血液病基因疗法BIVV003获FDA认可即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。 全球每年有30万人在出生时就患上了镰状细胞病。它是由于编码成年血红蛋白的基因出现突变而导致血红蛋白携带氧气能力下降导致的遗传性血液疾病。患者的血红细胞呈镰刀状，表现出的症状包括慢性贫血，血管阻塞，以及多种器官损伤。患者的中风风险上升，而且预期寿命缩短。 BIVV003是Bioverativ和Sangamo公司合作开发的一种利用基因编辑技术的自体细胞疗法。它从患者体内收集造血干细胞(hematopoietic stemcells, HSCs)......阅读全文
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug， IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
血液病基因疗法BIVV003获FDA认可－即将进入临床试验
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病(sick cell disease)的候选基因疗法BIVV003的新药临床试验(Investigative New Drug, IND)申请。这意味着Bioverativ公司可以开始
阿诺医药Buparlisib获FDA认可进入Ⅲ期临床试验，NDA有望提前
12月19日，阿诺医药宣布其用于治疗头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的药物——Buparlisib (AN2025) 的Ⅲ期临床方案草案及统计分析计划草案获得美国FDA认可，即将进入Ⅲ期临床试验。同时，FDA同意阿诺医药在总有效率(ORR)的期中分析结果达到预设的统计学意义时提前递交NDA，并将加
FDA认可，帕金森病基因疗法有望提前获得审评
今日，生物医药公司Voyager Therapeutics宣布，其与美国FDA的沟通会议获得了后者的书面答复。依照FDA答复的内容，Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试验结果积极，VY-AADC可直接递交上市申请。这也意味着这款创新帕金森
基因疗法进入临床试验，CRISPR基因编辑是在劫难逃吗？
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 C
皮肤病基因疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa，EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA授予的突破性疗法认定。这一认定将给予EB-101的研发项目诸多便利，进一步加快它的开发进程。 大疱性表皮松解症是一类可能危及
帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估
控制癌症扩散的疫苗即将进入临床试验
在人类临床试验之前，正在对狗进行针对性和价格合理的癌症治疗疫苗的试验，该疫苗可能具有广泛的治疗潜力。 Radvax正由澳大利亚Vaxine Pty Ltd与悉尼大学的研究人员合作开发。 该疫苗使用独特的糖佐剂来利用患者自己的肿瘤蛋白重新培养免疫系统，指导其靶向攻击残留的癌细胞。 临床前测试
辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时，fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申
我国HPV融合蛋白疫苗即将进入临床试验阶段
记者２９日从国家“８６３”计划项目课题组了解到，我国“人类乳头瘤病毒（ＨＰＶ）融合蛋白疫苗”研发取得重要进展，即将进入临床试验阶段。 “人类乳头瘤病毒（ＨＰＶ）融合蛋白疫苗”项目为国家“８６３”计划项目，由中国医学科学院肿瘤研究所、中科院上海生命科学研究院等多家科研院所的几十位专家和科研工作者
有效率65％！免疫联合疗法再获FDA认可
免疫联合疗法再获美国FDA突破性药物认可，这次是PD-L1抗体Tecentriq（T药）联合贝伐，针对难治肝癌，有效率65% 毫无疑问，PD-1/PD-L1抗体是这几年肿瘤治疗领域最大的进展。已经有越来越多的患者获益：恶性黑色素瘤、肺癌、肾癌、肠癌患者…… PD-/PD-L1抗体的优势在于给
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
Abeona基因疗法ABO202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
帕金森病在研基因疗法获美国FDA再生医学先进疗法认定
拜耳集团全资独立运营的基因治疗子公司AskBio Inc.（AskBio）2月19日宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。 AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。基于A
利用光控制基因和神经元的新型疗法准备进入临床试验
每次一有东西戳小鼠的脚，它们就会产生疼痛性的条件跳跃，近日，来自Circuit Therapeutics公司的研究人员通过对小鼠腿部的神经打结来使得小鼠对触碰产生过敏反应，但当研究者戳动小鼠脚并且照射黄光时，小鼠就不会产生反应。 这种疗法是一种近年来利用光遗传学进行临床使用的方法，光遗传学是利
“超级细菌”疫苗获批进入临床试验
