基因编辑有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除、增加或改变一个基因组精确位点的DNA。CRISPR是一种成本相对较低、较为简单的、相对精确的基因编辑方法，具有治疗多种疾病的潜力。尽管研究人员曾采集人类细胞进行类似基因编辑，而且在白血病和艾滋病病毒感染治疗案例中也曾使用过技术相对较成熟、成本更加昂贵的基因编辑方法，但这种新方法尚未开展临床人体试验。 即将到来的实验将利用其中一种较成熟的技术，以一种叫作锌指核酸酶的DNA作为剪切工具，这种核酸酶可以被直接注射到血流中发生作用。 B型血友病由一个基因突变导致，该基因突变会引导肝脏生成一种叫作第九凝血因子的凝血蛋白。发生该基因突变的人......阅读全文
O型＋A型竟生出B型！
如果当你得知,你和你的另一半生出的小孩不可能是这个血型?你会怎么想?难道是隔壁老王家的?其实,血型是不能作为判断亲子关系的依据的。 电视剧常演因为血型不同，才发现老婆「外遇」的事实，但其实还有许多罕见的血型是容易被误判的。有网友抱怨，一个O型、一个A型的爸妈，怎么样也生不出B型，「我是科技业，
关于甲型血友病的概述
公元 18 世纪 Schonlein 等首先报道了本病，并首先提出了“血友病”的概念。 因子 Ⅷ 是血浆中的一种球蛋白，它与von Willebrand Factor（vWF）以非共价形式结合成复合物存在于血浆中。因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ缺乏均可使凝血过程的第一阶段中的凝血活酶生成减少，引起血液凝固障碍
NEJM：AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。 A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑的好处
优点：由于基因技术在生物工程中的特殊作用，基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量。从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
什么是基因编辑
"公众对转基因担心的并不是基因技术，关键是转基因的“转”，现在通过基因测序研究已发展出基因编辑技术，可根据需要对原来的基因进行重新编辑，它可以不转任何新的基因，也能产生很好效果。中国今后将在进一步开展转基因研究的同时，积极推动基因编辑技术研究"。大妈连基因编辑都知道，真是厉害啊。既然提到这个，我就来
基因编辑crispr原理
ZFNZFN，即锌指核糖核酸酶，由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白（zinc-fingers）串联组成（一般 3~4 个），每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族（transcription fa
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
2018年5月CRISPR/Cas最新研究进展
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
BhCD3E人源化小鼠的百变基因编辑策略
由于CD3与T细胞的激活密切相关，因此，对于该靶点的抗体研发层出不穷，其中包括CD3E单特异性及双特异性抗体。基于此，百奥赛图开发了CD3E人源化小鼠（ B-hCD3E mice ），用于各类抗体的体内药效评价。 B-hCD3E mice数据内容包含： 基因编辑策略 纯
BhCD3E人源化小鼠的百变基因编辑策略
由于CD3与T细胞的激活密切相关，因此，对于该靶点的抗体研发层出不穷，其中包括CD3E单特异性及双特异性抗体。基于此，百奥赛图开发了CD3E人源化小鼠（ B-hCD3E mice ），用于各类抗体的体内药效评价。 B-hCD3E mice数据内容包含： 基因编辑策略纯合小鼠人源CD3E蛋白流式表达分
基因编辑专家亓磊：人类可以通过编辑基因根治癌症
11月6日，2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行，腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会，并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。 基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊
“通用型”基因编辑工具，可靶向多种突变和细胞类型
基因编辑技术为治疗各种遗传疾病带来了希望。然而，许多类型的基因编辑工具都无法靶向DNA的关键区域，对于包含分裂或非分裂状态的不同细胞类型的组织开发通用且有效的体内基因组编辑工具仍然是一个挑战。 继上周“CRISPR先驱”张锋实验室的博士后研究员Randall Platt教授带来了CRISPR-
关于Ａ型血友病的基本介绍
