基因疗法恢复失聪儿童听力
科技日报讯 （记者张梦然）一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前，她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后，这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平，并且可能会进一步改善。欧珀是在英国剑桥阿登布鲁克医院接受的治疗。试验负责人马诺哈尔·班斯教授表示，结果比预期的要好。听觉神经病变可能是由OTOF基因缺陷引起的。该基因会编码一种名为otoferlin的蛋白，对耳中细胞与听觉神经之间的交流至关重要。在2023年9月进行的手术中，医生将工作基因注入欧珀的右耳，这种治疗方法是由生物技术公司再生元开发的。班斯表示，欧珀的手术与安装人工耳蜗非常相似。欧珀的内耳（耳蜗）被打开，并使用导管注射治疗药物。在手术后短短4周内，欧珀的父母就注意到孩子听力的变化。24周后，改善已非常明显。欧珀现在的听力等级大约是25到3......阅读全文
基因疗法恢复失聪儿童听力
科技日报讯 （记者张梦然）一名完全失聪的英国女孩成为世界上首个接受开创性新基因治疗试验的人。目前，她的听力已得到了恢复。该成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。欧珀·桑迪出生时就完全失聪。经过此次治疗后，这名已18个月大的女孩听力几乎接近正常水平，并且可能会进一步改善。欧
基因疗法使失聪实验鼠恢复听力
美国研究人员4日在英国《自然-医学》杂志网络版上报告说，他们利用基因疗法，改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。 据介绍，尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因，其发病与USH1C基因变异有关，这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常，从而导致先天性失聪，并伴有平衡障碍。
基因疗法恢复小鼠听力和平衡能力
哈佛医学院和马萨诸塞州总医院的研究人员采用新的基因疗法，使先天听力和平衡能力受损的小鼠恢复了部分听力和平衡能力，完全失聪的小鼠能够听到大声讲话。该研究结果发表于近期出版的《分子治疗》杂志上。 治疗各种听力损失症，最为关键的是找到一种能适用于所有类型毛细胞的基因传递机制。此前的基因疗法仅对内毛细
基因疗法与人工耳蜗结合－失聪者欣赏音乐有了希望
过去40多年中，人工耳蜗帮助很多失聪人士重回有声世界，但除了基本的语言交流外，使用者仍然无法欣赏音乐，无法感受较为复杂的声音。澳大利亚的一项新科研成果或许会改变这一局面。 新南威尔士大学的研究人员23日在美国期刊《科学转化医学》上报告说，他们新研发了一种“电—基因输送”疗法，即利用人工耳蜗
Nature子刊：－基因编辑工具预防“贝多芬”小鼠听力受损
近日，哈佛医学院和波士顿儿童医院的科学家们使用一种新的基因编辑方法，挽救遗传性听力受损小鼠，并且没有任何明显的脱靶效应。该研究结果在线发表于Nature Medicine。 研究人员将携带有缺陷TMC1基因的小鼠称之为贝多芬小鼠。该基因的DNA序列中有一个错误——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T，这会
David－Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋
音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑
基因治疗“复活”小鼠听力
来自迈阿密大学、哥伦比亚大学、加州大学旧金山研究所、巴斯德研究所、法国国家健康与医学研究院、法国科学研究中心、法兰西学院、巴黎大学和法国克莱蒙特•奥弗涅大学的科学家成功恢复了成年DFNB9耳聋小鼠模型的听力。 DFNB9耳聋是一种常见的先天性遗传性耳聋，因为缺乏编码耳畸蛋白（otoferlin
Nature：华人学者联手带来治疗耳聋的基因疗法
当32岁的贝多芬感受到听力衰退时，他在给兄弟的信中绝望地写下“正如秋叶凋零，我的生命也变得贫瘠”的字句。我们仍不知道贝多芬失聪的原因，但我们可以确认一点——耳聋极大地影响了患者的人生。CRISPR-Cas9系统的工作原理（图片来源：《自然》） 今日，哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授
基因治疗首次恢复老鼠听力
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限
肌动蛋白7a突变导致先天性失聪失明
上海光源用户发现肌动蛋白7a突变如何导致先天性失聪失明 上海光源用户香港科技大学（科大）生命科学部讲座教授张明杰及他的研究团队2月11日在《科学》（Science 2011, 331, 757）杂志上发表了题为 Structure of MyTH4-FERM Domains in
“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力
英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果：因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示，基因编辑技术（CRISPR-Cas9，也称“基因魔剪”）现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。 有将近一
Science医学突破：基因治疗恢复听力