由第三军医大学与地方科技企业联合研发的“超级细菌”疫苗——重组金黄色葡萄球菌疫苗，近日获得国家食品药品监督管理总局批准进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究，标志着该研究已取得阶段性重要成果。 “超级细菌”泛指临床上出现的多种耐药菌，其可怕之处并不在于它对人体的杀伤力，而是它对抗生素的抵抗能力。它能在人身上
“超级细菌”疫苗获批进入临床试验
由第三军医大学与地方科技企业联合研发的“超级细菌”疫苗——重组金黄色葡萄球菌疫苗，近日获得国家食品药品监督管理总局批准进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究，标志着该研究已取得阶段性重要成果。 “超级细菌”泛指临床上出现的多种耐药菌，其可怕之处并不在于它对人体的杀伤力，而是它对抗生素的抵抗能力
癌症治愈的希望，“免疫光疗法”进入临床试验
2016年，一只名叫Eliza的狗从癌症晚期的治疗中奇迹般地康复，成为了全国新闻。这只13岁的拉布拉多寻回犬在接受“免疫光疗法”后，多活了5个星期，这是一种实验性的治疗方法，是由杜克大学的研究人员和生物技术公司免疫光有限责任公司合作开发的。 在她死于自然原因之前的两年多时间里，它的癌症一直没有
硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定
9月5日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。 中重度局限性硬皮病属于一种慢性自身免疫性皮肤病，表现为过度产生细胞外基质，特别是胶原蛋白，导致皮肤
Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。 作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。 GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且
ADC组合疗法获美国FDA突破性疗法认定
20日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，美国FDA授予其抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）与pembrolizumab构成的组合疗法突破性疗法认定，作为一线疗法治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌初治患者。 根据新闻
免疫疗法TG4050进入1期临床试验阶段
日前，Transgene公司联合NEC Corporation宣布，基于个体化免疫治疗平台myvac设计的免疫疗法TG4050进入1期临床试验阶段。TG4050是一种基于病毒的治疗性疫苗，它表达利用NEC公司的AI算法选择的肿瘤新抗原。TG4050将在两项临床试验中，分别用于治疗接受手术和一线化
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
全球首次子宫中干细胞疗法临床试验即将开展
他们的骨头是如此脆弱，以至于在子宫里便会断裂。如今，一项在子宫里进行的干细胞疗法的临床试验，旨在帮助生下来便患有脆骨病的婴儿以更加强壮的骨骼开启人生。 “据我们所知，这是首次在子宫中利用干细胞开展的临床试验。”此项涉及整个欧洲试验的协调人员、瑞典卡罗林斯卡研究所的Cecilia Gothers
让蓝鸟继续飞：地中海贫血基因疗法获FDA突破性疗法认证
自从上世纪末人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。随着一代又一代科研工作者的努力这一梦想正在一步一步地向现实转变，整个基因治疗行业处于沸腾和被不停跳出的好消息包围中。 什么是地中海贫血病？ 地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血疾病。由于遗传
贵州百灵乙肝新药审批完毕－即将进入临床试验阶段
上市药企在乙肝治疗药物研发方面正不断取得新的进展。11日，记者从国家食药监局获悉，贵州百灵的重磅化药替芬泰的最新状态变更为“审批完毕-待制证”。这意味着公司1.1类创新药替芬泰在治疗乙肝方面取得重大研发突破，获得国家药监部门认可，正式进入临床试验阶段。 “我们还未收到替芬泰的临床批件，但公
绿叶制药1类镇痛新药LY03014即将进入临床试验
3月9日，绿叶制药发布公告称，其1类化学新药LPM3480392注射液（LY03014）的临床申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，即将进入临床试验。LY03014为绿叶制药基于新化合物（NCE/NTE）平台自主研发的镇痛类创新药，拟用于手术后中到重度疼痛和癌性爆发痛的治疗。 目前已
丁型肝炎新疗法获FDA突破性疗法认定
日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，该公司开发的治疗丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib获得FDA授予的突破性疗法认定。Lonafarnib是一种用于治疗丁型肝炎的“first-in-class” 异戊二烯化抑制剂。 丁型肝炎是由HDV感染造成的，被认为是人
特仑苏OMP牛奶－安全性获FDA认可
2月12日下午，蒙牛乳业（集团）股份有限公司发表声明，称OMP与IGF－1是两种完全不一样的物质，且OMP安全性受到了FDA等国际权威机构的认可。 日前，部分媒体剑指国内一款高端牛奶产品——蒙牛特仑苏OMP牛奶，对其中的“OMP”成分发出质疑。所谓的“OMP”，是否就是网络盛传的“