显著改善SMA患者运动功能罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。 SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuron， SMN）的缺失或失常导致。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要，人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主导作用，SMN2基因仅产生少量SMN蛋白（约10%）。因此，一旦SMN1基因功能失常，就会导致患者无法生成足够的运动神经元生存蛋白，患者运动神经元迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终导致瘫痪，且无法完成吞咽、呼吸等维持生命的基本活动，严重威胁患者生命。虽然SMA主要是在婴幼儿期发病，但患者可能是从婴儿至成人的任何年龄段，临床上通常分为1型，2型和3型SMA，即婴儿型，中间型......阅读全文
改善SMA患者运动功能，罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能。新闻稿指出，该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动
显著改善SMA患者运动功能－罗氏口服疗法达到3期临床终点
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。 SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuro
罗氏抗纤维化口服疗法获FDA认定
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性疗法认定，治疗无法分类的间质性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。 间质性肺病（ILD）是影响肺部间质的疾病。这些患者可能出现渐进性表型，会导
首款－罗氏SMA片剂治疗药物获FDA批准
罗氏集团（Roche）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evrysdi®（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi是目前唯一一款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物，已在 100 多个国家/地区获得批准。Evrysdi 片剂能够
罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，将在中国提交上市申请
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次
罗氏获DMD基因疗法授权
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA
罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA
喜讯！罗氏口服肺癌新药获FDA批准
据中华预防医学会会长王陇德表示，近年来，肺癌在中国肿瘤登记地区的恶性肿瘤发病率中多年排位第一，位居男性恶性肿瘤发病第一位，女性第二位。每年中国男性发生肺癌人数是女性的2.1倍，死于肺癌的人数是女性的2.2倍。 喜讯！FDA批准新药用于治疗肺癌 12月11日美国FDA批准了罗氏新药Alecen
百健全球首个SMA药物新研究－罗氏、诺华或后来居上
百健（Biogen）近日在阿根廷门多萨举行的第23届世界肌肉协会（WMS）年会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）II期临床研究NURTURE新的分析数据。该研究是一项正在进行的开放标签、单组疗效和安全性研究，共入组了25例经基因检测诊断为SMA的婴儿，并
罗氏risdiplam治疗2型/3型SMA－III期临床显著改善运动功能！
罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验
干货满满！罗氏公布最新研发布局
今日，罗氏（Roche）公司举行了的“罗氏医药日”（Roche Pharma Day）活动。这是罗氏公司每年一度向投资者阐明公司未来研发重点，更新研发管线后期项目最新进展，以及介绍该公司热点项目的重要投资者活动。在本年度的“罗氏医药日”上，罗氏的高管们不但介绍了研发管线的最新进展，而且分享了对医
罗氏有望带来全新肺癌一线疗法
今日，业内传来一条重磅新闻：罗氏（Roche）宣布其非小细胞肺癌三联疗法在3期临床试验中显着延长了患者的无进展生存期（PFS），达到了共同主要临床终点。这项结果有望改变非小细胞肺癌的治疗标准。 本次临床试验所针对的非小细胞肺癌是最为常见的肺癌类型，约占肺癌病例总数的85%。作为全世界造成死亡病
罗氏与PureTech合作－开发口服核酸类药物
近日，罗氏集团（Roche）与总部位于美国麻省波士顿的PureTech Health公司签署了一项为期多年的合作协议，计划利用PureTech的乳源外泌体（milk-derived exosome）平台技术，为罗氏的反义寡核苷酸（AON）平台开发口服配方的核酸类药物。 外泌体是由细胞内富含特异
罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，已进入审查!
