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一文读懂!细胞疗法的最新进展与挑战

基于细胞的治疗方案是目前医药研发的前沿领域,有望通过其独特的作用机制攻克一系列顽固疾病,拯救无数患者。近年来,细胞疗法在临床部署和制药市场的扩张中都经历了爆炸式增长,尤其是2017年诺华的替沙仑赛(tisagenlecleucel)和凯特制药的阿基仑赛(axicabtagene ciloleucel)相继获批用于急性淋巴细胞白血病(ALL)和大 B 细胞淋巴瘤(LBCL)的治疗,更是得到了广泛的认可。除此之外,近期大获成功的细胞疗法还包括使用患者来源的角膜缘干细胞修复受损的角膜上皮细胞,以及克罗恩病的干细胞治疗。当然,这些突破建立在数十年的基础研究之上,它们的成功以及其他前沿疗法的成功激发了许多跨学科领域的研究兴趣。然而,尽管近年来细胞疗法取得了显著的临床和商业成功,但它的商业化和广泛转化仍然面临着许多限制,包括如何确定合适的细胞来源,产生足够可行、有效和安全的产品,以满足患者和疾病的需求。近日,美国德克萨斯州休斯顿莱斯大学生物......阅读全文

细胞疗法治疗疾病的机理

细胞作为一个独立的生命体,它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类:一是细胞的直接作用, 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官;或起到特异性/非特异性杀伤作用;二是细胞的间接作用,如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活动。

T细胞免疫疗法能缓解自体免疫疾病

英国《自然·医学》杂志发表了一篇健康论文,展示了5名系统性红斑狼疮患者在CAR-T细胞疗法之后,无药缓解达17个月。 系统性红斑狼疮(SLE)是一种自体免疫风湿性疾病,全球人口发病率约0.1%,于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)造成的,影响关节和皮肤,可能导

同种异体线粒体细胞疗法!线粒体疾病患者创新疗法!

  此次合作,将为线粒体疾病患者,开发通用型、同种异体细胞治疗方案。  线粒体  安斯泰来(Astellas)与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议,研究、开发、商业化新型细胞疗法项目,用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司,也是

恶性胸膜疾病新疗法

  目前英国和美国每年新发30万例恶性胸膜疾病患者,预计到2055年每年将再增加10万例病例,平均每家医院每年将接诊约250例新发病例。  英国牛津大学的Najib Rahman博士在美国胸内科医师协会(ACCP)年会上报告称,恶性胸膜疾病新疗法正在不断涌现。Rahman博士指出,直到最近,滑石

代谢疗法有望治疗免疫疾病 抑制细胞代谢杀死癌症

  美国安娜堡市密歇根大学(University of Michigan)的免疫学家/化学生物学家Gary Glick博士有一双儿女。在大约12年前,他发现儿子Jeremy成长迟缓,面色苍白,呈现出不少病态,并抱怨胃和其他地方疼痛。医生们花了大约3年才查出来Jeremy患有克罗恩病(Crohn

HMG:利用干细胞理解AD疾病过程和研究新疗法

  阿尔茨海默氏病(AD)是老年痴呆症中最常见的形式,是一种复杂的神经 系统退行性疾病。65岁以前发病者,称早老性痴呆;65岁以后发病者称老年性痴呆。AD以细胞外β淀粉样蛋白斑块和细胞内过度磷酸化tau蛋白缠结为特 征。有老年性痴呆家族史的人易患老年性痴呆,是一般人的4.3倍。近年来对这种疾

最新综述介绍干细胞疗法在神经疾病治疗方面的进展

  据一篇发表在国际学术期刊Human Gene Therapy上的综述文章介绍,将治疗性干细胞直接移植到中枢神经系统是治疗溶酶体贮积症(lysosomal storage diseases)造成的神经疾病的一个非常具有前景的新方法,不过将基于LSD动物模型开发的干细胞治疗方法转化为用于人类疾病治疗

诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定 用于镰状细胞疾病

  诺华1月8日宣布,单克隆抗体候选药物crizanlizumab(SEG101)近日获得FDA突破性疗法认定资格,用于预防所有镰状细胞疾病(SCD)基因型患者的血管闭塞性危象(VOCs)。图片来源于网络  镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红

