FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览
寡核苷酸，是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合，所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构；而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前，包括了反义寡核苷酸(ASOs)，核酸适配体(apatmers)及近15年来对各类siRNAs的研究。这期间，医药工业界开展了大量的临床试验。截至2017年5月底，共有6类寡核苷酸类药物获得美国FDA批准上市应用，其中属于反义寡核苷酸的药物有四种，同时有大量药物处于不同阶段的临床研究中。 反义核酸是指与靶基因信使RNA互补的一段单链DNA或RNA序列，通常由十几到几十个碱基组成，通过化学合成的方式生产。对反义核酸进行某些特定而合适的化学修饰后，其通过一定方式进入细胞，能够特异性地调控靶基因的表达。其第一种调控机制是RNase H依赖的，此时，反义核酸与靶基因mRNA互补匹配后，招募RNase H，......阅读全文
应用混合寡核苷酸引物引导的cDNA扩增（MOPAC）
对于仅仅知道某种蛋白质的部分序列，而要克隆其基因的最佳方法是，利用已知氨基酸序列设计相应的寡核苷酸，用此寡核苷酸作为探针去筛选基因文库钓取全长基因或者用寡核苷酸作为引物进行 PCR 扩增靶基因。这两种方法都会遇到寡核苷酸所编码的 遗传密码子的简并性问题。本实验来源「分子克隆实验指南第三版」黄培堂等译
用随机寡核苷酸引物从mRNA合成cDNA探针
本方案以 poly(A) + RNA 作为模板，通过随机引物反应合成 cDNA 探针，这类探针可用于 cDNA 文库的差异筛选。本实验来源「分子克隆实验指南第三版」黄培堂等译。实验方法原理本方案以 poly(A) + RNA 作为模板，通过随机引物反应合成 cDNA 探针，这类探针可用于 cDNA
Science医学：推动反义寡核苷酸治疗的逆袭
来自美国加州洛杉矶分校的研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症(DMD)的反义核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。联合两种治疗方法将有望显著减缓这一肌肉消耗性疾病的进展。相关论文发表在12月12日的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。
分子遗传学词汇寡核苷酸定点诱变
中文名称：寡核苷酸定点诱变英文名称：oligonucleotide-directed mutagenesis定 义：用人工合成的寡核苷酸在特定位点导致突变。应用学科：遗传学（一级学科），分子遗传学（二级学科）
什么是寡核苷酸与多核苷酸？
2～20个核苷酸连接而成的化合物叫寡核苷酸。20个以上的核苷酸组成的化合物叫多核苷酸。核酸是一种多核苷酸。
应用混合寡核苷酸引物引导的cDNA扩增（MOPAC）
实验方法原理 对于仅仅知道某种蛋白质的部分序列，而要克隆其基因的最佳方法是，利用已知氨基酸序列设计相应的寡核苷酸，用此寡核苷酸作为探针去筛选基因文库钓取全长基因或者用寡核苷酸作为引物进行 PCR 扩增靶基因。这两种方法都会遇到寡核苷酸所编码的遗传密码子的简并性问题。实验材料 热稳定 DNA 聚合酶D
用随机寡核苷酸引物从mRNA合成cDNA探针
实验方法原理 本方案以 poly(A) + RNA 作为模板，通过随机引物反应合成 cDNA 探针，这类探针可用于 cDNA 文库的差异筛选。实验材料 反转录酶反转录酶缓冲液随机脱氧核苷酸引物模板 mRNA试剂、试剂盒 乙酸铵DTTEDTA乙醇HClNaOH酚氯仿胰 RNA 酶抑制剂SDS Tris
Nature新文章：反义寡核苷酸治疗的逆袭
