强直性脊柱炎易被误诊的“不死癌症”
强直性脊柱炎脊柱病变示意图 强直性脊柱炎，一种曾被称为“不死的癌症”的疾病。近期的调查数据显示，目前，我国强直性脊柱炎患者大约超过500万，其中大部分集中与16—30岁的年轻人。医学专家称，此病的致残率非常高，如果不及时有效治疗，将造成脊柱强直、驼背畸形，严重影响正常生活。然而，流行病学调查发现，我国强直性脊柱炎患者从首次出现症状到第一次被医生确诊，平均要经过6年时间的延误…… 强直性脊柱炎误诊率为何如此之高?这种病会“盯上”哪些人呢? ——— 现状堪忧 ——— 很多患者早期看病“走错了门” 强直性脊柱炎是一种自身免疫性疾病，可影响脊椎和周边大关节。据估计，中国强直性脊柱炎患者为400万，发病率在0.1%—0.4%之间。 很多人一直认为这种风湿疾病更容易盯上老年人。然而事实上，年轻人也容易遭受强直性脊柱炎的侵袭，发病期一般在20—30岁。由于强直性脊柱炎导致的疼痛和强直与其他导致背部疼痛的诸多......阅读全文
FDA首次认定心衰基因疗法为“突破性疗法”
Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果 美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。 MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的S
赛诺菲降糖组合疗法降糖击败Lantus/lixisenatide单药疗法
近日，糖尿病制药巨头赛诺菲公布了固定剂量组合疗法Lantus（甘精胰岛素）+lixisenatide（GLP-1受体激动剂）的关键III期临床数据，显示与甘精胰岛素或者Lyxumia（lixisenatide）单药疗法相比，该组合疗法能够显著降低血糖水平。 Lantus（甘精胰岛素）作为基础胰
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
神经系统疾病的新型疗法——基因编辑疗法
当地时间 6 月 15 日，美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics（简称 Capsida）与生物制药公司 CRISPR Therapeutics（简称 CRISPR）签订协议，宣布两家公司建立战略合作伙伴关系，共同研究、开发、制造和商业化体内基因编辑疗法，其中包含利用工
肾细胞癌免疫疗法组合获突破性疗法认定
日前，卫材药业有限公司和默沙东联合宣布美国FDA授予由卫材药业的能够抑制多种受体酪氨酸激酶（Receptor Tyrosine Kinase，RTK）活性的抑制剂LENVIMA（lenvatinib）和默沙东的PD-1阻断疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）构成的组合疗法突破性疗法
光热疗法有助细胞免疫疗法治疗实体肿瘤
美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的一项新研究表明，将光热疗法和细胞免疫疗法相结合，可提高实体肿瘤治疗的成功率。动物实验发现，这种联合疗法可以抑制小鼠身上的黑色素瘤生长。 嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来发展迅速的一种细胞免疫疗法。这种疗法先从患者自身采集免疫T细胞，对其进行基因改造，以
亘喜生物GC019F－CART疗法获得IND批准进入注册临床研究
1月20日亘喜生物宣布，国家药品监督管理局 (NMPA) 已经批准一项关于 GC019F 的新药临床试验 (IND) 申请；GC019F 是基于 FasTCAR 平台技术开发的针对复发或难治性 B-ALL 成年患者的 CAR-T 细胞产品。 GC019F 是一种在研阶段的自体 CAR-T 细胞
新基与蓝鸟生物达成战略合作，开发抗BCMA－CART疗法bb2121
美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）近日联合宣布，双方已达成一项合作协议，共同开发和共同推进bb2121，这是一种实验性抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，开发用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的
肿瘤生物标志物可开发治疗转移性胰腺癌的精准化疗法
近日，一篇刊登在国际杂志Journal of Pancreatic Cancer上的研究报告中，来自乔治城大学等机构的科学家们通过研究表示，利用肿瘤分子标志物或能帮助选择特殊的化疗制剂来用于治疗转移性胰腺癌患者。 基于前期研究结果，目前研究人员目前正在进行II期临床试验，使用分子生物标志物来指
一种基于纳米生物学技术的新型癌症免疫疗法被发现了
一篇刊登在国际杂志Cell上的研究报告“Trained Immunity-Promoting Nanobiologic Therapy Suppresses Tumor Growth and Potentiates Checkpoint Inhibition”，来自西奈山医院等机构的科学家们通过
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成体内糖鞘脂代谢障碍，不断堆积在细胞质及溶体中，引发肾脏、心脏和大脑等多处器官病变，严重时可能造成死亡。全球法布里病患者总数约50
免疫疗法、联合疗法“猎杀”肿瘤细胞－血液病“抗癌阵营”进展
近日，记者从南方医科大学南方医院和南方医科大学珠江医院获知，在血液病“抗癌阵营”出现新尝试以及新的治疗技术，其中，免疫疗法作为癌症治疗领域中的热门趋势，利用CAR-T治疗成为淋巴瘤晚期治疗的新型武器。另外，“儿童白血病之王”JMML也有了新治疗方法，对肿瘤细胞展开有效“猎杀”。 “免疫治疗”成
