FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群
美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后，批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）的患者，该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变，扩展到33个。 FDA药物评价及研究中心主任Janet Woodcock表示，由于携带特定囊肿性纤维化基因突变的病人数量很少，导致临床研究难以开展。因此，我们从精准医疗的角度出发，寻找替代方法来寻找可能对Kalydeco产生响应的基因突变。而体外细胞模型的实验数据与早期临床数据有良好的对应关系，使得研究者可以通过体外研究的数据来推测携带不同突变的患者对药物的响应情况。 囊肿性纤维化是一种罕见的疾病，全美大约有30000名患者，该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。正常情况下，上述体液为滑滑的一薄层，而囊肿性纤维化患者由于携带了有缺陷的囊性纤维......阅读全文
关于胰腺真性囊肿的症状及并发症介绍
症状 胰腺囊肿的临床症状与囊肿的类型，大小，部位以及原发病所处的阶段有关，有些囊肿体积较小，可无任何症状，而较大的囊肿则可产生较明显的症状。 1.囊肿本身引起的症状： 上腹部的饱胀不适，疼痛是胰腺囊肿的重要症状之一，约占80%～90%，疼痛与囊肿生长的部位有关，常可放射到左肩部及腰背部，疼痛
Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群，用于611岁儿童患者
福泰制药（Vertex Pharma）是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Symdeko（tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）扩大适用人群，用于治疗6-11岁囊性纤维化（CF）儿童患者，具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CF
罗氏Tecentriq获FDA批准扩大适应症
近日，制药巨头罗氏在美国监管方面传来好消息，其PD-L1单抗Tecentriq获美国FDA批准扩大适应症范围，用于治疗无法进行常规顺铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌。 尿路上皮癌是膀胱癌的常见类型，膀胱癌（BC）是全球第9大最常见癌症，男性发病率为女性3倍。转移性尿路上皮膀胱癌（UBC）治疗
FDA警告：停止推销虚假的自闭症疗法
近日，美国食品与药品管理局(FDA)向医疗行业发出警告，要求一些公司停止向市面推销所谓的自闭症疗法。FDA在美国自闭意识月发表声称，虽然他们已经通过了多种自闭症药品和疗法，但市面上仍存在大量的虚假疗法。FDA在声明中提到，虽然一些治疗方法合法，但它们实际上对自闭症并没有任何的治疗作用。 比
FDA批准索马鲁肽新适应症
日前，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，美国FDA已批准Ozempic（semaglutide，索马鲁肽）注射剂0.5 mg或1 mg的新适应症，用于降低2型糖尿病和已知心脏病成人患者的主要不良心血管事件 (MACE) 风险，如心脏病发作、中风或死亡。同时在Rybelsus（oral s
简述拉特克颊裂囊肿手术的适应症和禁忌症
一、适应症 由于本病在临床与影像学表现酷似蝶鞍内或轻度向鞍隔上方发展的囊性垂体瘤或颅咽管瘤，故其手术适应证与该部位的上两种肿瘤同。偶然发现小型无症状者可不手术。 二、禁忌症 1.鼻部感染或慢性鼻窦炎，粘膜水肿充血，术后易发生颅内感染。 2.未满成年或蝶窦气化不佳呈甲介型者，如必须采用经蝶
三联疗法获美FDA优先审查，治疗90％患者
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA）并授予了优先审查。 该NDA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的C
