简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。......阅读全文
简述Hemgenix基因疗法的作用原理
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年
关于Hemgenix基因疗法的简介
Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成，可通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病（B型血友病）患者的异常出血率。
Hemgenix基因疗法的研发历程介绍
2022年11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元。
全球最贵的药上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了针对遗传性凝血障碍B型血友病的首个基因疗法Hemgenix。一次性治疗需花费350万美元，这一定价使其成为世界上最昂贵的药物。Hem
简述母体效应基因的作用
在卵子发生（oogenesis）过程中表达，并将其产物（mRNA或蛋白质）储存在卵母细胞中的基因称为母源基因（maternal gene），其中包括进行基本生命活动所必须的持家基因（housekeeping gene），同时也包括一些编码指导胚胎发育模式的信号分子的基因。后者编码的基因往往是一些
简述自杀基因的作用机理
目前研究较多的自杀基因主要有单纯疱疹病毒-胸腺嘧啶核苷激酶（HSV-tk）和大肠杆菌胞嘧 啶脱氨基酶。HSK-tk首先由Mcoiten等于1986年报告，肿瘤细胞基因修饰后表达HSV-tk。1990年报告应用逆转录病毒载体转导HSK-tk基因治疗肿瘤，并对随后应用GCV敏感。 GCV是一种核苷
简述病毒癌基因的作用
逆转录病毒为RNA病毒中的一类，其RNA不会自我复制，而是在逆转录酶的作用下合成DNA，其DNA会整合到细胞DNA上，再源源不断转录出RNA。这个整合过程使逆转录病毒可以获取宿主细胞的遗传信息。推测逆转录病毒的癌基因即为逆转录病毒从宿主细胞中获得的细胞癌基因。 逆转录病毒基因组两端为LTR，具
基因靶向三联疗法的原理
“基因靶向三联疗法”治疗原理：专家运用最新技术手段，将最新基因药物定向种植于患病部位，耙向针对致病病毒发动进攻，而不会损伤正常细胞。通过一系列反应，使患者体内产生强效获得性免疫，彻底抵抗住病毒的侵袭。当尖锐湿疣和疱疹病毒进入到人体后，免疫系统中的巨噬细胞首先发起进攻，将它们吞噬到“肚子“里，然后通过
媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞这类3期临床数据积极
日前，辉瑞公司宣布，其开发的针对严重血友病B型的基因疗法Fidanacogene Elaparvovec在3期临床试验中效果优异，达到主要临床终点，接受基因治疗的患者在治疗后第12周至第15个月期间年化出血次数为1.3次，而在接受治疗前的6个月监测期内年化出血次数为4.43次。40名严重血友病B
简述超基因酵素作用
1、高效性：酶的催化效率比无机催化剂更高，使得反应速率更快； 2、专一性：一种酶只能催化一种或一类底物，如蛋白酶只能催化蛋白质水解成多肽；因此在食用酵素当今在功能上，主要有四种：高浓缩SOD酵素如复方天然酵素主要用于乳腺瘤、子宫肌瘤、卵巢囊肿等肿瘤方面；长生酵素直接补脾补肾补气血，全面调理；纤
全球最贵！首款血友病基因治疗药物获批
据美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。 Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通
简述基因沉寂的原理介绍
基因沉寂需要经历不同的反应过程才能实现，包括组蛋白N端结构域的赖氨酸残基的去乙酰基化加工、甲基化修饰（由甲基转移酶催化，修饰可以是一价、二价和三价甲基化修饰，后者又被称为'过度’甲基化修饰（Hypermethylation) ) 、以及和甲基化修饰的组蛋白结合的蛋白质（MBP）形成“异染
简述抑癌基因的作用机理
1.维持染色体稳定性：染色体的畸变是产生癌细胞的分子遗传基础，抑癌基因可通过细胞周期检查点机制修复受损基因。 2.促进细胞分化与衰老：终末分化的细胞失去进一步分裂的能力，抑癌基因主导细胞的分化调控，通过分化抑制肿瘤的发展。 3.调控细胞增生：通过编码蛋白调控细胞生长的特异基因转录，关闭癌基因
简述p53基因的作用
p53基因是研究最透彻，功能最强大的一种抑癌基因。野生型p53对细胞周期和凋亡起关键性作用，尤其是对受照射、细胞毒制剂、热疗打击的癌细胞，起更大的杀伤作用。其主要作用为： 抑制并杀灭肿瘤细胞；与放、化疗手段协同，增强其杀灭癌细胞的功效，达到1+1大于2的效果； 抑制肿瘤血管生成，有效防止肿瘤
