关注血友病：医学专家探索降低致残率新途径
“如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。”北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖16日在北京说。 吴润晖在此间举办“世界血友病日”主题活动上，与中国医学科学院血液病医院教授杨仁池、南方医院血液科主任孙竞、中国血友之家理事长关涛等专家一道，共同提出“血有止境，自由人生”的血友病防治新愿景，即由政府、医疗机构、患者组织、企业等各方形成合力，进一步完善血友病疾病管理体系、整体提升血友病防治理念和医疗服务水平、加强社会对血友病患者的关爱。 吴润晖认为，定期补充凝血因子对儿童患者来说，可大量减少出血的次数，避免因出血而造成的对关节的损害，致残率也会有显著降低。 在国际经验方面，孙竞指出，血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此，自上世纪90年代中期以后，国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制，能够缓解药品供应紧张，并避......阅读全文
血友病人缺凝血因子，但不缺少希望
轻轻一碰就出血，简单的跑跳也可能出血，终日躺在床上或坐在轮椅上还可能出血…… 他们是如玻璃一样脆弱的血友病患者。由于这种疾病多在出生后数周发生出血，患者往往需要在儿童时期就压抑活泼的天性。很多血友病患儿，只能透过窗户看看外面的世界。而且，由于医疗水平有限，治疗费用高昂等问题，只有少数患者获
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。 这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，00
血友病甲、乙凝血因子缺乏与出血程度的关系
血友病甲和乙可在新生儿期发病，但大多在2岁时发病。前者出血程度的轻重与其血浆中的Ⅷ:C活性高低有关：活性为0～1%者为重型，患者自幼年起即有自发性出血、反复关节出血或深部组织(肌肉、内脏)出血，并常导致关节畸形；2%～5%者为中型，患者于轻微损伤后严重出血，自发性出血和关节出血较少见；6%～20
凝血因子替代疗法下血友病A患者行THA病例报告
血友病A是一种以X染色体上凝血因子基因突变导致凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏为特征的凝血机制障碍性隐性遗传性疾病。男性甲型血友病的发病率为0.2%。血友病A患者股骨头损伤后常因出血造成慢性髋关节炎最终导致股骨头坏死。由于血友病患者的特殊性，如肌肉萎缩、韧带及关节囊的挛缩、活动度差、骨性畸形、缺损、骨质疏松等
血友病基因疗法结果积极－可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
A型血友病新药！长效凝血因子Esperoct获欧盟CHMP推荐批准
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，常规预防性治疗降低出血发作频率、按需
A型血友病！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获批
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，加拿大卫生部（Canada Health）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）
基因疗法启用“超强版”凝血因子－有望“一次性”治疗血友病
著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24 血
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
美国研发治疗A型血友病新单克隆抗体
据美国“侨报网”7月10日报道，一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出，一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量，且每周只需进行一次皮下注射。 据报道，目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注
血友病抗体的介绍
血友病抗体是血友病患者体内产生的一种能够抑制自身凝血因子及其浓缩剂发挥凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要输注凝血因子浓缩剂进行治疗，由于机体之前从未遇过凝血因子浓缩剂中的蛋白，因此个体免疫系统会将这些蛋白视为有害的外来物质并作出反应，产生抗体，形成抑制物，抗击外来的凝血因子蛋白。
注射用重组人凝血因子Ⅸ的基本介绍
注射用重组人凝血因子Ⅸ，控制和预防乙型血友病患者出血本品适用于控制和预防乙型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏症或 Christmas 氏病）成人及儿童患者出血。乙型血友病患者的围手术期处理本品适用于乙型血友病成人及儿童患者的围手术期处理。注：以上儿童适应症主要依据国外临床试验结果，尚未获得中国
专家：血友病的基因治疗将成趋势
4月17日是第36个世界血友病日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任杨仁池在接受科技日报记者采访时表示，在血友病的疗法中，基因治疗将成为一种趋势。血友病，一种遗传性出血性疾病，是由于体内缺乏凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，八因子）或凝血因子Ⅸ（Factor Ⅸ，
BioMarin递交血友病领域基因疗法申请
血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子，轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学，不能尽情玩耍，并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了
