基因疗法治疗“泡泡男孩病”Mustang达成合作协议
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-SCID）的first-in-class基因疗法。X-SCID又被称为“泡泡男孩病”，它是最常见的严重联合免疫缺陷病，在全球范围内影响到5～10万新生儿。 X-SCID是由于在X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见遗传病。患者产生的淋巴细胞非常少，导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就会因为感染而去世。这些新生儿在出生时就需要被放在无菌的保护罩内生活，他们的一生可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过，因而被称为“泡泡男孩”。 目前，除了提供无菌环境，降低感染发生的机会以外，治疗X-SCID的标准疗法是接受......阅读全文
Nat－Med：延缓30年发病！有望开展阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了
结核病的新疗法
Zgurskaya是道奇家庭艺术与科学学院化学与生物化学系George Lynn Cross研究教授，是《重组MmpL3的质子转移活性被基质模拟物和抑制剂调节》一文中的通讯作者，发表在《美国国家科学院院刊》上。兹古尔斯卡娅说:“这是影响全球数十亿人的最可怕的传染病之一。”“像许多其他细菌感染一样，它
心脏病的新疗法
当今世界，心脏病、癌症和艾滋病是严重危害人类健康的三大疾病，由于心脏病病因多、病史长、易发作，治疗难度大，每年都夺走数以万计的心脏病患者生命，最近，有科学家提出了心脏病的第二代新疗法，从而给心脏病患者带来了希望。 众所周知，心脏病发病的原因是在冠状动脉中形成血栓，从而使心肌无法得到血液
我国科学家利用基因疗法成功逆转Ⅰ型糖尿病进程
中国研究人员4月4日报告说，他们运用基因治疗技术，让Ⅰ型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄—3脂肪酸，成功逆转疾病进程。这为治愈饱受Ⅰ型糖尿病折磨的患者带来了新希望。这项由广东工业大学教授赵子建、李芳红领军完成的研究发表在新一期美国《临床检查杂志》上。 Ⅰ型糖尿病是一种自身免疫疾病，患者一旦发病就无
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
新型基因疗法可对艾滋病病毒有长期免疫力吗
美国研究人员最新发现，一种基于改造自体造血干细胞的新型基因疗法，也许能长期提供抗艾滋病病毒的免疫力。加利福尼亚大学洛杉矶分校斯科特·基钦实验室等机构在新一期《科学公共图书馆·病原体》杂志上发表报告说，动物实验显示，它们的嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法不仅能有效识别和消灭艾滋病病毒，还能在机体中
新研究表明：基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。（图片来源：www.pixabay.com） 在202
国际会议深入研讨基因疗法治愈艾滋病病例
9月17-20日，第51届抗微生物制剂及化疗跨学科国际会议（）在美国芝加哥市举行。会议深入研讨了基因疗法治愈艾滋病及取得显著成效的几个病例，展示了医学界攻克艾滋病的最新研究成果。 德国柏林人Timothy Brown是迄今世界上唯一一位被治愈的艾滋病患者。Brown感染艾滋
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
日科研人员发明血友病基因疗法－动物试验获成功
日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法，在实验鼠身上取得了成功。 血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质，但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。 京都
MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
致命罕见病有望迎来首款基因疗法－已启动临床试验
日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeu
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
基因疗法有助心肌再生
美国一项新的研究报道，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。研究报告发表在2月19日的《科学转化医学》杂志上。 CCNA2是一个指示胚胎心脏细胞分裂和生长的基因。因为在动物和人出生后这一胚胎基因通路会进入休眠状态，因此成年心肌细胞无法迅速而容易地应对像心肌梗塞这样的损伤而进行分裂。细胞分裂对
基因疗法准备就绪
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因疗法将改变未来”
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”1975年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
男孩肠腹溃烂伤口4年未愈－被诊断为“克隆氏病”
张帅兵安静地躺在病床上，母亲心疼得不时用手轻轻抚摸他的额头。 20岁本该是青春无忧的年华，来自山西阳泉的张帅兵却因身患“克隆氏病”，已经和病魔抗争了整整8年。在做过一次手术后，他的结肠再度溃烂，伤口开裂，至今未能愈合。医生称进一步的手术治疗至少需要20万元，这让张帅兵的父母陷入困境。 撑
基因治疗或基因疗法的概念
基因治疗或基因疗法（英语：gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，使之达成目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
小鼠实验显示基因疗法或能攻克阿尔茨海默氏病
最近，来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。 阿尔茨海默氏病，是当今和未来人类面临的最主要的全球公共健康和社会保健挑战之一。根据《2015年世界阿尔茨海默氏病报告》中的数据，2015年全球
基因疗法治疗阿兹海默病，艾伯维达成研发合作
日前，艾伯维（AbbVie）公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作，将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力，以及后者的腺相关病毒（AAV）载体技术相结合，共同开发直接针对tau蛋白的抗体，以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。 tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白，能维持细
基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功
与对照组病人相比，运动能力改进并不明显，需要更多测试 据英国广播公司(BBC)3月17日报道，美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功。 帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸(GABA)的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法
Cell：基因疗法能够恢复I型糖尿病小鼠的血糖水平
I型糖尿病是一类慢性的自体免疫疾病，主要病因是免疫系统攻击摧毁了产生胰岛素的beta细胞，从而导致血糖含量无法控制。根据最近发表在《Cell Stem Cell》杂志上的一篇文章，一种基因疗法能够提高糖尿病小鼠beta细胞长期的存活率，并且能够使得血糖水平得到长期的稳定。利用AAV病毒载体运送两
血友病基因疗法结果积极－可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
Sangamo－BioSciences血友病B基因疗法SBFIX获孤儿药资格
Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速，近日美国FDA宣布，授予其锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。Sangamo计划在今年内开展1/2期临床试验，名为SB-FIX-1501。 Sangamo研发部门的首席执行官Geof
罕见皮肤病基因疗法！EB101进入III期临床，治疗RDEB
Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种
全球首个血友病基因疗法，单次注射年出血率降低96％
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的
治愈艾滋病不是空话！长效CART基因疗法也出手了
HIV/AIDs来到这颗星球近40年了。如今，人们从早期的混乱和恐慌中走了出来。治疗手段的进步让HIV感染者能够而且确实过着健康长寿的生活。抗病毒药物能较好地抑制体内HIV病毒数量，让体内病毒载量低至无法检出水平。 美国艾滋病研究中心定义以下三个标准，若能同时达标，就被认定为“治愈”： a.
血友病基因疗法取得积极进展－给药6周即有效果
图片来源于网络 日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（F
吃生黄瓜最好在盐水中泡泡去药残
尽管经历了“五一”节，但为了保证市民所食用的蔬菜安 全，市蔬菜副食品质量监测中心技术人员仍进行着日常的蔬菜质量检测。昨日上午，烟台市区一周蔬菜质量检测报告出炉了。自4月26日至5月2日一周时间内， 烟台市区35个蔬菜检测点，共检测蔬菜样品5896个，其中合格5784个，蔬菜总体合格率为98.1%
英国牛津大学：基因疗法或可治疗一种遗传性眼病
英国牛津大学1月16日发布新闻公报称，该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗，临床试验取得显著成果，接受治疗的病人视力得到明显改善。 无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩，是一种十分罕见的遗传性疾病，大约5万人中会有一人受到此病影响。这种疾病往往出现在男孩的童年时代