尽管人工耳蜗让许多重度听力丧失的人得到了帮助，但他们的听力却远未恢复正常。他们往往很难区分不同的音乐音高，或在喧闹的房间中听清人们的谈话。现在，研究人员找到了一种巧妙的方法，利用人工耳蜗将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中，这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。 耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋最常见的病
促进听力恢复－创新再生疗法获得FDA快速通道资格
今日，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，被FDA授予了快速通道资格，并在治疗感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期实验中，实现首例患者给药。 人类的多
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
过节放鞭炮竟失聪？
“我也没干什么呀，怎么就感觉一边耳朵听不清呢？”大年初八，28岁的小黄一脸苦恼找到医生。经诊断，小黄患上了噪音性耳聋。2018年3月3日是第19个国际爱耳日，主题为“听见未来，从预防开始”。南方医科大学中西医结合医院耳鼻喉科雷蕾博士提醒：拒绝长期噪音污染是保护听力的有效措施，保护听力应从细节做起。据
10个与听力损失相关新基因找到
由来自英国伦敦国王学院、瑞典卡罗琳斯卡研究所和荷兰伊拉斯姆斯大学的研究人员组成的团队确定了10个与听力损失有关的新基因。而且，他们发现，位于内耳的耳蜗纹脉管是治疗听力损失的新标靶。相关研究结果发表于17日出版的《美国人类遗传学杂志》。随着年龄不断增长，许多人会逐渐丧失部分听力。科学家们估计，到205
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
恢复神经性听力损失－小分子再生医学疗法临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。 暴露于
科学家揭开耳聋基因变异分子机制
小核糖核酸miR-96变异是主因 英国科学家最近发表在美国《国家科学院院刊》（PNAS）上的一份研究报告称，小核糖核酸miR-96发生变异，可导致渐进性失聪。该分子机制的发现为改善听力损失和失聪的治疗手段奠定了基础。 该研究由英国谢菲尔德大学和剑桥桑格研究院等几所研究机构科学
简述神经性失聪的危害
1、听力障碍：听力范围不断缩小将越来越小，患者因听不到外界的声音，进而迟钝、呆滞。 2、沟通障碍：对人们正常的沟通带来了极不便，当患者与他人沟通时，只能用眼睛去感受，听不见对方所说的内容，无法进行正常交谈。 3、心理障碍：听力、沟通带来的障碍会严重影响到心理，使患者产生悲观、固执、内向的心理
预防神经性失聪的概述
塞耳沐浴，防污入耳塞耳沐浴，保持外耳道的清洁卫生，是防止耳病的重要一环。若污浊的水入耳，常可导致耳道疼痛，红赤肿胀，甚至鼓膜穿孔流脓。因此，沐浴、游泳、洗头时，应用干净的棉花阻塞外耳道口，以防止水入耳。在江河池塘游泳时，若污水入耳，应立刻用干净棉花清洁耳道。 讲究卫生，戒除挖耳 耳道孔小洞深
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基
科学家们可能已经找到了治疗某些类型听力损失的方法
哈佛大学医学院的一组专家可能接近找到治愈大多数类型听力损失的方法。许多类型的听力损失是由称为耳蜗毛细胞的小细胞退化引起的。这些微小的毛发位于内耳，作为我们身体的"感觉"器官，使我们能够听到声音。现在，一篇新的论文详细介绍了科学家如何恢复小鼠的耳蜗细胞，可能也为治愈人类的听力损失打开了大门。 根
科学家通过基因敲除发现了听力损伤的关键基因
最近，来自Harwell医学研究委员会（MRC Harwell）的科学家在对超过3000个小鼠基因进行试验后，发现了52个之前未被鉴定的对听力至关重要的基因。通过国际小鼠表型联盟（IMPC）领导了这一研究的科学家表示，这些新发现的基因将为人类听力损失的原因提供见解。 这项发表在Nature
新型基因治疗递送方式，恢复成年耳聋小鼠听力
听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。 预计到2050年，每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨，听力损失造成了社会和情感上的缺失，并
爱因斯坦的纠缠理论被彻底否定|《环球科学》新刊导读
80年的胜利：证明量子纠缠 量子力学认为，粒子可能纠缠在一起，无论相距多远都会瞬时相互影响。包括爱因斯坦在内的一些科学家不愿接受这种“鬼魅般的超距作用”， 试图为纠缠找出一个合乎直觉的解释，而近期的实验彻底否定了他们的尝试。 考古学 ARCHAEOLOGY 重写现代人的起源史 在西伯利亚
基因疗法再出击
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
什么是基因疗法？
基因疗法是通过基因克隆、转基因等技术来复制，制造与自己相匹配的器官，能够解决一些智力，有生理缺陷的患者的难题。通过现症分析、基因分析技术，人工合成基因技术等，制造可以匹配的健全器官。
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
BI进军内耳毛细胞再生研究领域－开发听力损伤的新型疗法
根据世界卫生组织的数据，全世界有超过3亿6000万人伴有致残性的听力损伤，其中3200万患者是年龄小于15岁的儿童，但没有有效的治疗措施。随着年龄的增长，听力损伤的患病率逐渐增高，严重影响老年人与人交流的能力和生活质量。由于全球人口老龄化现象，这一情况预计会急剧增加。而这些听力损伤的人群有一个共