MECP2基因编码生成同名的一种蛋白，MECP2蛋白水平对于正常脑功能至关重要。一些导致蛋白低表达的突变可引起Rett综合征，基因复制导致蛋白过度表达则可造成MECP2重复综合征。两种均为严重令人衰弱的儿童神经系统疾病。 2007年，研究证实了可以逆转疾病小鼠模型Rett综合征症状。由Bayl
用随机寡核苷酸引物从mRNA合成cDNA探针
实验方法原理 本方案以 poly(A) + RNA 作为模板，通过随机引物反应合成 cDNA 探针，这类探针可用于 cDNA 文库的差异筛选。 实验材料
杜氏肌营养不良新药！Sarepta公司Vyondys－53获得美国FDA批准
Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症
何谓连接酶链反应？
连接酶链反应(ligase chain reaction, LCR)属于一种探针扩增技术，是依赖靶核苷酸序列的寡核苷酸探针的连接技术。这种方法应用4种寡核苷酸探针(即两对互补的引物)，当它们在体外结合到靶序列上以后，用耐热DNA连接酶将它们连接起来。两条探针被连接上以后又可以作为新的模板。由于使
－FDA的发展与新药开发（1）：从时间线看FDA前世今生
欧洲自圣经时代起，就对食物的生产与保存，动物屠宰和储存实行监管。13世纪早期，在面包中添加豆类或其他成分是很常见的造假行为，这种“流行”促使英王约翰颁布《面包和麦酒法令》以禁止在面包制作中地掺假行为，同时也将啤酒的质量和售价纳入监管。这一法案一直沿用至19世纪。 美国食品和药品管理局（FDA）
FDA批准Xiaflex治疗Peyronie病
美国食品药品管理局(FDA)已核准将生物制剂Xiaflex(溶组织梭菌胶原酶)用于治疗Peyronie病，这使其成为首个经FDA批准用于治疗该病男性患者的药物。 Xiaflex最初于2010年被批准用于治疗手畸形Dupuytren挛缩，也是Peyronie病的第一种非手术治疗选择。这种疾病
FDA－批准－Opdivo－治疗晚期肾癌
FDA今天批准 Opdivo (nivolumab) 治疗晚期 (转移性) 肾细胞癌，一种肾癌，该患者已经接受过某种类型的前期治疗。 FDA的血液学和肿瘤学药物评价和研究中心办公室主任 Richard Pazdur, M.D.，说:'Opdivo 为肾细胞癌患者提供一种重要的治疗选择，这是几
美国FDA认可新型药物支架
美国食品及药品管理局（FDA）日前通过对安全性、高效性等数据的评估，一致认可由美国库克医疗研发的Zilver PTX外周动脉药物洗脱支架，该支架是第一款可用于治疗股浅动脉等外周动脉疾病的产品，并有望不久后获得FDA批准在国上市。 创立于1963年的库克医疗一直致力推广介入治疗及研发介入药物，率
硅胶垫圈－FDA－认证如何办理
硅胶垫圈作为一种广泛应用于医疗、食品加工和制药等行业的重要部件，其安全性和质量至关重要。而获得美国FDA认证，无疑是对硅胶垫圈质量和安全性的有力保障。那么，如何办理硅胶垫圈的 FDA 认证呢? 一、确定产品分类 需要明确硅胶垫圈在 FDA 监管下的分类。这取决于其预期用途，例如是用于食品接
Endo－恐遭－FDA－强制戒毒
【新闻事件】：今天 FDA 要求 Endo 制药主动撤市其缓释氧化吗啡制剂 Opana ER，说现在这个药的收益已经和风险不成比例。这个结论是根据 Opana ER 上市后的研究显示这个剂型显着增加注射滥用事件，进而导致艾滋病、丙肝的蔓延。早些时候 FDA 专家组以 18：8 认为现在该产品风险
2018年FDA批准的新药
新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产
FDA风险分析：食品安全
以下介绍CFSAN正在开发的一些工具，因为新兴技术为检测和减轻食品供应风险提供了新的可能性。例如，CFSAN和NASA（美国国家航空航天局）正在开展一个试点项目，利用地理空间分析来识别作物污染的模式。这种模式正在帮助我们开发预测特定地区，特定时间和各种天气条件下污染事件的高潜力的能力。 风险分
FDA批准的新药——治疗肺癌
FDA批准了一种治疗晚期肺癌的新药。 阿法替尼被批准用来治疗非小细胞肺癌患者。大约85%的肺癌是非小细胞型肺癌，这是一种最普遍的肺癌类型。 阿法替尼治疗肿瘤的关键是去除表皮生长因子受体基因(EGFR)。表皮生长因子受体的突变基因发生在10%的非小细胞肺癌患者，FDA表示：阿法替尼可以