硬纤维瘤的并发症
少数延误治疗者，肿瘤向四周呈片状浸润生长，造成大片腹壁僵硬。发生于其它部位者，可造成相应的压迫症状和功能障碍。
卵巢纤维瘤症的鉴别诊断
注意与卵巢癌相鉴别。卵巢泡膜细胞瘤、纤维上皮瘤、腺纤维瘤，当肿瘤实性成分占优势时盆腔检查触及的实性、质硬包块难以与纤维瘤鉴别，往往需术后病理检查才可明确肿瘤的组织来源。
骨纤维异样增殖症的诊断说明
1.本病病程经过缓慢，症状出现晚，较轻，主要症状为疼痛，少数无症状者因拍X线片而偶然发现。 2.本病的X线表现为长骨骨干或干骺端的磨沙玻璃样改变，皮质膨胀变薄，或有病理性骨折。 3．病理检查病损内含有大量纤维组织和不等量的交织骨，纤维组织和骨小梁有移行。
卵巢纤维瘤症的发病机制
1.纤维瘤 (1)大体检查：肿瘤多为单侧双侧占4%～10%圆形、肾形或分叶结节状。表面光滑，包膜完整，实性质地硬。切面实性，编织状结构明显，灰白或粉白色偶见出血或囊性变 (2)显微镜下检查：瘤细胞长梭形，胞质少无脂滴。细胞排列紧密呈编织状或席纹状。胶原纤维丰富可伴有广泛的玻璃样变。瘤细胞无不
关于骨纤维异常增殖症的简介
骨纤维异常增殖症是一种病因不明、缓慢进展的自限性良性骨纤维组织疾病。正常骨组织被吸收，而代之以均质梭形细胞的纤维组织和发育不良的网状骨骨小梁，可能系网状骨未成熟期骨成熟停滞或构成骨的间质分化不良所致。
骨纤维异样增殖症的发病机制
病因不明，有以下一些说法：①先天性骨发育异常：认为是发生在胚胎的组织错构，骨小梁发育异常为纤维组织代替。②骨形成障碍：骨小梁停留在编织骨阶段，而不能形成正常的骨小梁。③内分泌异常。 1.大体标本特点 纤维异样增殖症大体标本骨膜没有改变，皮质变薄，有时可用手术刀切开，剖面为苍白致密组织，有一定的
简述骨纤维异常增殖症的治疗
本病主要以手术切除为主，因放疗有诱发恶变可能。鉴于本病临床进展缓慢，对病变较小或无症状者，可暂不手术，但应密切随访观察。病变发展较快者，伴有明显畸形和功能障碍者，应视为手术指征。根治性切除虽为最佳治疗方法，但可导致功能障碍与美容缺陷。保守的部分切除易于复发。本病手术切除预后良好，故术中对邻接颅底
原发性纤维蛋白溶解症简介
原发性纤维蛋白溶解症(primary fibrinolysis)又称原发性纤溶，是由于纤溶系统活性异常增强，导致纤维蛋白过早、过度破坏和(或)纤维蛋白原等凝血因子大量降解，并引起出血，是纤维蛋白溶解亢进(纤溶亢进)的一个类型。 原发性纤维蛋白溶解症（简称原纤）是指由于某些原因，纤溶酶原被激活为
简述肝囊肿穿刺抽液乙醇注射术的适应症和禁忌症
一、适应证 1.直径在15cm以下的单纯性单发性肝囊肿。 2.年老体弱不能耐受剖腹手术的肝囊肿。 3.合并感染的肝囊肿。 二、禁忌证 1.散在多发的小肝囊肿。 2.恶性、寄生虫性、伴有胆瘘的肝囊肿。 3.有出血倾向或其他严重全身性疾病者。
治疗囊性纤维化的一种药物可能会妨碍另外一种治疗用药
本期杂志中的2篇文章显示，一种叫做依伐卡托的治疗囊性纤维化（CF）的药物——它是以Kalydeco的商品名销售的——会抵消另外一类用来治疗此病的治疗性化合物的益处。囊性纤维化是影响白人的最常见的遗传性疾病之一。这种疾病是由内衬多种器官——最值得注意的是肺部——的上皮细胞中的某个蛋白突变引起的，该
Vertex三联疗法(VX445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市
Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和
FDA顾问小组拒绝增加Zetia、Vytorin新适应症
最近，在一场关于默沙东降胆固醇系列药物扩大适应症研讨会上，FDA顾问小组以10：5的投票否决了降胆固醇药Zetia、Vytorin适应症扩大到预防心脏病发作和中风的请求。 此前，默沙东曾向FDA申请更新标签说明，该药能够降低冠心病患者发生心血管疾病的风险，具体包括心脏病、中风、心血管死亡等。这
FDA今日批准安进骨质疏松症新药上市
今日，FDA宣布批准安进（Amgen）公司和优时比（UCB）联合开发的Evenity（romosozumab-aqqg）上市，治疗具有高骨折风险的绝经后妇女的骨质疏松症。这些患者已经有骨质疏松导致骨折的历史，或者携带骨折的多种风险因子，或者对其它骨质疏松症疗法没有反应或无法耐受。根据安进的新闻稿
