FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群
美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后，批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变，扩展到33个。 FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodcock表示，由于携带特定囊肿性纤维化基因突变的病人数量很少，导致临床研究难以开展。因此，我们从精准医疗的角度出发，寻找替代方法来寻找可能对Kalydeco产生响应的基因突变。而体外细胞模型的实验数据与早期临床数据有良好的对应关系，使得研究者可以通过体外研究的数据来推测携带不同突变的患者对药物的响应情况。 囊肿性纤维化是一种罕见的疾病，全美大约有30000名患者，该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。正常情况下，上述体液为滑滑的一薄层，而囊肿性纤维化患者由于携带了有缺陷的囊性纤维......阅读全文
关于喉囊肿的鼻咽纤维喉镜下微波热凝治疗
1、治疗方法：使用鼻咽纤维喉镜（日本产OLYMPUS ENTTYPE T 3 ），五官科微波综合治疗仪（珠海产中美CYP-1型）。术前用1%地卡因喷入鼻腔、口咽、喉咽及喉部对粘膜行表面麻醉后，患者取仰卧位，用鼻咽纤维喉镜经鼻腔、口咽、喉咽到达喉部，见囊肿后用五官科微波综合治疗仪导线治疗头经鼻咽纤
先天性肺囊肿的并发症
严重时引起呼吸循环衰竭，产生这一现象的原因主要为囊腔与支气管相通，形成张力性气囊肿有关较大囊肿多有继发感染；如猛烈啼哭、创伤等，可导致张力性气胸。 诊断： 反复发作的肺部感染的病史和上述X线所见是诊断要点。肺囊肿的临床表现往往是非特异性的，确诊本病主要依靠X线检查单发的闭合性肺囊肿在X线下显示
关于胰腺真性囊肿的并发症介绍
1.继发感染： 病人可出现畏寒发热，白细胞升高等毒血症状，上腹部肿块可有明显压痛，囊内压力的增高可引起囊肿的破裂和出血，须高度重视，治疗上除大剂量联合应用抗生素外，应积极手术，行外引流术，近年来，随着放射介入技术的发展，可在B超或CT引导下行经皮囊肿穿刺置管引流术，能引流囊肿内的脓液，并可经引流
关于卵巢囊肿并发症的介绍
卵巢肿瘤 卵巢体积虽小，却是肿瘤最好发生的器官；肿瘤种类之多亦居全身器官之首。卵巢肿瘤是妇科常见的疾病。可发生在任何年龄，但多见于生育期的妇女。由于卵巢位于盆腔内，无法直接窥视，而且早期无症状，又缺乏较好的早期诊断和鉴别的方法，一旦发现为恶性肿瘤时，往往已属晚期病变，因此迄至今日，卵巢癌5年生
一例肠气囊肿症病例分析
女，81岁，无明显诱因出现腹胀，伴恶心、呕吐数次，为胃内容物，间断有上腹部不适，无明显腹痛，急诊入院，行腹部立位平片（图1a）及CT检查（图1b），提示：上消化道穿孔可能性大；腹腔多发小肠肠管扩张积气。 图1a发病初腹部立位平片见膈下线条新月状大量游离气体、间位的肠管及肠曲边缘多发、大小不等的串珠
胰腺假性囊肿的并发症有哪些？
胰腺假性囊肿的并发症更多见于急性胰腺假性囊肿。 1.囊内出血 胰周与上腹部许多较粗的血管常构成囊壁的一部分如胃左动静脉，胃右动静脉，脾动静脉等，血管壁被激活的胰酶和感染侵袭，可突然发生破裂出血病人可突然出现剧烈的持续性腹痛，腹部包块急剧增大，且有刺激征，常表现内出血症状，很快进入休克状态。
－“突破性疗法”新药研发风头正劲
最近，“突破性疗法”认定药物obinutuzumab和Ibrutinib相继获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市。另外，还有26项“突破性疗法”认定药物的研发正在进行中，包括30款药物和22种适应证。由此可见，“突破性疗法”新药研发正呈上升势头。 申请进入快车道 “突破性疗法”认
罗氏抗纤维化口服疗法获FDA认定
