鼠引入这个基因的一个“人类化的”版本能够加速学习。 使用FOXP2基因引入了两个人类特有的氨基酸取代的小鼠,Ann Graybiel及其同事发现,这种遗传变化影响了这个小鼠大脑的纹状体以及皮质-基底核回路,这些区域已
新基因治疗将脑胶质细胞转化为神经元!
一种新的基因疗法可以将某些脑胶质细胞转变成功能神经元,这反过来将可以帮助中风或阿尔茨海默氏症、帕金森氏症等神经疾病患者修复大脑。 在一系列动物实验中,由宾夕法尼亚州立大学陈功(Gong Chen)博士领导的一个研究小组开发了一种新的基因疗法,对神经胶质细胞进行重新编程——这些胶质细胞包围着每个
Nature:大脑基因表达图谱和神经元联系图谱绘制完成
2013年4月2日奥巴马政府公布“脑计划”,现在一年过去,脑计划出了两项突破性成果:科学家绘制出哺乳动物大脑中完整的基因表达图谱和神经元联系图谱 在美国总统巴拉克·奥巴马宣布了“使用先进革新型神经技术的人脑研究”(BRAIN)计划 1 年后,《自然》杂志于4月3日发表了两项研究,介
神经科学所通过基因编辑技术敲除整条染色体
中国“青年千人计划”获得者杨辉研究员提出了一项新的研究。这项研究第一次证实了性染色体和常染色体可以通过基因编辑特异性消除。”他认为该方法或有助于治疗唐氏综合征。 中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与北京大学胡家志实验室合作完成的一项最新成果发表于国际学术期刊《基因组生
美未经批准的转基因小麦惊现田间挑动公众神经
美国俄勒冈州一农田意外出现的转基因小麦,正在全球范围引发密切关注。这本是由美国农业巨头孟山都公司研制的转基因作物,但田间试验已停止近10年,期间也从未被批准种植,美国农业部目前也弄不清它们为何会在此出现。 此事件的发酵,迅速搅乱了出口市场,亦使得转基因技术再度被推向舆论的风口浪尖。对转基因
揭示eccDNA新功能—驱动神经母细胞瘤基因组重排
在刚刚过去不到一个月的时间,染色体外环状DNA(eccDNA)重大科研成果相继刊登上Nature、Cell、Nature Genetics等重量级期刊,这无疑将eccDNA推向21世纪20年代科学研究的风口浪尖,吸引无数科学工作者的眼球。前期报道表明eccDNA能导致原癌基因扩增,极大地促进肿瘤
细胞红蛋白基因过表达有助神经元耐受缺氧损伤
细胞红蛋白在组织缺氧或耗氧突然增加时,把储存的氧释放,并且增强氧气扩散进入细胞线粒体的能力,提高氧利用率,从而满足组织细胞活跃的需氧代谢需求。中国医科大学于秀玲所在研究团队首先采用带有绿色荧光蛋白的质粒为载体,用基因工程的方法构建表达细胞红蛋白基因的重组质粒,然后将其转染至SH-SY5Y细胞使之
大脑完整基因表达图谱和神经元联系图谱绘制完成
继美国总统奥巴马宣布“推进创新神经技术脑研究计划”(简称BRAIN计划或脑计划)一年后,美国科学家成功给“整个大脑”做了图谱。4月3日出版的英国《自然》杂志发表两项相关研究,介绍了哺乳动物大脑中完整的基因表达图谱和神经元联系图谱。此次的图谱对于研究人类大脑发育和神经回路,从而理解人类的行为和认知
神经干细胞竞争“上岗”-两个基因是“幕后推手”
研究发现,位于金字塔顶端的10%的神经干细胞是“胜者”,它们最终产生了30%—40%的大脑神经元,而位于金字塔底层的10%的神经干细胞只贡献了1%—2%的神经元。 值得一提的是,在发育早期被清除掉的干细胞,没有任何机会产生子代神经元。 1859年,英国生物学家查尔斯·达尔文系统阐述生物进化理
体细胞克隆猴为何重要|克隆|基因编辑|神经科学新浪新闻
中国科学院神经科学研究所所长、中国科学院脑卓越中心主任蒲慕明向记者展示了这样一幅漫画——孙悟空拔根毫毛,“诞生”了无数小猴。他笑着说:“吴承恩真伟大,这么早就预言到体细胞克隆猴终将成功。” 拔根毫毛、化身千万——今天,中国科学家让神话变成了现实。这样的成功,让中国在非人灵长类动物体细胞克隆
香港城大研究团队利用基因疗法促进受损神经再生
支配人体活动的周围神经受损伤后再生缓慢,阻碍活动功能的复原。香港城市大学生物及化学系助理教授马智谦博士及他的团队利用基因疗法加速周围神经再生,可帮助受伤肌肉在黄金期内康复。 周围神经将人体各处接收的感觉传送至大脑,同时也将大脑的指令传送给肌肉。周围神经若受损伤,受它们支配的肌肉会变得无力,
日本发现决定脑神经形成关键基因-有助提高再生医疗效果
日本一个研究小组日前报告说,他们发现了在脑神经形成过程中发挥决定性作用的基因,这一发现将有助于提高再生医疗的安全性和效果。 利用胚胎干细胞和诱导多功能干细胞(iPS细胞)等培育脑神经细胞以用于再生医疗移植时,往往还会形成其他细胞,因此需要把生成的神经细胞和其他细胞区
Nature-Genetics-揭示eccDNA功能—驱动神经母细胞瘤基因组重排
在刚刚过去不到一个月的时间,染色体外环状DNA(eccDNA)重大科研成果相继刊登上Nature、Cell、Nature Genetics等重量级期刊,这无疑将eccDNA推向21世纪20年代科学研究的风口浪尖,吸引无数科学工作者的眼球。前期报道表明eccDNA能导致原癌基因扩增,极大地促进肿瘤
视觉刺激和促进基因疗法可恢复小鼠视神经切断动物模...