FDA批准首个产后抑郁新药
3月19日，FDA批准了Sage Therapeutics公司用于治疗产后抑郁症的新药Zulress（brexanolone）。该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分。 去年11月2日，FDA精神药理学药物咨询委员会和药物安全与风险管理咨询委员会以17:1的投票结果支持brexa
2023年FDA批准的新药
2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括38款新分子实体和17款生物制品。新分子实体中，小分子居多，占比约达55%（30款），其余包括多肽与核酸类；生物制品中，71%为抗体类（8款单抗、4款双抗），其余为酶替代疗法。 FDA生物制品评价和研究中心（CBER）
白宫即将易主，FDA会怎样
美国总统大选落幕，特朗普胜出，共和党即将入主白宫。按照美国的政治规则，华盛顿的各部高级官员们的职业生涯即将发生变化。全世界都在猜测和担心，美国政府的各项政策会发生怎样的变化。美国股市在选举日的剧烈波动之后，居然迅速平静下来转而上涨；生物医药和医疗器械行业投资人情绪乐观，各大公司股票上涨。新总统将
FDA的样本制备方法举例
（1）样本的整理在测定生鲜农产品药物残留时，如果没有特别指明，按照规定，应以整个农产品作为试样。除了分析特定食品中特定药物残留外，一般不得洗涤、除尘、削皮。 水果：去掉水果的把、凹处和核。 香蕉：切掉两头。 芒果：去掉皮和核。 甜瓜：去掉皮、茎、籽，只分析食用部分。
鱼油Vascepa获美国FDA批准
Amarin是一家专注于改善心血管健康的爱尔兰制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准鱼油衍生药物Vascepa（icosapent ethyl，二十碳五烯酸乙酯）一个新的适应症和标签扩展。经过十多年的开发和测试，Vascepa现在是FDA批准的第一个也是唯一的药物——作
滚环扩增拓展芯片合成寡核苷酸文库的应用
天津医科大学总医院施福东、刘强神经免疫团队最近报道了以自然杀伤细胞为代表的炎症细胞可在脑内持续存在，在依赖神经干细胞而存在的同时损伤神经干细胞，造成神经修复障碍，研究成果于2016年1月11日发表于《Nature Neuroscience》（2014年影响因子16.09， 5年影响因子16），题
岛津发布用于寡核苷酸表征的LabSolutions－Insight－Biologics软件
岛津公司宣布发布LabSolutions Insight Biologics，这是一款用于LCMS-9030和LCMS-9050高效液相色谱四极飞行时间（Q-TOF）质谱仪的寡核苷酸表征软件。Insight Biologics实现了寡核苷酸表征工作流程的自动化并显著提高了效率。该软件能够确认产物和鉴
GeneLink－未修饰的DNA寡核苷酸的价格表
Gene Link寡核苷酸适用于要求苛刻的应用和一致的结果。我们认为，重视时间并且没有因寡核苷酸质量而导致实验失败的空间的研究人员应考虑使用Gene Link。我们针对每种寡核苷酸的众多质量控制步骤可确保您放心。 Gene Link Oligo合成部门不是“寡头工厂”。在合成过程中以及在通
等位基因特异性寡核苷酸印迹的功能作用
一种测定基因突变的方法。即应用等位基因特异性寡核苷酸(ASO)仅与完全互补的序列结合，故1个碱基错配即足以阻止ASO探针与目的基因片段杂交；将ASO探针连接dT多聚尾巴，结合于固相支持物上，受检基因在杂交液中，生物素标记的DNA可结合辣根过氧化物酶，借助抗生物素系统使无色基质变成有色沉淀，从而进行测
分子遗传学词汇等位基因特异的寡核苷酸
中文名称：等位基因特异的寡核苷酸英文名称：allele specific oligonucleotide;ASO定 义：与基因点突变热点区互补的人工合成的寡核苷酸序列。应用学科：遗传学（一级学科），分子遗传学（二级学科）