FDA批准首个亨廷顿舞蹈症氘代新药
Teva Pharmaceutical Industries宣布，美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO（deutetrabenazine）片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“（chorea）。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品，也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈
默沙东Keytruda和Lynparza获FDA批准新适应症
默沙东（Merck & Co）近日在监管方面双喜临门！PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）和PARP抑制剂Lynparza（olaparib，奥拉帕利）双双获得美国食品和药物管理局（FDA）批准新适应症。 1、Keytruda获批治疗默克尔细胞癌：将
FDA新政策－Keytruda获批扩大适应症
默沙东（MSD）近日宣布,FDA批准其重磅免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）与培美曲塞（pemetrexed）和铂类化疗联合使用,在无EGFR和ALK癌症基因变异的患者中,作为一线疗法,用于治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 值得一提的是,此次批准是通过FDA今年早些时
简述多骨性纤维异常增生症的并发症
多骨性纤维异常增生症的并发症有肢端肥大症和高泌乳素血症：可出现于少数MAS病人中。MAS中的肢端肥大症病人与那些垂体生长素瘤引起的肢端肥大症病人类似。应用TRH，GHRH后、GH水平增高不受葡萄糖抑制。儿童肢端肥大促进骨骼生长、颅骨面的纤维发育不良也与肢端肥大症类似。因MAS病程缓慢渐进，所以M
Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝
全球囊性纤维化（CF）治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折，英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi，尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。 囊性纤维化（CF）是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病，F508del突变是导致CF的最常见病因
简述纤维鼻咽喉镜的禁忌症
1、年龄过小或其他原因不能合作者。 2、严重心肺功能不全，体质过度虚弱者。 3、上呼吸道有急性炎症伴有呼吸困难者。
预防纤维肌痛综合症的简介
1.避免症状加重的因素：如避免寒冷潮湿，躯体和神经疲劳，不能复原的睡眠、体力活动过度或过少。 2.树立战胜病痛的信心，保持平衡心理，克服焦虑紧张情绪。 3.积极锻炼身体，增强体质。
关于骨纤维异常增殖症的检查介绍
影像学检查对本病诊断有特殊意义。根据X线表现，本病分为三型： 1.畸形性骨炎型 常为多骨型病变表现，其特点是颅骨增厚，颅骨外板和顶骨呈单侧泡状膨大，骨内板向板障和颅腔膨入，增厚的颅骨中常见局限和弥漫的射线透明区和浓密区并存，这种骨吸收与硬化并存极似Paget变形性骨炎的表现。颅骨扩大和硬化，
原发性纤维蛋白溶解症的概述
原发性纤维蛋白溶解症(primary fibrinolysis)又称原发性纤溶，是由于纤溶系统活性异常增强，导致纤维蛋白过早、过度破坏和(或)纤维蛋白原等凝血因子大量降解，并引起出血，是纤维蛋白溶解亢进(纤溶亢进)的一个类型。
关于骨纤维异常增殖症的病因分析
本病病因不明。可能与外伤、感染、内分泌功能紊乱或某些原因导致局部血液循环障碍有关，但均未证实。目前普遍认为本病非真性肿瘤。本病多发生于20岁以前，偶见于婴儿和70岁以上老年人。男女发病为1：2。