视觉刺激和促进基因疗法可恢复小鼠视神经切断动物模型的神经再生与视力科学家首次证明了使用视觉刺激和促进基因治疗的方法,可使小鼠视被切断的视神经再生并恢复部分视力。7月11日,Jung Hwan A. Lim(加州大学圣地亚哥分校生物科学部)和他的同事们将这些发现发表在《自然神经科学》上。此发现对治疗青
Cell:Pumilio1基因表达水平竟影响神经疾病的严重程度
当蛋白Ataxin1在神经元中堆积时,它会导致一种被称作脊髓小脑共济失调1型(spinocerebellar ataxia type 1, SCA1)的神经系统疾病,这种疾病的特征是渐进性的平衡问题。Ataxin1因发生突变而堆积着,这种突变产生这种蛋白的一种非常长的异常版本,并且这种异常的蛋白
纳米载体的表面功能化修饰为推进基因神经调控扫除障碍
9月24日,ACS applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Primary Hippocampal Neurons: Reduced Nano-n
纳米载体的表面功能化修饰为推进基因神经调控扫除障碍
日前,ACS Applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Primary Hippocampal Neurons: Reduced Nano-neur
单神经病与神经丛神经病的基本介绍
周围神经是嗅、视神经以外的脑神经和脊神经,包括10对脑神经和31对脊神经。周围神经疾病是指原发于周围神经系统结构或功能损害的疾病。脊髓周围神经病可有多种不同的分类形式和命名方法。根据受累神经分布情况进行的分型,即神经分布类型,分为 ①单神经病; ②多发性单神经病; ③神经丛神经病; ④(
光感基因技术调控神经胶质瘤增殖和凋亡研究获进展
近日,Nature Publishing Group (NPG)下的国际学术期刊 Cell Death & Disease (2012 影响因子6.044;35/184 Cell Biology) 发表了中国科学院深圳先进技术研究院医工所神经工程研究中心王立平及杨帆、屠洁、
编辑基因可减轻自闭症-为研究治疗神经疾病打开了大门
美国一个研究小组25日在《自然·生物医学工程》杂志线上版发表研究报告称,他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,成功减轻了患有脆性X综合征(FXS)的小鼠的自闭症症状。FXS是目前已知的最常见的自闭症谱系障碍的单基因病因。图片来源于网络 研究人员使用的基因编辑技术称为CRISPR-Gold
Science:缺乏母爱竟会改变基因组-影响大脑神经元
今日,《科学》杂志上刊发了一项重量级研究:来自Salk研究所的团队发现,缺乏母爱的小鼠其基因组会出现明显改变,且这种改变集中在影响情感和记忆的海马体中。这一发现支持了“童年环境会影响人类大脑发育”的观点。什么?出生后的动物还会出现基因组的明显改变?Salk研究所的过渡所长,该研究的通讯作者Rusty
Cell:首次构建出人类大脑皮层神经发生的基因调控图谱
在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员首次构建出人类神经发生(neurogenesis)的基因调控图谱,其中在神经发生中,神经干细胞转化为脑细胞并且大脑皮层在尺寸上扩大。他们鉴定出调控我们的大脑生长并且在某些情形下为在生命后期出现的几种大脑疾病奠定基础的因子。相关研究结
神经所揭示单基因遗传性智力障碍综合征的机制
1月2日,Journal of Neuroscience发表了中科院上海生科院神经所熊志奇研究组题为“Angelman综合征蛋白Ube3a调控锥体神经元树突的极性发育”的研究成果。该工作由博士生苗盛及合作者在熊志奇的指导下完成。 Angleman综合征是由UBE3A基因的表达缺失所导致
欧盟科学家开发基因疗法治疗神经系统疾病
过去十年中,人们对正常的大脑功能以及中枢神经系统紊乱的机制和原则的理解已经取得了明显进展,催生一系列治疗神经系统紊乱的新方法。但是目前的药理疗法只起到缓解作用。基因疗法是指将特定基因信息转移到某种病变组织和细胞,以恢复其原有正常功能。欧洲科学家正在尝试利用此方法治疗神经系统疾病。 虽然基因
跳跃基因或能帮助在培养皿中制造活性神经元细胞
近日,一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中,来自阿卜杜拉国王科技大学等机构的科学家们通过研究表示,在实验室培养皿中制造功能性脑细胞的过程需要对自私遗传元件LINE-1(L1)逆转录转座子的精确激活,相关研究结果或有望帮助开发安全有效的再生疗法来治疗帕金森疾病和其它脑
TDP43基因突变导致蛋白质聚集并产生神经毒性
生物物理所等发现TDP-43基因突变导致蛋白质聚集并产生神经毒性 6月12日,Nature Structural & Molecular Biology在线发表了中国科学院生物物理研究所国家“千人计划”人才吴瑛课题组及其合作团队关于TDP-43基因突变导致其蛋白质聚集并产生神经毒性的研究论文(