基因疗法的问题及对策
基因治疗终于回来了，今年是人类基因组计划25周年纪念日，并没有人多少人关注这个。但是当曾经在老鼠身上实验的基因疗法现在用在治疗17个月大的Layla Richards的白血病时候，每个人都在关注着。 虽然基因疗法有着巨大潜力，但刚过去的周年纪念日只有寥寥几家媒体进行了报道，这也看出了近四分之一个世纪以来基因疗法的进展十分艰难。 更换缺陷基因 许多人类疾病，包括癌症，是由于体内细胞的基因缺陷而引起的。基因指导蛋白质的合成，并能控制蛋白质性状表现。基因突变可以改变蛋白质的性状，或者干脆不再合成蛋白质。 基因疗法尝试对缺陷基因或者基因组干预，从而起到治疗疾病的效果。可以治疗的疾病包括，癌症、囊性纤维化、血友病以及帕金森综合症。 在实验室做一个健康的基因相对容易，问题是健康的基因得转移到受损的细胞内，而不对病人造成任何损害。 早期的基因治疗关注的是将病人的缺陷基因换成健康基因，办法是使用一种无害的病毒，通过这种“病毒载......阅读全文
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因疗法，治好“不可治愈”癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。 该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该
癌症基因疗法亮点频现 用好基因修复坏基因
当前，探索各种有效而实用的抗癌方法已成为研究人员和临床医生研究的重点，同时也成为患者关注的焦点。毫无疑问，2010年的癌症治疗在基因疗法方面出现了一些亮点，如果假以时日，基因疗法将成为癌症治疗的实用技术。 核糖核酸干扰显神威 癌症的基因疗法有很多，其中有一种更显示了独特的魅力，这就是
干细胞基因疗法“守护”免疫缺陷儿童
携带矫正基因的干细胞为致命免疫紊乱带来了新希望。研究人员使用干细胞(人工着色)将治疗基因移植到免疫系统严重受损的儿童体内。图片来源：科学 患有“泡沫婴儿病”的儿童没有正常的免疫系统，这意味着即使是轻微的感染对他们来说也可能是致命的。但在一项小规模临床试验中，一种基因疗法重建了这些儿童的免疫系
美或批准首个癌症基因疗法
美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。 在7月12日进行的全体投票中，FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正
基因疗法治疗癌症的介绍
基因是细胞内的遗传物质，化学成分是脱氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起着不同的生物学作用，而癌症的发生、发展均与细胞内基因发生变化有关。已经发现了两类与癌症直接相关的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的变化会导致肿瘤发生，而抑癌基因的作用是阻止细胞癌变。此外，许多基因与癌症的治疗有关。例如，有
鉴定出癌症免疫疗法的必需基因
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应的问
PNAS：新型癌症疗法基于基因修复机制
近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。 如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么
英国：纳米基因靶向疗法 治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
Nature Communications：家族性癌症可能与基因缺陷存在关联
几年前，西班牙癌症研究中心（CNIO）的人类遗传学组主任Javier Benítez，接到了从普尔塔-耶罗大学医院的心脏病学单位的一位医生打来的电话。这个医生正在治疗患有罕见的癌症的两兄弟。这两人都患有心脏血管肉瘤（CAS）。遗传学专家能做些什么吗？当时他们进行的一些尝试并不成功。他们不得不等待