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！ 罗氏（Roche）近日公布了SUNFISH研究第二部分新的探索性2年长期数据。SUNFISH是一项全球性安慰剂对照研究，正在评估口服药Evrysdi（risdiplam）治疗年龄2-25岁的2型或卧床3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。 研究表明，在主要和
罗氏Perjeta成为FDA批准的首个新辅助疗法
罗氏(Roche)10月1日宣布，FDA已授予乳腺癌药物Perjeta(帕妥珠单抗)加速批准(accelerated approval)，用于高风险HER2阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗(术前治疗)。 该项批准，主要基于一项II期研究的数据，研究结果表明，接受Perjeta+赫赛汀+多
罗氏晚期膀胱癌疗法Tecentriq获加速批准
近日，据国外媒体报道，瑞士制药巨头罗氏宣布称该公司用于不适合顺铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的PD-L1免疫疗法Tecentriq近日在美国监管方面传来重大喜讯，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准。 此次批准，也是Tecentriq在美国市场不到一年时间内收获的第三个FDA批文。去年
罗氏与Ionis达成新合作－拓展反义RNA疗法
日前，Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B， FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。首个适
药监局：罗氏隐瞒患者死亡涉及药品未现异常
跨国制药企业罗氏药业近日被英国媒体曝出因隐瞒1.5万例致死和6.5万例不良反应报告而被欧洲药品监管部门紧急调查。国家食品药品监督管理局前日对此表示，正密切关注此事，从我国药品不良反应监测情况来看，该事件涉及药品尚未发现异常现象。 据欧洲药品监管部门披露，共计8万份被隐瞒的死亡或不
罗氏下代测序产品成功准确识别ALK阳性肺癌患者！
罗氏（Roche）旗下基因泰克近日公布了II/III期临床研究BFAST（血液首个检测筛选试验）单臂队列的阳性结果。该研究是一项全球性、多中心、开放标签、多队列研究，正在评估靶向疗法或免疫疗法作为单药疗法或联合疗法治疗不可切除性、晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性，这些患者
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！Zolgensma日本获批
诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
罗氏泡沫仪
2152罗氏泡沫仪使用说明： 本标准参照采用国际标准ISO 696-1975《表面活性剂——发泡力的测定——改进 Ross-Miles法》。 本标准规定的方法使有可能检验表面活性剂的特征之一，这对于估价其可能的用途是重要的。 本方法明确规定的限定条件不需要与实
罗氏牵手BioLineRx－开发免疫肿瘤学组合疗法Tecentriq/BL8040
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布与BioLineRx制药公司达成免疫肿瘤学合作，双方计划开展数个Ib期临床试验，调查BioLineRx公司的先导肿瘤学候选药物BL-8040（一种CXCR4拮抗剂）联合罗氏PD-L1免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）的治疗潜力。根据协议，
免疫疗法新突破！罗氏PDL1药物减缓肿瘤生长
抗肿瘤行业呈现寡头垄断：罗氏将近占1/3 受生活环境、方式的变化和生存压力的增大等各种客观因素的影响，癌症的发病率不断上升，预计将取代心血管疾病成为全球第一大死亡原因。在此背景下，世界抗癌药物市场正在急速增长中，短短5内全球抗癌药物市场销售额已翻了一番，大大超过其他药物的增长，2013年全球肿
罗氏肿瘤免疫疗法Tecentriq+化疗方案获欧盟CHMP推荐批准
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）联合化疗（卡铂和Abraxane[Nab-Paclitaxel，白蛋白结合型紫杉醇]）一线治疗EGFR和A
一线治疗肺癌！罗氏免疫组合疗法有望今年获批
日前，罗氏（Roche）宣布美国FDA已经接受该公司的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其重磅免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）优先审评资格，与Avastin （bevacizumab）、紫杉醇和卡铂（化疗）联用，初始（一线）治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患
罗氏肿瘤免疫疗法Tecentriq+化疗方案审查遭美国FDA延长
瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将PD-L1肿瘤免疫疗法Tecentriq（atezolizumab）一份补充生物制品许可申请（sBLA）的审查时间延长3个月。该sBLA申请批准Tecentriq联合化疗药物Abraxane（Nab-Pacli
罗氏类风湿药物Actemra或与数百例患者死亡事件有关
罗氏已上市七年的类风湿药物Actemra可能与数百例患者死亡事件有关。 据健康类新闻网站Stat News报道，在调查了50万份类风湿药物副作用报告后发现，Actemra的心脏病发作与中风等副作用风险和其他一些竞争药物一样高或更高。同时，数百名类风湿患者，在接受Actemra治疗后，死于心血管
罗氏隐瞒托珠单抗副作用致上百例患者死亡
瑞士制药巨头罗氏（Roche）上市销售7年的类风湿性关节炎（RA）药物Actemra（tocilizumab，托珠单抗）被曝出因未公开的副作用导致数百例患者死亡！ 近日，行业知名媒体网站《STAT News》（以下简称“STAT”）调查发现，有数百例患者接受Actemra治疗后死于心血管和肺部
罗氏囊获第27项突破性疗法认定－哪些免疫学疗法值得关注
近日罗氏（Roche）公司宣布，该公司开发的CD20抗体Gazyva获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗狼疮性肾炎。这是罗氏公司获得的第27项突破性疗法。除了Gazyva以外，在本周“罗氏医药日”活动中，罗氏还介绍了另一款免疫学在研疗法etrolizumab。今天，药明康德内容团队将与读者分