癫痫: 基因疗法VS细胞疗法

  癫痫是神经系统常见疾病之一,患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高,其次为1~10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1~1.7∶1。   而如今随着生物科学技术的不断进步,癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派:基因疗法

免疫疗法进军感染性疾病

   9月2日,清华大学与勃林格殷格翰共同宣布,双方将合作研发针对感染性疾病的免疫疗法,以满足患者的医疗需求。  据统计,感染性疾病是全球死亡率与发病率最高的疾病之一。在中国,慢性乙肝和肺结核的发病率和致死率都很高。尽管在过去几十年里,针对病原体的治疗与疫苗接种大大降低了感染性疾病的影响,它仍是人类

新型免疫疗法:利用mRNA对抗疾病

  单克隆抗体疗法目前已成为了生物医药领域的一大热点。无论是治疗癌症,还是治疗自身免疫疾病,都能看到它们活跃的身影。在这些疾病之外,科学家们也在思考利用抗体治疗传染病的可能性。与传统疫苗相比,抗体疗法有着一些独到之处:首先,抗体具有良好的安全性;其次,抗体的开发时间理论上较疫苗更短;第三,它几乎能被

神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法

  当地时间 6 月 15 日,美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics(简称 Capsida)与生物制药公司 CRISPR Therapeutics(简称 CRISPR)签订协议,宣布两家公司建立战略合作伙伴关系,共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法,其中包含利用工

细胞疗法的细胞分类

   【DC细胞】  即树突状细胞,发现于1973年。它是机体中功能最强的专职抗原递呈细胞,它能高效地摄取、加工处理和递呈抗原。DC细胞与肿瘤的发生、发展有着密切关系,是激活机体免疫系统、激发抵御癌症侵袭最有效的途径之一。通过大量体外活化培养负载肿瘤抗原的DC细胞,在细胞数量达到规模化后回输给病人,

细胞疗法的细胞分类

【DC细胞】  即树突状细胞,发现于1973年。它是机体中功能最强的专职抗原递呈细胞,它能高效地摄取、加工处理和递呈抗原。DC细胞与肿瘤的发生、发展有着密切关系,是激活机体免疫系统、激发抵御癌症侵袭最有效的途径之一。通过大量体外活化培养负载肿瘤抗原的DC细胞,在细胞数量达到规模化后回输给病人,可诱导

深入解读科学家如何利用细胞疗法来治疗多种人类疾病!

  本文中,小编整理了近年科学家们在利用细胞疗法治疗多种人类疾病上的重要进展,分享给各位!同各位一起学习!  【1】Lancet Oncology:细胞疗法用于治疗转移性葡萄膜黑色素瘤  doi: 10.1016/S1470-2045(17)30251-6  葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的肿瘤,若发生转

CGH:多研究聚焦肝脏疾病新疗法

  肝硬化及非酒精性脂肪肝(NAFLD)是两种严重的肝脏疾病,目前治疗这两种肝脏疾病的疗法非常有限,而近日刊登在国际杂志Clinical Gastroenterology and Hepatology和Gastroenterology的三篇研究论文中,研究人员揭示了当前治疗肝硬化及非酒精性脂肪肝的最

PNAS:奶牛抗体有助开发疾病新疗法

  为了帮助治疗激素缺乏的患者,来自斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute)的科学家基于在母牛机体中发现的免疫分子开发出了一种新型潜在的疗法,相关研究发表于国际杂志PNAS上,研究揭示,人类激素和抗体可以相互融合,从而就可以模拟较长的茎样的奶牛抗体。  研究者

EBioMedicine:治疗罕见神经疾病的新疗法

  最近,辛辛辛那提大学的一项研究显示,一种用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的某些癌症的靶向疗法可能也有利于治疗其他神经系统疾病。  这项研究4月6日在线发表在《EBioMedicine》杂志上,该研究显示,一种名为SapC-DOPS的纳米颗粒的药物载体能够在不伤害健康细胞的情况下提供靶向治疗。这种方法