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。 间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型，会导
美FDA修改重度抑郁症指南
随着美国FDA开始更新其有40年历史的重度抑郁症药物治疗指南草案，该领域拥有关键业务的三家大型制药商提出了对新政的诸多担忧。 当地时间本周一（8月20日），美国法规事务专业协会（RAPS）报道，强生旗下杨森制药、武田制药和Lundbeck各自对拟议的指南变更表达了担忧。 重度抑郁症（
突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，可治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤
卵巢囊肿综合症的注意事项
1、卵巢囊肿属于一种肿瘤，卵巢内的酸化环境有利于肿瘤的生长，所以平常要多吃一些碱性食物（西葫芦、竹笋、海带、番茄）来中和这些酸性环境，可以有效地降低囊肿的增生速度。 2、不去夜店，很多年轻的女性流连夜店，在夜店内抽烟喝酒，这些都是不对的，卵巢囊肿患者不单要戒烟限酒，同时还要注意不要吃咸而辣的以
肝包虫囊肿的并发症有哪些
1.囊液外逸导致过敏 2.过敏性休克 3.头节进入腹腔形成继发性包虫囊肿
简述脑内表皮样囊肿的并发症
1、无菌性脑膜炎和脑室炎 是表皮样囊肿的最常见的术后并发症，主要是由于瘤内容物进入蛛网膜下腔或脑室内刺激脑组织引起，其发生率为10%～40%。多数病人在术后1～2周内发生。早期手术和采取显微手术行肿瘤全切除术是预防本并发症的根本措施，一旦发生可采用大剂量激素及抗生素，并及时腰穿放液或腰穿置管行
关于脑内皮样囊肿的并发症介绍
1、脑内皮样囊肿的并发症—无菌性脑膜炎和脑室炎：是表皮样囊肿的最常见的术后并发症，主要是由于瘤内容物进入蛛网膜下腔或脑室内刺激脑组织引起，其发生率为10%～40%多数病人在术后1～2周内发生。早期手术和采取显微手术行肿瘤全切除术是预防本并发症的根本措施，一旦发生可采用大剂量激素及抗生素，并及时腰
FDA批准自闭症辅助诊断器械
一家致力于为行为健康疾病儿童患者开发诊断和治疗方案的公司Cognoa宣布，美国FDA已批准该公司自闭症辅助诊断器械Canvas Dx的De Novo 分类请求。这个基于人工智能的设备是首个获得FDA批准的自闭症辅助诊断设备，旨在帮助医疗保健人员对表现出潜在自闭症症状的18个月至 5 岁儿童患者进
获批FDA，“石头人症”患者康复有望
日前，益普生（Ipsen）宣布，美国FDA已接受该公司为选择性RARγ激动剂palovarotene递交的新药申请（NDA），用于治疗罕见遗传病进行性肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在今年
－孤儿药不再孤单－美欧制药看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于20万人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各种淋巴瘤药物为指定孤儿药。全部算下来，这个由罕见病药品开发办公室(OOPD)运
卵巢纤维瘤症的概述
卵巢纤维瘤病为 卵巢性索间质肿瘤中较常见的 良性肿瘤。发病原因尚不清楚，其特征性表现为常伴发 腹水偶亦有 胸腔积液发生。其单独合并腹水的较多，占41%左右，尤其在肿瘤较大、肿瘤间质有水肿的病人，发生率更明显增高。腹水在 良性卵巢肿瘤中十分少见，这亦是 卵巢纤维瘤的特征性表现。临床患者可出现腹胀、
卵巢纤维瘤症的诊断
当中老年妇女附件发现光滑活动包块、内分泌紊乱症状不明显、但肿瘤质地坚硬为其特点时，诊断卵巢纤维瘤多不困难。有些伴有腹水的病人若一般情况差，加之压迫症状明显，有时与卵巢癌难以区别。
卵巢纤维瘤症的病因
卵巢性索间质肿瘤的发病原因尚不清楚研究发现在细胞分子水平上发现了染色体数目和结构的异常；在分子水平上发现了某些癌基因和抑癌基因的作用。
