赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Patisiran在此前得到了EMA的加速审评认定，这将使得该药物的审评事件由210天缩短到150天。 Alnylam公司TTR项目副总裁兼总经理Eric Green表示：“这次patisiran向EMA提交的上市申请，是公司又一次重要的里程碑事件，也是将RNAi疗法用于到hATTR淀粉样变患者治疗的关键一步。基于APOLLO研究的试验结果，我们相信patisiran将会成为hATTR淀粉样变患者的标准治疗药物。我们非常期待在药物审评期间同EMA......阅读全文
RNAi的实验原理和操作实用技术(1)
几十年来生物学上最重要的进展，也许是关于RNA分子能调节基因表达的发现。RNA干涉（RNAi）是指双链RNA分子使基因表达沉寂的现象，是在线虫中发现的，在 1998年的一篇Nature论文中被公诸于众。此后，科学家们明白，RNAi还有其他形式，它既是一种了解基因功能的强大工具，又是很多生物的基因组所
RNAi产生的基因沉默与生物学功能
RNAi所产生的基因沉默具有如下特点：1)高效性。 Elbashir等在研究中发现分别为25 nmol/L与100 nmol/L的起始双链RNA产生的结果是一样的，只是高浓度起始的更有效些。将双链RNA浓度降低到1.5 nmol/L时产生的基因沉默效果变化不大，只有当浓度降低到0.05 nm
概述RNAi在基因治疗领域中的应用
RNAi作为一种高效的序列特异性基因剔除技术在传染性疾病和恶性肿瘤基因治疗领域发展极为迅速。在利用RNAi技术对HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等进行基因治疗研究中发现，选择病毒基因组中与人类基因组无同源性的序列作为抑制序列可在抑制病毒复制的同时避免对正常组织的毒副作用。同时将抑制序列选择在特定的位
RNAi的作用机制及siRNA的合成方法
RNAi的作用机制及siRNA的合成方法RNA干扰(RNA interference，RNAi)是由双链RNA(double strandedRNA， dsRNA)分子在mRNA水平关闭相应序列基因表达或使其沉默的过程。dsRNA可以抑制不同类型细胞的靶向基因表达，用特异性的抗体几乎检测不到靶向
全球各实验室如何进行RNAi实验？
（3）病毒入侵者（Viral Invaders） 使用者：南阿拉巴马州立大学微生物学和免疫学教授Sailen Barik 项目：敲除编码呼吸融合病毒 (Respiratory Syncytial Virus，RSV) 功能亚基的基因，抑制病毒在小鼠体内繁殖 问题：在确保草案全面试实施的同时，用
用siRNA或其生物合成前体RNAi诱导
通过转染外源siRNA进行的基因敲低通常是不令人满意的，因为该效应仅是短暂的，特别是在快速分裂的细胞中。这可以通过产生siRNA的表达载体来克服。修饰siRNA序列以在两条链之间引入短环。得到的转录物是短发夹RNA（shRNA），其可以通过Dicer以其通常的方式加工成功能性siRNA。典型的转
哺乳动物细胞的RNAi技术策略(1)
目前RNAi技术已经进入了生物科学研究的许多领域，成为了一种主要的生物学研究工具，发展得相当迅速，并受到了此次诺贝尔奖评审委员会的青睐，获得2006年诺贝尔奖医学/生理奖。然而这一才历经十个年头的技术依然对于许多研究人员来说还是很陌生的，以下是有关 i技术在哺乳动物细胞中应用的具体设计策略，主要
用RNase－III制备siRNA库来诱发RNAi(1)
小分子干扰RNA (Small interfering RNA ，siRNA ) 是一种非常有效的工具，能够在包括哺乳动物细胞在内的多个体系中抑制特定基因的表达，从而研究某个基因的功能或者是相关信息。但是这种强有力的方法的难题之一是需要设计，合成siRNA s 和验证其效果，从而找到最有效的
哺乳动物细胞的RNAi技术策略(2)
1.化学合成尽管化学合成是最贵的方法，但是却是最方便的――研究人员几乎不需要做什么工作。包括Ambion和Qiagen公司都可以根据用户要求提供高质量的化学合成si 。主要的缺点包括价格高，定制周期长，特别是有特殊需求的。由于价格比其他方法高，为一个基因合成3―4对si s 的成本就更高了，