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
简述艾地苯醌的作用原理
艾地苯醌是辅酶Q10的类似物。辅酶Q是生物体内广泛存在的脂溶性醌类化合物，具有促进氧化磷酸化反应和保护生物膜结构完整性的功能。不同来源的辅酶 Q 其侧链异戊烯单位的数目不同，人类和哺乳动物是10个异戊烯单位，故称辅酶 Q10。辅酶Q在体内呼吸链质子移位及电子传递中起重要作用，它是细胞呼吸和细胞代
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
简述葡糖淀粉酶的作用原理
例如α-1.4糖苷键较α-1.6连结，形成异麦芽糖、潘糖等低聚糖。 反应参数对高葡萄糖浆的生产，反应时间长（40-100小时），建议操作条件是pH值为4.5，温度为60˚C（140˚F）。 添加量在高葡萄糖浆的生产过程中，在建议的最优条件下（见上所述），40小时的糖化剂量建议为1.2升/100
简述成纤维细胞的作用原理
成纤维细胞摄取所需的 氨基酸，如脯氨酸和赖氨酸等，在粗面内质网的 核蛋白体上合成前α 多肽链（proalpha polypeptide chain），多肽链输送到 高尔基复合体后，组成前胶原分子（procollagen）。前胶原分子由分泌囊泡带到 细胞表面，然后通过 胞吐作用释放到细胞外。在前胶
简述A型流感病毒的作用原理
流感病毒分为甲、乙、丙三型，甲型流感病毒最容易发生变异，流感大流行就是甲型流感病毒出现新亚型或旧亚型重现引起的。流感甲型病毒的表面抗原会经常发生细小变异，这种变异被称为“漂变”（drift），形象地说，“漂变”就是病毒通过细小的变化伪装自己，从而达到躲避人体免疫系统识别的目的。甲型病毒“飘变”的
简述部分肿瘤抗原疫苗的作用原理
热休克蛋白(HSPs)是在生物进化中高度保守、广泛分布的蛋白质，具有“分子伴侣”(molecule chaperone)作 用，参与多种胞内蛋白的折叠、装配及转运。从肿瘤组织中提取的HSP-肽复合体含有多种肿瘤相关肽，可诱导多个肿瘤特异性CTL克隆，发挥特异性杀伤作用，而且不受MHCⅠ类抗原限制
简述红细胞裂解液的作用原理
氯化铵是红细胞裂解液的主要效应物质，氨根离子不能通过细胞膜，而其他离子可以通过，造成细胞内外的离子浓度差异，形成了渗透压差，外部的水分会扩散至细胞内，使红细胞膨胀，达到裂解的效果。
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
基因扩增仪PCR的原理作用
聚合酶链式反应，简称PCR。聚合酶链式反应，其英文Polymerase Chain Reaction(PCR)是体外酶促合成特异DNA片段的一种方法，由高温变性、低温退火及适温延伸等几步反应组成一个周期，循环进行，使目的DNA得以迅速扩增，具有特异性强、灵敏度高、操作简便、省时等特点。
返座假基因的作用原理
在进化年代上，所有的返座假基因都在哺乳动物辐射（mammalianradiation）之后出现，即返座假基因只存在于哺乳动物中。人DHFRΨ1假基因在人群中甚至还有一定的多态性。由于返座假基因对于物种本身没有提供什么明显的选择优势，因此曾被认为是一种“分子寄生物”（molecularparasite
简述迷走神经阻断疗法的基本原理
慢性气管炎疾病、哮喘疾病、肺气肿疾病、肺心病疾病、支气管扩张疾病、间质性肺炎疾病是因支气管粘膜慢性非特异性炎症导致气道反应性增高，继而引起气道平滑肌收缩痉挛导致管腔狭窄而出现呼吸不畅症状的疾病，气道平滑肌受迷走神经控制调节，迷走神经兴奋可导致气管平滑肌收缩，迷走神经阻断疗法通过选择性的分离支配气
简述顺式作用元件结构增强子的作用原理
增强子的作用原理：一种观点认为，增强子为转录因子提供进入启动子区的位点。另一种认为，增强子能改变染色质的构象。因为增强子区域容易发生从B—DNA到Z—DNA的构象变化。
罕见病基因疗法的机遇及挑战－基因疗法时代来临
2018年年初，6名顶尖科学家在《科学》杂志上联名发表题为《基因疗法时代的来临》的文章，回顾了近50年来基因疗法的发展，并对基因疗法的未来表示了乐观的态度并预言下药物发展的下一个阶段将是基因疗法的时代。随着几个标志性的基因疗法获批， 越来越多的药企加入了这个研发竞争。现在有超越2500个基因疗法正在
腹膜透析疗法的作用
腹膜透析是利用腹膜作半透膜 ，通过腹透管向腹腔注入腹透液，通过弥散原理清除毒素，纠正电解质及酸碱平衡紊乱，通过渗透原理（向腹透液内加葡萄糖以提高腹透液的渗透压）以达到超滤脱水，替代肾脏的排泄功能。 腹膜透析的设备较血液透析简单，可在床边操作，又可避免体液平衡的突然变化。 腹膜透析分为持续性非卧床式腹
透析疗法的副作用
（1）透析失衡综合症：发生率为3.4%～20%。血液透析的副作用主要表现为恶心、呕吐、烦躁不安等，严重者可有抽搐、昏迷，甚至死亡。轻者不必治疗；重者治疗主要是立即给予高渗性溶液，如甘露醇、50%葡萄糖或3%氯化钠10毫升，也可输白蛋白，必要时镇静剂及其他对症治疗；更严重者终止透析。（2）透析使用综合