如何用安全载体成功进行基因疗法？HIV疗法有望被开发
基因疗法的概念最早来自20世纪中期，而且该疗法被认为是一种革命性的技术有望治疗几乎任何一种疾病。在新世纪初期，研究者就在一项小规模临床试验中发现逆转录病毒疗法具有一定的临床效力，其可以治疗帮助治疗致死性免疫缺陷障碍的患儿。 这项首次试验成功随机便因大量治疗的儿童患上载体相关的白血病而蒙上了阴影
FDA授予百时美免疫疗法nivolumab突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）5月14日宣布，FDA已授予实验性PD-1免疫检查点抑制剂nivolumab突破性疗法认定，用于治疗自体干细胞移植和brentuximab失败的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治疗。 Nivolumab突破性疗法认定的授予，是基于一项正在复发性和难治性血液系统恶性肿瘤群体中开展
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
在过去的10年中，HCC的发病率和死亡率在稳步上升，而中国是世界上肝癌发病率最高的国家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌总数的90%，在确诊时疾病的发展阶段对治疗手段和患者预后有很大影响。肝脏切除或肝移植这类潜在治愈性手段只能用于早期HCC患者。无法切除的HCC患者预后
安进BiTE免疫疗法收获在望－全球首个BiTE疗法上市申请
癌症免疫疗法是当前癌症治疗的热门领域，是癌症治疗的最后希望，已吸引各大制药巨头纷纷投入巨资，该类疗法利用人体自身免疫系统攻击癌细胞，达到抑制甚至杀灭癌细胞的目的。在《科学》杂志评选的2013年年度10大科学突破排行榜中，癌症免疫疗法位列榜单。 安进于2012年耗资12亿美元收购Micromet
JCI：细胞疗法有望治疗当前免疫疗法并无反应的癌症患者
在当今精准化治疗癌症的时代，研究人员正在不断努力开发新型个体化疗法来释放机体免疫系统的功能从而有效治疗多种疾病；尽管相关研究取得了很大的成果，但研究者仍然需要进行大量工作来更好地预测哪些患者能因治疗而获益，同时将这些治疗效益扩展到更多患者及肿瘤类型中。图片来源：VHIO/created with
未来肿瘤免疫疗法展望：免疫正常化疗法时代已来
过去一百多年，人们努力增强免疫激活机制，这些机制被人类用来消灭入侵者，其中包括肿瘤细胞。 但过去十年间，研究人员发现，这种“免疫增强化”策略通常无法达到客观缓解的目的，并有频繁的免疫相关不良事件(irAEs)。 10月4日，耶鲁大学医学院教授陈列平在Cell上发表了一篇题为“A Parad
突破同种异体疗法局限－Kuur将CARNKT疗法推向临床
11日，Kuur Therapeutics公司宣布与贝勒医学院（Baylor College of Medicine，BCM），贝勒细胞与基因疗法中心（Baylor’s Center for Cell and Gene Therapy）达成合作，将利用Kuur公司的创新嵌合抗原受体天然杀伤T细胞
慢性荨麻疹新疗法，“七日疗法”发挥大作用
记者2月14日从中南大学湘雅二医院获悉，该院皮肤性病科团队和中国医学科学院皮肤病研究所团队合作，开创了一种慢性荨麻疹新疗法，为解决难治性慢性自发性荨麻疹患者的治疗难题开辟了新方向。近日，上述成果发表于《临床免疫学》 (Clinical Immunology)杂志，湘雅二医院硕士研究生王佳琪为第一作者
酵素替代疗法治疗法布瑞氏症的介绍
法布瑞氏症的酵素替代疗法： Replagal (力甫盖素浓缩注射液) 剂量：成人剂量为0.2 mg/kg，以静脉输注至少40分钟，每两星期接受一次静脉输注液。 相互作用：不可与Chloroquine、Aminodatone、Benoquin、Gentamicin一起使用。 注意事项：在一
first－in－class胃癌一线疗法获FDA突破性疗法
安进宣布，美国FDA授予其在研first in class单抗bemarituzumab突破性疗法认定，与改良FOLFOX6化疗方案（亚叶酸钙、氟尿嘧啶和奥沙利铂）联用，一线治疗 FGFR2b过表达和HER2阴性转移性和局部进展性胃和胃食管（GEJ）腺癌。这些患者经FDA批准的伴随诊断检测显示至
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
拜耳创新细胞疗法和基因疗法有望治疗帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕金森病患者。同时，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
PNAS:癌症免疫新疗法
来自杜克大学医学院的一个研究小组设计出一种致命武器，利用一种人造蛋白促进机体天然免疫系统对抗癌症，杀死了小鼠的脑肿瘤。如果能够证实在人体中同样起作用，它将克服影响免疫治疗效力的一个主要障碍。研究结果发表在12月17日的《美国科学院院刊》(PNAS)上。 这一蛋白由两部分构成――一个专门与肿
NEJM：肥胖又有新疗法
近日，刊登在国际杂志N Engl J Med上的一篇研究报告中，来自利物浦大学的研究人员通过研究开发出了一种抵御肥胖的新疗法，这种疗法只需要每天注射一次名为GLP-1的代谢激素的衍生物即可，而通常情况下GLP-1被用于治疗2型糖尿病，而且其已经被证明可以成功帮助非糖尿病的肥胖病人降低体重。 文
血清疗法的方法介绍
一种利用被动免疫的疗法。将已被免疫的动物血清（抗血清）注射到相应疾病的患者身上以达到治疗的目的。这种血清称为治疗血清。恢复期病人的血清也可治疗其他病人。自从1890年贝林（E．A．vonBehring）及北里柴三郎发现白喉抗毒素血清具有治疗效果以来，已成为传染病治疗的一项原则，应用于许多种疾病。然而