骨纤维异样增殖症的概述
骨纤维异样增殖症是指骨的纤维组织的增生、变性，通过化生而形成的骨为幼稚的交织骨。又称骨纤维结构不良。本病在瘤样病变中占首位（38.42%）。多见于11～30岁青年人，男女发病之比为1.1∶1。好发部位主要在股骨和胫骨，其次在颌骨和肋骨。临床上可分为单发型、多发型和Albright综合征。
骨纤维异样增殖症的鉴别
单发性患者应注意与孤立性骨囊肿、孤立性内生软骨瘤及巨细胞瘤鉴别。多发性者需与甲状旁腺功能亢进相鉴别。 1、孤立性骨囊肿 该病多发生在20岁以下者。病损开始于骨干与骨骺相邻近的部位，而后随骨骼的成长渐移向骨干，呈中心性对称性膨胀改变；病损透明度较明显；大体标本为单房骨壳，很薄，内有不完整骨嵴，骨
骨纤维异样增殖症的介绍
骨纤维异样增殖症是指骨的纤维组织的增生、变性，通过化生而形成的骨为幼稚的交织骨。又称骨纤维结构不良。该病在瘤样病变中占首位（38.42%）。多见于11～30岁青年人，男女发病之比为1.1∶1。好发部位主要在股骨和胫骨，其次在颌骨和肋骨。临床上可分为单发型、多发型和Albright综合征。[1]
骨纤维异样增殖症的治疗
1.非手术治疗 对于非手术治疗国外研究较多的是双磷酸盐化合物，其主要作用是通过破骨细胞抑制骨吸收，具体作用机制不详。帕米磷酸盐是第二代双磷酸盐化合物，为羟乙磷酸钠，临床上用其治疗骨纤维异样增殖症，能显著减轻疼痛，通过对血浆中的碱性磷酸酶活性及尿中羟脯氨酸含量检测表明溶骨性改变减慢，影像学上有骨密
骨纤维异样增殖症的检查
X线检查，单发型纤维异样增殖症病变部位在髓腔内，长管状骨的干骺端或骨干，中心位或偏心位，病变的X线表现为模糊的髓腔内放射透明(低密度)区，常被形容为“磨砂玻璃状”，其中可见不规则的骨纹理，骨质有不同程度的扩张，骨皮质变薄，病变区与正常骨质间界线明显，可看到反应性硬化缘带，不产生骨膜反应。病变部位
美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发
基于所影响的免疫细胞类型，淋巴瘤已被细分为几十个亚型 正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国，约70万人患有该病，但在过去的几十年间，基于发生癌变免疫细胞的类型，淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局(F
结节性类弹性纤维病伴囊肿及黑头粉刺病例分析
1 临床资料 患者男， 69 岁。双侧颧部斑块 10 年，伴右侧颧 部肿块 20 天。10 年前双侧颧部出现数粒黑头粉 刺，挤压有脂性物质排出，无明显气味，后在粉刺周 围出现淡黄色小结节，患者经常用手挤压结节，有脓 液流出，由于无自觉症状，未进行任何治疗， 20 天前 再次挤压后引起脓肿
关于胰腺真性囊肿的症状及并发症介绍
症状 胰腺囊肿的临床症状与囊肿的类型，大小，部位以及原发病所处的阶段有关，有些囊肿体积较小，可无任何症状，而较大的囊肿则可产生较明显的症状。 1.囊肿本身引起的症状： 上腹部的饱胀不适，疼痛是胰腺囊肿的重要症状之一，约占80%～90%，疼痛与囊肿生长的部位有关，常可放射到左肩部及腰背部，疼痛
关于胰腺真性囊肿的并发症及检查介绍
并发症 1.继发感染： 病人可出现畏寒发热，白细胞升高等毒血症状，上腹部肿块可有明显压痛，囊内压力的增高可引起囊肿的破裂和出血，须高度重视，治疗上除大剂量联合应用抗生素外，应积极手术，行外引流术，近年来，随着放射介入技术的发展，可在B超或CT引导下行经皮囊肿穿刺置管引流术，能引流囊肿内的脓液，
脑内皮样囊肿手术后的并发症介绍
当手术切除脑内皮样囊肿后，没有达到预期的目的或病情迅速恶化者，应考虑表皮样囊肿恶性变。术后CT扫描示肿瘤部位出现肿瘤强化，亦应考虑恶性变的可能，应及时手术切除，术后放疗。 1、无菌性脑膜炎和脑室炎 是表皮样囊肿的最常见的术后并发症，主要是由于瘤内容物进入蛛网膜下腔或脑室内刺激脑组织引起，其发生