这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。FDA已指定该BLA的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期为2022年6月17日。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响年幼儿童，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。Skysona是第一个也是唯一一个获监管批准用于治疗CALD的一次性基因疗法。2021年7月，Skysona获得欧盟批准，用于治疗携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期CALD患者。Skysona专门设计用于治疗这种不可逆神经退行性疾病的根本病因，并稳定神经功能。在美国，FDA已授予Skysona治疗CALD......阅读全文
GSK 及诺华获得蓝鸟生物专利开发基因疗法和CAR-T细胞疗法
美国生物技术公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布分别与英国制药巨头葛兰素史克（GSK）和瑞士制药巨头诺华（Novartis）就其专有的慢病毒载体平台达成了全球许可协议。 根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技术相关专利的非独家授权，用于开发和商业化基因疗法，治疗维斯科特
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
GEN盘点25款大有前途的基因疗法！诺华、GSK、蓝鸟生物……
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
这种罕见病基因疗法，已通过美国FDA审查
蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。
蓝鸟生物公司首登欧洲
由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。 蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
不得不看！2019年基因治疗公司TOP10
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。 EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6
CALD1基因编码功能及结构描述
该基因编码一种钙调素和肌动蛋白结合蛋白，在平滑肌和非肌肉收缩的调节中起重要作用该蛋白的保守结构域具有与钙钙调素、肌动蛋白、原肌球蛋白、肌球蛋白和磷脂的结合活性。该蛋白是肌动蛋白原肌球蛋白激活的肌球蛋白mgatp酶的有效抑制剂，是钙依赖性抑制平滑肌收缩的中介因子该基因的选择性剪接导致编码不同亚型的多个
CALD1基因的结构特点及作用
该基因编码一种钙调素和肌动蛋白结合蛋白，在平滑肌和非肌肉收缩的调节中起重要作用该蛋白的保守结构域具有与钙钙调素、肌动蛋白、原肌球蛋白、肌球蛋白和磷脂的结合活性。该蛋白是肌动蛋白原肌球蛋白激活的肌球蛋白mgatp酶的有效抑制剂，是钙依赖性抑制平滑肌收缩的中介因子该基因的选择性剪接导致编码不同亚型的多个