A型血友病又名遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或FⅧ缺乏症，在遗传性凝血病中占首位，是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突变。主要表现为出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。
治疗Ａ型血友病的相关介绍
1.局部止血治疗 伤口小者局部加压5分钟以上；伤口大者，用纱布或棉球蘸正常人血浆或凝血酶、肾上腺素等敷于伤口，加压包扎。关节腔内出血时应减少活动，局部冷敷，当肿胀不再继续加重时改为热敷。 2.替代疗法 （1）输血浆来源FⅧ为A型血友病的首选治疗方法。长期大量使用需要注意获得性凝血因子抑制物
关于甲型血友病的基本介绍
甲型血友病又称为抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症。它是凝血因子Ⅷ编码基因突变导致该凝血因子功能缺陷所致的一种凝血功能障碍性遗传病，呈X连锁隐性遗传，由女性传递，男性发病，发病率约为 5000分之一的男性活婴。女性患者极为罕见。
概述甲型血友病的临床症状
一、出血症状 出血症状是本组疾病的主要表现，终身于轻微损伤或小手术后有长时间出血的倾向。 出血表现有： 1.皮肤、粘膜出血 由于皮下组织、口腔、齿龈粘膜易于受伤，为出血好发部位。幼儿亦常见于头部碰撞后出血和血肿。 2.关节积血 表现为复发性关节出血及血友病性关节病，是血友病最常见的临床表现
治疗甲型血友病的相关介绍
1、预防出血 自由养成安静生活习惯，以减少和避免外伤出血，尽可能避免肌肉注射。 2、局部止血 表面创伤、鼻或口腔出血可局部压迫止血，或用纤维蛋白泡沫、明胶海绵沾组织凝血活酶或凝血酶敷于伤口处。早期关节出血者，宜卧床休息，并用夹板固定肢体，放于功能位置，亦可用局部冷敷，并用弹力绷带缠扎。关节
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球ZL许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
Kite制药31.5亿美元结盟Sangamo！开发下一代CART疗法
根据协议，Sangamo将从Kite制药获得1.5亿美元首付款，未来可获得12.6亿美元的研发、注册及商业（首个销售里程碑）里程金，以及17.5亿美元的销售里程金（许可产品年销售收入达到特定里程碑），交易总额31.5亿美元。此外，Sangamo未来还可从Kite获得分层销售分成。Kite负责产品
华中农大：利用I型及III型CRISPRCas系统实现基因组编辑
CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，近年来科学家们针对它们的分子机制开展研究促使开发出了基于II型系统的一些基因编辑技术(延伸阅读：中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果 )。然而，却未有研究报道利用I型及III型系统来实现基因组编辑。 来自华中农业大学的研究人员报告称
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。相关研究发表在2014年11月20日的《新英格兰医学杂志》（The New England Jo
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
四问“基因编辑婴儿”
“首例免疫艾滋病基因编辑婴儿”一石激起千层浪。记者注意到，两天来，科学界、法学界不少人对上述基因编辑婴儿行为提出质疑。有专家认为，基因编辑对人类获益有限，而风险是长远和不可预期的。一些法学界人士也指出，所谓的“基因编辑婴儿”涉嫌违法。 1问 “基因编辑”技术难度如何？ 中科院院士：是一项门
基因编辑的精准“剪刀”
在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄，却有重要的价值和意义。“这是一种能够快速检测新冠病毒的试剂盒，与传统的检测方法相比，它不需依赖复杂的仪器设备，更便捷、更简单、更快速。大家都做过核酸检
基因的体外编辑介绍
由于体内的细胞发生变异，功能失调甚至癌变，一种简单的方法是“修复”体外的细胞，然后将其注入体内，以恢复最初受损的功能。最典型的例子是近年来流行的CAR-T技术（在体外用病毒转染T细胞，使其能够识别肿瘤表面的某些蛋白质），以及在体外编辑干细胞。这种方法的优点是可以管理的。毕竟，编辑是在身体之外进行的。
基因编辑技术是什么
基因编辑技术不断发展，到现在已发展到第三代基因编辑技术。第三代基因技术CRISPR/Cas克服了传统基因操作的周期长、效率低、应用窄等缺点。作为一种最新涌现的基因组编辑工具，CRISPR/Cas能够完成RNA导向的DNA识别以及编辑。通过一段序列特异性向导RNA分子（sequence- specif
基因编辑的执行手段
1）基因敲除：如果想使某个基因的功能丧失，可以在这个基因上产生DSB，非同源末端连接（NHEJ）修复的过程中往往会产生DNA的插入或删除（indel），造成移码突变，从而实现基因敲除。 2）特异突变引入：如果想把某个特异的突变引入到基因组上，需要通过同源重组来实现，这时候要提供一个含有特异突变同源