RNAi技术在功能基因组中的应用
在功能基因组研究中，需要对特定基因进行功能丧失或降低突变，以确定其功能。由于RNAi具有高度的序列专一性，可以特异地使特定基因沉默，获得功能丧失或降低突变，因此RNAi可以作为一种强有力的研究工具，用于功能基因组的研究。将功能未知的基因的编码区（外显子）或启动子区，以反向重复的方式由同一启动子控制表
用RNase－III制备siRNA库来诱发RNAi(2)
Figure 1. Silencing Gene Targets by RNase III Derived siRNA Cocktails. A 200 bp dsRNA (15 µg) for each gene of interest was digested with 2.5 U RN
RNAi的实验原理和操作实用技术(3)
3.DEAE-葡聚糖和polybrene带正电的DEAE-葡聚糖或polybrene多聚体复合物和带负电的DNA分子使得DNA可以结合在细胞表面。通过使用DMSO或甘油获得的渗透休克将DNA复合体导入。两种试剂都已成功用于转染。DEAE-葡聚糖仅限于瞬时转染。4.机械法转染技术也包括使用机械的方法，
RNAi的实验原理和操作实用技术(2)
2.体外转录以DNA Oligo为模版，通过体外转录合成siRNAs，成本相对化学合成法而言比较低，而且能够比化学合成法更快的得到siRNAs。不足之处是实验的规模受到限制，虽然一次体外转录合成能提供足够做数百次转染的siRNAs，但是反应规模和量始终有一定的限制。而且和化学合成相比，还是需要占
哺乳动物细胞的RNAi技术策略(3)
5. si 表达框架si 表达框架(si expression cassettes，SECs)是一种由PCR得到的si 表达模版，能够直接导入细胞进行表达而无需事前克隆到载体中。这个方法最早是由Castanotto和其同事(5)采用，包括一个 pol III启动子，一段发夹结构si ，一个
穿越血脑屏障，创新RNAi疗法成功缩小恶性脑瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常见的原发性颅内肿瘤之一，在美国，每年有约1.2万胶质母细胞瘤新发病例。目前胶质母细胞瘤的治疗存在诸多困难，国际上对新诊断的胶质母细胞瘤患者的标准一线治疗是手术及术后联合放射治疗及替莫唑胺，但治疗方案和治疗效果有限。目前，胶质母细胞瘤的发病
《自然》获得首创性全基因组RNAi库
来自奥地利科学院维也纳分子生物学研究院（Institute of Molecular Biotechnology of the Austrian Academy of Sciences）的研究人员以果蝇为研究对象，利用一套完整的基因组序列数据，从达到了88%覆盖率的蛋白编码基因中获得了全基因组范围内
安进、赛诺菲因PCSK9抑制剂互掐
2014年10月20日，在研发新一类降脂药物——PCSK9抑制剂竞赛中，赛诺菲和合作伙伴Regeneron制药已与竞争对手安进（Amgen）齐头并进，该领域再掀波澜！ 近日，安进（Amgen）在美国特拉华地方法院起诉赛诺菲（Sanofi）和RegeneronZL侵权，称其PCSK9单抗药物al
首届赛诺菲—安万特/《细胞研究》优秀论文奖颁奖
7月8日下午，首届赛诺菲—安万特/Cell Research优秀论文奖颁奖仪式在中国科学院上海生科院生化与细胞研究所举行。中国科学院院士、《细胞研究》（Cell Research）主编裴钢、中科院上海生科院党委书记张建新、上海生化与细胞所所长林安宁研究员、赛诺菲—安万特公司代表张
赛诺菲多发性硬化症药物Aubagio获欧盟批准
赛诺菲(Sanofi)及旗下健赞(Genzyme)8月30日宣布，口服多发性硬化症药物Aubagio(teriflunomide，特立氟胺)已获得欧盟委员会(EC)的批准，作为一种新的日服一次的药物，用于复发型多发性硬化症(multiple sclerosis，MS)成人患者的治疗。
制药巨头赛诺菲杭州滨江医药生产基地破土动工