关于性联遗传—血友病的特征介绍
一、疾病简介： 血友病是一种缺乏凝血因子而引起的疾病。在正常情形下，血液中的13种凝血因子会帮助血液凝固。通常人们所称的血友病是A型血友病-缺乏第8凝血因子而引起的，具有遗传性，患者以男性为主。此病几乎只影响男性，因为它的基因在X染色体上。 二、血友病的特征： 血友病的特征是伤口流血时凝固
简述注射用重组人凝血因子Ⅸ的适应症
控制和预防乙型血友病患者出血 本品适用于控制和预防乙型血友病（先天性凝血因子 IX 缺乏症或 Christmas 氏病）成人及儿童患者出血。 乙型血友病患者的围手术期处理 本品适用于乙型血友病成人及儿童患者的围手术期处理。 注：以上儿童适应症主要依据国外临床试验结果，尚未获得中国儿童的临
凝血因子活性测定
凝血因子活性测定介绍： 凝血因子在血液凝固过程中，起着非常重要的作用。测定各个凝血因子的活性，有助于判断血友病的类型、血友病的轻重程度以及某些病理情况下的凝血状况。凝血因子活性测定正常值： 因子Ⅱ：C 、因子Ⅴ：C 、因子Ⅶ：C 、因子Ⅶ：C 、因子Ⅸ：C、因子Ⅹ：C、 因子Ⅺ：C、因子
血液的化学检验项目介绍简易凝血酶生成试验
简易凝血酶生成试验介绍： 由于Bigg’s凝血活酶生成试验(TGT)存在耗力、耗血和费时等缺点，因此于1965年徐福燕等首先报道简易凝血活酶生成试验(STGT)及其纠正试验。它是内源凝血途径，尤其是诊断血友病的纠正试验。简易凝血酶生成试验正常值： 10-14s，大于15s为异常。简易凝血酶生成试
临床化学检查方法介绍简易凝血酶生成试验
简易凝血酶生成试验介绍： 由于Bigg’s凝血活酶生成试验(TGT)存在耗力、耗血和费时等缺点，因此于1965年徐福燕等首先报道简易凝血活酶生成试验(STGT)及其纠正试验。它是内源凝血途径，尤其是诊断血友病的纠正试验。简易凝血酶生成试验正常值： 10-14s，大于15s为异常。简易凝血酶生成试
日科研人员发明血友病基因疗法－动物试验获成功
日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法，在实验鼠身上取得了成功。 血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。 京都
辅助凝血因子
共同凝血 FITZGERALD因子 FLETCHER因子（激肽释放酶原） von-Willebrand-因子 被取消资格的凝血因子 因子VI，促凝血球蛋白：其实是活化后的第五因子。 这些因子共同作用，会导致凝血。 如果一种或多种凝血因子缺失，会导致血友病。 列举 同义语 缩写符
主要凝血因子
因子I，纤维蛋白原 因子II，凝血酶原（凝血素） 因子III，组织因子（凝血酶原酶） 因子IV，钙因子（Ca2+） 因子V，促凝血球蛋白原，易变因子 因子VII，转变加速因子前体，促凝血酶原激酶原，辅助促凝血酶原激酶 因子VIII，抗血友病球蛋白A（AHG A），抗血友病因子A（AH
凝血因子特性
凝血因子目前包括14个，除FⅢ存在于全身组织中，其余均存在于血浆中。根据理化性质分为四组。（1）依赖维生素K凝血因子：包括FⅡ、FⅦ、FⅨ和FⅩ，其共同特点是在各自分子结构的氨基末端含有数量不等的γ-羧基谷氨酸残基，在肝合成中必须依赖维生素K。依赖维生素K凝血因子（依K因子）通过γ-羧基谷氨酸与Ca
血液的化学检验项目血浆凝血因子IX活性测定介绍
血浆凝血因子IX活性测定介绍： 血浆凝血因子IX活性测定是对人体内的血浆凝血因子IX，即抗血友病球蛋白B (AHG B)进行活性测定，可以诊断遗传性的B型血友病。血浆凝血因子IX活性测定正常值： 检查结果呈阴性。血浆凝血因子IX活性测定临床意义： 异常结果：检查结果呈阳性，表示血浆凝血因子IX
临床化学检查方法介绍血浆凝血因子IX活性测定介绍
血浆凝血因子IX活性测定介绍： 血浆凝血因子IX活性测定是对人体内的血浆凝血因子IX，即抗血友病球蛋白B (AHG B)进行活性测定，可以诊断遗传性的B型血友病。血浆凝血因子IX活性测定正常值： 检查结果呈阴性。血浆凝血因子IX活性测定临床意义： 异常结果：检查结果呈阳性，表示血浆凝血因子IX
医学“侦查兵”的秘密（9）
近年来，检验医学发展迅速。为了方便体外诊断产业界的同仁们了解和掌握日常检验的中英文名称、正常值参考范围和简要临床意义，我会将每天编辑推送3条相关讯息，以飨读者。 1、血管性血友病因子含量测定 中文名称：血管性血友病因子含量测定 英文名称及缩写：von Willebran
重组凝血因子VIII发展与异同
重组凝血因子VIII发展历程： 目前上市的治疗血友病A的凝血因子VIII分成第一代、第二代及第三代重组凝血因子VIII，其中在中国市场仅有第二代重组凝血因子VIII （代表品牌：拜科奇®）和第三代重组凝血因子VIII（代表品牌：百因止®） 早在1992年上市的第一代重组凝血因子VI
科学家或可用CRISPR技术来治疗血友病
血友病患者往往生活在压力和焦虑之中，病人的关节会过早破损衰退，而且其一旦机体流血就很难止血，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力，因此任何切伤和挫伤，如果得不到紧急治疗就会使得患者有生命危险。 在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A)，而几乎一半的患者都被认
《Haemophilia》刊登首个国产重组凝血因子VIII临床研究
文章来源：医药魔方Info 血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，按发病机制，分为血友病A及血友病B，其中血友病A约占总患病人数的85%[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗，且对于重度血友病患者，应进行规律、充分地预防治疗，以维持骨骼肌、关节功能，提高生活质量[2]。 凝血
临床化学检查方法介绍简易凝血活酶生成纠正试验
简易凝血活酶生成纠正试验介绍： 简易凝血活酶生成纠正试验主要用于检查内源性凝血系统第一阶段有无障碍。由于Bigg’s凝血活酶生成试验(TGT)存在耗力、耗血和费时等缺点，因此于1965年徐福燕等首先报道简易凝血活酶生成试验(STGT)及其纠正试验。它是内源凝血途径，尤其是诊断血友病的纠正试验。 当