美开发自体免疫疾病新疗法

  美国国家卫生研究院科学家18日说,他们开发出对自体免疫疾病的一种新疗法,可在动物体内诱导出有效抑制致病炎症细胞、而不会影响正常免疫反应的免疫调节细胞。如果这一技术能成功应用于人类,有可能帮助人类最终攻克自体免疫疾病。  人类有许多慢性病,像多发性硬化症、I型糖尿病和类风湿性关节炎,是由免疫系统以

《Nature Communications》神经肌肉疾病基因疗法

  杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种罕见的渐进性遗传疾病,据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。,它是儿童最常见的神经肌肉疾病,与编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出

细胞疗法的定义

临床上治疗疾病常用的方法是手术,化学药物,离子照射,植物药物。现代医学理论和技术的发展,逐渐把细胞疗法引入了临床。细胞疗法是以功能性细胞为主体的治疗方法。细胞治疗可以作为一种独立的治疗方法,也可以与上述常规的治疗方法相结合。近些年细胞治疗在遗传病、癌症、组织损伤、糖尿病等疾病的治疗上显示出越来越高的

成体干细胞疗法

成体干细胞的治疗潜力是许多科学研究的焦点,因为它们从患者收获的能力。与胚胎干细胞一样,成体干细胞具有分化成多于一种细胞类型的能力,但是与前者不同,它们通常局限于某些类型或“谱系”。 一个谱系的分化的干细胞产生不同谱系的细胞的能力称为转分化 (Transdifferentiation)。

什么是细胞疗法?

  所谓细胞疗法就是由免疫细胞和相关的细胞产生调节细胞功能的细胞因子,通过细胞因子直接或间接杀伤癌细胞从而导致肿瘤消退,达到治疗目的的方法。细胞疗法中包括干扰素、白细胞介素、肿瘤坏死因子、细胞集落刺激因子和转化生长因子等五大类细胞因子,细胞疗法的抗肿瘤作用机理主要是直接杀伤作用和间接杀伤作用。在直接

细胞疗法的定义

  临床上治疗疾病常用的方法是手术,化学药物,离子照射,植物药物。现代医学理论和技术的发展,逐渐把细胞疗法引入了临床。  细胞疗法是以功能性细胞为主体的治疗方法。细胞治疗可以作为一种独立的治疗方法,也可以与上述常规的治疗方法相结合。近些年细胞治疗在遗传病、癌症、组织损伤、糖尿病等疾病的治疗上显示出越

什么是细胞疗法?

细胞作为一个独立的生命体,它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类:一是细胞的直接作用, 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官;或起到特异性/非特异性杀伤作用;二是细胞的间接作用,如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活动。

基因编辑细胞疗法

  17日,Sangamo Therapeutics公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)公布了详细资料,支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格,治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)。

细胞疗法的原理

  细胞作为一个独立的生命体,它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类:一是细胞的直接作用, 直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官;或起到特异性/非特异性杀伤作用;二是细胞的间接作用,如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活

妊娠基因疗法预防致命神经变性疾病

  KK妇女儿童医院、新加坡国立大学卫生系统和伦敦大学学院领导的一项新研究发现,一种被称为高雪氏症(Gaucher disease)的婴儿神经退行性疾病在小鼠模型已经证实,是可预防的。   这项研究发表在《Nature Medicine》,凸显了子宫内胎儿基因疗法对预防和治疗新生儿致死性神经变性

睾酮疗法不会增加心血管疾病风险

睾酮疗法不会增加心血管疾病风险   近日,来自美国Intermountain医学中心心脏研究所的研究人员对进行睾酮补充疗法的男性进行研究发现,睾酮的补充并不会增加男性主要不良心脏事件,比如心脏病发作或中风的风险。  文章中,研究人员对5695名年龄在53岁至71岁间的男性进行研究,

血栓性疾病的介入疗法及手术

  介入疗法及手术治疗对重要脏器(如心、脑)新近形成的血栓或血栓栓(动脉血栓6小时,静脉血栓6天),可通过导管将溶栓药物注入局部,以溶解血栓,恢复正常血供。此在急性心肌梗死的治疗中已取得了极大成功。对陈旧性血栓经内科治疗效果不佳而侧支循环形成不良者,可考虑手术治疗,即手术取出血栓或切除栓塞血管段并重