7月20日，在杭州高新区(滨江)，全球著名的制药集团赛诺菲-安万特总投资达4.1亿元人民币的滨江医药生产基地破土动工。该生产基地占地面积44775平方米，预计将于2012年落成，产能将达1.6亿个包装单位，并可在此基础上进一步扩大产能，成为集团面向亚洲其他市场的重要出口基地。同时，为配
临床数据公开度大排名－赛诺菲和吉利德垫底
据生物伦理学监督机构的一份最新报告显示：总体来说，生物制药企业在提供新药的完整临床数据（即数据透明度）方面做得不好。一些企业——比如赛诺菲（Sanofi）和吉利德（Gilead）——在此项评分中远远落后。 非营利组织国际生物伦理学组织（Bioethics International）在英国医学
赛诺菲Regeneron联手对抗安进－谁能成最大赢家？
为了抢先上市PCSK9药物，赛诺菲和Regeneron已经不惜投入6700万美元购买了“将原本需要10个月的审批周期缩短到4个月”的加速审评券，不过竞争对手安进的举动似乎是在浇灭二者的希望。 8月底，安进向FDA递交了PCSK9药物evolocumab的申请材料。对此，赛诺菲和Regenero
利用基因重组技术平台－赛诺菲加入新冠病毒疫苗开发
赛诺菲（Sanofi）全球疫苗事业部赛诺菲巴斯德（Sanofi Pasteur）近日宣布，将利用先前开发SARS疫苗的经验，与美国生物医学高级研究与开发局（BARDA）合作, 利用先进的基因重组技术平台加速开发新冠病毒（COVID-19）疫苗。值得一提的是，赛诺菲是继强生之后在近日投身新冠病毒疫
2020年疫苗Top5，辉瑞VS赛诺菲谁与争锋？
尽管被誉为“医药界诺贝尔奖”之称的“沛儿”（Prevenar）疫苗在2014年遇到了一些挫折，辉瑞7价肺炎球菌疫苗（商品名：沛儿）在今年早些时候宣布退出中国，而新产品13价肺炎球菌疫苗尚未获批，辉瑞决定暂停其在华疫苗业务的商务运营。 然而，疫苗单品销售方面，辉瑞的沛儿13（Prevenar
－FDA顾问委员会支持赛诺菲Nasacort－AQ非处方使用
赛诺菲(Sanofi)8月1日宣布，FDA非处方药品咨询委员会(NDAC)以10票赞成、6票反对、2票弃权的结果，建议批准过敏药物喷鼻剂Nasacort AQ(曲安奈德)在美国非处方(OTC)使用，用于治疗花粉症或其他呼吸道过敏。在审查Nasacort AQ补充新药申请(sND
离婚也高调－民生药业与赛诺菲二次分手
2017年1月11日，外资药企赛诺菲与老搭档杭州民生药业正式签署股权转让协议，民生药业将收购赛诺菲所持有的杭州赛诺菲民生健康药业有限公司全部60%的股权。股权转让交割完成后，原先的合资公司将由民生药业全资控股并全权负责。 该合资公司由民生药业与赛诺菲于2010年11月合资组建，以生产21金维他
赛诺菲降糖组合疗法降糖击败Lantus/lixisenatide单药疗法
近日，糖尿病制药巨头赛诺菲公布了固定剂量组合疗法Lantus（甘精胰岛素）+lixisenatide（GLP-1受体激动剂）的关键III期临床数据，显示与甘精胰岛素或者Lyxumia（lixisenatide）单药疗法相比，该组合疗法能够显著降低血糖水平。 Lantus（甘精胰岛素）作为基础胰
赛诺菲抗CD38单抗赛可益在华获批
赛诺菲今日宣布，旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。 据悉，作为在乐城先行区开展真实世界数据研究的药品，赛可益®成为首个基于乐
豪掷32亿美元加速布局！赛诺菲收购mRNA领域新锐
赛诺菲与Translate Bio的合作在2018年便已展开。2018年6月，赛诺菲和Translate Bio签订了合作和独家许可协议，以开发mRNA疫苗，该疫苗项目在2020年进一步扩大，以广泛应对当前和未来的传染病。基于此合作，赛诺菲和Translate Bio正在推进两项mRNA疫苗临床
赛诺菲或只能通过收购成为癌症药物市场引领者
两年多之前，赛诺菲研发部门负责人埃利亚斯·泽尔胡尼（Islias Zerhouni）表示了对公司肿瘤制药生产线的失望，他指责相关责任人Tal Zaks和100名研究人员未能完成对投资者承诺的预期目标。 当时，赛诺菲正在重组以削减开支，并将其余的癌症研发团队归到全球研究部门当中。2015年，法国